Rixubis là thuốc kê đơn được FDA phê duyệt, dùng để ngăn ngừa và kiểm soát các đợt chảy máu ở những người có bệnh máu khó đông B. Bệnh máu khó đông B là một rối loạn chảy máu di truyền, trong đó cơ thể không sản xuất đủ yếu tố đông máu IX chức năng, một loại protein cần thiết cho quá trình đông máu bình thường. Kết quả là, tình trạng chảy máu có thể kéo dài hơn bình thường. Những người mắc bệnh máu khó đông B nặng hơn cũng có thể bị chảy máu tự phát, bao gồm chảy máu vào khớp và cơ. 

Đối với người mắc bệnh máu khó đông loại B, liệu pháp thay thế yếu tố IX như Rixubis có thể giúp ngăn ngừa hoặc kiểm soát chảy máu bằng cách thay thế yếu tố đông máu IX bị thiếu hụt. Trong bài viết này, chúng ta sẽ đề cập đến những thông tin quan trọng về Rixubis, bao gồm công dụng, tác dụng phụ, liều lượng, biện pháp phòng ngừa và nhiều hơn nữa. 

Rixubis là gì?

Rixubis là thuốc thay thế yếu tố IX tái tổ hợp được sử dụng để bổ sung yếu tố IX bị thiếu hụt ở những người mắc bệnh máu khó đông loại B. Thuốc chứa yếu tố đông máu IX tái tổ hợp (được sản xuất trong phòng thí nghiệm). Rixubis có dạng bột đông khô, được pha với nước vô trùng trước khi sử dụng. Bạn sẽ được truyền thuốc qua đường tĩnh mạch.

Thuốc Rixubis ban đầu được FDA phê duyệt vào năm 2013 cho người lớn mắc bệnh máu khó đông loại B. Sau đó, vào năm 2014, phạm vi phê duyệt được mở rộng để bao gồm cả trẻ em.1][2]. Rixubis có nhiều hàm lượng khác nhau, bao gồm 250 IU, 500 IU, 1.000 IU, 2.000 IU và 3.000 IU [3].

Rixubis được dùng để làm gì?

Rixubis đã được FDA phê duyệt cho người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông loại B. Thuốc này đã được FDA phê duyệt cho [3]:

Điều trị và kiểm soát chảy máu theo yêu cầu: Người mắc bệnh máu khó đông loại B có thể sử dụng Rixubis khi xảy ra tình trạng chảy máu. Việc bổ sung yếu tố IX làm tăng lượng yếu tố đông máu có sẵn trong máu. Điều này giúp cơ thể cầm máu.

Phòng ngừa thường quy: Bạn có thể sử dụng Rixubis thường xuyên như một phương pháp điều trị dự phòng. Sử dụng Rixubis thường xuyên giúp tăng hoạt động của yếu tố IX và giảm tần suất các đợt chảy máu. 

Quản lý trước và sau phẫu thuật: Rixubis có thể được sử dụng xung quanh thời điểm phẫu thuật để duy trì hoạt động đầy đủ của yếu tố IX và giảm nguy cơ chảy máu quá mức.

Xin lưu ý rằng Rixubis không chữa khỏi bệnh máu khó đông loại B. Thay vào đó, nó tạm thời thay thế yếu tố đông máu bị thiếu và giúp ngăn ngừa hoặc kiểm soát chảy máu.

Rixubis hoạt động như thế nào?

Yếu tố IX là một loại protein đóng vai trò quan trọng trong quá trình đông máu. Nó tham gia vào một loạt các phản ứng được gọi là chuỗi phản ứng đông máu. Các phản ứng này cuối cùng tạo ra thrombin, chất giúp chuyển đổi fibrinogen thành fibrin. Fibrin tạo thành một mạng lưới chắc chắn giúp ổn định cục máu đông.

Người mắc bệnh máu khó đông loại B có lượng yếu tố IX không đủ, do đó quá trình đông máu này không hoạt động bình thường. Kết quả là, họ bị chảy máu kéo dài bất thường.

Rixubis chứa yếu tố IX tái tổ hợp. Khi được truyền vào tĩnh mạch, nó tạm thời làm tăng hoạt động của yếu tố IX trong máu, hỗ trợ chuỗi phản ứng đông máu và giúp cơ thể hình thành cục máu đông ổn định để ngăn ngừa hoặc kiểm soát chảy máu. 

Tác dụng phụ của Rixubis

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Rixubis có thể gây ra tác dụng phụ. Một số tác dụng phụ nhẹ, và một số khác nghiêm trọng đến mức cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Dưới đây là một số tác dụng phụ phổ biến và nghiêm trọng của Rixubis:3][4]:

Tác dụng phụ thường gặp

• Vị giác bất thường hoặc thay đổi trong miệng
• Đau ở cánh tay hoặc chân
• Kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể furin.

Hãy báo cho bác sĩ nếu bạn gặp phải các tác dụng phụ kéo dài, khó chịu hoặc đáng lo ngại. 

Tác dụng phụ nghiêm trọng 

Các tác dụng phụ nghiêm trọng từ Rixubis rất hiếm gặp, nhưng vẫn có thể xảy ra. Các tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến Rixubis bao gồm: 

Phản ứng dị ứng nghiêm trọng: Rixubis có thể gây ra các phản ứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ. Bệnh nhân cần được theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng quá mẫn. Hãy đến cơ sở y tế cấp cứu nếu bạn bị nổi mề đay, sưng tấy, tức ngực, khó thở, thở khò khè, chóng mặt hoặc ngất xỉu.

Các chất ức chế yếu tố IX: Một số bệnh nhân có thể phát triển kháng thể trung hòa, được gọi là chất ức chế, chống lại yếu tố IX. Các chất ức chế này có thể làm giảm hiệu quả của liệu pháp thay thế yếu tố IX. Bác sĩ có thể xét nghiệm máu của bạn để tìm chất ức chế, đặc biệt nếu tình trạng chảy máu không ngừng như mong đợi hoặc nồng độ yếu tố IX của bạn không tăng đủ.

Cục máu đông: Các loại thuốc có yếu tố IX đã được liên kết với sự hình thành cục máu đông bất thường bên trong mạch máu. Bác sĩ có thể theo dõi bạn chặt chẽ hơn nếu bạn mắc bệnh gan, sắp phẫu thuật, có dấu hiệu đông máu bất thường hoặc có các yếu tố nguy cơ khác.

Xin lưu ý rằng đây không phải là danh sách tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn gặp phải các tác dụng phụ đáng lo ngại. Hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp nếu có các triệu chứng của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, chẳng hạn như khó thở, thở khò khè, tức ngực, chóng mặt, ngất xỉu hoặc sưng mặt hoặc cổ họng. 

Liều dùng của Rixubis

Rixubis được truyền tĩnh mạch sau khi bột được pha với nước vô trùng. Liều lượng và lịch trình điều trị của bạn phụ thuộc vào tuổi tác, cân nặng, hoạt tính yếu tố IX, vị trí và mức độ nghiêm trọng của chảy máu, và phản ứng của bạn với điều trị. Bác sĩ sẽ điều chỉnh liều lượng dựa trên đáp ứng lâm sàng của bạn và có thể đo hoạt tính yếu tố IX để đảm bảo đạt được nồng độ mong muốn. 

Đối với bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, 1 IU/kg Rixubis làm tăng hoạt tính yếu tố IX khoảng 0,9 IU/dl. Đối với trẻ em dưới 12 tuổi, mức tăng khoảng 0,7 IU/dl.3Dưới đây là liều lượng khuyến cáo thông thường [3]:

Đối với biện pháp phòng ngừa thường quy: Liều khuyến cáo cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên là 40 đến 60 đơn vị quốc tế/kg, hai lần một tuần. Đối với trẻ em dưới 12 tuổi, liều khuyến cáo là 60–80 IU/kg, hai lần một tuần.

Đối với các trường hợp chảy máu: Liều lượng và thời gian điều trị phụ thuộc vào vị trí và mức độ nghiêm trọng của chảy máu cũng như phản ứng cá nhân của bạn.

Vì chảy máu nhẹ, Nồng độ hoạt chất yếu tố IX mong muốn thường là 20–30 IU/dl. Thuốc thường được dùng mỗi 12–24 giờ, ít nhất trong 1 ngày, cho đến khi vết thương lành hẳn.

Vì chảy máu vừa phải, Nồng độ hoạt chất yếu tố IX mong muốn thường là 25–50 IU/dl. Thuốc thường được dùng mỗi 12–24 giờ trong 2–7 ngày, cho đến khi ngừng chảy máu và vết thương lành lại.

Vì chảy máu nghiêm trọng, Nồng độ hoạt chất yếu tố IX mong muốn thường là 50–100 IU/dl. Thuốc thường được dùng mỗi 12–24 giờ trong 7–10 ngày, cho đến khi ngừng chảy máu và vết thương lành lại.

Đối với phẫu thuật: Rixubis có thể được sử dụng trước, trong và sau phẫu thuật để duy trì hoạt tính yếu tố IX đầy đủ và giảm nguy cơ chảy máu quá mức. Đối với phẫu thuật nhỏ, hoạt tính yếu tố IX mục tiêu thường là 30–60 IU/dl, với liều điều trị thường được dùng mỗi 24 giờ trong ít nhất 1 ngày, cho đến khi vết thương lành. Đối với phẫu thuật lớn, mục tiêu thường là 80–100 IU/dl, với liều điều trị thường được dùng mỗi 8–24 giờ trong 7–10 ngày, cho đến khi vết thương lành. Liều lượng nên được điều chỉnh theo từng cá nhân dựa trên hoạt tính yếu tố IX và đáp ứng lâm sàng. 

Trước khi bắt đầu Rixubis

Trước khi bắt đầu điều trị bằng Rixubis, hãy cho bác sĩ biết toàn bộ tiền sử bệnh lý của bạn. Hãy cho họ biết nếu bạn [4]:

• Đã từng bị phản ứng dị ứng với Rixubis hoặc bất kỳ thành phần nào của nó.
• Bị dị ứng với protein của chuột hamster
• Đã từng hoặc hiện đang sử dụng thuốc ức chế yếu tố IX.
• Mắc bệnh gan hoặc có vấn đề về đông máu.
• Đang mang thai, dự định mang thai hoặc đang cho con bú
• Uống thuốc theo toa, thuốc không cần kê đơn, vitamin hoặc thực phẩm chức năng thảo dược.

Một vài điều khác cần lưu ý trước khi bắt đầu:

• Chống chỉ định sử dụng Rixubis ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn với Rixubis hoặc các thành phần của nó, bao gồm cả protein chuột hamster. 
• Hãy báo cho bác sĩ biết về bất kỳ dấu hiệu phản ứng dị ứng nào trong hoặc sau khi truyền dịch.
• Bác sĩ có thể theo dõi nồng độ yếu tố IX của bạn và kiểm tra các chất ức chế trong quá trình điều trị.
• Không nên sử dụng Rixubis để gây ra sự dung nạp miễn dịch. Tính an toàn và hiệu quả của nó cho mục đích này chưa được xác lập.

Giá thành Rixubis

Chi phí của Rixubis có thể thay đổi đáng kể tùy thuộc vào liều lượng được kê đơn, trọng lượng cơ thể, tần suất điều trị, bảo hiểm y tế, nhà thuốc chuyên khoa hoặc nhà phân phối, và các yếu tố khác. Vì liều lượng Rixubis dựa một phần vào trọng lượng cơ thể và nhu cầu điều trị, lượng thuốc cần thiết có thể khác nhau đáng kể giữa các bệnh nhân.

Số tiền bạn phải trả từ tiền túi của mình có thể khác với giá niêm yết của thuốc hoặc giá tại nhà thuốc. Bệnh nhân và người chăm sóc có thể liên hệ với nhà cung cấp bảo hiểm hoặc nhà thuốc chuyên khoa để được ước tính chi phí dựa trên liều lượng và phạm vi bảo hiểm được kê đơn. Nếu chi phí là mối quan ngại, liên hệ với chúng tôi để tìm hiểu về tài chính và Hỗ trợ đồng chi trả cho mã sản phẩm Rixubis.