Reblozyl（Luspatercept）：治疗血液病贫血的有效药物

Reblozyl，又名“luspatercept”，是一种处方药，用于治疗患有以下血液疾病的成年患者的贫血症状（红细胞计数低），例如 骨髓增生异常综合症 （MDS）和 β地中海贫血. 

Reblozyl 属于“红细胞成熟剂”（EMA）类药物，旨在改善红细胞生成过程（涉及成熟红细胞生成的过程）。 换句话说，它的作用机制是生成更成熟、更能发挥作用的红细胞 (RBC)，并让未成熟的细胞成熟并正常运作。这提高了红细胞的质量，增加了体内血红蛋白 (Hgb) 的含量，从而改善贫血，因为血液中成熟红细胞的数量更多。 Reblozyl 是此类药物中唯一 已获得FDA批准 用于治疗需要定期输注红细胞 (RBC) 或对其他红细胞成熟剂反应不佳的成年患者的贫血。 

Reblozyl 只能通过医生处方获得，并以单剂量小瓶形式提供，用于注射，有两种不同强度：25 毫克和 75 毫克。 

Reblozyl 用于治疗什么？

Reblozyl 已被批准作为治疗成人以下血液疾病相关贫血的一流疗法：

• β地中海贫血 – 一种罕见的遗传性血液疾病，患者体内β珠蛋白的基因缺失或存在缺陷。β珠蛋白是红细胞中血红蛋白的组成部分，负责携带氧气到全身。 当您患有地中海贫血时，您的身体产生的血红蛋白会比正常情况下少，这会导致轻度或重度贫血。 当血红蛋白水平低时，会导致肌肉无力、疲劳和许多更严重的并发症。 Reblozyl 适用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成年患者。 
• 骨髓增生异常综合征（MDS） 骨髓增生异常综合征 (MDS) 是指骨髓中未成熟的造血细胞无法发育（成熟）或成为健康功能细胞的癌症类型。最常见的受骨髓增生异常综合征 (MDS) 影响的细胞是红细胞。 当未成熟细胞无法正常运作时，骨髓中健康白细胞 (WBC)、红细胞和血小板的生成空间就会减少。健康血细胞减少会导致贫血、感染或易出血。 

患有 MDS 或其亚型（骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤）的患者 环状铁粒幼细胞 （MDS-RS）或患有血小板增多症相关贫血，且治疗失败 促红细胞生成剂 （EPO）并且需要两个或更多个 RBC 单位（用于输血）超过 8 周的患者可能有资格接受 Rebloyzl 治疗。

对患有上述疾病的患者使用 Reblozyl 的目的是减少输血次数和输血相关并发症。 然而，需要注意的是，对于需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl不能替代红细胞输注。目前尚不清楚Reblozyl对18岁以下儿童的有效性和安全性。

Reblozyl 如何工作？

正常情况下，未成熟的红细胞会通过红细胞生成过程在骨髓中成熟并发育成功能性健康细胞。红细胞生成是一个动态过程，始于 红细胞前体 最后，健康的红细胞在骨髓中成熟。成熟的红细胞随后进入血液循环，在全身发挥输送氧气的功能。 

无效红细胞生成导致红细胞计数降低，并且 风险更高 贫血。由于Smad2/3信号通路过度活跃，导致B型地中海贫血和MDS患者红细胞正常成熟减慢或停止，从而导致无效红细胞生成。 

Reblozyl，也称为通用名称： “卢斯帕特西普，” 我重组 融合 蛋白质 绑定选定 转化生长因子β（TGF-β）超家族配体。当它与特定的内源性配体结合时，它会阻断Smad2/3信号传导，导致骨髓中的红细胞成熟，并导致 红细胞的正常发育。 

剂型和强度

Reblozyl 为无菌、白色至灰白色冻干粉，浓度为 25 毫克和 75 毫克。 

Reblozyl粉末在无菌水中复溶 

• 将 25 毫克/单剂量小瓶与 0.68 毫升无菌水重新配制。 每个 25 毫克单剂量小瓶将提供至少 0.5 毫升 50 毫克/毫升的 luspatercept。
• 将 75 毫克/单剂量小瓶与 1.6 毫升无菌水重新配制。 每个 75 毫克单剂量小瓶将提供至少 1.5 毫升 50 毫克/毫升的 luspatercept。

应使用带有刻度标记的注射器来注射准确的剂量。 

Reblozyl 剂量信息

Reblozyl的剂量根据患者体重、血红蛋白、输血记录进行调整，Reblozyl的推荐初始剂量为1mg/kg，每3周一次。 

B型地中海贫血患者的剂量调整 

未来的剂量将在以下情况下进行调整： 

• 如果患者对初始剂量（1 mg/kg 每三周一次) 且在两次治疗 ( 至少连续 2 次剂量/6 周 ) 后未达到红细胞输注减少的效果，则剂量可增加至每 3 周一次 1.25 mg/kg （最大剂量）. 
• 如果患者对调整剂量（1.25 mg/kg）的反应不足，并且在三次治疗（3 剂/9 周）后没有减少红细胞输血，则停止治疗。 

MDS 患者的剂量调整 

未来的剂量将在以下情况下进行调整：

• 如果患者对初始剂量（1 mg / kg）的反应不足，并且在两次治疗（2 次/ 6 周）后未实现红细胞输血减少，则将剂量增加至每 3 周一次 1.33 mg / kg。 
• 如果患者对调整后的剂量（1.33 mg/kg）反应不足，且在两次治疗（2 剂/6 周）后未实现红细胞输注减少，则将剂量增加至每 3 周一次 1.75 mg/kg。 
• 如果患者对调整剂量（1.75 mg/kg）的反应不足，并且在三次治疗（3 剂/9 周）后未减少红细胞输血，则停止治疗。 

Reblozyl 是如何给出的？

Reblozyl 药物仅给予 皮下 （皮下）每三周一次。 

您将在腹部、上臂或大腿皮下注射 Reblozyl。注射过程将在医护人员或经验丰富的护士的监督下进行，以避免后续并发症。 

Reblozyl 是一种化疗吗？

Reblozyl 不是化疗的一种形式，而是一种用于治疗成人 MDS 和β地中海贫血相关贫血的处方药。 

Reblozyl 的可能副作用

Reblozyl 最常见的副作用包括: 

• 感觉疲倦
• 肌肉或骨骼疼痛
• 头晕
• 腹泻
• 胃痛
• 过敏反应
• 头痛
• 关节痛
• 恶心
• 咳嗽
• 普通感冒的症状
• 流感样症状

可能出现的一些严重副作用包括：

• 血栓（血栓形成/血栓栓塞）
  • 对于脾脏被切除或服用避孕药或激素替代疗法的人来说，风险可能更大。
  • 如果您出现以下任何症状，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求医疗帮助：
    • 胸痛
    • 呼吸困难或气短
    • 腿部疼痛，伴有或不伴有肿胀
    • 手臂或腿苍白或冰冷
    • 突然出现短期或持续较长时间的麻木或无力感，尤其是发生在身体一侧
    • 严重头痛或意识混乱
    • 突然头晕或视力、行走、说话或平衡出现困难 
• 高血压
  • 您的医疗服务提供者将在您接受 Reblozyl 剂量之前检查您的血压
• 髓外造血（EMH） 群众
  • 如果您出现以下任何症状，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求医疗帮助：
    • 严重背痛
    • 腿部、手臂、手或脚麻木、无力或失去自主运动能力
    • 失去肠道和膀胱控制 

预防

Reblozyl疗法并非适合所有人。如果您有以下情况，请在接受Reblozyl疗法前咨询您的医疗保健提供者：

• 是 孕Reblozyl可能对胎儿造成损害。因此，建议在怀孕期间避免接受Reblozyl治疗。
• 是 计划怀孕. 治疗期间采取避孕措施或有效的避孕措施 并在最后一次服药后至少持续 3 个月。
• 是 母乳喂养或计划母乳喂养。由于关于 Reblozyl 在人类母乳中存在的数据有限，因此不建议在接受 Reblozyl 注射期间进行母乳喂养，并且 最后一次服药后至少 3 个月。 
• 对 Reblozyl 的任何成分过敏。
• 患有或曾患有高血压，并且 髓外造血（EMH）肿块。 
• 进行了脾切除术（脾脏切除）。
• 患有或曾患有脾脏或肝脏肿大。
• 服用多种维生素、草药补充剂或非处方药。 

成本

此药的价格可能有所不同，取决于您前往的药房。请 联系我们 如果您对 Reblozyl 的共付额援助感兴趣。