Jakafi（鲁索替尼）

Jakafi 如何工作？

Jakafi（鲁索替尼）是一种蛋白激酶抑制剂，可抑制某些酶，称为 Janus激酶 （JAK）参与红细胞的生成和生长。在骨髓纤维化（骨髓癌）或真性红细胞增多症（一种罕见的血液病）中，Janus激酶过度活跃，导致血细胞生成失控，这些血细胞可能迁移到脾脏等其他器官并引起肿大。鲁索替尼可抑制特定的信号通路，从而阻止血细胞过度生成。

Jakafi 的用途是什么？

• 骨髓纤维化： Jakafi 适用于治疗中危或高危骨髓纤维化 (MF)。这包括成人原发性 MF、真性红细胞增多症后 MF 和原发性血小板增多症后 MF。 
• 真性红细胞增多症： Jakafi 适用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的成人真性红细胞增多症 (PV)。
• 急性移植物抗宿主病： Jakafi 适用于治疗成人和 12 岁以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (aGVHD)。 
• 慢性移植物抗宿主病： Jakafi 适用于治疗一线或两线全身治疗失败后的成人和儿童患者（12 岁以上）的慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。

剂量

骨髓纤维化

建议的起始剂量基于血小板计数：  

• 对于血小板在 50,000/mm³ 和 100,000/mm³ 之间的患者：每次 5 毫克，每日两次
• 对于血小板在 100,000/mm³ 至 200,000/mm³ 之间：每天两次，每次 15 毫克
• 血小板> 200,000/mm³：每次20毫克，每日两次

在开始治疗之前进行血液检查，每 2 至 4 周进行一次，直到剂量稳定，然后根据临床指示进行检查。 

您的医生将根据安全性、有效性和持续的血小板计数来滴定和调整剂量。

真性红细胞增多症

对于真性红细胞增多症，推荐剂量为 每日两次，每次10毫克。

在开始治疗之前进行血液检查，每 2 至 4 周进行一次，直到剂量稳定，然后根据临床指示进行检查。 

您的医生将根据安全性、有效性以及持续的血红蛋白和血小板计数来滴定和调整剂量。

急性移植物抗宿主病

对于急性移植物抗宿主病，推荐剂量为 每日两次口服 5 毫克。

在开始治疗之前进行血液检查，每 2 至 4 周进行一次，直到剂量稳定，然后根据临床指示进行检查。 

您的医生将根据安全性、有效性以及持续的绝对中性粒细胞计数 (ANC) 和胆红素水平来滴定和调整剂量。

慢性移植物抗宿主病

对于慢性移植物抗宿主病，建议剂量为每日两次口服 10 毫克。

在开始治疗之前进行血液检查，每 2 至 4 周进行一次，直到剂量稳定，然后根据临床指示进行检查。  

您的医生将根据安全性、有效性以及持续的 ANC 和胆红素水平来滴定和调整剂量。

Jakafi剂量调整

与强效 CYP3A4 抑制剂同时使用

某些药物 CYP3A4抑制剂氟康唑等药物会增加血液中Jakafi的含量。因此，这可能会增加不良反应的风险。在开始服用Jakafi之前，请告知医生您正在服用的所有药物，因为如果您与任何CYP3A4抑制剂同时服用，可能需要减少剂量。 

与强效 CYP3A4 诱导剂同时使用

某些CYP3A4诱导剂会降低血液中的Jakafi含量，从而降低疗效。在开始服用Jakafi之前，请告知医生您正在服用的所有药物，因为如果与任何CYP3A4诱导剂同时服用，可能需要调整剂量。 

肾功能障碍

如果您有肾功能不全，则需要调整剂量。如果您有晚期肾病 (对于无需透析的终末期肾病 (ESRD)，应避免使用 Jakafi。如果您有任何类型的肾功能损害，请告知您的医生。 

肝功能障碍

如果您有肝功能障碍，则需要调整剂量。如果您有任何肝功能障碍，请告知医生。 

治疗持续时间

您的医生可能会允许您最多等待6个月来观察Jakafi是否对您有效。如果6个月治疗后症状没有改善，医生可能会建议您停药。  

请务必严格按照处方服用 Jakafi。未经医生许可，请勿停药。唯一例外情况是出现出血。如果出现出血，请停止服用 Jakafi 并立即就医。 

副作用

最常见的副作用是： 

• 血小板减少症 （血小板减少）
• 贫血（红细胞计数低） 
• 中性粒细胞减少症 （白细胞计数低）
• 感染风险（如结核病、进行性多灶性白质脑病、带状疱疹和乙肝） 
• 瘀伤
• 头晕
• 头痛
• 腹泻

Jakafi 针对特定人群

孕妇

怀孕期间或计划怀孕的女性不应服用 Jakafi。目前尚不清楚 Jakafi 是否会损害胎儿。 

哺乳期妇女

治疗期间及最后一次服药后两周内请勿母乳喂养。尚不清楚Jakafi是否会进入母乳。