- 获得性血友病是一种罕见的自身免疫性疾病，患者身体会攻击自身的凝血因子，导致不可预测且可能严重的出血。
- 多种因素都可能引发这种情况，包括自身免疫性疾病、恶性肿瘤、某些药物、怀孕和感染。
- 诊断依赖于实验室测试来确定凝血因子缺乏和自身抗体的存在。
- 治疗包括使用旁路药物控制出血事件和通过免疫抑制疗法消除自身抗体。
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获得性血友病是一种罕见且复杂的出血性疾病，即使在没有凝血病史的人身上也可能意外出现。
与 经典型血友病获得性血友病是指人体免疫系统错误地攻击重要的凝血因子而导致的疾病。早期识别和及时治疗获得性血友病对于预防危及生命的出血并发症至关重要。
在本指南中，我们将探讨获得性血友病的病因和风险因素。我们还将探讨现有的药物，并回顾必须应对的挑战。继续阅读，了解更多关于这种疾病及其治疗方案的信息。
什么是获得性血友病？
获得性血友病（AH）是一种罕见 自身免疫性疾病 其特征是产生自身抗体（也称为抑制剂），其靶向并中和凝血因子VIII。该因子是血凝块形成的关键蛋白质。
AH 发生在 每年每百万人1.5人它不同于遗传性血友病，后者是一种由于基因缺陷而从出生起就存在的遗传疾病。
尽管 AH 很罕见，但它是一种严重的疾病，需要立即诊断和专门护理，因为它可能导致自发性或严重的出血事件，甚至危及生命。
获得性血友病的病因和诱因
针对凝血因子VIII的自身抗体的产生是获得性血友病的主要原因。免疫系统对这种凝血蛋白的错误攻击会破坏人体形成血凝块的能力。
虽然这种自身免疫反应的确切原因尚不清楚，但它可能由多种因素引发。获得性血友病的理想治疗方法可能因诱因而异。
让我们看看可能引发 AH 的最常见触发因素和潜在病症。
自身免疫性疾病
条件如下 狼疮, 类风湿关节炎, 多发性硬化症并且由于免疫系统过度活跃，干燥综合征可能导致个体患上获得性血友病。
恶性肿瘤
血液系统恶性肿瘤 例如白血病， 淋巴瘤， 和 多发性骨髓瘤以及肺癌或乳腺癌等实体肿瘤，都与因免疫活动异常而导致的自身免疫性血友病风险增加有关。
药物
某些药物包括青霉素、干扰素和氯霉素在内的多种抗生素可以引发免疫反应，导致针对第 VIII 因子的自身抗体形成。
怀孕和产后
这 产后期 获得性血友病的风险较高。这种风险的增加可能是由于怀孕和康复期间免疫系统的调整所致。然而，在这些情况下，血友病（AH）通常会得到缓解。
感染和其他诱因
感染，例如 丙型肝炎 和 B、呼吸系统疾病和药物不良反应可以作为环境触发因素，引发针对凝血因子的自身免疫反应。
特发性病例
大约 50% 案例未发现可识别的病因或诱因。该疾病自发发生，无明显潜在疾病。
获得性血友病的危险因素
任何年龄的男性和女性均可患上血友病 (AH)。然而，以下因素可能成为诱因，并增加罹患血友病的风险：
- 年龄： AH 主要影响老年人，尤其是 65岁以上的人.
- 性别： 女性在怀孕期间发病率会略有增加。
- 合并症： 诸如上述列出的先前存在的医疗状况可能会增加 AH 的风险。
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关于共付额援助获得性血友病的症状
自身免疫性血友病常表现为 出血 出血可能是自发性的，也可能由轻微事件引发。与遗传性血友病中常见的关节出血不同，获得性血友病的出血通常表现在身体的其他部位。
出血的严重程度差异很大，从轻微瘀伤到危及生命的大出血。确诊患有后天性血友病的患者必须及时接受治疗，以避免严重后果。
以下是对此病症症状的进一步检查：
- 典型表现： 自发性或诱发性出血
- 常见出血表现：
- 肌肉出血
- 流鼻血
- 瘀伤和瘀斑
- 自发性皮下血肿
- 胃肠道和泌尿生殖道出血
- 严重病例：
- 颅内出血（可能危及生命）
如何诊断获得性血友病？
诊断获得性血友病需要彻底了解其病因并通过特定的实验室测试进行全面的临床评估。
大多数医疗团队依靠以下评估的组合来 诊断疾病.
实验室检查
- 凝血酶原时间正常但 aPTT 延长： 这表明凝血途径的某个特定部分存在问题。
- 混合研究以区分缺陷与抑制剂： 该测试有助于确定问题是否是缺失因素还是阻断它的抗体。
- 因子 VIII 活性测量： 这可以测量受影响的凝血因子的功能水平。
- 抑制剂滴度测定（Bethesda单位）： 这量化了自身抗体的强度。
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额外评估
- 根本原因调查： 医疗保健提供者会寻找任何可能引发获得性血友病的相关医疗状况或诱因。
- 排除其他出血性疾病： 进行测试以排除其他潜在的出血原因。
获得性血友病治疗
治疗 AH 需要双管齐下：控制出血事件和消除导致该病症的自身抗体。
治疗高度个性化，根据每位患者的出血严重程度和抑制物水平进行量身定制。治疗通常涉及止血剂和免疫抑制策略，以恢复凝血功能。
以下是当前 血友病药物 以及医疗团队推荐的治疗策略。
处理出血事件
控制出血是治疗获得性血友病的关键第一步。治疗方案取决于出血的严重程度和部位，对于重大事件，需要及时干预。
轻微出血
对于少量出血或抑制物滴度较低的患者，观察并避免侵入性操作可能就足够了。停用可能加重出血的药物（例如阿司匹林或布洛芬）也很重要。
如果抑制物滴度较低（通常≤5 Bethesda 单位 [BU]），且Ⅷ因子水平高于 5%，则可使用去氨加压素 (DDAVP)。该药物可以暂时提高Ⅷ因子水平，并有助于控制轻微出血。
大出血
对于严重出血事件，旁路药物通常是一线治疗方案。这些疗法避免了获得性血友病患者需要功能性凝血因子VIII来促进出血部位凝血。
重组活化凝血因子VII (rFVIIa)，例如NovoSeven RT，是一种旁路药物。这种已获批的获得性血友病治疗药物是一种基因工程蛋白，有助于启动凝血，且通常耐受性良好。
活性凝血酶原复合物浓缩物（aPCC），如 菲巴是另一种绕过药物。它含有活化的凝血因子，可以绕过凝血因子VIII的缺乏而形成血凝块。抗纤溶药物，例如ε-氨基己酸 可以与旁路剂一起使用来稳定血凝块。
猪FVIII，例如Obizur等重组猪FVIII (rpFVIII)，是另一种选择。它是源自猪的FVIII的重组形式。它通常不受人类FVIII自身抗体的抑制。
消除抑制剂
消除导致获得性血友病的抗体对于该病的长期治疗至关重要。医生通过免疫抑制疗法来实现这一目标，例如：
- 皮质类固醇（泼尼松）： 1毫克/千克/天的泼尼松是获得性血友病的一线免疫抑制剂。它可以降低抑制剂滴度并促进免疫耐受。
- Cyclophosphamide： 该烷化剂与皮质类固醇联合使用，可加速抑制剂的清除。它可调节免疫反应，增加疾病缓解的可能性。
- 利妥昔单抗： 这种抗CD20单克隆抗体可与其他药物联合用作一线治疗，或作为对初始治疗无效患者的二线治疗选择。它靶向产生自身抗体的B细胞。
获得性血友病的新兴治疗方法
几种前景光明的药物正在研究中。这些药物专注于更有针对性地治疗获得性血友病。其中一些新兴疗法包括：
- 双特异性抗体模拟因子 VIII 来促进凝血，而不需要该因子。
- 工程辅因子模拟物可独立于因子 VIII 增强凝血。
- 重组猪 FVIII 提供了一种有针对性的替代品，对人类抗体的敏感性较低。
这些进步为未来更有效、更便捷的治疗带来了希望。
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治疗获得性血友病的挑战
管理 AH 面临多项挑战，例如：
- 延迟诊断会导致无法控制的出血并增加风险。
- 对老年人或患有合并症的个体进行复杂的治疗需要仔细权衡风险。
- 绕过药物会带来血栓风险，尤其是对于患有后天性血友病的老年人。
- 免疫抑制疗法会引起感染和器官毒性等副作用。
- 存在复发的可能性，需要长期监测。
未来的研究应该解决这些挑战并使 AH 患者的生活更加易于管理。
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后天性血友病 (AH) 是一种罕见但严重的疾病，可能危及生命。虽然后天性血友病的确切病因尚不清楚，但了解其症状和治疗方法可以帮助患者更好地控制病情。
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