Tysabri: Đây có phải là phương pháp điều trị phù hợp với bạn không?

Tysabri, còn được gọi bằng tên chung là “natalizumab”, là một loại thuốc theo toa được chỉ định để điều trị Bệnh Crohn và các dạng tái phát của bệnh đa xơ cứng (MS) ở người lớn. 

Năm 2004, FDA đã phê duyệt việc sử dụng Tysabri làm kháng thể đơn dòng đầu tiên để điều trị bệnh đa xơ cứng tái phát-thuyên giảm (một bệnh lý suy nhược ở não và tủy sống). Tysabri là một loại thuốc thuộc nhóm kháng thể đơn dòng.

Tysabri có dạng lỏng và được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế đặc biệt có tên là CHẠM. Thuốc này chỉ có thể mua được theo đơn. 

Thuốc Tysabri được dùng để điều trị bệnh gì?

Tysabri được sử dụng như một liệu pháp đơn trị (không kết hợp với các liệu pháp điều trị bệnh khác) để điều trị các tình trạng sau:

Các dạng tái phát của bệnh đa xơ cứng (MS)

Bệnh đa xơ cứng là một tình trạng thần kinh tự miễn mạn tính, gây suy nhược, khi hệ miễn dịch của bệnh nhân tấn công nhầm vào bao myelin (lớp vỏ bảo vệ) của các tế bào thần kinh trong não và tủy sống. Sự tấn công này dẫn đến tình trạng viêm do tổn thương thần kinh, gây ra các triệu chứng như khó vận động, mờ mắt, nói ngọng, đau mãn tính và mệt mỏi. 

Các triệu chứng của bệnh đa xơ cứng (MS) thường thay đổi ở những người bị MS tái phát. Bệnh nhân MS sẽ gặp các tổn thương mới hoặc bùng phát các triệu chứng hiện có trong vài ngày hoặc vài tuần, sau đó là giai đoạn phục hồi, khi các triệu chứng có thể thuyên giảm hoặc biến mất tạm thời. 

Tysabri thường được khuyến nghị sử dụng đơn trị liệu để điều trị cho những người bị bệnh đa xơ cứng tái phát nhằm ngăn ngừa suy giảm chức năng vận động và giảm tần suất các đợt kịch phát lâm sàng. Những bệnh nhân không đáp ứng tốt hoặc không thể điều trị bằng thuốc MS thay thế thường được khuyên dùng Tysabri.

Tysabri được thiết kế để giúp những người mắc bệnh MS tái phát ít bị bùng phát hơn và trì hoãn hoặc tránh tình trạng khuyết tật về thể chất.

Bệnh Crohn (CD)

Một rối loạn viêm gọi là bệnh Crohn gây viêm ở đường tiêu hóa hoặc bất kỳ đoạn nào của nó, thường gặp nhất là ruột non hoặc ruột già. Mặc dù nguyên nhân chính xác của bệnh Crohn vẫn chưa được biết rõ, nhưng người ta cho rằng tình trạng này là do phản ứng tự miễn, trong đó hệ miễn dịch của cơ thể tấn công các tế bào khỏe mạnh.

Các triệu chứng của bệnh CD là phân có máu, tiêu chảy, sốt, mệt mỏi, sụt cân, đau bụng và đi ngoài thường xuyên. 

Tysabri thường được khuyến nghị cho những bệnh nhân mắc bệnh CD từ trung bình đến nặng và cho thấy không đáp ứng đầy đủ với các liệu pháp điều trị CD như thuốc chẹn yếu tố hoại tử khối u (TFN). 

Tysabri được sử dụng để làm giảm các dấu hiệu và triệu chứng ở bệnh nhân CD.

Thuốc Tysabri hoạt động như thế nào?

Tysabri chứa một thành phần hoạt tính, “natalizumab,” một loại kháng thể đơn dòng nhận biết và liên kết với các protein thụ thể cụ thể được gọi là integrin (với các tiểu đơn vị α4β1 và α4β7) trên các tế bào máu trắng (WBC). 

Hệ miễn dịch của chúng ta thường bao gồm các tế bào bạch cầu (WBC), có chức năng loại bỏ các tác nhân lạ xâm nhập. Ngược lại, các tế bào này lại gây tổn thương các tế bào khỏe mạnh trong bệnh MS và CD, dẫn đến tình trạng viêm.

Trong MS, natalizumab (thuốc hoạt tính) liên kết với α4β1 protein bề mặt integrin của WBC và ngăn chặn các tế bào bạch cầu vượt qua hàng rào máu não (hàng rào bảo vệ não và tủy sống khỏi các độc tố tiềm ẩn và các tế bào miễn dịch hoạt động quá mức). Kết quả là natalizumab liên kết với integrin α4β1 có tác dụng làm giảm tổn thương thần kinh và tình trạng viêm ở não và mô tủy sống. 

Trong trường hợp của CD, natalizumab liên kết với α4β7 integrins bao phủ các protein bề mặt của WBC và ngăn ngừa WBC gây viêm ở đường tiêu hóa. 

Tysabri giúp làm giảm các triệu chứng của bệnh đa xơ cứng và bệnh Crohn. 

Dạng bào chế và hàm lượng của Tysabri

Tysabri được bào chế dưới dạng dung dịch tiêm cô đặc, vô trùng, đựng trong lọ dùng một lần. Tysabri chỉ có một hàm lượng: 300 mg/15 ml (20 mg/ml). 

Vì Tysabri có dạng cô đặc nên phải pha loãng trước khi sử dụng. 

Quy trình pha loãng Tysabri:

1. Dùng ống tiêm vô trùng lấy 15 ml dung dịch cô đặc Tysabri (300 mg) ra khỏi lọ và tiêm vào 100 ml dung dịch tiêm natri clorid 0,9%. 
2. Trộn đều dung dịch tiêm bằng cách đảo ngược nhẹ nhàng. 
3. Liều dùng cuối cùng sẽ là 2,6 mg/ml. 
4. Sử dụng dung dịch pha loãng Tysabri trong vòng 8 giờ.

Thông tin về liều dùng Tysabri

Đối với bệnh nhân MS và CD, liều dùng Tysabri được khuyến cáo là truyền tĩnh mạch 300 mg trong hơn một giờ, bốn tuần một lần (một liều mỗi tháng).

Nên ngừng truyền Tysabri nếu bệnh nhân CD không thấy kết quả điều trị trong 12 tuần đầu điều trị.

Thuốc Tysabri được sử dụng như thế nào?

Thuốc Tysabri chỉ được tiêm tĩnh mạch (qua tĩnh mạch) trong một giờ, mỗi bốn tuần một lần. Bệnh nhân cần được theo dõi trong hoặc sau khi truyền tĩnh mạch 1 giờ vì truyền dịch có thể gây ra phản ứng dị ứng. 

Nếu bạn lỡ lịch truyền dịch, hãy liên hệ ngay với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để được tiêm liều thuốc đó. 

Tysabri có phải là một dạng hóa trị liệu không?

Không, Tysabri không phải là thuốc hóa trị mà là thuốc ức chế miễn dịch, hoạt động khác với thuốc hóa trị. Không giống như hóa trị vốn ngăn chặn sự phát triển của ung thư, Tysabri, với vai trò là thuốc ức chế miễn dịch, lại ức chế hệ miễn dịch của bạn. 

Việc ức chế này giúp kiểm soát các triệu chứng của bệnh MS và bệnh Crohn. Tuy nhiên, mặt khác, ức chế miễn dịch cũng làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. 

Tương tác với các loại thuốc khác

Tysabri không nên sử dụng kết hợp với các thuốc ức chế miễn dịch khác và thuốc chẹn TNF vì nó có thể làm tăng nguy cơ phát triển bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển (PML). 

• Thuốc ức chế miễn dịch: Azathioprine, cyclosporine và methotrexate.
• Thuốc chẹn TNF: Infliximab, adalimumab và golimumab. 

Tác dụng phụ có thể xảy ra của Tysabri

Các tác dụng phụ thường gặp của Tysabri mà bệnh nhân có thể gặp phải trong hoặc sau khi truyền tĩnh mạch bao gồm:

• Đau đầu
• Chóng mặt và buồn nôn
• Mệt mỏi
• Đau khớp
• Viêm mũi họng (viêm mũi và họng)
• Nhiễm trùng nhẹ như nhiễm trùng đường tiết niệu, âm đạo, hô hấp và dạ dày
• Phản ứng dị ứng nhẹ
• Tiêu chảy

Tysabri cũng có những tác dụng phụ nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong, cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Một số tác dụng phụ nghiêm trọng được báo cáo ở bệnh nhân bao gồm:

• Bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển (PML), một bệnh nhiễm trùng não hiếm gặp gây ra tình trạng tàn tật nghiêm trọng hoặc thậm chí tử vong 
• Nhiễm trùng herpes ảnh hưởng đến não hoặc mắt
• Tổn thương gan
• Số lượng tiểu cầu và hồng cầu thấp

Các biện pháp phòng ngừa

Trước khi truyền dịch Tysabri IV, bạn phải tham khảo ý kiến bác sĩ chăm sóc sức khỏe nếu bạn:

• Dưới 18 tuổi vì chưa biết liệu Tysabri có an toàn và có hiệu quả với bệnh nhân chưa đủ tuổi hay không. 
• Đang mang thai hoặc có kế hoạch mang thai vì thuốc này có thể gây hại cho thai nhi và gây ra tình trạng giảm tiểu cầu và hồng cầu (thiếu máu) ở trẻ sơ sinh. 
• Đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Do dữ liệu về việc tiết Tysabri trong sữa mẹ còn hạn chế, nên tránh dùng dịch truyền Tysabri trong những trường hợp này.
• Đang dùng thuốc ức chế miễn dịch hoặc corticosteroid khác vì sử dụng Tysabri kết hợp với thuốc chẹn TNF hoặc thuốc ức chế miễn dịch làm tăng nguy cơ nhiễm trùng PML. 
• Đang hoặc đã từng mắc các bệnh lý khác làm suy yếu hệ miễn dịch, chẳng hạn như HIV, AIDS, bệnh bạch cầu và ghép tạng. 
• Bị dị ứng với các thành phần của Tysabri. 

Trị giá 

Một lọ liều đơn 300 mg dự kiến có giá khoảng $8.282. Giá của Tysabri có thể thay đổi tùy thuộc vào hiệu thuốc bạn đến và gói bảo hiểm của bạn.