Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性的首剂季度注射剂

这款处方药于 2022 年 6 月 13 日首次获得 FDA 批准，基于单一 临床试验，该药物用于122名患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）的患者。试验结果显示，Amvuttra 显著改善神经病变损伤 在患者中。

Amvutra 是第一个也是唯一一个每年注射四次用于治疗成年患者 hATTR 淀粉样变性多发性神经病的注射剂。 

Amvuttra 用于治疗什么？

Amvuttra 用于治疗由 hATTR 疾病引起的神经损伤（多发性神经病）。 

什么是遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）？

hATTR 是一种罕见但令人衰弱的疾病，会影响人体的多个器官和组织，包括神经系统、心脏系统和胃肠道系统。这种疾病是由于基因突变引起的 转甲状腺素蛋白（特里)基因，它通常编码一种叫做转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质。 

您的肝脏主要制造 TRR 蛋白质，该蛋白质在您的血液中循环，将甲状腺激素（甲状腺素）和维生素 A（视黄醇）输送到全身。 

然而，TTR基因突变会导致肝脏产生异常的TTR蛋白，这些蛋白存在缺陷，容易断裂。断裂的蛋白质会聚集在一起，形成 淀粉样蛋白沉积。淀粉样蛋白沉积物在您身体的不同部位积聚时，会对器官和神经造成损害，特别是周围神经。 

它是如何工作的？

Amvuttra 含有活性成分 vutrisiran，它是一种 小干扰核糖核酸 （siRNA）。siRNA 是一种短的遗传物质，旨在附着于突变的 TRR 基因并阻止其产生 TRR 蛋白。 

这显著减少了有缺陷的 TRR 蛋白的产生，从而减少了淀粉样蛋白沉积物的形成。 

成功率是多少？

根据临床试验，Amvuttra 显著 改善神经功能和肌肉力量 服用该药物的患者与未服用该药物的患者相比，其步行速度、营养健康状况和日常活动能力均有所改善。 

谁可以参加 Amvuttra？

患有 I 期和 II 期多发性神经病（神经损伤）hATTR 淀粉样变性的患者可以服用 Amvuttra。 

第一阶段的神经损伤是指患者感到腿部无力，但可以自行行走。 

在 II 期神经损伤中，患者仍然可以行走，但需要支撑。 

如果益处大于风险，病情发展至 III 期的患者仍可服用此药。 

可用的剂型和强度是多少？

Amvuttra 以 25 毫克/0.5 毫升的单剂量预充式注射器形式提供。仅凭医生处方即可获得。 

Amvuttra 是如何给出的？

Amvuttra 由经验丰富的医疗保健人员每 3 个月进行一次皮下注射。通常注射部位为腹部、大腿或上臂周围。 

需要多长时间才能起作用？

首次给药后，Amvuttra 开始降低 TTR 蛋白，并且这种效果会持续到治疗结束。一项针对接受 Amvuttra 治疗的患者进行的临床研究中，48% 患者在 18 个月后恢复了部分神经功能。

常见副作用

Amvuttra 除了潜在的益处外，也有一些副作用。超过 5% 患者服用该药物后最常见的副作用包括：

• 四肢疼痛（手臂和腿）
• 关节痛
• 呼吸短促（呼吸困难）
• 维生素 A 水平低

您应该采取什么预防措施？

在服用 Amvuttra 之前，务必咨询您的医疗保健提供者，并告知您当前的健康状况和病史。如果您有以下情况，请务必告知您的医生：

• 怀孕或打算怀孕： 由于没有关于 Amvuttra 对未出生婴儿的影响的数据，因此在服用 Amvuttra 之前咨询您的医疗保健提供者非常重要。
• 哺乳： 目前尚不清楚 Amvuttra 是否会进入母乳；因此，如果您正在哺乳，则应避免服用。

关于 Amvuttra 您应该了解哪些重要事项？

Amvuttra 会导致维生素 A 水平降低。如前所述，TRR 蛋白负责在体内运输视黄醇（维生素 A）。服用 Amvuttra 会显著降低血液中的维生素 A 含量。 
严重缺乏维生素A会导致视力问题（例如夜盲症）。因此，每天服用2500 IU至3000 IU的维生素A补充剂非常重要。 
 

Amvuttra 是一种基因治疗吗？

是的 被归类为基因沉默剂 它通过限制肝脏产生缺陷型转甲状腺素蛋白 (TTR) 的能力来防止淀粉样蛋白的积累和器官损伤。这会导致全身 TTR 水平降低。
 

成本

对于某些患者来说，费用可能相当高昂。例如，皮下注射液（25 毫克/0.5 毫升），0.5 毫升 Amvuttra 的价格约为 $125,686 美元。 
此外，如果您打算接收 治疗一年，可能会 花费你 约 $572,164。
Amvuttra 的费用可能因您前往的药房而异。但是，如果您正在考虑购买 Amvuttra，建议您咨询医疗保健提供者，了解有哪些援助计划可以帮助您减少自付费用。 联系 AmeriPharma 如果您有兴趣探索财务援助的选择。
 

药品概要

Amvuttra 是一种用于治疗 hATTR 疾病引起的神经损伤（多发性神经病）的药物。该药物旨在阻止缺陷 TRR 蛋白的产生，最终减少神经和器官中淀粉样蛋白沉积的形成。维生素 A 水平低以及腿部和手臂疼痛是 Amvuttra 的一些常见副作用，这些副作用是可以治疗的。 

Amvuttra（Vutrisiran）是处方药Vutrisiran的商品名。该药通常用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的成人多发性神经病（多发性神经损伤）。