Onpattro 是一种用于治疗神经疾病的处方药。其通用名为帕提西兰 (patisiran)。该药物为液体溶液，可通过静脉注射 (IV) 给药。
在服用 Onpattro 之前，务必告知您的医生和药剂师：
- 关于您的医疗状况、病史和过敏情况。
- 关于您正在服用的任何草药、非处方药或处方药。
- 如果您正在怀孕、哺乳或计划怀孕。
什么是 Onpattro？
Onpattro 是一种处方药，含有活性成分帕提西兰 (patisiran)。它是一种双链小干扰核糖核酸 (siRNA) 用于治疗家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 多发性神经病，这是一种影响成人的神经疾病。Onpattro 是一种通过静脉输注输送的脂质复合物注射剂。
它用于治疗什么？
遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴多发性神经病是一种罕见的、遗传性、进行性且危及生命的疾病，会损害全身多条神经。该病是由一种遗传基因突变导致的一种蛋白质发生错误折叠，这种蛋白质被称为 转甲状腺素蛋白 (TTR) 变成称为淀粉样蛋白沉积物的簇。Onpattro 用于治疗这种神经疾病。
Onpattro 如何工作？
Onpattro 属于 RNAi 药物类别。RNAi 药物或 RNA 界面是用于治疗遗传疾病的小 RNA 分子集合。
转甲状腺素蛋白（TTR）是一种由肝脏产生的蛋白质。患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的患者，其TTR蛋白的编码基因存在突变。突变基因导致TTR蛋白折叠成异常形状。
由于这种不当折叠，TTR 蛋白会聚集在一起，形成淀粉样斑块。这些沉积物会遍布全身，损害神经和器官。
Onpattro 可抑制淀粉样蛋白在神经中在全身的积累，并防止肝脏产生异常突变的转甲状腺素蛋白。
Onpattro 如何管理？
- Onpattro 应严格按照医生的处方服用。
- Onpattro 由医疗保健专业人员在医疗环境中进行管理。
- 为了减少输液相关不良反应或副作用的可能性，患者在注射 Onpattro 前至少 60 分钟接受预先用药。
- 如果患者不能耐受静脉注射预先用药，可以给予口服等效药物，或者减少预先用药剂量。
- Onpattro 通过静脉输液直接注入静脉。
- 该药物通常每 3 周通过静脉输注给药一次，直至病情进展。
- Onpattro 应缓慢静脉输注。药物通常需要 80 分钟才能完全注入静脉。
副作用
Onpattro 可能产生的副作用包括：
- 胃痛
- 恶心
- 头晕
- 头痛
- 背痛
- 胸部不适
- 皮肤潮红
Onpattro 的严重副作用可能包括：
- 心律不齐、缓慢或过快
- 昏厥
- 呼吸困难
- 舌头、嘴唇、脸或喉咙肿胀
- 注射部位发红、疼痛或肿胀
Onpattro 的轻微不良反应会随着身体适应药物而逐渐消退。但是，如果您出现严重不良反应，或轻微副作用变得令人不适、持续或严重，请立即联系您的医生或药剂师。
Onpattro药物相互作用
Onpattro 可能与维生素、草药和非处方药发生相互作用。因此，在开始服用 Onpattro 之前，您必须告知医生和药剂师您正在服用的任何药物，包括维生素和草药补充剂。
力量
Onpattro 为单剂量小瓶装液体溶液，浓度为 10 毫克/5 毫升（2 毫克/毫升）。
剂量
Onpattro剂量根据体重规定。
- 对于体重低于 100 公斤的个人，每 3 周以 0.3 毫克/公斤的剂量静脉注射 Onpattro。
- 对于体重超过 100 公斤的个人，每 3 周静脉注射一次 30 毫克 Onpattro。
- 肝功能或肾功能不全者无需调整剂量。
术前用药
以下药物经常在注射 Onpattro 前 60 分钟用作预先用药：
Onpattro vs. 特格塞迪
Onpattro 和 Tegsedi 都是处方药，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 的 1 期或 2 期多发性神经病的成年患者。它们的作用机制是降低 TTR 蛋白水平，改善神经相关症状和功能。
Onpattro 和 Tegsedi 的不同之处在于，Tegsedi（也称为 inotersen）可以由患者每周自行给药一次，而 Onpattro 必须每 3 周由医务人员在临床环境中提供一次。
Tegsedi 疗法存在血小板计数低（血小板减少症）的黑框警告，需要持续监测。而 Onpattro 疗法则无需持续观察。
笔记： 未经医生许可，请勿更改处方。
成本
Onpattro 2 mg/ml 静脉注射液的平均成本为 5 ml 约为 $10,313。
成本取决于几个因素，包括：
- 您访问的药房的位置和类型
- 您的健康状况和疾病史
- 医生开出的剂量
- 您的保险是否涵盖 Onpattro 药物治疗费用
共同支付援助 可能会降低这种药物的成本。
常见问题解答
Onpattro是什么药？
Onpattro适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR淀粉样变性），伴有1期或2期多发性神经病。该药物属于RNAi药物，有时也称为RNA界面，其作用机制是减少肝脏产生的异常转甲状腺素蛋白的数量。
Onpattro治疗需要多长时间？
Onpattro 治疗每 3 周进行一次静脉输注，每次约 80 分钟。治疗时长取决于病情进展和患者身体对药物的反应。
Onpattro 是否获得 FDA 批准？
是的。它是经美国FDA批准的用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病 (hATTR-PN) 的药物。
结论
Onpattro 是一种静脉注射药物，用于治疗家族性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病 (hATTR-PN)。这种疾病的特征是人体神经、器官和组织中淀粉样蛋白的异常积累。
Onpattro 通过减少肝脏产生的 TTR 蛋白的数量来发挥作用，从而减少淀粉样斑块的数量。
治疗前 60 分钟进行静脉注射或口服预用药物，如组胺阻滞剂、静脉注射皮质类固醇或对乙酰氨基酚，以减少 Onpattro 的静脉注射副作用。
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