Jivi dành cho bệnh máu khó đông loại A: Cơ chế hoạt động, lợi ích và tác dụng phụ có thể xảy ra

Rối loạn đông máu có thể ảnh hưởng đáng kể đến cuộc sống hàng ngày của bạn. Một trong những bệnh lý đó là... bệnh máu khó đông A, ảnh hưởng đến hơn 400.000 nam giới trên toàn thế giới [1Bệnh máu khó đông A là một bệnh di truyền liên kết X, có nghĩa là nam giới mang gen khiếm khuyết sẽ bị ảnh hưởng, trong khi nữ giới mang gen bị ảnh hưởng thì chỉ bị ảnh hưởng nhẹ hoặc không bị ảnh hưởng gì cả.

Bệnh máu khó đông loại A xảy ra khi máu của bạn không đông đúng cách. Do đó, người mắc bệnh máu khó đông loại A thường xuyên bị chảy máu hoặc chảy máu kéo dài. Nếu không được điều trị, nó có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng như tổn thương khớp, đau mãn tính và tàn tật. Trong một số trường hợp, nó thậm chí có thể gây tử vong.

May mắn thay, có rất nhiều loại thuốc để kiểm soát bệnh máu khó đông loại A và giảm nguy cơ chảy máu. Một trong những loại thuốc đó là Jivi (damoctocog alfa pegol). Trong bài viết này, chúng ta sẽ thảo luận về mọi thứ bạn cần biết về Jivi, bao gồm liều lượng, tác dụng phụ và nhiều thông tin khác.

Jivi là gì?

Jivi (damoctocog alfa pegol) là thuốc được FDA phê duyệt, dùng để kiểm soát hoặc ngăn ngừa các đợt chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông loại A. Bệnh máu khó đông loại A là một rối loạn di truyền do thiếu yếu tố đông máu VIII (một loại protein cần thiết cho quá trình đông máu bình thường). 

Jivi là một phiên bản nhân tạo của yếu tố đông máu VIII được biến đổi hóa học để tồn tại lâu hơn trong cơ thể. Nó được phát triển bởi Bayer, và FDA đã phê duyệt lần đầu tiên vào tháng 8 năm 2018 để sử dụng cho trẻ em và người lớn mắc bệnh máu khó đông loại A.2]. 

Bạn có thể được truyền thuốc này qua đường tĩnh mạch, và nó được thiết kế để mang lại hiệu quả bảo vệ lâu dài hơn so với các sản phẩm yếu tố VIII khác.

Jivi được dùng để điều trị bệnh gì?

Jivi là thuốc thay thế yếu tố VIII. Yếu tố VIII là một loại protein cần thiết để máu đông đúng cách. Jivi được sử dụng để điều trị những người mắc bệnh máu khó đông loại A, một tình trạng mà cơ thể không có đủ yếu tố VIII. 

Jivi có thể được sử dụng cho người lớn và trẻ em từ 7 tuổi trở lên đã từng điều trị thay thế yếu tố VIII trước đó. Thuốc này đã được FDA phê duyệt cho [3]:

• Xử lý các trường hợp chảy máu khi chúng xảy ra.
• Kiểm soát chảy máu trong và sau phẫu thuật
• Điều trị dự phòng thường xuyên để giảm tần suất các đợt chảy máu.

Vui lòng lưu ý rằng Jivi không được khuyến cáo sử dụng cho trẻ em dưới 7 tuổi, người chưa từng được điều trị bằng yếu tố VIII hoặc người có các bệnh lý sau: Bệnh Von Willebrand.

Jivi hoạt động như thế nào?

Yếu tố VIII là một loại protein mà cơ thể cần để hình thành cục máu đông đúng cách. Ở những người mắc bệnh máu khó đông loại A, cơ thể không sản xuất đủ yếu tố VIII hoạt động. Kết quả là, họ bị chảy máu kéo dài hoặc thường xuyên. 

Jivi là một loại thuốc yếu tố VIII được sản xuất trong phòng thí nghiệm. Thuốc hoạt động bằng cách thay thế yếu tố đông máu VIII bị thiếu ở những người mắc bệnh máu khó đông loại A. Đặc điểm đáng chú ý của Jivi là nó đã được biến đổi bằng cách gắn nó với một chất gọi là PEG (polyethylene glycol). Sự biến đổi này làm chậm tốc độ đào thải Jivi khỏi cơ thể.

Do đó, Jivi lưu lại trong máu lâu hơn. Nhờ vậy, bạn được bảo vệ lâu dài hơn khỏi chảy máu.

Tác dụng phụ của Jivi

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Jivi cũng có thể gây ra tác dụng phụ. Một số tác dụng phụ nhẹ trong khi một số khác có thể nghiêm trọng và cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Dưới đây là một số tác dụng phụ phổ biến và nghiêm trọng:3][4]:

Tác dụng phụ thường gặp

Dưới đây là những tác dụng phụ thường gặp nhất của Jivi:

• Sốt
• Ho
• Đau đầu
• Đau bụng

Các tác dụng phụ này thường nhẹ và sẽ tự hết trong vòng vài ngày. Nhưng nếu chúng kéo dài hoặc trở nên nghiêm trọng hơn, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Mặc dù hiếm gặp, Jivi có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. Dưới đây là một số tác dụng phụ đó:

Phản ứng dị ứng nghiêm trọng: Jivi có thể gây ra phản ứng dị ứng, thậm chí nghiêm trọng. Các triệu chứng bao gồm phát ban, ngứa, sưng mặt hoặc cổ họng, khó thở, buồn nôn hoặc nôn mửa, và đau bụng. Nếu xảy ra phản ứng dị ứng, hãy ngừng sử dụng Jivi ngay lập tức và liên hệ với bác sĩ.

Phát triển các chất ức chế yếu tố VIII: Bạn có thể phát triển các chất ức chế (kháng thể) làm giảm hiệu quả của Jivi. Nếu tình trạng chảy máu không ngừng như mong đợi, bác sĩ có thể tiến hành xét nghiệm máu để kiểm tra nồng độ yếu tố VIII trong máu nhằm xác nhận xem chúng có thấp hơn mức bình thường hay không.

Phản ứng miễn dịch với PEG: Hệ miễn dịch của một số bệnh nhân có thể phản ứng với PEG (một chất có trong Jivi). Điều này có thể dẫn đến các phản ứng dị ứng đột ngột hoặc làm giảm hiệu quả của Jivi. 

Xin lưu ý rằng đây không phải là danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng bất thường hoặc nghiêm trọng nào, hãy liên hệ với bác sĩ ngay lập tức.

Liều lượng

Jivi có dạng bột đông khô trong các lọ dùng một lần. Bác sĩ sẽ pha loãng thuốc trước khi sử dụng. Bạn sẽ được truyền thuốc này qua đường tĩnh mạch. Liều lượng và tần suất truyền Jivi phụ thuộc vào cân nặng, mức độ nghiêm trọng của bệnh và mục tiêu điều trị của bạn. Dưới đây là liều lượng khuyến cáo thông thường của Jivi [4]:

Điều trị các đợt chảy máu và sử dụng trong phẫu thuật: Liều lượng được xác định dựa trên mức độ cần tăng của yếu tố VIII trong cơ thể bệnh nhân. Liều lượng cần thiết được tính toán dựa trên trọng lượng cơ thể và mức tăng hoạt tính yếu tố VIII mong muốn. Bác sĩ sẽ xác định liều lượng phù hợp cho bạn.

Ngăn ngừa chảy máu: Đây là liều lượng thông thường bạn cần dùng đều đặn để ngăn ngừa chảy máu:

• Đối với người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên, liều khởi đầu thông thường là 30-40 IU/kg, hai lần mỗi tuần. Nếu tình trạng chảy máu vẫn tiếp diễn, liều lượng có thể được điều chỉnh lên 45-60 IU/kg, cứ 5 ngày một lần.
• Đối với trẻ em từ 7-11 tuổi, liều khởi đầu được khuyến cáo là 60 IU/kg. Bác sĩ sẽ điều chỉnh liều lượng dựa trên đáp ứng lâm sàng và sự phục hồi yếu tố VIII.

Trước khi bắt đầu Jivi

Trước khi bắt đầu điều trị bằng Jivi, bạn cần trao đổi đầy đủ về tiền sử bệnh lý của mình với bác sĩ. Điều này sẽ đảm bảo thuốc an toàn và hiệu quả đối với bạn, đồng thời giảm nguy cơ biến chứng trong quá trình điều trị. Bạn nên cho bác sĩ biết nếu bạn: 

• Bạn đã từng bị dị ứng với các sản phẩm chứa yếu tố VIII hoặc polyethylene glycol (PEG) chưa?
• Bị dị ứng với các loài gặm nhấm (như chuột hoặc chuột hamster)
• Đã từng phát triển kháng thể ức chế yếu tố VIII trong quá khứ.
• Bạn có mắc bất kỳ rối loạn đông máu nào khác ngoài bệnh máu khó đông A không?
• Nếu bạn có tiền sử mắc các rối loạn hệ miễn dịch, điều này có thể làm tăng nguy cơ hình thành kháng thể ức chế.
• Đang mang thai, dự định mang thai hoặc đang cho con bú

Hãy luôn tuân thủ cẩn thận hướng dẫn của bác sĩ và không bao giờ thay đổi liều lượng hoặc lịch điều trị mà không có sự tư vấn của bác sĩ.

Giá thành Jivi

Jivi có dạng bột, đóng gói trong lọ tiêm một liều. Tùy thuộc vào nồng độ, một lọ có thể có giá vài nghìn đô la. Chi phí thực tế phải trả sẽ khác nhau tùy thuộc vào liều lượng, phạm vi bảo hiểm, tần suất sử dụng và các chương trình hỗ trợ. Liên hệ với chúng tôi Nếu bạn quan tâm đến việc tìm hiểu các lựa chọn hỗ trợ tài chính hoặc Hỗ trợ đồng chi trả cho Jivi.