Reblozyl (Luspatercept): Un tratamiento eficaz para la anemia en trastornos sanguíneos

Reblozyl, también conocido por su nombre genérico “luspatercept”, es un medicamento recetado que se usa para tratar los síntomas de anemia (recuento bajo de glóbulos rojos) en pacientes adultos que padecen trastornos sanguíneos como síndrome mielodisplásico (MDS) y beta talasemia. 

Reblozyl pertenece a la clase de fármacos “agentes de maduración eritroide” (EMA) que actúan para mejorar el proceso de eritropoyesis (un proceso involucrado en la producción de glóbulos rojos maduros). En otras palabras, funciona creando glóbulos rojos (GR) más maduros y funcionales, y permite que las células inmaduras maduren y funcionen correctamente. Esto mejora la calidad de los GR y aumenta la cantidad de hemoglobina (Hb) en el organismo, lo que resulta en una mejora de la anemia debido a la mayor cantidad de GR maduros en el torrente sanguíneo. Reblozyl es el único fármaco de esta clase que está aprobado por la FDA para el tratamiento de la anemia en pacientes adultos que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos o cuya anemia no responde bien a otros agentes de maduración eritroide. 

Reblozyl sólo puede obtenerse con receta médica y está disponible en viales de dosis única para inyección en dos concentraciones diferentes: 25 mg y 75 mg. 

¿Para qué se utiliza el Reblozyl?

Reblozyl ha sido aprobado como terapia de primera clase para tratar la anemia asociada con los siguientes trastornos sanguíneos en adultos:

• Beta talasemia – Un tipo raro de trastorno sanguíneo hereditario en el que los pacientes presentan genes ausentes o defectuosos que producen la proteína beta globina. Esta proteína es un componente de la hemoglobina presente en los glóbulos rojos (RBC) y transporta oxígeno por todo el cuerpo. Cuando usted tiene talasemia, su cuerpo produce menos hemoglobina de lo normal y esto puede provocar anemia leve o grave. Cuando los niveles de hemoglobina son bajos, puede causar debilidad muscular, fatiga y muchas más complicaciones graves. Reblozyl está indicado en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos. 
• Síndrome mielodisplásico (SMD) Un grupo de cánceres en los que las células hematopoyéticas inmaduras de la médula ósea no se desarrollan (maduran) ni se convierten en células sanas y funcionales. Las células más comúnmente afectadas por el SMD son los glóbulos rojos. Cuando las células inmaduras no funcionan correctamente, se reduce el espacio para la formación de glóbulos blancos (GB), glóbulos rojos (GR) y plaquetas sanos en la médula ósea. La disminución de glóbulos rojos sanos puede provocar anemia, infecciones o hemorragias frecuentes. 

Pacientes diagnosticados con SMD o sus subtipos llamados neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa con sideroblastos en anillo (SMD-RS) o con anemia asociada a trombocitosis que no han respondido a un tratamiento agente estimulante de la eritropoyesis (EPO) y requieren dos o más unidades de glóbulos rojos (para transfusión) durante 8 semanas pueden ser elegibles para recibir el tratamiento con Rebloyzl.

El propósito de utilizar Reblozyl en pacientes con los trastornos mencionados anteriormente es reducir el número de transfusiones de sangre y las complicaciones asociadas a las transfusiones. Sin embargo, es importante señalar que el Reblozyl no debe utilizarse como sustituto de las transfusiones de glóbulos rojos en pacientes que requieren corrección inmediata de la anemia. Tampoco se sabe si el Reblozyl es eficaz o seguro en menores de 18 años.

¿Cómo funciona Reblozyl?

En circunstancias normales, los glóbulos rojos inmaduros maduran y se convierten en células sanas y funcionales dentro de la médula ósea mediante el proceso de eritropoyesis. La eritropoyesis es un proceso dinámico que comienza con la proliferación de... precursores eritroides Y culmina con la maduración de los glóbulos rojos sanos en la médula ósea. Los glóbulos rojos maduros pasan entonces a la circulación sanguínea y desempeñan su función de transportar oxígeno por todo el cuerpo. 

La eritropoyesis ineficaz da como resultado un recuento de glóbulos rojos más bajo y un riesgo mayor La eritropoyesis ineficaz se produce debido a la hiperactividad de la vía de señalización Smad2/3, que ralentiza o detiene la maduración normal de los glóbulos rojos en pacientes con B-talasemia y SMD. 

Reblozyl, también conocido por su nombre genérico: “luspatercept”, isu recombinante fusión proteína que enlaza seleccionado factor de crecimiento transformanteLigandos de la superfamilia β (TGF-β). Cuando se une a ligandos endógenos específicos, bloquea la señalización de Smad2/3, lo que provoca la maduración eritroide en la médula ósea y conduce a... el desarrollo normal de los glóbulos rojos. 

Forma farmacéutica y concentración

Reblozyl viene en forma de polvo liofilizado estéril, de color blanco a blanquecino, en concentraciones de 25 mg y 75 mg. 

Reconstitución del polvo Reblozyl en agua estéril 

• Un vial monodosis de 25 mg se reconstituye con 0,68 ml de agua estéril. Cada vial de dosis única de 25 mg liberará al menos 0,5 ml de 50 mg/ml de luspatercept.
• Un vial monodosis de 75 mg se reconstituye con 1,6 ml de agua estéril. Cada vial de dosis única de 75 mg liberará al menos 1,5 ml de 50 mg/ml de luspatercept.

Se debe utilizar una jeringa con marcas de graduación para administrar dosis precisas. 

Información de dosificación de Reblozyl

La dosis de Reblozyl se ajusta según el peso corporal, la hemoglobina y el historial transfusional del paciente. La dosis inicial recomendada es de 1 mg/kg una vez cada 3 semanas. 

Modificación de la dosis para pacientes con B-talasemia 

Las dosis futuras se modifican en las siguientes condiciones: 

• Si el paciente muestra una respuesta insuficiente a la dosis inicial (1 mg/kg una vez cada 3 semanas) y no se consigue una reducción de las transfusiones de glóbulos rojos después de dos tratamientos (al menos 2 dosis consecutivas/6 semanas), la dosis se puede aumentar a 1,25 mg/kg una vez cada 3 semanas. (dosis máxima). 
• Interrumpir el tratamiento si los pacientes muestran una respuesta insuficiente a la dosis modificada (1,25 mg/kg) y no logran una reducción en las transfusiones de glóbulos rojos después de tres tratamientos (3 dosis/9 semanas). 

Modificación de la dosis para pacientes con SMD 

Las dosis futuras se modifican en las siguientes condiciones:

• Si el paciente muestra una respuesta insuficiente a la dosis inicial (1 mg/kg) y no logra una reducción en las transfusiones de glóbulos rojos después de dos tratamientos (2 dosis/6 semanas), aumente la dosis a 1,33 mg/kg una vez cada 3 semanas. 
• Si los pacientes muestran una respuesta insuficiente a la dosis modificada (1,33 mg/kg) y no logran una reducción en las transfusiones de glóbulos rojos después de dos tratamientos (2 dosis/6 semanas), aumente la dosis a 1,75 mg/kg una vez cada 3 semanas. 
• Suspender el tratamiento si los pacientes muestran una respuesta insuficiente a la dosis modificada (1,75 mg/kg) y no logran una reducción en las transfusiones de glóbulos rojos después de tres tratamientos (3 dosis/9 semanas). 

¿Cómo se administra Reblozyl?

El medicamento Reblozyl sólo se administra por vía subcutánea (debajo de la piel) una vez cada tres semanas. 

Recibirá una inyección de Reblozyl bajo la piel del abdomen, la parte superior de los brazos o los muslos. Este medicamento se inyectará bajo la supervisión de un profesional de la salud o una enfermera con experiencia para evitar complicaciones posteriores. 

¿Es Reblozyl una forma de quimioterapia?

Reblozyl no es una forma de quimioterapia, sino un medicamento recetado que se usa para tratar la anemia asociada con SMD y beta talasemia en adultos. 

Posibles efectos secundarios de Reblozyl

Los efectos secundarios más comunes de Reblozyl incluyen: 

• Sentirse cansado
• Dolor muscular o óseo
• Mareo
• Diarrea
• Dolor de estómago (abdominal)
• Reacciones alérgicas
• Dolor de cabeza
• Dolor articular (artralgia)
• Náuseas
• Tos
• Signos de un resfriado común
• Síntomas parecidos a los de la gripe

Algunos efectos secundarios graves que pueden ocurrir incluyen:

• Coágulos de sangre (trombosis/tromboembolia)
  • El riesgo puede ser mayor en personas a quienes se les ha extirpado el bazo o que toman píldoras anticonceptivas o terapia de reemplazo hormonal.
  • Es importante llamar a su proveedor de atención médica o buscar ayuda médica de inmediato si experimenta alguno de estos síntomas:
    • Dolor en el pecho
    • Dificultad para respirar o falta de aire
    • Dolor en la pierna, con o sin hinchazón.
    • Un brazo o una pierna pálidos o fríos
    • Entumecimiento o debilidad repentinos que duran poco tiempo o continúan durante un período prolongado, especialmente si se presentan en un lado del cuerpo.
    • Dolor de cabeza intenso o confusión
    • Mareos repentinos o dificultad para ver, caminar, hablar o mantener el equilibrio. 
• Presión arterial alta (hipertensión)
  • Su proveedor controlará su presión arterial antes de recibir su dosis de Reblozyl
• Hematopoyética extramedular (HME) masas
  • Es importante llamar a su proveedor de atención médica o buscar ayuda médica de inmediato si experimenta alguno de estos síntomas:
    • Dolor de espalda severo
    • Entumecimiento, debilidad o pérdida del movimiento voluntario en las piernas, brazos, manos o pies.
    • Pérdida del control de los intestinos y la vejiga 

Precaución

La terapia con Reblozyl no es para todos. Debe consultar con su profesional de la salud antes de tomarla si:

• Son embarazadaEl Reblozyl puede causar daño fetal. Por lo tanto, se recomienda evitar el tratamiento con Reblozyl durante el embarazo.
• Son planeando quedar embarazadaUtilice un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento. y durante al menos 3 meses después de la dosis final.
• Son amamantando o planea amamantarDado que los datos sobre la presencia de Reblozyl en la leche materna humana son limitados, no se recomienda amamantar mientras se reciben inyecciones de Reblozyl y durante al menos 3 meses después de la dosis final. 
• Es alérgico a cualquier componente de Reblozyl.
• Tiene o ha tenido antecedentes de hipertensión y masas hematopoyéticas extramedulares (HME). 
• Me hicieron una esplenectomía (extirpación del bazo).
• Tiene o ha tenido el bazo o el hígado agrandados.
• Tome multivitamínicos, suplementos a base de hierbas o medicamentos de venta libre. 

Costo

El costo de este medicamento puede variar según la farmacia a la que acuda. Por favor Contáctanos Si está interesado en obtener asistencia con el copago para Reblozyl.