Vonvendi 用于治疗血管性血友病：用途、剂量和副作用

Vonvendi 是一种处方药，用于治疗和控制患有以下疾病的患者的出血发作： 血管性血友病 （血管性血友病）。它也用于控制手术周围的出血，在成人中，可以常规用于减少出血发作的频率。血管性血友病是一种遗传性出血性疾病，患者的血液无法正常凝固。因此，血管性血友病患者在受伤、手术、牙科治疗或其他情况下，出血时间会比正常人更长。血管性血友病是最常见的遗传性出血性疾病，影响着美国人口中约 11% 的人。1]. 

如果您或您关心的人患有血管性血友病 (VWD)，目前有多种治疗方法可以帮助控制出血。Vonvendi 就是一种治疗选择，它可以帮助控制出血发作，并在某些情况下帮助预防过度出血。本文将讨论 Vonvendi，包括其用途、副作用、剂量、注意事项和费用。. 

Vonvendi是什么？

Vonvendi 是一种经 FDA 批准的重组血管性血友病因子 (VWF) 药物。在成人和儿童血管性血友病 (VWD) 患者中，它用于按需治疗和控制出血发作，以及围手术期出血管理。在成人中，Vonvendi 也被批准用于常规预防性治疗（预防），以减少出血发作的频率。3]. 

美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2015 年首次批准 Vonvendi 在美国上市。2与血浆衍生的VWF产品不同，例如 Humate-P, Vonvendi 含有重组 VWF，并非源自人血浆[3]. 

Vonvendi 为粉末状，使用前需与无菌水混合，然后通过静脉注射（IV）给药。. 

Vonvendi 的用途是什么？

Vonvendi 已获得 FDA 批准用于治疗成人和儿童血管性血友病 (VWD) 的某些用途，但并非所有获批的用途都适用于这两个年龄组 [3Vonvendi 含有重组 VWF，VWF 是一种在血液凝固中起重要作用的蛋白质。它可以暂时替代 VWD 患者体内缺乏或功能异常的 VWF。Vonvendi 已获得 FDA 批准用于治疗 [3]:

按需治疗和控制出血发作： 患有血管性血友病 (VWD) 的患者在出现出血需要补充血管性血友病因子 (VWF) 时可以使用 Vonvendi。根据出血的严重程度和部位，可能需要多次给药。.

手术周围出血的处理：  Vonvendi 可在手术前、手术中和手术后使用，以帮助控制出血。. 

出血的常规预防性治疗： 患有VWD的成年人可以定期接受Vonvendi作为常规预防，以减少出血事件的发生频率[3]. 

请注意，Vonvendi 并不能治愈血管性血友病 (VWD)。它的作用是暂时替代缺失或缺陷的血管性血友病因子 (VWF)，帮助您的身体控制出血。.

Vonvendi 的工作原理是什么？

患有血管性血友病（VWD）的人血液中血管性血友病因子（VWF）含量过低，或者VWF功能异常。Vonvendi含有人工合成的VWF，其作用机制是暂时替代缺失或功能异常的VWF。.

VWF在血栓形成过程中发挥着两个重要作用。首先，VWF帮助血小板附着在血管受损部位，这是血栓形成的重要步骤。其次，VWF与凝血因子VIII结合，保护其免于在血液中过快分解。. 

通过提供重组VWF，Vonvendi可提高血液中VWF的活性，并有助于稳定患者自身的VIII因子水平。如果患者的基线VIII因子活性（FVIII:C）低于40%或未知，且需要立即提高FVIII:C水平，则应在首次使用Vonvendi时同时给予已获批准的重组VIII因子（rFVIII）产品。如果不需要立即提高FVIII:C水平，则可单独使用Vonvendi，无需rFVIII。治疗方案的制定应基于患者的因子水平和临床情况。3]. 

Vonvendi 副作用

与其他药物一样，Vonvendi 也可能引起副作用。某些副作用可能需要就医。以下是 Vonvendi 的一些常见和严重副作用[3][4]:

常见副作用

• 头痛
• 呕吐
• 恶心
• 头晕
• 瘙痒

如果您出现持续、加重或令您担忧的副作用，请与您的医疗保健提供者沟通。. 

严重的副作用 

Vonvendi 可能引起严重不良反应。重要风险和警告包括超敏反应、血栓栓塞事件和中和抗体（抑制剂）的产生。3].  

超敏反应： 使用 Vonvendi 可能出现严重的过敏反应，包括过敏性休克。体征和症状可能包括荨麻疹、全身瘙痒、肿胀、呼吸困难、心跳加快、胸闷、头晕或低血压。如果出现严重过敏反应的迹象，请立即停止输注并就医。3]. 

血栓（血栓栓塞事件）： 接受 Vonvendi 治疗的患者中曾出现动脉或静脉血栓，尤其是在有血栓形成风险因素的患者中。您的医疗保健提供者可能会监测您是否有血栓迹象，并且在 Vonvendi 与重组因子 VIII 联合使用时，也可能会监测因子 VIII 水平。如果出现胸痛、呼吸急促或手臂或腿部疼痛或肿胀等症状，请立即就医。3]. 

抑制剂的开发： 治疗期间可能会产生针对 VWF 和/或因子 VIII 的中和抗体（抑制剂）。如果未达到预期的 VWF 活性或因子 VIII 水平，或者使用适当剂量仍无法控制出血，您的医疗保健提供者可能会进行抑制剂检测。3]. 

请注意，这并非所有可能副作用的完整列表。如果您服用 Vonvendi 后出现任何严重副作用，请立即联系您的医生。.

Vonvendi 剂量 

Vonvendi 为粉末状，使用前需进行复溶，并通过静脉注射给药。剂量需根据体重、出血类型和严重程度、临床情况以及 VWF 和因子 VIII 水平等因素进行个体化调整。您的医疗保健提供者将确定合适的剂量和治疗方案。以下内容总结了处方信息中的剂量建议。[3]: 

用于按需治疗和控制出血发作： 对于轻微出血，例如鼻出血或口腔出血，建议初始剂量为 40–50 IU/kg。后续剂量可根据临床需要每 8–24 小时给予 40–50 IU/kg。.

对于大出血，建议初始剂量为 50–80 IU/kg。后续剂量可每 8–24 小时给予 40–60 IU/kg，持续约 2–3 天，或根据临床需要而定。3].

对于手术： 围手术期给药方案根据手术类型和患者的VWF及VIII因子水平进行个体化调整。对于择期手术，如有需要，可在术前12-24小时给予Vonvendi，以使患者的VIII因子水平升高。术前评估VWF和VIII因子水平，并可在术前1小时内追加剂量以达到目标水平。急诊手术和术后给药方案需要根据因子水平和临床反应进行个体化管理。3]. 

用于常规预防性治疗： 成人推荐剂量为每周两次，每次 40–60 IU/kg [3]. 

启动 Vonvendi 之前

在开始服用 Vonvendi 之前，请告知医生您的完整病史，包括您是否[4]:

• 曾对 Vonvendi 或其任何成分有过敏反应
• 有血栓病史或其他血栓形成风险因素 
• 有心脏或血管问题
• 之前已开发出针对VWF或VIII因子的抑制剂或抗体 
• 怀孕、计划怀孕或正在哺乳
• 服用任何药物、维生素或草药补充剂
• 之前曾收到过其他VWF或VIII因子产品

医生可能会在治疗期间监测您的 VWF 和因子 VIII 血液水平，以确保药物有效并降低过度凝血的风险。.

Vonvendi 成本

Vonvendi 的费用会因处方剂量、体重、所需药瓶的数量和规格、治疗频率和持续时间、保险范围以及治疗地点而有很大差异。.

由于 Vonvendi 的剂量是根据体重计算的，且不同患者的治疗需求各不相同，因此单次治疗的费用也可能存在显著差异。例如，接受大出血治疗的患者所需的剂量和输注次数可能与接受轻微出血治疗或常规预防性治疗的患者不同。.

由于保险福利、免赔额、共同支付额和经济援助计划等因素，患者自付的金额可能与药品的标价或采购价格有所不同。患者应联系其保险公司、专科药房、治疗中心或药品制造商的患者支持计划，以获取有关保险范围和潜在自付费用的最新信息。如果费用是您关注的问题，, 联系我们 探索 Vonvendi 的经济援助或共同支付援助。.