Afstyla：首个针对血友病A患者的单链因子VIII疗法

血友病A 由于患者体内缺乏一种名为第八因子 (FVIII) 的凝血因子，因此患者的出血时间往往比健康人更长。

如果您或您所爱的人出现无明显原因的自发性频繁出血，您可能需要在咨询医生后考虑使用 Afstyla。

Afstyla 是 更有效地预防和治疗出血事件 对于重度血友病 A 患者，其疗效优于其他可用的凝血因子 VIII 产品。Afstyla 是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的单链因子 VIII 疗法，可提供持久的出血保护。

在本指南中，我们将讨论 Afstyla 及其如何帮助血友病 A 患者。我们还将了解其标准剂量和给药过程、潜在副作用、估计费用等等。

Afstyla 是什么？它有什么用途？

Afstyla，也称为通用名称， 抗血友病因子（重组），单链，是一种重组产品，含有实验室制造的第八因子蛋白。

这种人工形式的凝血因子 VIII 暂时替代缺失的凝血因子 VIII，有助于凝结血液并止血，帮助患有血友病 A（a 出血性疾病 这是由于凝血因子VIII蛋白缺乏而发生的。血友病A也称为先天性因子VIII缺乏症。

该药物通常用于治疗患有 A 型血友病的成人和儿童，并在以下情况下使用：

• 预防或减少出血发作的频率（用作预防剂）
• 控制因意外伤害/创伤而发生的活动性出血（用作按需治疗）
• 预防和处理手术期间发生的自发性出血（围手术期处理）。

需要注意的是，重组 Afstyla 尚未被批准用于治疗 血管性血友病.

Afstyla 如何发挥作用并帮助血友病 A 患者？

Afstyla 含有活性成分 lonoctocog alfa，它是天然存在的人类凝血因子 VIII 的缩写。

Afstyla中的活性成分类似于人类凝血因子VIII，在出血时会在血液中被激活。一旦被激活，它就会与血液中的其他蛋白质协同作用，形成血凝块，从而止血。

此外，该药物的单链结构使其能够与血管性血友病因子 (VWF) 更紧密地结合。这种蛋白质可以长期稳定血液中的第八因子。

因此，通过与 VWF 结合，Afstyla 不会快速分解，保持活性的时间更长，并且比传统的血液凝固因子 VIII 药物更有效。

血友病 A 患者的 Afstyla 标准剂量是多少？

Afstyla的标准剂量和频率根据第VIII因子缺乏的严重程度、出血的程度、部位、类型、患者的临床状况和体重（kg）确定。

1. 常规预防剂量

建议剂量范围 血友病药物 成人及儿童（≥12岁）的剂量为每公斤Afstyla 20至50 IU，每周服用2至3次。

对于 12 岁以下儿童，每周给药 2 至 3 次，每次 30 至 50 IU/kg。

2. 按需治疗和控制出血发作的剂量

对于按需治疗，给予 Afstyla 以维持因子 VIII 活性水平在目标范围内：

• 对于轻微出血（例如关节出血、轻微肌肉出血或口腔出血），每 12 至 24 小时注射一次 Afstyla，以达到 20 至 40 IU/dL 的 FVIII 水平，直至出血停止。
• 对于中度出血（例如肌肉和关节出血或轻度创伤）的情况，每 12 至 24 小时服用一次药物，以将 FVIII 活性水平保持在 30 至 60 IU/dL 之间，直至问题得到解决。
• 对于严重或可能致命的出血（例如深部肌肉和脑出血、骨折或头部创伤），每 8 至 24 小时进行一次治疗，以达到 60 至 100 IU/dL 的 FVIII 水平，直到出血停止。

3. 围手术期出血管理的剂量

在小型和大型外科手术过程中，Afstyla 用于将 FVIII 活性水平维持在目标范围或以上，具体如下：

• 在小型外科手术（例如拔牙）期间，为了将 FVIII 活性水平保持在 30 至 60 IU/dL 之间，需要每 24 小时注射一次药物，至少持续一天，直到愈合完成。
• 在进行大型外科手术（例如髋关节置换手术或脑外科手术）期间，为了将 FVIII 活性水平维持在 80 至 100 IU/dL 之间，应每 8 至 24 小时注射一次该药物，直至完全恢复。该治疗应至少持续 7 天，以将 FVIII 活性水平维持在 30 至 60 IU/dL 之间。

Afstyla 如何管理？

Afstyla 为静脉注射给药。该药物为单剂量小瓶装，为白色或微黄色干粉，必须使用试剂盒提供的无菌水或稀释剂进行配制（稀释）。

以下是 Afstyla 因子 VIII 疗法可用的颜色编码剂量强度：

• 橙子：每瓶250 IU
• 蓝色：每瓶500 IU
• 绿色：每瓶1000 IU
• 绿松石：每瓶1500 IU
• 紫色：每瓶 2,000 IU
• 冷灰色：每瓶2,500 IU
• 黄色：每瓶3,000 IU

建议在使用前务必检查标签上印刷的规定剂量强度。

管理流程

在获得合格医疗保健专业人员的适当指导后，Afstyla 可由护理人员或患者自行给药。以下是一些安全使用此药的实用技巧。

• 确保遵循 无菌技术 注射药物时避免注射部位相关感染的风险。
• 请勿将 Afstyla 与其他药物混合使用。
• 始终采用静脉注射的方式给药。
• 该药物应在室温下复溶后 4 小时内服用。
• 本品仅可服用一次。服用后，请妥善处理所有给药用品及剩余溶液。

副作用

与其他可用的 VIII 因子药物相比，Afstyla 的副作用更少。

该药物的安全性已在一项规模最大的 FVIII 临床试验项目中进行了评估，该试验纳入了 258 名血友病 A 患者。在 258 名患者中，约有 14 名在临床试验期间报告了以下副作用：

• 过敏（超敏反应）（每 10 人中就有 1 人出现）
• 头晕（0.8% 的人出现）

这些副作用是暂时的，服用医疗保健提供者开的药物后就会消退。

使用 Afstyla 之前应采取哪些预防措施？

如果您有以下情况，请在使用 Afstyla 前咨询您的医疗保健提供者：

• 怀孕或计划怀孕
• 正在哺乳
• 已被告知你有 FVIII抑制剂 （因为如果您有因子 VIII 抑制剂，这种药物可能对您不起作用）
• 对仓鼠蛋白过敏（因为 Afstyla 是使用这种蛋白质制造的）
• 正在使用任何非处方药、补充剂或草药产品
• 有或曾经有过任何医疗问题

Afstyla成本

Afstyla 重组静脉注射粉的成本约为 $12（1 支粉），具体取决于您去的药房。

使用 AmeriPharma® 专业药房管理血友病 A

Afstyla 凝血因子 VIII 疗法与其他凝血因子 VIII 药物相比，在控制和预防频繁出血方面具有持久的疗效。然而，使用此药前务必咨询医生。

如果您的医生认为这种药物合适，您可以信赖 AmeriPharma® 专业药房 提供全面支持。

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