静脉注射免疫球蛋白治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）

噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 是一种罕见的危及生命的疾病，患者的免疫系统过度活跃，攻击自身的组织和器官。若不及时进行适当治疗，HLH 可导致严重的炎症、多器官衰竭，甚至死亡。虽然 HLH 主要影响婴幼儿，但成人也可能患上此病。2].

为了提高HLH患者的生存率，及时有效的治疗至关重要。近年来，在众多治疗方案中，, 静脉注射免疫球蛋白 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）疗法已取得令人鼓舞的成果。本文将全面探讨您需要了解的关于IVIG治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的所有信息。.

噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）：概述

通常情况下，当病毒或细菌等外来病原体入侵人体时，免疫系统会启动受控反应来清除感染。当外来病原体被清除后，免疫反应会逐渐消退。然而，在噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）中，免疫系统过度活跃。各种免疫细胞，例如T淋巴细胞和巨噬细胞，开始攻击血细胞、组织和器官。这会导致多器官衰竭，甚至死亡。2][3].

HLH主要有两种类型。它们是[1]:

1. 原发性（家族性）HLH： 一种由基因突变引起的遗传性疾病。通常在婴儿期或幼儿期出现。原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）约占所有HLH病例的25%。.

2. 次要（获得性）HLH： 继发性HLH是由多种原因引起的，包括感染（如Epstein-Barr病毒）、自身免疫性疾病（如狼疮）、癌症或某些药物。.

HLH的体征和症状

HLH的症状发展迅速，严重程度因人而异。HLH的一些常见症状包括[1][2]:

• 高烧且持续发热
• 肝脏和脾脏肿大
• 血细胞计数低（贫血、血小板计数低、白细胞计数低）
• 皮疹
• 淋巴结肿大
• 血液中铁含量升高
• 黄疸（皮肤或眼睛发黄）

HLH的标准治疗

HLH治疗的主要目标是抑制过度活跃的免疫系统，防止进一步的器官损伤。标准治疗取决于HLH是原发性还是继发性，可能包括[1][3]:

• 皮质类固醇（例如，地塞米松）： 这些药物可以减轻炎症，并使过度活跃的免疫系统平静下来。.
• 依托泊苷： 一种用于破坏过度活跃的免疫细胞的化疗药物。.
• 造血干细胞移植： 这是原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）唯一可能的治愈方法。.
• 支持性护理： 包括抗生素、抗病毒药物、输血和器官衰竭的治疗。.
• 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）： 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）联合其他药物（例如皮质类固醇）是治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的有效方法。它可以通过减轻炎症和调节免疫反应来帮助患者康复。.

静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 如何帮助噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 患者？

静脉注射免疫球蛋白（IVIG）是一种高度纯化的医疗产品，由数千名健康献血者的血浆制成。它含有抗体，有助于平衡和调节各种自身免疫性疾病、炎症性疾病或免疫缺陷性疾病中的免疫系统。. 

在噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 中，免疫系统过度活跃，攻击自身的血细胞、组织和器官。在这种情况下，静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 可以通过以下方式发挥作用：

调节免疫反应： IVIG 可以通过抑制 T 细胞和巨噬细胞等引起炎症和组织损伤的免疫细胞来帮助镇静过度活跃的免疫系统。4][5通过调节这些细胞，静脉注射免疫球蛋白有助于防止对身体造成进一步损害。.

中和细胞因子和自身抗体： 在噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）中，免疫系统会释放过量的细胞因子（引起广泛炎症的分子）并产生攻击自身细胞的自身抗体。这种不受控制的免疫活动会导致严重的组织损伤和器官衰竭。静脉注射免疫球蛋白（IVIG）可以通过中和这些有害的细胞因子和自身抗体来减轻炎症并保护身体免受进一步的损害。6].

提供被动免疫： 如果 HLH 是由感染引起的，则 IVIG 可提供现成的抗体，帮助身体抵抗感染。. 

保护器官： 通过减少炎症反应，静脉注射免疫球蛋白有助于保护重要器官免受进一步损害。. 

总体而言，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）本身并不能治愈噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。但它发挥着重要的辅助作用，尤其是在感染或自身免疫性疾病引起的继发性HLH中。早期使用IVIG并与其他标准疗法联合使用，可以帮助稳定患者病情，控制炎症，并改善整体预后。7].

静脉注射免疫球蛋白治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的疗效：研究结果如何

研究表明，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的疗效很大程度上取决于HLH的类型和治疗时机。虽然IVIG不能治愈HLH，但它是一种有价值的治疗手段，尤其适用于继发性HLH（sHLH），后者通常由感染、自身免疫性疾病或癌症引起。.

过去十年，越来越多的研究支持静脉注射免疫球蛋白（IVIG）联合皮质类固醇作为继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（sHLH）的初始治疗方案。对于那些希望避免使用依托泊苷（一种常用于标准HLH治疗方案的化疗药物）所带来的严重副作用的患者而言，这种方法尤其有价值。. 

例如，一项2014年针对40名HLH患儿的研究发现，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）联合地塞米松的初始治疗方案优于依托泊苷治疗。这是因为IVIG方案可以避免与依托泊苷使用相关的长期继发性癌症风险。8].

2024 年一项较新的研究强调了早期给药的关键性。该研究观察到，在疾病早期接受静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 和地塞米松治疗的继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (sHLH) 合并脓毒症患者，其临床和实验室指标均有显著改善。另一方面，在治疗后期才接受 IVIG 治疗的患者预后较差，往往导致死亡。这项研究表明，IVIG 治疗存在一个疗效最佳的窗口期。7].

同样，英国国家医疗服务体系（NHS）也将静脉注射免疫球蛋白（IVIG）列为继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的认可治疗方案之一。10在一项已报道的病例研究中，两名继发性HLH患者连续五天接受了静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗。9他们两人都完全康复了。.

然而，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）对其他HLH亚型的疗效似乎有所降低。一项针对46名成年HLH患者的研究报告称，感染相关性HLH患者的长期生存率较高，而恶性肿瘤相关性HLH患者的长期生存率则很低。11再次强调，对于原发性HLH，以依托泊苷为基础的化疗仍然是标准治疗方法。. 

总之，在疾病早期给予静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗感染诱发或自身免疫相关的继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）时，IVIG 可发挥重要的辅助治疗作用。然而，对于原发性 HLH 或癌症相关的继发性 HLH，IVIG 的疗效有限。因此，我们需要更多的大规模临床试验来更好地明确 IVIG 在不同亚型 HLH 中的作用、最佳剂量和联合治疗策略。.

常见问题解答

以下是一些关于静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）最常见的问题：

1. IVIG 是否获得 FDA 批准用于治疗 HLH？

不。. 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准专门用于治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。然而，根据临床判断，IVIG常被用于“超适应症”治疗HLH。研究表明，IVIG对治疗HLH有效，尤其对感染相关性或免疫相关性HLH有效。.

2. 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）能否单独治愈噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）？

不。. 单独使用静脉注射免疫球蛋白（IVIG）无法治愈噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。它可以帮助稳定免疫系统并减轻炎症。但通常需要将IVIG与皮质类固醇（例如地塞米松）或其他疗法联合使用。. 

3. IVIG治疗HLH需要多长时间才能起效？

部分患者在开始静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗后24-72小时内即可出现临床症状改善。然而，治疗效果因病情严重程度、病因和治疗时机而异。.

4. HLH 的静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 的典型剂量是多少？

静脉注射免疫球蛋白（IVIG）的典型剂量为每公斤体重1至2克。可以单次输注，也可以分2至5天多次输注。12][13][14具体的给药方案取决于多种因素，包括病情严重程度、治疗反应以及您对输液的耐受程度。您的医生会根据您的具体情况确定最合适的剂量和疗程，以达到最佳疗效。.