Vonvendi para la enfermedad de Von Willebrand: usos, dosis y efectos secundarios.

Vonvendi es un medicamento recetado que se usa para tratar y controlar episodios de sangrado en personas con enfermedad de von Willebrand (VWD). También se utiliza para controlar el sangrado alrededor de la cirugía y, en adultos, se puede usar de forma rutinaria para reducir la frecuencia de los episodios de sangrado. La VWD es un trastorno hemorrágico hereditario en el que la sangre no coagula correctamente. Como resultado, las personas con VWD experimentan sangrado durante más tiempo de lo normal después de lesiones, cirugías, procedimientos dentales u otras situaciones. La VWD es el trastorno hemorrágico hereditario más común y afecta a aproximadamente el 11% de la población de EE. UU. [1]. 

Si usted o un ser querido padece la enfermedad de von Willebrand (EvW), existen tratamientos para controlar las hemorragias. El Vonvendi es una opción terapéutica que puede ayudar a controlar los episodios hemorrágicos y, en ciertos casos, a prevenir el sangrado excesivo. En este artículo, hablaremos sobre el Vonvendi, incluyendo sus usos, efectos secundarios, dosis, precauciones y costo. 

¿Qué es Vonvendi?

Vonvendi es un medicamento de factor de von Willebrand (FvW) recombinante aprobado por la FDA. En adultos y niños con enfermedad de von Willebrand (EVW), se utiliza para el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos y para el manejo perioperatorio de hemorragias. En adultos, Vonvendi también está aprobado para el tratamiento preventivo de rutina (profilaxis) para reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos [3]. 

La FDA aprobó por primera vez el Vonvendi en Estados Unidos en 2015 [2]. A diferencia de los productos VWF derivados del plasma, como Humate-P, Vonvendi contiene VWF recombinante y no se deriva de plasma humano [3]. 

El Vonvendi se presenta en forma de polvo que se mezcla con agua estéril antes de administrarse mediante inyección intravenosa (IV). 

¿Para qué se utiliza el Vonvendi?

Vonvendi está aprobado por la FDA para ciertos usos en adultos y niños con enfermedad de von Willebrand (EVW), aunque no todos los usos aprobados se aplican a ambos grupos de edad [3]. Vonvendi contiene una versión recombinante de VWF, una proteína que desempeña un papel importante en la coagulación sanguínea. Reemplaza temporalmente el VWF deficiente o disfuncional en personas con VWD. Vonvendi está aprobado por la FDA para [3]:

Tratamiento y control de episodios hemorrágicos a demanda: Las personas con enfermedad de von Willebrand (VWD) pueden usar Vonvendi cuando experimentan sangrado que requiere la administración del factor de von Willebrand (VWF). Dependiendo de la gravedad y la ubicación del sangrado, es posible que necesiten varias dosis.

Manejo del sangrado perioperatorio:  El fármaco Vonvendi puede utilizarse antes, durante y después de la cirugía para ayudar a controlar el sangrado. 

Tratamiento preventivo rutinario de las hemorragias: Los adultos con VWD pueden recibir Vonvendi regularmente como profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de episodios de sangrado [3]. 

Tenga en cuenta que Vonvendi no cura la enfermedad de von Willebrand (EvW). En cambio, reemplaza temporalmente el factor de von Willebrand (FvW) ausente o defectuoso y ayuda al cuerpo a controlar las hemorragias.

¿Cómo funciona el Vonvendi?

Las personas con enfermedad de von Willebrand (EVW) tienen niveles muy bajos del factor de von Willebrand (FvW) en la sangre o bien su FvW no funciona correctamente. Vonvendi contiene una versión sintética del FvW. Su función consiste en reemplazar temporalmente el FvW ausente o ineficaz.

El factor de von Willebrand (VWF) desempeña dos funciones importantes en la formación de un coágulo sanguíneo. En primer lugar, ayuda a las plaquetas a adherirse a los vasos sanguíneos dañados, un paso crucial en la formación del coágulo. En segundo lugar, el VWF se une al factor VIII y lo protege de una degradación prematura en el torrente sanguíneo. 

Al proporcionar VWF recombinante, Vonvendi aumenta la actividad del VWF en la sangre y también puede ayudar a estabilizar el factor VIII propio del paciente. Si la actividad basal del factor VIII (FVIII:C) de un paciente es inferior a 40% o se desconoce y se necesita un aumento inmediato de FVIII:C, la primera dosis de Vonvendi debe administrarse con un producto de factor VIII recombinante (rFVIII) aprobado. Si no es necesario un aumento inmediato de FVIII:C, Vonvendi puede administrarse sin rFVIII. Las decisiones de tratamiento deben basarse en los niveles de factor del paciente y la situación clínica [3]. 

Efectos secundarios del Vonvendi

Al igual que otros medicamentos, Vonvendi puede causar efectos secundarios. Algunos efectos secundarios pueden requerir atención médica. A continuación se presentan algunos efectos secundarios comunes y graves de Vonvendi [3][4]:

Efectos secundarios comunes

• Dolor de cabeza
• Vómitos
• Náuseas
• Mareo
• Picor

Consulte con su médico si experimenta efectos secundarios que persisten, empeoran o le preocupan. 

Efectos secundarios graves 

Vonvendi puede causar reacciones adversas graves. Los riesgos y advertencias importantes incluyen reacciones de hipersensibilidad, eventos tromboembólicos y el desarrollo de anticuerpos neutralizantes (inhibidores) [3].  

Reacciones de hipersensibilidad: Pueden producirse reacciones alérgicas graves, incluida la anafilaxia, con Vonvendi. Los signos y síntomas pueden incluir urticaria, picazón generalizada, hinchazón, dificultad para respirar, taquicardia, opresión en el pecho, mareos o hipotensión. Interrumpa la infusión y busque atención médica inmediata si aparecen signos de una reacción alérgica grave.3]. 

Coágulos de sangre (eventos tromboembólicos): Se han producido coágulos de sangre en arterias o venas en pacientes que reciben Vonvendi, particularmente en personas con factores de riesgo de trombosis. Su médico puede monitorearlo para detectar signos de coágulos de sangre y también puede monitorear los niveles del factor VIII cuando se administra Vonvendi con factor VIII recombinante. Busque atención médica inmediata si presenta síntomas como dolor en el pecho, dificultad para respirar o dolor o hinchazón en un brazo o una pierna.3]. 

Desarrollo de inhibidores: Durante el tratamiento pueden desarrollarse anticuerpos neutralizantes (inhibidores) contra el VWF y/o el factor VIII. Si no se alcanzan los niveles esperados de actividad del VWF o del factor VIII, o si el sangrado no se controla con una dosis adecuada, su médico puede realizar pruebas para detectar inhibidores.3]. 

Tenga en cuenta que esta no es una lista completa de todos los posibles efectos secundarios. Si experimenta algún efecto secundario grave de Vonvendi, póngase en contacto con su médico inmediatamente.

Dosis de Vonvendi 

Vonvendi se presenta en forma de polvo que se reconstituye antes de su administración y se administra por vía intravenosa. La dosificación se individualiza según factores como el peso corporal, el tipo y la gravedad de la hemorragia, la situación clínica y los niveles de VWF y factor VIII. Su médico determinará la dosis y el esquema de tratamiento adecuados. A continuación se resumen las recomendaciones de dosificación de la información de prescripción [3]: 

Para el tratamiento y control a demanda de episodios hemorrágicos: Para hemorragias leves, como hemorragias nasales o bucales, la dosis inicial recomendada es de 40 a 50 UI/kg. Se pueden administrar dosis posteriores de 40 a 50 UI/kg cada 8 a 24 horas, según sea necesario desde el punto de vista clínico.

Para hemorragias importantes, la dosis inicial recomendada es de 50–80 UI/kg. Se pueden administrar dosis posteriores de 40–60 UI/kg cada 8–24 horas durante aproximadamente 2–3 días, o según sea clínicamente necesario.3].

Para cirugía: La dosificación perioperatoria se individualiza según el tipo de cirugía y los niveles de VWF y factor VIII del paciente. Para la cirugía electiva, se puede administrar una dosis preoperatoria de Vonvendi entre 12 y 24 horas antes de la cirugía cuando sea necesario para permitir que aumente el nivel de factor VIII del paciente. Los niveles de VWF y factor VIII se evalúan antes de la cirugía, y se puede administrar una dosis adicional dentro de 1 hora antes del procedimiento para alcanzar los niveles objetivo adecuados. La cirugía de emergencia y la dosificación postoperatoria requieren un manejo individualizado basado en los niveles de factor y la respuesta clínica.3]. 

Para el tratamiento preventivo de rutina: La dosis recomendada para adultos es de 40–60 UI/kg dos veces por semana [3]. 

Antes de comenzar Vonvendi

Antes de comenzar el tratamiento con Vonvendi, informe a su médico sobre su historial médico completo, incluyendo si [4]:

• Haber tenido previamente una reacción alérgica al Vonvendi o a cualquiera de sus ingredientes.
• Tener antecedentes de coágulos sanguíneos u otros factores de riesgo de trombosis. 
• Tener problemas cardíacos o vasculares
• Han desarrollado previamente inhibidores o anticuerpos contra el VWF o el factor VIII. 
• Está embarazada, planea quedar embarazada o está amamantando.
• No tome ningún medicamento, vitamina o suplemento herbal.
• He recibido previamente otros productos de VWF o factor VIII.

Es posible que su médico controle sus niveles sanguíneos de VWF y factor VIII durante el tratamiento para asegurarse de que el medicamento esté funcionando y para reducir el riesgo de coagulación excesiva.

Costo Vonvendi

El coste de Vonvendi puede variar considerablemente en función de la dosis prescrita, el peso corporal, el número y la concentración de los viales necesarios, la frecuencia y la duración del tratamiento, la cobertura del seguro y el lugar donde se reciba el tratamiento.

Dado que la dosificación de Vonvendi se basa en el peso y los requerimientos de tratamiento varían entre pacientes, el costo de cada tratamiento puede variar considerablemente. Por ejemplo, los pacientes que reciben tratamiento por una hemorragia grave pueden requerir dosis y número de infusiones diferentes a los de los pacientes que reciben tratamiento por una hemorragia leve o profilaxis rutinaria.

El monto que un paciente paga de su bolsillo puede diferir del precio de lista o de adquisición del medicamento debido a los beneficios del seguro, los deducibles, los copagos y los programas de asistencia financiera. Los pacientes deben comunicarse con su proveedor de seguros, farmacia especializada, centro de tratamiento o el programa de apoyo al paciente del fabricante para obtener información actualizada sobre la cobertura y los posibles costos de bolsillo. Si los costos son una preocupación, Contáctanos explorar la posibilidad de obtener ayuda financiera o para el copago del artículo Vonvendi.