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Dacogen(地西他滨)用于治疗MDS

Patient consulting with doctor about MDS and Dacogen

地西他滨是一种化疗(抗癌)药物,商品名为“Dacogen”。这种抗癌药物通常用于治疗患有骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成年患者。每年约有 美国有 10,000 人被诊断患有骨髓增生异常综合征 (MDS)由于确诊患有骨髓增生异常综合征 (MDS) 的人数很少,该病被归类为罕见病。因此,达科根 (Dacogen) 于 2006 年被美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格,这意味着它是一种专门用于治疗罕见疾病的药物。

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这种抗癌药物属于DNA甲基化抑制剂类药物。Dacogen以无菌粉末形式提供,可用于配制和注射,仅在合格医疗保健专业人员的监督下使用。

Dacogen 用于治疗什么?

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准达可根 (Dacogen) 作为成人骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的一线治疗药物。MDS 是一组血液疾病,由骨髓(负责产生血细胞)功能异常引起。MDS 患者的骨髓会产生异常血细胞,这些血细胞无法正常成熟,也无法正常运作。 

随后,这些异常血细胞占据骨髓并取代健康血细胞,导致血细胞计数降低,并增加感染、异常出血和其他并发症的风险。虽然骨髓增生异常综合征(MDS)的确切病因尚不完全清楚,但据信其是由骨髓细胞DNA的改变或突变引起的。这些突变可能导致血细胞异常生长和发育。 

通过恢复正常细胞功能,Dacogen 可以帮助提高血细胞计数并减少 MDS 患者的输血需求。  

Dacogen 如何发挥作用?

Dacogen 中的活性药物地西他滨是胞苷脱氧核苷的天然类似物,而胞苷脱氧核苷是 DNA 结构的组成部分。服用 Dacogen 后,该前体药物开始发挥活性,并通过自身结合到 DNA 结构中发挥其抗肿瘤作用。Dacogen 通过抑制一种名为 DNA甲基转移酶 (DNMT),对于癌细胞的发展和进展至关重要。 

通过阻断这种酶的活性,Dacogen 可以重新激活某些对血细胞发育至关重要的基因,从而促进正常血细胞的生成。这种重新激活有助于促进骨髓中正常血细胞的生成,从而提高血细胞计数并减少输血需求。

Dacogen除了影响DNA甲基化外,还能诱导癌细胞凋亡,即程序性细胞死亡。这可能有助于其发挥抗肿瘤作用,并减缓骨髓增生异常综合征(MDS)的进展。

需要多长时间才能起作用?

Dacogen 起效所需的时间因人而异,可能取决于多种因素,包括个人的年龄、整体健康状况、骨髓增生异常综合征 (MDS) 的严重程度以及可能患有的其他医疗状况。

一般来说,达科根可能需要数周甚至数月才能显著改善骨髓增生异常综合征(MDS)的血细胞计数和其他症状。需要注意的是,达科根并非MDS的治愈方法,而是一种有助于控制病情并改善生活质量的治疗方案。

剂型和强度

Dacogen通常以单剂量小瓶形式供应,每瓶含50毫克地西他滨冻干粉。输注前,用10毫升无菌水溶解。每毫升含5毫克地西他滨。 

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剂量信息

Blood sample for Myelodysplastic syndrome test

Dacogen 以 3 天或 5 天的疗程为患者提供治疗。

  • 在为期3天的疗程中,患者通过持续静脉输注Dacogen,剂量为15 mg/m²,持续3小时,每8小时重复一次,持续3天。3天疗程结束后,患者需休息6周,然后开始下一个疗程。 
  • 另一方面,在5天疗程中,患者以20 mg/m²的剂量持续静脉输注Dacogen,每次1小时,每日重复,持续5天。5天疗程结束后,患者需休息4周,然后开始下一个疗程。 

过量 

一个 Dacogen 过量服用可能会增加骨髓抑制,包括长期血小板减少和 中性粒细胞减少症.

如何服用达科根?

Dacogen 的给药方式为静脉注射,每次持续数小时,通常连续 5 天,然后停药一段时间。该药物需凭处方购买,且应在合格医疗保健专业人员的监督下使用。

Dacogen 是一种化疗吗?

是的,Dacogen 是一种 化疗 它可以阻止或减缓癌细胞的生长,并有助于改善症状并提高 MDS 患者的存活率。

作为一种化疗药物,达科根通常通过注射入血给药,可在医院或诊所进行。然而,达科根的剂量通常低于传统化疗药物,这可能有助于减少化疗常见的一些副作用,例如恶心、脱发和疲劳。

可能的副作用

与其他药物一样,达科根也有一些常见且严重的副作用。最常见的副作用包括:

  • 发烧
  • 注射部位反应
  • 贫血(红细胞计数低)
  • 血小板减少症(血小板计数低)
  • 中性粒细胞减少症(白细胞计数低)

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防范措施

如果您患有某些疾病,Dacogen 可能不适合您。因此,在以下情况下,建议您在服用 Dacogen 前咨询您的医疗保健提供者: 

  • 如果你 或者 打算怀孕, 避免接受 Dacogen 输液,因为它可能会导致胎儿毒性并伤害婴儿。 
  • 如果你 母乳喂养或计划母乳喂养,避免在哺乳期间服用 Dacogen,或者如果您已经在服用 Dacogen,那么在最后一次服药后至少 1 周内不要给孩子哺乳。 
  • 如果你是 有生育能力的男性或女性在使用达可津 (Dacogen) 治疗期间,应采取有效的避孕措施,以避免怀孕。该药物可能导致先天性残疾,并可能损害胎儿。育龄女性应在最后一次服药后至少 6 个月内采取避孕措施,男性应在最后一次服药后至少 3 个月内采取避孕措施。 
  • 如果你有一个 过敏 如果对 Dacogen 的任何成分过敏,请勿服用此药。
  • 如果你有 肝脏或肾脏 疾病,请咨询医生。
  • 如果你正在服用 多种维生素、草药补充剂或非处方药, 服用 Dacogen 前请咨询您的医生。 

成本 

Dacogen 静脉注射粉剂 50 毫克的价格约为 $1,901。这种药物的费用可能会有所不同,取决于您去的药房。 联系我们 如果您需要寻求财务援助。 

参考:

  1. 美国食品药品监督管理局(FDA)。Dacogen处方信息:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/021790s021lbl.pdf
  2. Nieto, MJ、Demolis, P.、Béhanzin, E.、Moreau, A.、Hudson, I.、Flores, BR、Stemplewski, H.、Salmonson, T.、Gisselbrecht, C.、Bowen, DG 和 Pignatti, F. (2016)。欧洲药品管理局关于地西他滨(Dacogen)治疗成人急性髓系白血病患者的审查:人用药品委员会科学评估摘要。《肿瘤学家》,21(6),692–700。https://doi.org/10.1634/theoncologist.2015-0298
  3. Jabbour, E.、Issa, JPJ、Garcia-Manero, G. 和 Kantarjian, HM (2008)。地西他滨开发的演变。癌症,112(11),2341–2351。 https://doi.org/10.1002/cncr.23463
  4. Aronson, JK(2015)。梅勒药物副作用:国际药物不良反应和相互作用百科全书。爱思唯尔。
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Portrait of Christine L., a healthcare professional, smiling confidently.
医学审核人 Christine Leduc 博士,药学博士

Christine Leduc 博士,药学博士,在加州尔湾市出生长大。她就读于中西部大学,并以优异成绩毕业。她工作中最有成就感的部分是建议改变生活方式,教育患者了解药物的药理作用,以及指导未来的药剂师。她的专业领域是客户服务和专科药物知识。她曾在服务行业工作,积累了理解患者需求所需的客户服务技能。Leduc 博士目前正在指导马歇尔·B·凯彻姆大学、堪萨斯大学和中西部大学的学生。闲暇时,她喜欢旅行、烘焙和园艺。 参见作者简介

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