Hemlibra：一种有望治愈血友病A的药物

如果你有 血友病A，你的医生可能会建议使用 Hemlibra 作为治疗选择。经 FDA 2017年11月16日，该药物用于预防或减少血友病A患者的出血发作。Hemlibra被视为该疾病常规治疗的一种有前景的替代方案。本文将讨论Hemlibra及其副作用、剂量信息等。

Hemlibra 是什么？

Hemlibra (emicizumab-kxwh) 是一种由 基因泰克罗氏公司旗下子公司。该药物用于预防或减少甲型血友病患者的出血发作，无论患者是否具有凝血因子VIII抑制剂。该药物于2017年11月16日首次获得FDA批准，用于治疗具有凝血因子VIII抑制剂的甲型血友病患者[1] 随后，2018 年 10 月 4 日，该药物获批用于治疗无因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病患者[2].

患有血友病 A 的人体内缺乏一种名为因子 VIII 的蛋白质。

这种蛋白质在血液凝固过程中起着至关重要的作用。因此，当血友病A患者遭遇割伤或损伤时，他们的血液无法正常凝结。这可能导致出血时间延长、内出血以及更多问题。

在 FDA 批准 Hemlibra 之前，第 VIII 因子替代疗法是主要的 血友病A的治疗这种疗法通过注射外部第八因子蛋白来弥补甲型血友病患者的缺陷。然而，这种疗法的一个常见问题是，随着时间的推移，有些人会产生抑制物。抑制物是攻击第八因子的抗体，导致治疗无效。Hemlibra 为这个问题提供了解决方案。无论甲型血友病患者是否具有抑制物，它都可以预防出血。 

Hemlibra 用于治疗什么疾病？

Hemlibra 是一种突破性药物，主要用于治疗血友病 A。血友病 A 是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏凝血因子 VIII 而影响血液凝固。 

Hemlibra 需定期服用。它可以预防或减少所有年龄段（包括新生儿）的血友病 A 患者的出血发作。[3这种药物对患有这种疾病的成人和儿童均有效，无论他们是否具有第八因子抑制剂。 

Hemlibra 如何发挥作用？

血友病 A 是一种因缺失 凝血因子 第八因子是一种有助于血液凝固的蛋白质。如果第八因子不足，受伤时血液就难以形成凝块。 

Hemlibra 是一种模拟凝血因子 VIII（血友病 A 中缺失的蛋白质）的抗体。

通常情况下，凝血因子 VIII 连接凝血因子 IX 和凝血因子 X，从而促进血液凝固。然而，在血友病 A 中，这种连接缺失。Hemlibra 通过将凝血因子 IX 和凝血因子 X 连接在一起，从而帮助血凝块形成，填补了这一空白。这种作用可以降低出血风险，为血友病 A 患者带来缓解。

血友病 A 的常规治疗方法是替代凝血因子 VIII。然而，有些人可能会随着时间的推移产生抑制剂，这会导致这种治疗无效。然而，Hemlibra 的工作原理非常独特。Hemlibra 并非直接替代凝血因子 VIII，而是通过与其他血液蛋白结合发挥凝血因子 VIII 的功能。这意味着即使存在抑制剂，它仍然有效。 

副作用

与所有药物一样，Hemlibra 也可能引起副作用。在极少数情况下，它可能会引发严重的副作用。 

常见副作用

以下是一些常见的副作用：

• 头痛
• 关节痛
• 注射部位的反应，包括发红、发热、瘙痒或压痛

这些副作用通常会在短时间内自行消失。但如果症状恶化或持续不消退，请咨询医生或药剂师。

严重的副作用

Hemlibra 的严重副作用很少见，但也可能出现。如果您遇到任何严重的副作用，请立即联系医生，这些副作用包括：

• 血栓和小血管损伤会对肾脏、大脑和其他器官造成损害
• 手臂、腿部、肺部或头部的血管中可能形成血栓
• 胃痛、胸痛和背痛
• 困惑和虚弱
• 肿胀、疼痛或发红
• 眼睛疼痛或视力困难
• 呼吸急促、咳血

以上列出的 Hemlibra 副作用并非详尽无遗。如果您遇到任何其他未在上文提及的副作用，请咨询您的医生。 

剂量信息

Hemlibra 通过皮下注射给药。剂量取决于多种因素，例如您的体重和治疗史。Hemlibra 治疗通常从负荷剂量开始，然后是维持剂量。负荷剂量会迅速提高您体内的药物浓度。其浓度高于维持剂量。

前四剂为负荷剂量，每周一次，每次剂量为3毫克/公斤体重。之后，每次剂量称为维持剂量。给药方式如下：

• 每周一次，每次1.5毫克/公斤体重，或
• 每两周一次，每次3毫克/公斤体重，或
• 每4周一次，每次6毫克/公斤体重

你必须停止使用 绕过代理 开始 Hemlibra 治疗前一天。如果您漏服，请在记起后立即补服，然后继续您的常规用药计划。 

Hemlibra 成本

Hemlibra 价格昂贵，每毫克售价约为 $122 [5]。治疗总费用取决于您的体重。例如，如果您的体重为80公斤，第一年的治疗费用为1447英镑，即411,136英镑。接下来几年的治疗费用将为1447英镑，即381,841英镑。请记住，这只是一个粗略的估计。实际治疗费用取决于您的保险计划、所在地区和药房。 

常见问题解答

以下是关于 Hemlibra 的一些常见问题的解答：

在怀孕或哺乳期间使用 Hemlibra 安全吗？

Hemlibra 主要在男性中进行测试。目前尚无关于 Hemlibra 是否会对胎儿造成伤害或是否会在母乳中存在的信息。只有在益处大于风险的情况下，才应在怀孕或哺乳期间使用 Hemlibra。

肝病或肾病患者可以使用 Hemlibra 吗？

如果您患有轻度肝病或肾病，仍然可以使用 Hemlibra，无需调整剂量。目前尚无足够数据证明其可用于治疗重度肝病或肾病，因此无法提供具体的建议。6请咨询您的医生。

Hemlibra 能治愈血友病 A 吗？

遗憾的是，目前尚无治愈血友病 A 的方法。Hemlibra 只能预防或减少出血发作，并不能治愈该疾病。