管理出血性疾病：Wilate 如何帮助治疗血管性血友病 (VWD) 和血友病 A

出血性疾病，如 血管性血友病 （VWD）和 血友病A 会让您的生活变得艰难。在这种情况下，您的血液无法正常凝结。因此，即使是轻微的割伤和损伤，您也可能会大量出血。这些疾病无法治愈。幸运的是，现代医学为患者提供了多种治疗方案，帮助他们控制这些疾病，过上积极的生活。其中之一就是 Wilate。在本文中，我们将详细介绍您需要了解的有关 Wilate 的所有信息，包括其副作用、剂量、益处等等。

Wilate 是什么？

Wilate（血管性血友病因子/凝血因子Ⅷ复合物[人]）是一种用于控制血管性血友病 (VWD) 患者大出血和小出血发作的药物。它也用于血友病 A 患者的常规预防（预防出血发作）和按需治疗出血发作。1]. 

Octapharma瑞士制药公司研发了Wilate，FDA于2009年12月8日首次批准了Wilate[2]。患有血管性血友病 (VWD) 的患者缺乏或异常一种名为血管性血友病因子 (VWF) 的蛋白质。另一方面，患有血友病 A 的患者缺乏或异常一种名为第八因子 (FVIII) 的蛋白质。Wilate 是一种血浆浓缩物，同时含有血管性血友病因子 (VWF) 和第八因子 (FVIII)。因此，通过替代这些缺失的因子，Wilate 可以帮助血管性血友病 (VWD) 和血友病 A 患者实现血液凝固。

与其他一些治疗方法不同，Wilate 不含 白蛋白 （可能引起过敏反应等副作用）。所有血浆衍生产品都存在病毒传播的风险。为了降低这种风险，Wilate 经过两次独立的病毒灭活过程 [4].

Wilate 用于治疗什么？

Wilate（血管性血友病因子/凝血因子 VIII 复合物 [人]）经 FDA 批准用于治疗以下疾病 [3]:

血管性血友病（VWD）： 这是一种终生出血性疾病，会导致血液无法正常凝结。血液中一种名为血管性血友病因子的蛋白质有助于血小板聚集并形成血凝块。患有血管性血友病 (VWD) 的人缺乏足够的血管性血友病因子来正常凝结。Wilate 适用于患有各种类型 VWD 的儿童和成人，用于按需治疗和控制出血发作。它也可用于任何手术前预防出血。

血友病A： 这是一种由于缺乏一种名为凝血因子 VIII (FVIII) 的蛋白质而导致血液无法正常凝结的疾病。Wilate 用于治疗患有 A 型血友病的儿童和成人，用于常规预防（预防出血发作）和按需治疗出血。

Wilate 如何工作？

Wilate 是一种人血浆衍生产品，含有 1:1 比例的血管性血友病因子 (VWF) 和第八因子 (FVIII)。这些蛋白质对血液凝固至关重要。VWF 帮助血小板粘附在血管损伤部位并相互粘附。这形成了最初的血凝块。FVIII 与其他凝血蛋白协同作用，形成稳定的纤维蛋白凝块。

血管性血友病患者缺乏VWF，而甲型血友病患者缺乏FVIII。Wilate通过替代这两种因子发挥作用。它有助于血液正常凝结，并阻止或预防出血发作。

Wilate 的优势

Wilate 专为帮助患有血管性血友病 (VWD) 和血友病 A 的患者而设计。以下是使用 Wilate 的一些主要优势 [4]:

低推荐剂量： Wilate 在较低推荐剂量下即可有效发挥作用。

可安全重复使用： 如果您重复服用 VWF/FVIII 产品，例如在手术前后，您的 FVIII 水平可能会暂时升高。这被称为 FVIII 蓄积，可能会增加您出现血栓的风险。然而，临床试验表明，重复服用 Wilate 后不会出现 FVIII 蓄积。[5]，因此可以安全地重复使用。

有效控制出血： Wilate 可以有效控制大出血和轻微出血事件[5].

安全纯化： Wilate 采用先进的净化工艺制造，有助于去除不需要的蛋白质和杂质。

双重病毒防护： 为了降低病毒传播的风险并确保您的安全，Wilate 经过两次独立的病毒灭活过程。

Wilate的副作用

与其他药物一样，Wilate 也可能产生一些副作用。这些副作用程度从轻微到严重不等。以下是 Wilate 的一些常见至严重副作用 [1][3]:

常见副作用

Wilate 的一些常见副作用包括：

• 发烧
• 头晕
• 头痛
• 麻疹
• 胸部不适
• 注射部位反应（发红、肿胀、疼痛）

严重的副作用

在某些情况下，Wilate 可能会引起严重的副作用。以下是 Wilate 的一些严重副作用：

超敏反应： 在极少数情况下，您可能会出现严重的过敏反应。症状包括皮疹、瘙痒、呼吸急促、胸闷以及面部或喉咙肿胀。如果您出现这些症状，请立即告知医生。

血栓： 在极少数情况下，VWD 患者继续使用 Wilate 治疗可能会增加血栓风险。

抑制剂开发： 患有血管性血友病 (VWD) 和血友病 A 的患者可能会产生抗体（抑制剂），导致 Wilate 疗效降低或随时间推移失效。在这种情况下，您需要考虑其他治疗方案。

此列表并未列出所有可能出现的副作用。如果您出现任何严重的 Wilate 副作用，请立即联系医生。

Wilate 的计量

Wilate 的剂量取决于多种因素，包括您的年龄、体重、疾病类型和病情严重程度。您的医生会根据您的具体情况确定合适的剂量。以下是 Wilate 的一些典型给药方案 [3]:

血管性血友病 (VWD) 的剂量

剂量会根据您的具体情况和治疗目的而有所不同。建议剂量如下：

对于按需治疗和控制出血： 对于轻微出血，建议起始剂量为每公斤体重20至40 IU。此后，通常每12至24小时给予20至30 IU/kg的维持剂量。对于严重出血，建议起始剂量为每公斤体重40至60 IU。之后，为了维持适当的凝血水平，医生通常每12至24小时给予20至40 IU/kg的维持剂量。

对于手术： 对于小手术（包括拔牙），建议起始剂量为每公斤体重30至60 IU。之后，每12至24小时给予15至30 IU/kg维持剂量，最多持续3天。对于大手术，起始剂量为每公斤体重40至60 IU，维持剂量为每12至24小时给予20至40 IU/kg，最多持续6天或更长时间。

血友病A的剂量

Wilate 治疗 A 型血友病的推荐剂量如下：

常规预防： 为了预防青少年和成人的出血发作，通常剂量为每 2 至 3 天 20 至 40 IU/kg。 

对于出血发作的按需治疗： 如果开始出血，可以使用 Wilate 止血。剂量取决于出血严重程度。 

• 对于轻微出血，建议剂量为30至40 IU/kg，每12至24小时重复一次，直至出血停止。 
• 对于中度出血，建议剂量为30至40 IU/kg。每12至24小时重复一次，持续3至4天或更长时间，直至出血停止。 
• 对于大出血，剂量为每公斤体重35至50国际单位，每12至24小时重复一次。根据出血严重程度，您需要持续服用此剂量3至4天或更长时间。

常见问题解答

以下是有关 Wilate 的一些常见问题：

1. Wilate与其他凝血因子产品有何不同？

Wilate是首个专为血管性血友病 (VWD) 开发的VWF/FVIII治疗药物。该药物由人血浆制成，以1:1的均衡比例含有血管性血友病因子 (VWF) 和因子VIII (FVIII)。该药物经双重病毒灭活，不含白蛋白，是一种安全有效的治疗选择。3][6].

2. 我可以在家使用Wilate吗？

是的。Wilate 可以在家中管理，方便又省时。但首先，您或您的护理人员必须接受医疗保健提供者的培训。

3. 怀孕或哺乳期间可以使用 Wilate 吗？

目前尚无数据推荐或限制在怀孕和哺乳期间使用 Wilate [3您的医生会在给您怀孕或哺乳期间开这种药之前权衡其利弊。

4. 如果使用 Wilate 后出现副作用怎么办？

如果您出现头痛或恶心等轻微副作用，这些副作用可能会自行消失。但如果您出现过敏反应（皮疹、肿胀、呼吸困难）或出现血栓等严重问题的迹象，请立即联系医生或寻求紧急护理。