Thiếu hụt tiểu đơn vị A của yếu tố XIII bẩm sinh có thể gây chảy máu đe dọa tính mạng. Tretten là liệu pháp điều trị mỗi tháng một lần cho chứng rối loạn chảy máu hiếm gặp này. Tìm hiểu về cơ chế, biện pháp phòng ngừa, cách sử dụng đúng cách, tác dụng phụ và chi phí.
Nhận hỗ trợ tài chính
Giới thiệu và ứng dụng của Tretten
Tretten là một sản phẩm thuốc kê đơn có thương hiệu. Thuốc này chứa catridecacog, một dạng tái tổ hợp của tiểu đơn vị A của yếu tố đông máu XIII. Tretten thuộc nhóm thuốc được gọi là các yếu tố đông máu hoặc thuốc cầm máu.
Tretten được sản xuất bằng công nghệ ADN tái tổ hợp và không có nguồn gốc từ huyết tương người.
Bác sĩ có thể kê đơn thuốc này để ngăn ngừa chảy máu ở trẻ em và người lớn mắc chứng thiếu hụt tiểu đơn vị A của yếu tố XIII (FXIII) bẩm sinh.
Thiếu hụt tiểu đơn vị A của yếu tố XIII (FXIII) bẩm sinh là một rối loạn chảy máu di truyền hiếm gặp. Ước tính có khoảng 1 trên 1 đến 3 triệu người mắc phải. Ở những người mắc chứng rối loạn này, máu không đông đúng cách, dẫn đến nguy cơ cao hơn mắc các bệnh về máu.1]:
- Xuất huyết đe dọa tính mạng (đặc biệt là xuất huyết tự phát trong não)
- Chậm lành vết thương
- Sảy thai tự phát tái phát ở phụ nữ
Hiện tại, Tretten là liệu pháp tái tổ hợp đầu tiên và duy nhất dành cho những người mắc chứng thiếu hụt tiểu đơn vị A của yếu tố XIII (FXIII) bẩm sinh. Tất cả các phương pháp điều trị được phê duyệt khác đều có nguồn gốc từ huyết tương.
Không nên sử dụng thuốc này để điều trị một chứng rối loạn chảy máu tương tự khác gọi là thiếu hụt tiểu đơn vị B yếu tố XIII bẩm sinh.
Lưu ý: Tretten được bán dưới thương hiệu NovoThirteen tại EU, Thụy Sĩ và Úc..
Cơ chế tác dụng của Tretten
Yếu tố XIII tiểu đơn vị A đóng vai trò quan trọng trong quá trình đông máu. Khi xảy ra chảy máu, cơ thể tạo ra một mạng lưới protein fibrin để hình thành cục máu đông. Yếu tố XIII được hoạt hóa giúp củng cố và ổn định cục máu đông bằng cách liên kết các sợi fibrin lại với nhau.
Khi bạn bị thiếu tiểu đơn vị A của yếu tố XIII, cục máu đông trở nên không ổn định và dễ vỡ. Kết quả là, cục máu đông có thể dễ dàng bị phá vỡ, làm tăng nguy cơ chảy máu đe dọa đến tính mạng.2].
Tretten là một loại protein được tạo ra trong phòng thí nghiệm, hoạt động tương tự như tiểu đơn vị XIII-A tự nhiên trong cơ thể. Do đó, nó giúp ổn định cục máu đông và ngăn ngừa chảy máu.
Những cảnh báo và biện pháp phòng ngừa quan trọng của Tretten
Phản ứng dị ứng
Thuốc này có thể gây ra phản ứng dị ứng. Hãy đến cơ sở y tế khẩn cấp nếu bạn gặp phải các triệu chứng sau:
- Phát ban
- tức ngực
- Thở khò khè
Bạn không nên sử dụng thuốc này nếu bạn có tiền sử dị ứng với sản phẩm này hoặc bất kỳ thành phần nào của sản phẩm.
Sản xuất chất ức chế
Trong một số trường hợp, cơ thể bạn có thể sản sinh ra các protein gọi là “chất ức chế” có thể ngăn cản thuốc này phát huy tác dụng hiệu quả.
Nếu hệ miễn dịch của bạn sản sinh ra các chất ức chế, Tretten có thể trở nên kém hiệu quả hơn. Bác sĩ có thể xét nghiệm tìm chất ức chế nếu thuốc không còn tác dụng như mong đợi hoặc hoạt động yếu tố XIII của bạn thấp hơn mức bình thường.
Nguy cơ hình thành cục máu đông
Nếu bạn có nguy cơ cao bị đông máu, bác sĩ sẽ theo dõi bạn sau khi dùng Tretten. Không sử dụng Tretten cùng với... yếu tố VIIa tái tổ hợp, Vì sự kết hợp này có thể làm tăng nguy cơ hình thành cục máu đông.
Trước khi dùng Tretten
Trước khi tiêm liều đầu tiên, hãy thông báo cho bác sĩ nếu bạn:
- Bạn đang mang thai, nghi ngờ mình có thai, hoặc đang có kế hoạch mang thai.
- Đang cho con bú
- Tôi từng bị đông máu trước đây.
Hiện chưa rõ liệu loại thuốc này có an toàn và hiệu quả trong quá trình chuyển dạ và sinh nở hay không.
Liều lượng Tretten
Liều dùng Tretten được khuyến cáo để phòng ngừa chảy máu thường quy là 35 IU/kg trọng lượng cơ thể, dùng một lần mỗi 28 ngày. Bác sĩ điều trị có thể theo dõi hoạt động của yếu tố XIII và điều chỉnh liệu pháp để duy trì hoạt động đáy của yếu tố XIII ở mức 10% trở lên.
Nói chuyện với một chuyên gia
Về Trợ cấp đồng thanh toánQuản trị Tretten và sử dụng hợp lý
- Nhân viên y tế sẽ tiêm thuốc đã pha loãng vào tĩnh mạch của bạn mỗi tháng một lần.
- Liều lượng được điều chỉnh riêng cho từng người dựa trên trọng lượng cơ thể của họ.
- Bạn có thể tự tiêm sau khi nhận được hướng dẫn từ nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình.
- Hãy tuân thủ nghiêm ngặt hướng dẫn về cách sử dụng, liều lượng và kỹ thuật dùng thuốc. Nếu bạn không chắc chắn về bất cứ điều gì, hãy hỏi ý kiến bác sĩ hoặc chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn.
- Tretten được bào chế dưới dạng bột, cần phải pha với nước vô trùng trước khi tiêm. Nước vô trùng được đựng trong một lọ riêng.
- Nếu cần liều lượng nhỏ hơn, bạn có thể pha loãng thuốc với dung dịch natri clorua 0,9%.
- Tiêm Tretten chậm qua đường tĩnh mạch với tốc độ không quá 1–2 ml mỗi phút, theo hướng dẫn của bác sĩ hoặc chuyên gia chăm sóc sức khỏe.
- Không được pha Tretten với các dung dịch truyền khác hoặc truyền tĩnh mạch.
- Chỉ mở bao bì khi bạn đã sẵn sàng cho bệnh nhân uống thuốc.
- Không sử dụng thuốc hết hạn hoặc bị hư hỏng.
Kho Tretten
Trước khi tái lập
- Bảo quản lạnh ở nhiệt độ từ 36°F đến 46°F.
- Đừng để bị đóng băng.
- Bảo quản tránh ánh sáng trực tiếp cho đến khi sẵn sàng pha chế lại.
Sau khi tái cấu trúc
- Sử dụng thuốc đã pha ngay lập tức.
- Bạn có thể bảo quản thuốc đã pha ở nhiệt độ phòng (tối đa 77 °F) hoặc trong tủ lạnh (tránh đông đá) trong tối đa 3 giờ.
- Nếu đã quá 3 giờ, hãy vứt bỏ phần thuốc đã pha.
Tác dụng phụ của Tretten
Phản ứng dị ứng
Hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp nếu bạn gặp bất kỳ dấu hiệu và triệu chứng nào sau đây sau khi dùng Tretten :
- Hụt hơi
- Phát ban
- Ngứa
- Đỏ da
- Ngất xỉu
- Chóng mặt
Liên hệ với chuyên viên hỗ trợ chi trả phí đồng thanh toán
Cục máu đông
Hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế khẩn cấp nếu bạn gặp bất kỳ dấu hiệu và triệu chứng nào sau đây sau khi dùng Tretten :
- Đau, sưng, nóng, đỏ hoặc nổi cục ở chân hoặc tay.
- Đau ngực
- Đau đầu dữ dội đột ngột
- Ngất xỉu
Hãy gọi ngay cho bác sĩ nếu bạn bị chảy máu bất thường.
Các tác dụng phụ khác có thể bao gồm:
- Đau ở cánh tay hoặc chân
- Đau đầu
- Đau tại chỗ tiêm
- Nồng độ D-dimer tăng cao (một xét nghiệm liên quan đến quá trình hình thành và phân hủy cục máu đông)
Chi phí Tretten và hỗ trợ tài chính
Chi phí điều trị bằng Tretten thay đổi tùy thuộc vào liều lượng được kê đơn, phạm vi bảo hiểm và nhà thuốc. Chương trình bảo hiểm của bạn có thể yêu cầu phê duyệt trước khi chi trả cho việc điều trị.
Novo Nordisk, nhà sản xuất thuốc Tretten, cung cấp hỗ trợ tài chính cho các bệnh nhân đủ điều kiện. Liên hệ với chúng tôi Nếu bạn quan tâm đến việc ứng tuyển vào vị trí này, Hỗ trợ chi trả phí đồng thanh toán cho Tretten.
TÀI LIỆU THAM KHẢO:
- Inbal, A., Oldenburg, J., Carcao, M., Rosholm, A., Tehranchi, R., & Nugent, DJ (2010). Yếu tố tái tổ hợp XIII, phương pháp điều trị an toàn và mới lạ đối với tình trạng thiếu hụt yếu tố XIII bẩm sinh. Máu, 116(21), 20. https://doi.org/10.1182/blood.v116.21.20.20
- Dorey, E. (2014). Yếu tố XIII tái tổ hợp đầu tiên được phê duyệt. Nature Biotechnology, 32(3), 210. https://doi.org/10.1038/nbt0314-210a
