Ixinity（重组凝血因子IX）：B型血友病的用途、剂量、副作用及作用机制

Ixinity是一种处方药，通过静脉输注的方式用于治疗B型血友病患者。Ixinity有助于控制和预防B型血友病患者因受伤、手术甚至自发性内出血引起的持续性出血。. 

它也以其通用名“重组凝血因子IX”而闻名，并首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。 美国食品药品管理局 2015年4月，FDA批准该药物作为按需治疗药物用于控制出血。 血友病B 患者（12岁及以上）。后来，在2024年3月，FDA扩大了Ixinity的批准范围，将12岁以下患有B型血友病的儿童也纳入其中。. 

如果医疗保健提供者给您或您的孩子开了 Ixinity，那么了解这种药物的关键信息非常重要，包括它是什么、它的作用机制、它的使用方法以及治疗期间的预期情况。. 

Ixinity：用途或适应症

Ixinity（凝血因子 IX）常用于治疗和预防 B 型血友病患者的某些类型的出血事件。这些出血事件可能是由于受伤或手术引起的，也可能没有任何明显的原因。. 

Ixinity适用于患有B型血友病的成人和儿童，但需满足以下条件：

• 治疗发生的出血事件
• 用于控制手术前、手术中或手术后的过度出血
• 用于常规预防，以防止或减少出血发作的频率 

如果您患有 VIII 因子缺乏的 A 型血友病，则不应服用 Ixinity。. 

工作机制 

为了了解 Ixinity 的工作原理，我们首先简要回顾一下什么是 B 型血友病。.

乙型血友病是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子IX（一种促进血液凝固的蛋白质）缺乏引起。这会导致关节、肌肉或内脏器官更容易出血，出血可能是自发性的，也可能是意外或手术创伤造成的。. 

Ixinity 是一种实验室生产的人类凝血因子 IX，它与人体内天然存在的蛋白质（因子 IX）高度相似。当 B 型血友病患者接受 Ixinity 输注时，这种重组因子 IX 会进入血液循环，暂时替代体内缺失或含量过低的天然因子 IX。.

Ixinity 进入血液循环后，能帮助血液更有效地凝固，防止 B 型血友病患者过度失血。.  

Ixinity：剂型和规格

Ixinity 为冻干粉末，装在一次性使用的颜色编码玻璃小瓶中，包含六种不同的剂量强度： 

• 黄色小瓶：250国际单位（IU）
• 蓝色小瓶：500国际单位
• 绿色小瓶：1000国际单位
• 橙色小瓶：1500国际单位
• 红色小瓶：2,000 国际单位
• 棕色小瓶：3,000 国际单位

输注前，将 Ixinity 冻干粉末与提供的稀释剂（无菌水）混合。. 

笔记： 国际单位 (IU) 表示一剂因子 IX 提供的凝血能力。.

剂量和用法

剂量和频率取决于患者的体重（公斤）、因子IX缺乏的严重程度、出血程度，以及是用于治疗还是用于手术。.

推荐剂量首先与稀释剂混合，然后通过以下方式给药： 静脉输液 （直接注射到静脉中）。. 

1. Ixinity 常规预防剂量

对于常规预防，12 岁及以上人群通常每周两次服用 Ixinity，剂量为每公斤体重 40-70 国际单位 (IU/kg)；12 岁以下儿童的剂量为每公斤体重 35-75 国际单位 (IU/kg)。. 

儿童通常能更快地清除凝血因子，因此可以在这个范围内调整他们的剂量，以保持良好的止血保护作用。. 

2. 按需治疗的剂量 

当 Ixinity 用于治疗活动性出血而非常规预防时，剂量根据出血的严重程度计算，以使患者的 IX 因子水平达到预期目标值。治疗持续进行直至伤口愈合。适用于：

• 轻微出血：因子 IX 水平提高至 30–60 IU/dl，每 24 小时给予 Ixinity，持续 1–3 天。. 
• 中度出血： 因子 IX 水平增加至 40–60 IU/dl，每 24 小时给药一次，持续 2–7 天。.
• 大出血或危及生命的出血： 需要将 IX 因子水平提高到 60-100 IU/dl，每 12-24 小时给予 Ixinity，持续 2-14 天或更长时间，并在医疗监督下进行。.

3. 控制手术周围出血的剂量

Ixinity 也用于控制 B 型血友病患者术前或术后的出血。 小型外科手术, 术后每 24 小时给予 Ixinity，以维持因子 IX 活性水平在 30–80 IU/dl。. 

为了 大型外科手术, 因此，需要更高且更严格控制的凝血因子IX水平。术前，凝血因子IX水平需提升至60–80 IU/dl。术后早期恢复期，凝血因子IX水平维持在40–60 IU/dl，随着伤口愈合逐渐降低至30–50 IU/dl，最终降至20–40 IU/dl。. 

可能的副作用

在临床试验中，接受 2% 治疗的患者中最常见的副作用是头痛。虽然罕见，但 Ixinity 也可能引起严重的副作用，包括：

• 过敏反应： 过敏反应的迹象可能包括肿胀、荨麻疹、胸部或喉咙紧绷感、低血压、嗜睡、恶心、呕吐、吞咽困难、异常感觉、喘息或呼吸困难。.
• 肾脏问题（肾病综合征）
• 血栓（血栓栓塞）

警告

曾对仓鼠（CHO）蛋白（Ixinity 中含有微量该蛋白）有过敏性休克或严重超敏反应（过敏）史的患者不应服用此药。. 

部分患者可能会产生针对 Ixinity 的中和抗体（抑制剂），从而降低因子 IX 治疗的疗效。如果存在这种可能性，您的医护人员可能会进行检测以测量因子 IX 抑制剂的浓度。. 

预防措施 

如果您有以下情况，请在服用 Ixinity 前务必咨询您的医疗保健提供者：

• 如果您怀孕或计划怀孕（因为 Ixinity 可能会伤害您未出生的宝宝），请勿服用。
• 正在哺乳或计划哺乳
• 您是否有任何过敏症，包括对仓鼠（CHO）蛋白过敏？
• 您是否正在服用任何非处方药或处方药，特别是其他凝血因子，例如卡非佐米、efgartigimod alfa 或 rozanolixizumab，以及补充剂或草药产品？
• 有或曾经有过任何医疗问题
• 有人告诉我，你体内有凝血因子IX抑制剂（因为Ixinity可能对你无效）。

Ixinity：预计成本

由于 Ixinity 是一种特殊的生物制剂，因此价格通常较高。但是，一些保险计划和生产商项目可能会帮助降低费用。 患者自付费用。例如：, Ixinity的节能计划 每年可为拥有商业保险的人士提供高达 $12,000 的资助，并且可能提供试用优惠或援助方案。. 联系我们 如果您有兴趣了解 Ixinity 的经济援助机会。.