Vonvendi điều trị bệnh Von Willebrand: Công dụng, liều lượng và tác dụng phụ.

Vonvendi là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị và kiểm soát các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh. bệnh von Willebrand (VWD). Thuốc này cũng được sử dụng để kiểm soát chảy máu quanh phẫu thuật, và ở người lớn, nó có thể được sử dụng thường xuyên để giảm tần suất các đợt chảy máu. VWD là một rối loạn chảy máu di truyền trong đó máu không đông đúng cách. Do đó, những người mắc VWD bị chảy máu lâu hơn bình thường sau chấn thương, phẫu thuật, thủ thuật nha khoa hoặc các tình huống khác. VWD là rối loạn chảy máu di truyền phổ biến nhất và ảnh hưởng đến khoảng 11% dân số Hoa Kỳ.1]. 

Nếu bạn hoặc người thân của bạn đang sống chung với bệnh von Willebrand (VWD), có những phương pháp điều trị giúp kiểm soát chảy máu. Vonvendi là một trong những lựa chọn điều trị có thể giúp kiểm soát các đợt chảy máu và, trong một số trường hợp, giúp ngăn ngừa chảy máu quá mức. Trong bài viết này, chúng ta sẽ thảo luận về Vonvendi, bao gồm công dụng, tác dụng phụ, liều lượng, biện pháp phòng ngừa và chi phí. 

Vonvendi là gì?

Vonvendi là thuốc yếu tố von Willebrand (VWF) tái tổ hợp được FDA phê duyệt. Ở người lớn và trẻ em mắc bệnh von Willebrand (VWD), thuốc này được sử dụng để điều trị và kiểm soát các đợt chảy máu theo yêu cầu và để quản lý chảy máu trong giai đoạn phẫu thuật. Ở người lớn, Vonvendi cũng được phê duyệt để điều trị dự phòng thường quy (điều trị dự phòng) nhằm giảm tần suất các đợt chảy máu.3]. 

FDA lần đầu tiên phê duyệt Vonvendi tại Hoa Kỳ vào năm 2015.2Không giống như các sản phẩm VWF có nguồn gốc từ huyết tương, chẳng hạn như Humate-P, Vonvendi chứa VWF tái tổ hợp và không có nguồn gốc từ huyết tương người [3]. 

Vonvendi có dạng bột, được pha với nước vô trùng trước khi tiêm tĩnh mạch (IV). 

Vonvendi được dùng để làm gì?

Vonvendi đã được FDA phê duyệt cho một số công dụng nhất định ở người lớn và trẻ em mắc bệnh von Willebrand (VWD), mặc dù không phải tất cả các công dụng được phê duyệt đều áp dụng cho cả hai nhóm tuổi.3]. Vonvendi chứa phiên bản tái tổ hợp của VWF, một loại protein đóng vai trò quan trọng trong quá trình đông máu. Nó tạm thời thay thế VWF bị thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng ở những người mắc bệnh VWD. Vonvendi đã được FDA phê duyệt cho [3]:

Điều trị và kiểm soát các đợt chảy máu theo yêu cầu: Những người mắc bệnh VWD có thể sử dụng Vonvendi khi bị chảy máu cần bổ sung yếu tố von Willebrand (VWF). Tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng và vị trí chảy máu, bạn có thể cần nhiều liều.

Xử lý chảy máu quanh vùng phẫu thuật:  Vonvendi có thể được sử dụng trước, trong và sau phẫu thuật để giúp kiểm soát chảy máu. 

Điều trị dự phòng chảy máu thường quy: Người lớn mắc bệnh VWD có thể được tiêm Vonvendi thường xuyên như một biện pháp dự phòng định kỳ để giảm tần suất các đợt chảy máu.3]. 

Xin lưu ý rằng Vonvendi không chữa khỏi bệnh von Willebrand (VWD). Thay vào đó, nó tạm thời thay thế VWF bị thiếu hoặc bị lỗi và giúp cơ thể bạn kiểm soát chảy máu.

Vonvendi hoạt động như thế nào?

Những người mắc bệnh von Willebrand (VWD) hoặc có quá ít yếu tố von Willebrand (VWF) trong máu hoặc có VWF hoạt động không đúng cách. Vonvendi chứa một phiên bản VWF nhân tạo. Nó hoạt động bằng cách tạm thời thay thế VWF bị thiếu hoặc hoạt động không hiệu quả.

VWF đóng hai vai trò quan trọng trong quá trình hình thành cục máu đông. Thứ nhất, VWF giúp tiểu cầu bám vào những vị trí mạch máu bị tổn thương, một bước quan trọng trong việc hình thành cục máu đông. Thứ hai, VWF liên kết với yếu tố VIII và bảo vệ nó khỏi bị phân hủy quá nhanh trong máu. 

Bằng cách cung cấp VWF tái tổ hợp, Vonvendi làm tăng hoạt tính VWF trong máu và cũng có thể giúp ổn định yếu tố VIII tự nhiên của bệnh nhân. Nếu hoạt tính yếu tố VIII cơ bản (FVIII:C) của bệnh nhân thấp hơn 40% hoặc không rõ và cần tăng FVIII:C ngay lập tức, liều đầu tiên của Vonvendi nên được dùng cùng với sản phẩm yếu tố VIII tái tổ hợp (rFVIII) đã được phê duyệt. Nếu không cần tăng FVIII:C ngay lập tức, Vonvendi có thể được dùng mà không cần rFVIII. Quyết định điều trị nên dựa trên nồng độ yếu tố và tình trạng lâm sàng của bệnh nhân.3]. 

Tác dụng phụ của Vonvendi

Giống như các loại thuốc khác, Vonvendi có thể gây ra tác dụng phụ. Một số tác dụng phụ có thể cần được chăm sóc y tế. Dưới đây là một số tác dụng phụ phổ biến và nghiêm trọng của Vonvendi:3][4]:

Tác dụng phụ thường gặp

• Đau đầu
• Nôn mửa
• Buồn nôn
• Chóng mặt
• Ngứa

Hãy trao đổi với bác sĩ nếu bạn gặp phải các tác dụng phụ kéo dài, trở nên nghiêm trọng hơn hoặc khiến bạn lo lắng. 

Tác dụng phụ nghiêm trọng 

Vonvendi có thể gây ra các phản ứng phụ nghiêm trọng. Các rủi ro và cảnh báo quan trọng bao gồm phản ứng quá mẫn, các biến cố huyết khối tắc mạch và sự phát triển kháng thể trung hòa (chất ức chế) [3].  

Phản ứng quá mẫn: Phản ứng dị ứng nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ, có thể xảy ra với Vonvendi. Các dấu hiệu và triệu chứng có thể bao gồm nổi mề đay, ngứa toàn thân, sưng tấy, khó thở, nhịp tim nhanh, tức ngực, chóng mặt hoặc huyết áp thấp. Ngừng truyền dịch và tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu xuất hiện các dấu hiệu của phản ứng dị ứng nghiêm trọng.3]. 

Cục máu đông (Biến cố huyết khối tắc mạch): Đã xảy ra hiện tượng đông máu trong động mạch hoặc tĩnh mạch ở những bệnh nhân dùng Vonvendi, đặc biệt là ở những người có yếu tố nguy cơ huyết khối. Bác sĩ điều trị có thể theo dõi bạn về các dấu hiệu đông máu và cũng có thể theo dõi nồng độ yếu tố VIII khi dùng Vonvendi cùng với yếu tố VIII tái tổ hợp. Hãy tìm kiếm sự chăm sóc y tế kịp thời nếu có các triệu chứng như đau ngực, khó thở, hoặc đau hoặc sưng ở cánh tay hoặc chân.3]. 

Phát triển các chất ức chế: Kháng thể trung hòa (chất ức chế) chống lại VWF và/hoặc yếu tố VIII có thể hình thành trong quá trình điều trị. Nếu hoạt tính VWF hoặc nồng độ yếu tố VIII như mong đợi không đạt được, hoặc nếu tình trạng chảy máu không được kiểm soát với liều lượng thích hợp, bác sĩ có thể tiến hành xét nghiệm tìm chất ức chế.3]. 

Xin lưu ý rằng đây không phải là danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy liên hệ ngay với bác sĩ nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào của Vonvendi.

Liều dùng Vonvendi 

Vonvendi được bào chế dưới dạng bột, cần pha loãng trước khi sử dụng và được truyền tĩnh mạch. Liều lượng được điều chỉnh riêng cho từng bệnh nhân dựa trên các yếu tố như trọng lượng cơ thể, loại và mức độ nghiêm trọng của chảy máu, tình trạng lâm sàng, và nồng độ VWF và yếu tố VIII. Bác sĩ điều trị sẽ xác định liều lượng và phác đồ điều trị phù hợp. Sau đây là tóm tắt các khuyến nghị về liều lượng từ thông tin kê đơn: [3]: 

Dùng để điều trị và kiểm soát các đợt chảy máu theo yêu cầu: Đối với các trường hợp chảy máu nhẹ, chẳng hạn như chảy máu cam hoặc chảy máu miệng, liều khởi đầu được khuyến cáo là 40–50 IU/kg. Các liều tiếp theo 40–50 IU/kg có thể được dùng mỗi 8–24 giờ nếu cần thiết về mặt lâm sàng.

Đối với trường hợp chảy máu nhiều, liều khởi đầu được khuyến cáo là 50–80 IU/kg. Các liều tiếp theo 40–60 IU/kg có thể được dùng mỗi 8–24 giờ trong khoảng 2–3 ngày, hoặc theo chỉ định lâm sàng.3].

Đối với phẫu thuật: Liều dùng trước và sau phẫu thuật được cá thể hóa tùy thuộc vào loại phẫu thuật và nồng độ VWF và yếu tố VIII của bệnh nhân. Đối với phẫu thuật theo kế hoạch, có thể dùng liều Vonvendi trước phẫu thuật từ 12–24 giờ nếu cần thiết để giúp nồng độ yếu tố VIII của bệnh nhân tăng lên. Nồng độ VWF và yếu tố VIII được đánh giá trước phẫu thuật, và có thể dùng thêm một liều nữa trong vòng 1 giờ trước khi làm thủ thuật để đạt được nồng độ mục tiêu thích hợp. Phẫu thuật cấp cứu và liều dùng sau phẫu thuật cần được quản lý cá thể hóa dựa trên nồng độ yếu tố và đáp ứng lâm sàng.3]. 

Đối với điều trị dự phòng định kỳ: Liều khuyến cáo cho người lớn là 40–60 IU/kg, hai lần một tuần.3]. 

Trước khi bắt đầu Vonvendi

Trước khi bắt đầu điều trị bằng Vonvendi, hãy cho bác sĩ biết toàn bộ tiền sử bệnh lý của bạn, bao gồm cả việc bạn có [4]:

• Trước đây đã từng bị phản ứng dị ứng với Vonvendi hoặc bất kỳ thành phần nào của nó.
• Có tiền sử đông máu hoặc các yếu tố nguy cơ khác gây huyết khối. 
• Có vấn đề về tim hoặc mạch máu
• Trước đây đã từng phát triển các chất ức chế hoặc kháng thể chống lại VWF hoặc yếu tố VIII. 
• Đang mang thai, dự định mang thai hoặc đang cho con bú
• Uống bất kỳ loại thuốc, vitamin hoặc thực phẩm chức năng thảo dược nào.
• Trước đây đã từng sử dụng các sản phẩm VWF hoặc yếu tố VIII khác.

Bác sĩ có thể theo dõi nồng độ VWF và yếu tố VIII trong máu của bạn trong suốt quá trình điều trị để đảm bảo thuốc có hiệu quả và giảm nguy cơ đông máu quá mức.

Giá thành Vonvendi

Chi phí của Vonvendi có thể thay đổi đáng kể tùy thuộc vào liều lượng được kê đơn, trọng lượng cơ thể, số lượng và nồng độ thuốc cần thiết, tần suất và thời gian điều trị, phạm vi bảo hiểm và địa điểm điều trị.

Vì liều lượng Vonvendi được tính dựa trên cân nặng và nhu cầu điều trị khác nhau giữa các bệnh nhân, chi phí cho mỗi đợt điều trị cũng có thể thay đổi đáng kể. Ví dụ, bệnh nhân được điều trị cho một đợt chảy máu nghiêm trọng có thể cần liều lượng và số lần truyền khác nhau so với bệnh nhân được điều trị cho một đợt chảy máu nhẹ hoặc điều trị dự phòng thông thường.

Số tiền bệnh nhân phải trả từ tiền túi có thể khác với giá niêm yết hoặc giá mua thuốc do các quyền lợi bảo hiểm, khoản khấu trừ, phí đồng chi trả và các chương trình hỗ trợ tài chính. Bệnh nhân nên liên hệ với nhà cung cấp bảo hiểm, nhà thuốc chuyên khoa, trung tâm điều trị hoặc chương trình hỗ trợ bệnh nhân của nhà sản xuất để biết thông tin hiện tại về phạm vi bảo hiểm và chi phí phát sinh. Nếu chi phí là mối quan ngại, liên hệ với chúng tôi Tìm hiểu về hỗ trợ tài chính hoặc hỗ trợ đồng chi trả cho mã xét nghiệm Vonvendi.