Quản lý rối loạn chảy máu: Wilate giúp điều trị VWD và bệnh ưa chảy máu A như thế nào

Rối loạn chảy máu như bệnh von Willebrand (VWD) và bệnh máu khó đông A có thể gây khó khăn cho cuộc sống của bạn. Trong những tình trạng này, máu của bạn không đông đúng cách. Kết quả là, bạn có thể bị chảy máu ồ ạt, ngay cả khi chỉ bị cắt và chấn thương nhẹ. Những căn bệnh này không thể chữa khỏi. May mắn thay, y học hiện đại đã cung cấp cho chúng ta một số lựa chọn điều trị để bệnh nhân kiểm soát những tình trạng này và duy trì cuộc sống năng động. Một trong số đó là Wilate. Trong bài viết này, chúng tôi sẽ phân tích mọi thông tin bạn cần biết về Wilate, bao gồm tác dụng phụ, liều dùng, lợi ích và nhiều thông tin khác.

Wilate là gì?

Wilate (Phức hợp Yếu tố von Willebrand/Yếu tố đông máu VIII [Người]) là một loại thuốc được sử dụng để kiểm soát các đợt chảy máu lớn và nhỏ ở bệnh nhân mắc bệnh von Willebrand (VWD). Thuốc cũng được sử dụng cho bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A để dự phòng thường quy (ngăn ngừa các đợt chảy máu) và điều trị các đợt chảy máu theo yêu cầu [1]. 

Octapharma, một công ty dược phẩm Thụy Sĩ, đã phát triển Wilate và FDA đã phê duyệt Wilate lần đầu tiên vào ngày 8 tháng 12 năm 2009 [2]. Bệnh nhân mắc bệnh von Willebrand (VWD) bị thiếu hụt hoặc bất thường một loại protein gọi là yếu tố von Willebrand (VWF). Mặt khác, bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A bị thiếu hụt hoặc bất thường một loại protein gọi là yếu tố VIII (FVIII). Wilate là một chế phẩm cô đặc có nguồn gốc từ huyết tương, chứa cả yếu tố von Willebrand (VWF) và yếu tố VIII (FVIII). Vì vậy, bằng cách thay thế các yếu tố bị thiếu hụt này, Wilate hỗ trợ quá trình đông máu ở bệnh nhân mắc bệnh von Willebrand (VWD) và bệnh hemophilia A.

Không giống như một số phương pháp điều trị khác, Wilate không chứa albumin (có thể gây ra tác dụng phụ như phản ứng dị ứng). Tất cả các sản phẩm có nguồn gốc từ huyết tương đều có nguy cơ lây truyền virus. Để giảm thiểu nguy cơ này, Wilate trải qua hai quá trình bất hoạt virus riêng biệt [4].

Thuốc Wilate được dùng để điều trị bệnh gì?

Wilate (Phức hợp yếu tố von Willebrand/yếu tố đông máu VIII [Người]) được FDA chấp thuận để điều trị các tình trạng sau [3]:

Bệnh Von Willebrand (VWD): Đây là một bệnh lý chảy máu kéo dài, trong đó máu không đông đúng cách. Một loại protein trong máu gọi là yếu tố von Willebrand giúp tiểu cầu kết dính với nhau và hình thành cục máu đông. Người mắc bệnh von Willebrand (VWD) thường thiếu yếu tố von Willebrand để đông máu đúng cách. Wilate được sử dụng cho trẻ em và người lớn mắc tất cả các loại VWD để điều trị theo nhu cầu và kiểm soát các đợt chảy máu. Thuốc cũng được sử dụng trước bất kỳ phẫu thuật nào để ngăn ngừa chảy máu.

Bệnh máu khó đông A: Đây là tình trạng máu không đông đúng cách do thiếu một loại protein gọi là yếu tố đông máu VIII (FVIII). Wilate được sử dụng cho trẻ em và người lớn mắc bệnh máu khó đông A để dự phòng thường quy (ngăn ngừa các đợt chảy máu) và điều trị chảy máu theo yêu cầu.

Wilate hoạt động như thế nào?

Wilate là một sản phẩm có nguồn gốc từ huyết tương người, chứa tỷ lệ cân bằng 1:1 giữa yếu tố von Willebrand (VWF) và yếu tố VIII (FVIII). Đây là những protein thiết yếu cho quá trình đông máu. VWF giúp tiểu cầu bám dính vào vị trí mạch máu bị tổn thương và kết dính với nhau. Quá trình này tạo thành cục máu đông ban đầu. FVIII phối hợp với các protein đông máu khác để tạo thành cục máu đông fibrin ổn định.

Người mắc bệnh von Willebrand thiếu hụt gen VWF, còn người mắc bệnh hemophilia A thiếu hụt gen FVIII. Wilate hoạt động bằng cách thay thế cả hai. Thuốc giúp máu đông bình thường và ngăn ngừa hoặc làm ngừng chảy máu.

Lợi ích của Wilate

Wilate được thiết kế đặc biệt để giúp những người mắc bệnh von Willebrand (VWD) và bệnh máu khó đông A. Dưới đây là một số lợi ích chính khi sử dụng Wilate [4]:

Liều lượng khuyến cáo thấp: Wilate có hiệu quả khi dùng liều lượng khuyến cáo thấp.

An toàn khi sử dụng nhiều lần: Nếu bạn dùng liều lặp lại của sản phẩm VWF/FVIII, chẳng hạn như trước và sau phẫu thuật, nồng độ FVIII của bạn có thể tăng tạm thời. Hiện tượng này được gọi là tích tụ FVIII, có thể làm tăng nguy cơ hình thành cục máu đông. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng cho thấy không có sự tích tụ FVIII nào sau khi dùng liều lặp lại với Wilate [5], do đó an toàn khi sử dụng nhiều lần.

Kiểm soát chảy máu hiệu quả: Wilate có thể kiểm soát hiệu quả cả các đợt chảy máu lớn và nhỏ [5].

Được tinh chế để đảm bảo an toàn: Một quy trình tinh chế tiên tiến được sử dụng để tạo ra Wilate, giúp loại bỏ các protein và tạp chất không mong muốn.

Bảo vệ kép chống vi-rút: Để giảm nguy cơ lây truyền vi-rút và đảm bảo an toàn cho bạn, Wilate trải qua hai quá trình bất hoạt vi-rút riêng biệt.

Tác dụng phụ của Wilate

Giống như bất kỳ loại thuốc nào khác, Wilate cũng có thể gây ra một số tác dụng phụ. Các tác dụng phụ này có thể từ nhẹ đến nghiêm trọng. Dưới đây là một số tác dụng phụ phổ biến đến nghiêm trọng của Wilate [1][3]:

Tác dụng phụ thường gặp

Một số tác dụng phụ phổ biến của Wilate bao gồm:

• Sốt
• Chóng mặt
• Đau đầu
• Nổi mề đay
• Khó chịu ở ngực
• Phản ứng tại chỗ tiêm (đỏ, sưng, đau)

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Trong một số trường hợp, Wilate có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng. Dưới đây là một số tác dụng phụ nghiêm trọng của Wilate:

Phản ứng quá mẫn: Trong một số ít trường hợp, bạn có thể gặp phải các phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Các triệu chứng bao gồm phát ban, ngứa, khó thở, tức ngực và sưng mặt hoặc cổ họng. Hãy báo ngay cho bác sĩ nếu bạn gặp các triệu chứng này.

Cục máu đông: Trong một số ít trường hợp, việc tiếp tục điều trị bằng Wilate ở những bệnh nhân mắc VWD có thể làm tăng nguy cơ hình thành cục máu đông.

Phát triển chất ức chế: Bệnh nhân mắc bệnh VWD và bệnh ưa chảy máu A có thể phát triển kháng thể (chất ức chế) khiến thuốc Wilate kém hiệu quả hoặc mất tác dụng theo thời gian. Trong những trường hợp như vậy, bạn cần cân nhắc các phương án điều trị khác.

Đây không phải là danh sách tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Hãy liên hệ ngay với bác sĩ nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào của Wilate.

Liều lượng Wilate

Liều dùng Wilate phụ thuộc vào nhiều yếu tố, bao gồm tuổi, cân nặng, loại bệnh và mức độ nghiêm trọng của bệnh. Bác sĩ sẽ xác định liều dùng phù hợp dựa trên tình trạng của bạn. Dưới đây là một số phác đồ liều dùng điển hình của Wilate [3]:

Liều dùng cho bệnh Von Willebrand (VWD)

Liều dùng thay đổi tùy theo tình trạng và mục đích điều trị. Liều dùng khuyến cáo được đưa ra dưới đây:

Để điều trị theo yêu cầu và kiểm soát chảy máu: Đối với xuất huyết nhẹ, liều khởi đầu khuyến cáo là 20 đến 40 IU/kg cân nặng. Sau đó, liều duy trì thường là 20 đến 30 IU/kg mỗi 12 đến 24 giờ. Đối với xuất huyết nặng, liều khởi đầu khuyến cáo là 40 đến 60 IU/kg. Sau đó, để duy trì mức độ đông máu thích hợp, bác sĩ thường tiêm 20 đến 40 IU/kg mỗi 12 đến 24 giờ.

Đối với phẫu thuật: Liều khởi đầu khuyến cáo cho các phẫu thuật nhỏ (bao gồm nhổ răng) là 30 đến 60 IU/kg cân nặng. Sau đó, liều duy trì 15 đến 30 IU/kg mỗi 12 đến 24 giờ, trong tối đa 3 ngày. Đối với các phẫu thuật lớn, liều khởi đầu là 40 đến 60 IU/kg, và liều duy trì là 20 đến 40 IU/kg mỗi 12 đến 24 giờ, trong tối đa 6 ngày hoặc hơn.

Liều dùng cho bệnh Hemophilia A

Liều lượng khuyến cáo của Wilate cho bệnh máu khó đông A được đưa ra dưới đây:

Đối với biện pháp phòng ngừa thường quy: Để ngăn ngừa các đợt chảy máu ở thanh thiếu niên và người lớn, liều dùng thông thường là 20 đến 40 IU/kg cứ sau 2 đến 3 ngày. 

Để điều trị theo yêu cầu các đợt chảy máu: Nếu bạn bắt đầu chảy máu, bạn có thể dùng Wilate để cầm máu. Liều lượng tùy thuộc vào mức độ chảy máu của bạn. 

• Đối với chảy máu nhẹ, liều khuyến cáo là 30 đến 40 IU/kg, lặp lại sau mỗi 12 đến 24 giờ cho đến khi hết chảy máu. 
• Đối với chảy máu vừa, liều khuyến cáo là 30 đến 40 IU/kg. Bạn phải lặp lại sau mỗi 12 đến 24 giờ trong 3 đến 4 ngày hoặc lâu hơn cho đến khi hết chảy máu. 
• Đối với chảy máu nặng, liều dùng là 35 đến 50 IU/kg cân nặng, lặp lại sau mỗi 12 đến 24 giờ. Bạn phải tiếp tục liều này trong 3 đến 4 ngày hoặc lâu hơn, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng.

Câu hỏi thường gặp

Sau đây là một số câu hỏi thường gặp về Wilate:

1. Wilate khác với các sản phẩm yếu tố đông máu khác như thế nào?

Wilate là liệu pháp VWF/FVIII đầu tiên được phát triển đặc biệt cho bệnh von Willebrand (VWD). Liệu pháp này được điều chế từ huyết tương người và chứa cả yếu tố von Willebrand (VWF) và yếu tố VIII (FVIII) theo tỷ lệ cân bằng 1:1. Liệu pháp này được bất hoạt kép bằng virus và không chứa albumin, khiến nó trở thành một lựa chọn an toàn và hiệu quả [3][6].

2. Tôi có thể sử dụng Wilate ở nhà không?

Có. Bạn có thể tự tiêm Wilate tại nhà, rất tiện lợi và tiết kiệm thời gian. Tuy nhiên, trước tiên, bạn hoặc người chăm sóc của bạn phải được đào tạo bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe.

3. Tôi có thể sử dụng Wilate trong thời kỳ mang thai hoặc cho con bú không?

Hiện vẫn chưa có dữ liệu nào khuyến cáo hoặc hạn chế sử dụng Wilate trong thời kỳ mang thai và cho con bú [3]. Bác sĩ sẽ cân nhắc lợi ích và rủi ro trước khi kê đơn thuốc trong thời kỳ mang thai hoặc cho con bú.

4. Tôi phải làm gì nếu gặp tác dụng phụ sau khi sử dụng Wilate?

Nếu bạn gặp các tác dụng phụ nhẹ như đau đầu hoặc buồn nôn, chúng có thể tự khỏi. Tuy nhiên, nếu bạn gặp phản ứng dị ứng (phát ban, sưng tấy, khó thở) hoặc các dấu hiệu nghiêm trọng như cục máu đông, hãy liên hệ với bác sĩ hoặc đến cơ sở y tế cấp cứu ngay lập tức.