Nhận cứu trợ tài chính ngay bây giờ

What Is Nitisinone?

Nitisinone is a synthetic inhibitor used to treat a rare and lifelong genetic disorder called hereditary tyrosinemia type 1 (HT-1). Patients with bệnh tyrosin máu loại 1 are usually unable to properly break down tyrosine (an amino acid) due to a deficiency of a specific enzyme. The failure of tyrosine breakdown leads to the buildup of tyrosine and its toxic metabolites in the tissues or other body organs. The accumulation of these toxic components causes severe and progressive organ damage, in particular, liver and kidney cancer in HT-1 patients.

Nitisinone làm chậm quá trình tiến triển của HT-1 bằng cách ngăn ngừa sự hình thành và tích tụ các chất chuyển hóa độc hại trong gan và thận.

Nitisinone is sold under the brand names Orfadin and Nityr and can only be obtained through a doctor’s prescription.

Thông tin liều lượng

Liều lượng nitisinone có thể khác nhau tùy theo từng bệnh nhân và được xác định dựa trên cân nặng và tình trạng sức khỏe của họ. Liều khuyến cáo liều khởi đầu dành cho bệnh nhân người lớn và trẻ em 0.5mg/kg hai lần một ngày trong 4 tuần (1 tháng).

Điều chỉnh liều

Liều lượng nitisinone được điều chỉnh theo nồng độ succinylacetone (chất chuyển hóa độc hại) trong huyết thanh hoặc nước tiểu của bệnh nhân HT-1. Ví dụ:

• Nếu succinylacetone vẫn còn phát hiện được trong huyết thanh của bệnh nhân HT-1 sau khi dùng liều ổn định (0,5 mg) trong bốn tuần, thì liều dùng sẽ tăng từ 0,5 đến 0,75 mg/kg, dùng hai lần mỗi ngày.

• Once the succinylacetone is undetectable in the serum of HT-1 patients, the dose is adjusted according to the patient’s body weight. The maximum dose of nitisinone capsules and oral suspension is usually not more than 1 or 2 mg/kg body weight and is taken once a day.

Bạn nên tham khảo ý kiến của bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu tình trạng của bạn xấu đi sau khi chuyển liều từ hai lần một ngày sang một lần một ngày.

Liều bị quên

Nếu bạn quên liều nitisinone, hãy uống ngay lập tức. Nếu gần đến giờ uống liều tiếp theo, hãy bỏ qua liều đã quên và chỉ uống liều tiếp theo. Không uống gấp đôi liều.