Vyvgart：重症肌无力的有效治疗方法

重症肌无力（MG） 重症肌无力症（MG）是一种罕见且可能致命的神经肌肉疾病，其骨骼肌会随着时间的推移而衰弱。它是一种长期自身免疫性疾病，由神经和肌肉之间正常联系的恶化引起。重症肌无力症（MG）会影响大部分身体部位，但通常会从眼睛和面部扩散到其他部位。

虽然重症肌无力对大多数人的预期寿命影响不大，但患者更容易出现体力活动减少和生活质量下降的情况。研究表明，每10万人中约有20人患有重症肌无力。

然而，好消息是，有一些治疗方法可以帮助控制症状。Vyvgart 是备受推荐的 MG 治疗方案之一，正在改变治疗格局。

什么是 Vyvgart？

Vyvgart（efgartigimod）是一种处方药，用于治疗被诊断为全身性重症肌无力（gMG）且抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年人。

有趣的是，这是第一个 FDA批准的治疗方法 该药物使用片段结晶的IgG抗体，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人患者。美国食品药品监督管理局 (FDA) 于2021年12月批准Vyvgart用于治疗巨细胞病毒性肌炎（gMG）。该药物含有依加替莫德α，可单独使用或与其他药物联合使用。 

重大 临床研究 一项涉及一百余名乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力（gMG）患者的研究显示，Vyvgart 可有效改善该疾病的症状。该研究使用重症肌无力特异性日常生活活动量表 (MG-ADL) 分析了该药物的疗效，该量表用于衡量该疾病对患者日常活动的影响。量表包含数值，数值越高表示症状越严重。

在本研究中，第一个治疗周期后，接受 Vyvgart 治疗的患者中约有 68% 得到了显著改善，而接受安慰剂治疗的患者中约有 30% 得到了显著改善。接受 Vyvgart 治疗的患者中，也有更多人在肌无力测量方面表现出了反应。

Vyvgart 如何工作？

我们的神经调节肌肉的活动。 乙酰胆碱 当肌肉收缩并附着在肌肉细胞上的乙酰胆碱受体 (AChR) 上时，它会从神经中释放出来。

在巨细胞性肌强直 (gMG) 患者中，免疫系统会产生自身抗体（一种会错误地损害人体某些部位的蛋白质），从而破坏这些受体。由于这种损伤，肌肉无法正常收缩，导致肌肉无力和运动障碍。

Vyvgart 的作用机制是与一种名为新生儿 Fc 受体 (FcRn) 的蛋白质结合，并抑制其作用。FcRn 负责调节血液中的抗体水平。通过阻断 FcRn，Vyvgart 可以降低自身抗体水平。这反过来又增强了肌肉的收缩能力，减轻了疾病的症状。 

治疗

鉴于Vyvgart的药理作用，它特别推荐用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力患者。治疗全身性重症肌无力有助于减轻症状，使患者能够恢复基本正常的日常生活。

尽管如此，有些人需要持续治疗，如果病情意外恶化，定期去医院进行紧急治疗可能至关重要。 

虽然大多数全身型重症肌无力患者乙酰胆碱受体（AChR）呈阳性，但建议请医生确认您是否为抗乙酰胆碱受体抗体阳性。这有助于避免误诊或误治引起的任何并发症。 

Vyvgart 可作为静脉输液（滴注）。医生会根据患者对治疗的反应，决定进行多少个疗程。

重症肌无力 (MG) 患者可以通过药物、手术和其他疗法进行治疗。建议您与医生讨论您的担忧和病史，因为最佳的 治疗选择 您的病情取决于病情的严重程度、受影响的肌肉、年龄以及是否存在其他医疗状况。 

Vyvgart 并非非处方药，需要一定的专业知识才能使用。其给药应由具有神经肌肉疾病患者管理经验的医务人员进行。 

重症肌无力的治疗还包括自我护理，包括充足的睡眠、控制活动量、吃健康食品、锻炼和控制压力。

如何服用 Vyvgart

• Vyvgart 小瓶应由医疗专家通过静脉输注进行给药。
• 使用前目视检查 Vyvgart 稀释溶液是否有杂质或变色。
• 如果变色或检测到污染物，请避免使用。
• 通过 0.2 微米的直列过滤器，在一小时内静脉输注 125 毫升稀释溶液。
• 施用 Vyvgart 后，使用 0.9%氯化钠注射液，USP 冲洗整个管线。

患者应在给药期间及给药后1小时内监测是否出现过敏反应的临床体征和症状。如果在给药期间出现过敏反应，应停止使用Vyvgart，并采取适当的支持治疗措施。

其他药物不应注入输液侧孔或与 Vyvgart 结合使用。

剂量

Vyvgart的剂量取决于患者的体重。该药物每周给药一次，以4周为一个周期。 

您的医疗保健提供者将考虑您对治疗的反应后决定进行多少个周期。

一般情况下，建议静脉输注剂量为10毫克/公斤。如果患者体重超过120公斤，则Vyvgart的推荐剂量为每次输注1200毫克。

如果您错过预定的输注，请在预定时间后最多3天内注射Vyvgart。之后，请恢复原用药计划，直至治疗周期结束。

过量

虽然目前尚未发现Vyvgart过量服用的特异性体征和症状，但应监测患者的不良反应，并启动适当的对症和支持治疗。需要注意的是，Vyvgart过量服用尚无特效解毒剂。

副作用

常见的副作用可能包括：

• 尿路感染（UTI） 
• 头痛
• 呼吸道感染 
• 感冒症状，如鼻塞、打喷嚏和喉咙痛

除上述副作用外，还可能出现其他副作用。如果您发现任何过敏反应的迹象，例如肌肉疼痛、呼吸困难以及面部或嘴唇肿胀，请立即联系您的医疗保健提供者或寻求紧急医疗帮助。

此外，如果您发现感染迹象，例如发烧、发冷、喉咙痛、身体疼痛、异常疲倦、食欲不振、瘀伤或出血，请立即联系您的医生。

防范措施

生育能力

目前尚无关于Vyvgart对人类生育力影响的数据。动物研究表明，Vyvgart对男性和女性的生育力均无影响。

怀孕

目前没有关于 Vyvgart 在以下情况下使用的数据： 怀孕然而，含有治疗性单克隆抗体的抗体通过与 FcRn 结合而穿过胎盘。

Vyvgart 可能从母亲传播给胎儿，因为它预计会降低母体抗体水平，抑制母体抗体向胎儿的转移，并降低新生儿的被动保护力。在给药前，医生应权衡风险和益处，并且只有在临床益处大于风险的情况下才应考虑使用。

哺乳

目前尚无关于Vyvgart是否存在于人乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对泌乳量影响的信息。尚未进行关于Vyvgart进入乳汁的动物研究，因此不能排除其排泄到乳汁中的可能性。仅当临床获益大于风险时，才应考虑对哺乳期女性使用Vyvgart进行治疗。

药物相互作用

尽管目前尚未进行任何相互作用研究，但 Vyvgart 可能会降低与人新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合的化合物的浓度。这些化合物包括单克隆抗体、免疫球蛋白产品或含有 IgG 亚类人 Fc 结构域的抗体衍生物。

建议避免将Vyvgart与上述产品同时服用，直至任何Vyvgart治疗周期的最后一剂用药后几周。在接受这些产品治疗期间服用Vyvgart的患者，其医疗保健提供者应密切监测这些产品的预期疗效。

对于正在接受Vyvgart治疗的患者，不建议接种活疫苗或减毒活疫苗。这是因为Vyvgart会导致 免疫球蛋白G （IgG）水平。

所有疫苗都应按照免疫接种指南在治疗周期开始前至少四周进行接种，并且在治疗周期最后一次输注后两周进行接种。 

Vyvgart 储存条件

由于Vyvgart不含防腐剂，稀释后应立即服用，并在4小时内服用完毕。

如果无法立即使用药物，则应将稀释溶液在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的温度下冷藏保存长达 8 小时。 

避免药物受光，切勿冷冻。稀释后的药物在给药前应恢复至室温，并从冰箱中取出后4小时内完成输注。除暴露于环境空气外，请勿将稀释后的药物暴露于高温。

Vyvgart成本

Vyvgart 的价格可能因您前往的药房而异。在大多数地方，20 毫升 Vyvgart 溶液（400 毫克/20 毫升）的价格约为 $6,275。