遗传性血管性水肿是世界上最罕见的疾病之一。据研究，全球每5万到15万人中就有一人患有这种罕见疾病。该疾病对男性和女性的影响相同，其症状通常始于幼儿时期。
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与专家交谈遗传性血管性水肿（HAE）是一种遗传性疾病，由于血管外液体积聚，会导致身体某些部位（手、臂、脚、腿和脸）出现疼痛和严重肿胀。肿胀也可能发生在胃肠道，引起疼痛性痉挛、恶心或呕吐。HAE 也可能发生在呼吸道，造成阻塞，从而导致窒息，严重时甚至可能致命。遗传性血管性水肿的症状可能反复出现，并随着时间的推移而恶化。病毒感染、损伤、手术、牙科手术、剧烈疼痛或压力都可能诱发或加重遗传性血管性水肿的症状。如果不及时治疗，这些肿胀可能每 1 至 2 周发生一次，每次持续 3 至 4 天。
由于目前尚无治愈方法，您只能预防这些症状或在症状出现时进行治疗。用于预防遗传性血管性水肿发作的药物之一是Takhzyro。
Takhzyro 是什么？
Takhzyro（lanadelumab-flyo）是一种处方药，用于预防遗传性血管性水肿引起的肿胀发作。它属于单克隆抗体类药物。单克隆抗体类似于人体产生的抗体，用于在有害物质进入体内时保护我们。Takhzyro 的抗体是一种重组全人源单克隆抗体，这意味着它是一种利用中国仓鼠卵巢细胞 (CHO) 在实验室中生产/复制的全人源抗体。之后，该抗体经过纯化和灭菌处理，以确保其可安全用于人体。
Takhzyro 于 2018 年获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，可供成人和 12 岁及以上儿童使用。该药物为液体剂型，需皮下注射。其活性成分为 lanadelumab。名称后缀“flyo”是为了将其与已生产和未来将生产的其他类型药物区分开来。
Takhzyro 是一种由生物体部分制成的生物制剂，目前尚无生物仿制药。Takhzyro 目前仅作为品牌药销售。
批准及生效
FDA 于 2018 年批准 Takhzyro 作为预防遗传性血管性水肿发作的药物。在此前的临床试验中，研究人员发现，每 4 周服用 300 毫克 Takhzyro 的受试者的动脉血管性水肿 (HAE) 发作次数比未服用该药的受试者减少了 73%。而按照推荐初始剂量（每 2 周服用 300 毫克）服用的受试者的动脉血管性水肿 (HAE) 发作次数比未服用该药的受试者减少了 87%。
治疗信息
获得事先授权Takhzyro 如何发挥作用？
遗传性血管性水肿是一种遗传性疾病。患有这种疾病的人由于无法产生足够的C1抑制蛋白（全称补体成分C1酯酶抑制剂），这种情况被称为I型遗传性血管性水肿。II型遗传性血管性水肿是一种不太常见的疾病，可能由于C1酯酶蛋白异常且功能不正常而发生。
C1 抑制蛋白的主要功能是降低另一种负责升高血压的蛋白质——激肽释放酶的活性。
除了升高血压，激肽释放酶还能产生缓激肽，一种肽类物质。缓激肽是人体炎症介质之一，它能引起血管扩张（发生在皮肤表面附近的血管扩张），从而增加血流量，导致肿胀以及遗传性血管性水肿患者所患的其他症状。因此，在C1抑制蛋白不足的情况下，激肽释放酶会持续发挥作用，产生过量的缓激肽。当体内这种肽类物质的数量增加时，某些身体部位就会开始肿胀。
Takhzyro 是一种预防 HAE 发作的药物，其作用机制是发挥 C1 抑制剂蛋白的作用。它能降低激肽释放酶蛋白的活性，从而减少导致 HAE 引起过度肿胀的肽的产生。通过阻断这些蛋白质，可以减少肿胀的频率和持续时间。
使用 Takhzyro 前的注意事项
在使用Takhzyro之前，您必须向医生提供某些信息。您需要提供的一些信息包括：
- 除了遗传性血管性水肿之外，您还患有其他疾病
- 您的整体健康状况
- 您目前正在服用的其他药物
- 您的病史
医生可以通过这些信息确定Takhzyro是否适合您。在向医生提供必要信息后，您需要考虑该药物与您使用或摄入的其他物质的相互作用。食物、药物、饮料，甚至疫苗等进入体内的物质都可能影响药物在体内的作用。
食物相互作用
目前尚不清楚Takhzyro是否会受到任何食物的影响。但是，为了安全起见，您仍然应该咨询医生您所食用的食物类型。
其他药物
目前尚无证据表明药物、补充剂、维生素和草药会影响Takhzyro在体内的作用。尽管如此，您仍应咨询医生您目前正在服用的药物，以防止任何意外的药物相互作用。
实验室测试
Takhzyro 可能会影响某些实验室检测结果。有足够证据表明，该药物可能会改变并影响活化部分凝血活酶时间血液检测（也称为 PTT 检测）的结果。该检测用于测量血液凝结所需的时间。如果体内有 Takhzyro，检测结果可能会比正常值更高。
然而， 临床试验 研究表明，该药物不会影响INR（另一项用于测量血液凝固时间的测试）的结果。因此，在进行任何实验室检查之前，务必告知医生您正在服用Takhzyro。
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怀孕
没有证据表明Takhzyro会影响妊娠或阻止妊娠。根据一项动物研究，Takhzyro不会影响妊娠，也不会阻止妊娠。然而，在医生开具此药前，仍需告知您是否已怀孕或计划怀孕。
避孕药
目前尚无证据表明Takhzyro会影响避孕药的药效。如果您正在服用任何避孕药，建议您在开始服用Takhzyro前告知医生。
哺乳
目前尚无关于Takhzyro对哺乳期母亲影响的实质性临床研究。因此，无法确认服用Takhzyro期间哺乳是否安全。
然而，一项动物研究发现，在服用Takhzyro的哺乳期动物的乳汁中发现了Takhzyro的痕迹。因此，如果您正在哺乳，请在使用此药前咨询医生。
如何服用Takhzyro
与其他皮下注射药物一样，您应遵医嘱服用 Takhzyro。首剂通常由医生注射，医生会培训您或您的护理人员如何注射药物，以便后续使用。培训可能在您家中或医院进行。
在本次培训中，您将学习如何 皮下注射 将药物注射到腹部或大腿，因为这些是自我注射的注射点。如果其他人注射，您可以将药物注射到上臂或大腿。
服用该药物需要遵循一套完整的疗程。服用前15分钟将Takhzyro从冰箱中取出。然后您可以按照 分步说明 准备服用药物。从冰箱取出后，必须在2小时内服用Takhzyro。
该药物初始应每两周服用一次。对于病情控制良好（无发作）超过6个月的患者，可以考虑每4周服用一次Takhzyro。为了保持一致性，您应该在服药后的同一天服用。例如，如果您在周一服用第一剂，则应按照医生的处方，在2周或4周后的周一服用下一剂。
服用Takhzyro后，药物需要大约4到5天才能达到峰值浓度（达峰时间）。该浓度水平是药物开始有效阻断激肽释放酶蛋白活性所必需的。
Takhzyro 的半衰期约为 14 天，因此可以每 2 周服用一次。因此，可能需要最多 6 剂（约 10 周）才能达到稳态，即单位时间内消除的药物量等于同一单位时间内进入体循环的药物量。此时，药物有望稳定地发挥其治疗作用。
剂量以及过量服用时该怎么做
成人及12岁以上儿童HAE的常用剂量为每2周注射一次300毫克。如果患者超过6个月未出现血管性水肿发作，则可将此剂量减至每4周注射一次300毫克。然而，减量必须由医生决定。
如果您漏服一剂，应立即致电医生。医生会告诉您是否需要立即服用漏服的剂量，还是等到下次服药。
如果服用过量，应立即联系医生。如果症状严重，下一步行动是拨打911或尽快前往急诊室。
向专家咨询副作用
副作用
有报道称，使用Takhzyro可能会出现副作用。这些副作用分为轻度副作用和重度副作用。
一些轻微的副作用包括：
- 注射部位疼痛、发红或肿胀
- 注射部位出现瘀伤
- 普通感冒的症状
- 皮疹
- 腹泻
- 头痛
- 肌肉疼痛
- 上呼吸道感染
- 头晕
- 注射部位反应
这些副作用较为轻微，预计几天或几周后就会消失。但是，如果这些副作用没有消退或变得严重，或者它们让您感到困扰，您应该咨询医生或药剂师。
虽然不常见，但有些人服用药物时可能会出现非常严重甚至致命的副作用。如果您出现以下任何可能与非常严重副作用相关的体征或症状，应立即告知医生或寻求医疗帮助：
- 对于儿童和成人来说，过敏反应的迹象包括：
- 皮疹
- 麻疹
- 口腔刺痛
- 瘙痒
- 皮肤潮红
- 皮疹
- 呼吸、吞咽或说话困难
- 皮肤下和其他身体部位肿胀
- 口腔、面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。
- 心跳加快
- 严重头晕或昏厥
除了上述副作用外，还可能出现注射部位反应，包括皮下出血、瘀伤、疼痛、发红、肿胀、皮肤变硬以及温暖和刺痛感。
这些并不是 Takhzyro 的所有可能副作用；请咨询您的医生或药剂师以获取更多信息。
哪里可以买到 Takhzyro
您只能从专科药房获得这种药物，专科药房是具有销售专科药物的权力和许可证的药房。
特殊药物有时价格昂贵。如果您已有保险计划，保险公司必须先与您的医生沟通并获得事先授权，才能承担该药物的费用。因此，建议您先与您的保险公司沟通，了解他们是否愿意承担全部或部分药物费用。
如果您买不起药，您可以考虑共同支付援助计划。
获得共付额援助
经济援助共付额和经济援助
需要帮助购买 Takhzyro 的人们可以获得经济援助。
Takhzyro 的生产商武田公司 (Takeda) 提供共付额援助计划。不过，您需要购买商业保险才能享受该计划。
您还可以寻求 Ameripharma 的帮助，这样就无需自己费力寻找财务援助。我们可以帮您找到所有可用的资金来源，并为您匹配最符合您需求的资金。立即联系我们，了解我们如何为您提供帮助。
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