Ultomiris：全身性重症肌无力的治疗方法

如果您被诊断患有全身性 重症肌无力 （gMG），您的医疗保健提供者可能会开出 Ultomiris。 

什么是 Ultomiris？

Ultomiris 是 FDA 批准的药物，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (Anti-AChR) 抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力 (gMG)。 

抗乙酰胆碱受体 (Anti-AChR) 抗体检测呈阳性表明存在这些自身抗体，而这些自身抗体会导致重症肌无力的发展。 

Ultomiris 也以其所含成分（或活性物质）的名称而闻名，称为 ravulizumab，并且仅适用于在 Ultomiris REMS（风险评估和缓解策略）计划. 

全身性重症肌无力会发生什么？

通常，当健康人想要移动或举起某物时，他们的大脑会通过神经向肌肉发送信号。这些神经会释放乙酰胆碱（一种化学物质），乙酰胆碱会附着在骨骼肌细胞上的受体上，引起肌肉收缩。 

然而，对于患有 gMG 的人来说，他们的免疫系统会产生自身抗体，通常是抗乙酰胆碱受体 (Anti-AChR) 抗体，这种抗体可以靶向和阻断乙酰胆碱受体 (AChR)，从而阻止肌肉收缩。 

抗乙酰胆碱受体（自身抗体）与其靶标的结合会触发 补体系统由一组通常以非活性状态存在于血液中的免疫蛋白组成。 

当补体系统被激活时，它会攻击并破坏健康的肌肉细胞，并中断神经信号传递，从而导致肌肉无力和疲劳等 gMG 症状。

抗乙酰胆碱受体（自身抗体）与其靶标的结合会触发 补体系统由一组通常以非活性状态存在于血液中的免疫蛋白组成。 
当补体系统被激活时，它会攻击并破坏健康的肌肉细胞，并中断神经信号传递，从而导致肌肉无力和疲劳等 gMG 症状。

Ultomiris 如何工作？

Ultomiris 含有活性成分“ravulizumab”，这是一种专门设计用于结合和抑制补体系统活化的单克隆抗体。 

Ultomiris 作用方式

Ultomiris 的活性成分雷维珠单抗 (Ravulizumab) 可阻断补体系统内的一种关键蛋白（C5 蛋白）。这种关键蛋白会激活其他补体蛋白，并损害肌球蛋白 (gMG) 中的肌肉细胞。通过抑制 C5 蛋白，Ultomiris 可阻断补体系统的激活，从而防止肌球蛋白 (gMG) 中的肌肉损伤。 
 

Ultomiris 如何用于重症肌无力患者？

Ultomiris 采用单剂量小瓶包装，通过静脉输注给药，初始剂量为负荷剂量。负荷剂量给药后，2 周给予首次维持剂量，后续剂量每 8 周给予一次。 
 

重症肌无力患者推荐的 Ultomiris 剂量是多少？

Ultomiris的剂量根据患者的体重（Kg）和病情进行调整。根据FDA剂量指南，成人gMG患者Ultomiris的常用剂量如下：
对于体重40公斤至60公斤以下的患者：
负荷剂量为 2,400 毫克，随后每 8 周维持剂量为 3,000 毫克。 
对于体重60公斤至100公斤以下的患者：
负荷剂量为 2,700 毫克，随后每 8 周维持剂量为 3,300 毫克。 
对于体重100公斤或以上的患者：
负荷剂量为 3,000 毫克，随后每 8 周维持剂量为 3,600 毫克。
 

Ultomiris 对 gMG 患者可能产生哪些副作用？

成年全身性肌无力患者报告的Ultomiris最常见的副作用是腹泻和上呼吸道感染。 

Ultomiris 还带有关于严重脑膜炎球菌感染和败血症的黑框警告，如果未能及早诊断和治疗，可能危及生命。因此，建议患者在开始 Ultomiris 输注治疗前至少两周接种疫苗以预防脑膜炎球菌感染。 

谁不应该服用 Ultomiris？

任何患有持续性脑膜炎奈瑟菌感染的人——这种细菌会导致 脑膜炎球菌病—不应使用 Ultomiris。

此外，未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者不应接受该治疗，除非推迟治疗会导致更大的脑膜炎球菌感染风险。

接受 Ultomiris 输液前应遵循哪些预防措施？

在开始 Ultomiris 输液之前，如果出现以下情况，请咨询您的医疗保健提供者： 

• 如果你有一个 发烧或感染，您不应该接受 Ultomiris，因为它可能会使您的病情恶化。
• 如果你 孕 或者 打算怀孕， 你不应该收到 Ultomiris, 秒因为这种药物对未出生婴儿的影响仍然未知。 
• 如果你 母乳喂养或计划母乳喂养，您不应接受 Ultomiris 治疗。由于尚不清楚 Ultomiris 是否会进入母乳，因此建议在治疗期间以及治疗后至少 8 个月内停止母乳喂养。
• 如果您对任何 Ultomiris 成分过敏，则不应接受 Ultomiris 输液。 
• 如果你 多种维生素、草药补充剂或非处方药， 请咨询您的医疗保健提供者以调整剂量。 

结论

综上所述，Ultomiris（ravulizumab）是一种用于治疗全身型重症肌无力症状的静脉注射药物。该药物抑制补体系统内的关键蛋白C5——补体系统是免疫系统的一部分，它会干扰神经信号传递并导致重症肌无力（gMG）。