Promacta及其在治疗低血小板水平中的作用

如果您患有某种疾病，导致血液中血小板细胞水平低（血小板减少症），您的医生可能会推荐Promacta。本文将回顾该药物的工作原理，并介绍其益处和副作用。

什么是 Promacta？

Promacta，也称为通用名称 艾曲波帕， 是一种通常用于治疗慢性免疫性血小板减少症患者血小板水平低的药物（特发性血小板减少症）、严重再生障碍性贫血以及丙型肝炎病毒 (HCV) 相关的血小板减少症。当其他药物无法有效控制患者的血小板水平时，这种药物通常用作二线治疗选择。

Promacta 属于“血小板刺激剂”类药物，其作用机制是刺激细胞产生 体内的血小板对于血液凝结和防止过度出血至关重要。 

这种药物 只能通过医生获得 需要处方，有片剂和口服混悬液两种形式，每天服用一次。

Promacta 有通用版本吗？

没有，没有仿制药。它只有品牌药，即使有保险，价格也很昂贵。  

Promacta 用于治疗什么？

Promacta 已被批准用于治疗患有慢性免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 的患者（成人和 1 岁及以上儿童），当其他治疗方法（脾切除术）或药物（皮质类固醇、 免疫球蛋白) 效果不够好。 

Promacta 也适用于治疗慢性丙型肝炎 (CHC) 患者的血小板减少症。在这些患者中，血小板计数低 阻止他们开始或继续干扰素治疗， Promacta用于启动和维持干扰素治疗。除治疗血小板减少症外，还可单独或与免疫抑制疗法联合用于治疗成人患者和2岁及以上儿童的重型再生障碍性贫血。 

它是如何工作的？

Promacta 的作用是促进体内血小板的生成。 它含有一种名为艾曲波帕的活性物质，这是一种 小的非肽分子 与天然蛋白质受体血小板生成素受体（TPO-R）结合. 

作用方式

艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，其作用机制是结合并激活天然血小板生成素 (TPO) 受体。TPO 受体是一种存在于血小板前体细胞（例如巨核细胞）表面的蛋白质。巨核细胞是存在于骨髓中的大型细胞，负责生成血小板并将其释放到血液中。

当血小板生成素受体激动剂激活天然TPO受体时，它会发出信号，促使骨髓中的巨核细胞生长成熟，产生更多的血小板并将其释放到血液中。这会导致血液中循环血小板的数量增加，从而有助于预防血小板计数低的个体出现出血和瘀伤。

Promacta 需要多长时间才能工作？

根据针对慢性ITP成人患者的临床研究报告，Promacta治疗可在一周内提高血小板计数。最早的最大疗效在治疗两周后观察到。在两项主要研究中，一项研究中54%患者在一个半月内达到了血小板计数≥50,000/mcl的目标值，另一项研究中88%患者达到了血小板计数≥50,000/mcl的目标值。在完成第一年的临床研究后，80%患者报告疲劳、出血或瘀伤减少。  

Promacta剂型和规格

Promacta 有两种不同强度的形式，包括：

• 规格为 12.5 毫克、25 毫克、50 毫克和 75 毫克的片剂 
• 含 12.5 mg 或 25 mg 粉末的口服混悬液，用于重构

剂量信息

Promacta 的剂量取决于您的血小板计数和病情。一般而言，成人和儿童患者的 Promacta 起始剂量如下：

适用于成人和儿童患者（6岁及以上） 西与 ITP

对于患有慢性 ITP 的成人和儿童（6 岁及以上），Promacta 的推荐起始剂量为每日一次 50 毫克。 

• 对于6岁以下的儿科患者，起始剂量为每天一次，每次25毫克。 
• 患有 ITP 和肝脏问题或某些亚洲血统的患者应以较低剂量（每天一次 25 毫克）接受 Promacta 治疗。 

您的医生可能会根据您对药物的反应和血小板计数调整您的剂量，但建议的最大剂量不应超过 75 毫克/天。 

对于患有慢性丙型肝炎（CHC）的成年人

CHC 患者的 Promacta 初始剂量为 25 毫克，每日一次。此外，建议使用最小有效剂量的 Promacta 来达到并维持开始和继续干扰素治疗所需的血小板水平。

Promacta的维持剂量不应超过100mg/天。

对于重症患者 再生障碍性贫血

对于使用 Promacta 与免疫抑制剂联合治疗的患者：

• 对于 12 岁及以上的患者，每日剂量为 150 毫克，每日一次。 
• 对于 6-11 岁的患者，每日剂量为 75 毫克，每天一次。
• 对于2-5岁的儿童，剂量为2.5毫克/千克。 

对于免疫抑制剂治疗效果不佳而单独使用Promacta的患者，剂量为每天一次50毫克。

某些亚裔血统或肝功能受损的患者可能需要调整剂量。此外，Promacta 的剂量可能会根据您身体对药物的反应进行调整。建议最大维持剂量为每日一次，每次 150 毫克。

Promacta 如何服用？

Promacta 片剂或悬浮液混合物是口服的。 

如果您正在服用富含钙的食物（如乳制品和强化钙的果汁）、药物（如抗酸剂）或任何其他含有铁、钙、铝、镁、硒和锌的补充剂，请在服用药物、食物或补充剂前 2 小时或服用后 4 小时服用 Promacta。 

应整片吞服药片；不要压碎并与其他食物或液体混合。

Promacta口服混悬液粉剂只能用水配制。每次服用Promacta时，应使用新的单剂量口服注射器。请勿重复使用口服给药注射器。

Promacta 是一种化疗吗？

不，Promacta 不是化疗的一种形式，而是一种处方药，通常用于治疗 ITP 和 CHC 患者的血小板减少症以及治疗严重的再生障碍性贫血。 

可能的副作用

Promacta 的副作用可能因患者及其病情而异。例如，最常见的不良反应 成年 ITP 患者 是： 

• 恶心和呕吐
• 肌痛（肌肉疼痛）
• 腹泻
• 上呼吸道感染
• 泌尿道感染
• 头痛
• 肝功能检查异常

ITP 儿童患者的常见副作用 

儿科患者（1 岁或以上）最常见的副作用是上呼吸道感染和 鼻咽炎 （感冒症状）。

CHC 患者的常见副作用 

患有慢性丙型肝炎相关血小板减少症的患者可能会出现以下症状： 

• 贫血（红细胞计数低）
• 发烧
• 发冷
• 脱发
• 瘙痒
• 外周水肿（下肢肿胀）
• 肌痛（肌肉疼痛）
• 头痛、疲劳和恶心
• 腹泻 
• 食欲不振
• 流感样症状和咳嗽
• 睡眠困难（失眠）

重型再生障碍性贫血患者的常见副作用

患有严重再生障碍性贫血的患者可能会出现：

• 肝功能检查异常
• 皮疹
• 皮肤色素沉着  

Promacta注意事项

如果您正在服用 Promacta，请牢记以下几点预防措施，以确保您的安全和健康。如果您有以下情况，Promacta 可能不适合您：

• 您已怀孕或计划怀孕，因为Promacta可能会对胎儿造成伤害。建议在服用Promacta期间以及停药后至少7天内采取有效的避孕措施。
• 由于目前关于Promacta在人乳中分泌的研究有限，您正在哺乳或计划哺乳。因此，不建议在接受本治疗期间进行哺乳。
• 你有一个 过敏 至 Promacta 的任何组件。
• 你有 骨髓增生异常综合症 （MDS）（一种血癌）。
• 您有肝脏问题和出血问题。
• 您曾患有白内障。服用 Promacta 的患者中，已有报告称出现新的白内障或白内障恶化。
• 您已接受脾切除术（切除脾脏的手术）。 
• 您正在服用多种维生素、矿物质补充剂或血液稀释剂和抗酸剂。

总的来说，服用 Promacta 时务必仔细遵照医生的指示，并立即报告任何异常症状或副作用。

Promacta成本 

Promacta 的价格会因药物剂型和浓度而异。30 天用量的 Promacta 片剂平均批发价 (AWP) 如下：

• Promacta 12.5毫克 30 片的价格约为 $7,074.97。 
• Promacta 25毫克 30 片药片的平均售价 (AWP) 约为 $6,035.45。 
• Promacta 50毫克 14 片药片的供应成本约为 $5,976.42。
• Promacta 75毫克 30 片药片的供应成本约为 $16,382.51。 

Promacta口服混悬液的价格：

30 天 Promacta 口服混悬液（12.5 mg/5 ml 或 25 mg/5 ml）的 AWP 范围约为 $7,074.97 至 7,075.35，具体取决于剂量。