Takhzyro (Lanadelumab-flyo)

Phù mạch di truyền là một trong những bệnh lý hiếm gặp nhất trên thế giới. Theo nghiên cứu, cứ 50.000 đến 150.000 người trên toàn thế giới thì có một người mắc phải căn bệnh hiếm gặp này. Bệnh ảnh hưởng đến cả nam và nữ như nhau, và các triệu chứng thường bắt đầu từ thời thơ ấu.

Viết tắt là HAE, phù mạch di truyền là một tình trạng di truyền gây ra tình trạng sưng đau và nghiêm trọng ở một số bộ phận cơ thể (tay, cánh tay, bàn chân, chân và mặt) do sự tích tụ chất lỏng bên ngoài mạch máu. Tình trạng sưng cũng có thể xảy ra ở đường tiêu hóa gây ra các cơn đau quặn bụng, buồn nôn hoặc nôn. HAE cũng có thể xảy ra ở đường thở, gây tắc nghẽn có thể dẫn đến ngạt thở, rất nghiêm trọng và có thể gây tử vong. Các triệu chứng của phù mạch di truyền có thể xảy ra nhiều lần và có thể trở nên tồi tệ hơn theo thời gian. Phù mạch di truyền có thể bị kích hoạt hoặc các triệu chứng của nó có thể trở nên tồi tệ hơn do nhiễm vi-rút, chấn thương, phẫu thuật, thủ thuật nha khoa, đau dữ dội hoặc căng thẳng. Nếu không được điều trị, những vết sưng này có thể xảy ra cứ sau 1 đến 2 tuần, kéo dài từ 3 đến 4 ngày cho mỗi đợt.

Vì hiện tại chưa có phương pháp chữa trị, bạn chỉ có thể ngăn ngừa các triệu chứng này hoặc điều trị khi chúng xuất hiện. Một trong những loại thuốc được sử dụng để ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền là Takhzyro. 

Takhzyro là gì?

Takhzyro (lanadelumab-flyo) là một loại thuốc kê đơn được sử dụng để ngăn ngừa các cơn sưng phù do phù mạch di truyền. Thuốc thuộc nhóm kháng thể đơn dòng. Chúng tương tự như các kháng thể mà cơ thể chúng ta tạo ra để bảo vệ chúng ta khi có chất lạ xâm nhập. Trong trường hợp của Takhzyro, kháng thể này là một kháng thể đơn dòng tái tổ hợp, hoàn toàn giống người, nghĩa là nó là một kháng thể người được sản xuất/sao chép trong phòng thí nghiệm bằng cách sử dụng tế bào buồng trứng chuột lang Trung Quốc (CHO). Sau đó, nó được tinh chế và khử trùng để đảm bảo an toàn khi sử dụng cho người.

Takhzyro đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào năm 2018 và có thể được sử dụng cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Thuốc có dạng lỏng tiêm dưới da. Hoạt chất chính của thuốc là lanadelumab. Hậu tố "flyo" được thêm vào tên thuốc để phân biệt với các loại thuốc khác đã và sẽ được sản xuất trong tương lai. 

Takhzyro là một loại thuốc sinh học được làm từ các bộ phận của sinh vật sống và hiện tại chưa có thuốc tương tự sinh học nào. Takhzyro chỉ được bán dưới dạng thuốc biệt dược.  

Sự chấp thuận và hiệu quả

FDA đã phê duyệt Takhzyro vào năm 2018 như một loại thuốc ngăn ngừa các cơn phù mạch di truyền. Trong các thử nghiệm lâm sàng trước khi phê duyệt này, các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra rằng những người tham gia dùng liều Takhzyro 300 mg mỗi 4 tuần đã giảm 73% các cơn phù mạch di truyền so với những người không dùng. Và những người tham gia dùng liều khởi đầu được khuyến nghị là 300 mg mỗi 2 tuần đã giảm 87% các cơn phù mạch di truyền so với những người không dùng thuốc. 

Takhzyro hoạt động như thế nào?

Phù mạch di truyền là một rối loạn di truyền. Những người mắc chứng rối loạn này không sản xuất đủ protein ức chế C1 (còn được gọi là chất ức chế C1 esterase thành phần bổ thể), và tình trạng này được gọi là phù mạch di truyền loại I. Phù mạch di truyền loại II là một dạng ít phổ biến hơn của chứng rối loạn này và có thể xảy ra do protein C1 esterase bất thường, không hoạt động bình thường.

Chức năng chính của protein ức chế C1 là làm giảm hoạt động của một protein khác, kallikrein, có tác dụng làm tăng huyết áp. 

Ngoài việc làm tăng huyết áp, kallikrein còn sản xuất bradykinin, một peptide. Peptide này là một trong những chất trung gian gây viêm của cơ thể, gây giãn mạch (mở rộng mạch máu gần bề mặt da) và dẫn đến tăng lưu lượng máu, gây sưng cũng như các triệu chứng khác mà người bị phù mạch di truyền gặp phải. Do đó, khi thiếu protein ức chế C1, kallikrein hoạt động không ngừng và sản xuất dư thừa bradykinin. Khi lượng peptide này tăng lên trong cơ thể, một số bộ phận nhất định sẽ bắt đầu sưng lên. 

Là một loại thuốc ngăn ngừa các cơn HAE, Takhzyro hoạt động bằng cách đảm nhận chức năng của protein ức chế C1. Thuốc làm giảm hoạt động của protein kallikrein, từ đó làm giảm sản xuất peptide gây sưng tấy quá mức do HAE. Bằng cách ức chế các protein này, tần suất và thời gian sưng tấy được giảm bớt. 

Những điều cần cân nhắc trước khi sử dụng Takhzyro

Bạn phải cung cấp một số thông tin nhất định cho bác sĩ trước khi sử dụng Takhzyro. Một số thông tin bạn cần cung cấp bao gồm:

• Bất kỳ tình trạng bệnh lý nào khác mà bạn mắc phải ngoài bệnh phù mạch di truyền
• Tình trạng sức khỏe tổng thể của bạn
• Các loại thuốc khác mà bạn đang dùng 
• Tiền sử bệnh án của bạn

Với thông tin này, bác sĩ có thể xác định liệu Takhzyro có phải là loại thuốc lý tưởng cho bạn hay không. Sau khi cung cấp thông tin cần thiết cho bác sĩ, bạn cần xem xét tương tác của thuốc với các chất khác mà bạn sử dụng hoặc tiêu thụ. Các chất như thực phẩm, thuốc, đồ uống và thậm chí cả vắc-xin xâm nhập vào cơ thể có khả năng ảnh hưởng đến tác dụng của thuốc. 

Tương tác thực phẩm

Takhzyro không bị ảnh hưởng bởi bất kỳ loại thực phẩm nào. Tuy nhiên, để phòng ngừa, bạn vẫn nên trao đổi với bác sĩ về các loại thực phẩm bạn tiêu thụ.  

Các loại thuốc khác

Không có bằng chứng nào cho thấy thuốc, thực phẩm bổ sung, vitamin và thảo dược ảnh hưởng đến cách Takhzyro hoạt động trong cơ thể. Tuy nhiên, bạn vẫn nên trao đổi với bác sĩ về các loại thuốc bạn đang dùng để tránh bất kỳ tương tác thuốc bất ngờ nào. 

Xét nghiệm trong phòng thí nghiệm

Takhzyro có thể ảnh hưởng đến kết quả của một số xét nghiệm. Có đủ bằng chứng cho thấy thuốc có thể làm thay đổi và ảnh hưởng đến kết quả xét nghiệm máu thời gian thromboplastin một phần được kích hoạt, còn được gọi là xét nghiệm PTT. Xét nghiệm này đo thời gian đông máu. Khi sử dụng Takhzyro, kết quả xét nghiệm có thể cho kết quả cao hơn bình thường. 

Tuy nhiên, thử nghiệm lâm sàng cho thấy thuốc không ảnh hưởng đến kết quả xét nghiệm INR, một xét nghiệm khác dùng để đo thời gian đông máu. Do đó, điều quan trọng là phải báo cho bác sĩ về việc sử dụng Takhzyro trước khi thực hiện bất kỳ xét nghiệm nào.

Mang thai

Không có bằng chứng nào cho thấy Takhzyro ảnh hưởng đến thai kỳ hoặc ngăn cản bạn thụ thai. Theo một nghiên cứu được thực hiện trên động vật, Takhzyro không ảnh hưởng đến thai kỳ, cũng không ngăn cản việc thụ thai. Tuy nhiên, vẫn cần lưu ý nếu bạn đang mang thai hoặc dự định mang thai trước khi bác sĩ kê đơn thuốc. 

Thuốc tránh thai

Không có bằng chứng nào cho thấy Takhzyro ảnh hưởng đến hiệu quả của thuốc tránh thai. Tuy nhiên, bạn vẫn nên cho bác sĩ biết nếu đang sử dụng bất kỳ biện pháp tránh thai nào trước khi bắt đầu sử dụng thuốc. 

Cho con bú

Chưa có nghiên cứu lâm sàng đáng kể nào về tác dụng của Takhzyro đối với bà mẹ đang cho con bú. Do đó, không thể khẳng định việc cho con bú trong thời gian sử dụng Takhzyro là an toàn. 

Tuy nhiên, trong một nghiên cứu trên động vật, người ta đã tìm thấy dấu vết của Takhzyro trong sữa mẹ của những động vật đang cho con bú mà Takhzyro được sử dụng. Do đó, nếu bạn đang cho con bú, hãy trao đổi với bác sĩ trước khi sử dụng thuốc này. 

Cách dùng Takhzyro

Giống như các loại thuốc tiêm dưới da khác, bạn nên dùng Takhzyro theo chỉ định của bác sĩ. Liều đầu tiên thường do bác sĩ tiêm, sau đó bác sĩ sẽ hướng dẫn bạn hoặc người chăm sóc tiêm thuốc cho lần sử dụng tiếp theo. Việc hướng dẫn này có thể diễn ra tại nhà hoặc tại bệnh viện. 

Trong khóa đào tạo này, bạn sẽ học cách tiêm dưới da Tiêm thuốc vào bụng hoặc đùi, vì đây là những vị trí tiêm để tự tiêm. Nếu có người khác tiêm, bạn có thể tiêm vào cánh tay trên hoặc đùi. 

Có một phác đồ điều trị đi kèm với việc sử dụng thuốc. Bạn nên lấy Takhzyro ra khỏi tủ lạnh 15 phút trước khi sử dụng. Sau đó, bạn có thể làm theo hướng dẫn từng bước để chuẩn bị cho việc sử dụng thuốc. Sau khi lấy thuốc ra khỏi tủ lạnh, bạn phải sử dụng Takhzyro trong vòng 2 giờ. 

Ban đầu, nên uống thuốc mỗi 2 tuần một lần. Có thể cân nhắc uống Takhzyro mỗi 4 tuần ở những bệnh nhân được kiểm soát tốt (không có cơn hen) trong hơn 6 tháng. Để đạt được sự nhất quán, bạn nên uống thuốc vào cùng một ngày trong tuần bất cứ khi nào bạn dùng thuốc. Ví dụ, nếu bạn uống liều đầu tiên vào thứ Hai, bạn nên uống liều tiếp theo vào thứ Hai sau đó 2 hoặc 4 tuần theo chỉ định của bác sĩ. 

Khi dùng Takhzyro, phải mất khoảng 4 đến 5 ngày để thuốc đạt nồng độ đỉnh (thời gian đạt đỉnh). Nồng độ này là cần thiết trước khi thuốc có thể bắt đầu ức chế hiệu quả hoạt động của protein kallikrein. 

Takhzyro có thời gian bán hủy khoảng 14 ngày, cho phép dùng thuốc mỗi 2 tuần. Do đó, có thể mất đến 6 liều (khoảng 10 tuần) để thuốc đạt trạng thái ổn định, tức là lượng thuốc đào thải trên một đơn vị thời gian bằng với lượng thuốc đi vào hệ tuần hoàn trong cùng một đơn vị thời gian. Đây là thời điểm thuốc được kỳ vọng sẽ phát huy tác dụng điều trị một cách ổn định.

Liều lượng và cách xử lý khi quá liều

Liều dùng thông thường cho người lớn và trẻ em trên 12 tuổi bị HAE là tiêm 300 mg mỗi 2 tuần. Liều này có thể giảm xuống còn 300 mg mỗi 4 tuần nếu bệnh nhân không bị phù mạch trong hơn 6 tháng. Tuy nhiên, quyết định giảm liều chỉ được đưa ra bởi bác sĩ. 

Nếu bạn quên uống một liều, hãy gọi ngay cho bác sĩ. Bác sĩ sẽ cho bạn biết nên uống liều đã quên ngay lập tức hay đợi đến liều tiếp theo theo lịch trình. 

Trong trường hợp quá liều, bạn nên gọi ngay cho bác sĩ. Nếu các triệu chứng trở nên nghiêm trọng, hành động tiếp theo là gọi 911 hoặc đến phòng cấp cứu càng sớm càng tốt.

Tác dụng phụ

Đã có báo cáo về các tác dụng phụ có thể xảy ra khi sử dụng Takhzyro. Các tác dụng phụ này được chia thành tác dụng phụ nhẹ và tác dụng phụ nghiêm trọng. 

Một số tác dụng phụ nhẹ bao gồm:

• Đau, đỏ hoặc sưng ở nơi tiêm
• Bầm tím tại nơi tiêm
• Dấu hiệu của cảm lạnh thông thường
• Phát ban
• Tiêu chảy
• Đau đầu
• Đau cơ
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên
• Chóng mặt
• Phản ứng tại chỗ tiêm

Những tác dụng phụ này thường nhẹ vì chúng sẽ biến mất sau vài ngày hoặc vài tuần. Tuy nhiên, nếu các tác dụng phụ này không thuyên giảm hoặc trở nên nghiêm trọng, hoặc nếu chúng làm bạn khó chịu quá mức, bạn nên nói chuyện với bác sĩ hoặc dược sĩ. 

Mặc dù hiếm gặp, một số người có thể gặp phải các tác dụng phụ rất nghiêm trọng, đôi khi gây tử vong khi dùng thuốc. Bạn nên báo cho bác sĩ hoặc tìm kiếm sự trợ giúp y tế ngay lập tức nếu có bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào sau đây có thể liên quan đến một tác dụng phụ rất nghiêm trọng: 

• Đối với cả trẻ em và người lớn, các dấu hiệu của phản ứng dị ứng bao gồm: 
  • Phát ban
  • Nổi mề đay
  • Ngứa miệng
  • Ngứa
  • Làm đỏ da 
  • Phát ban da
  • Khó thở, khó nuốt hoặc khó nói
  • Sưng dưới da và các bộ phận khác của cơ thể
  • Sưng miệng, mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng.
• Nhịp tim nhanh
• Chóng mặt hoặc ngất xỉu rất nặng

Ngoài các tác dụng phụ được đề cập ở trên, có thể có phản ứng tại chỗ tiêm, bao gồm chảy máu dưới da, bầm tím, đau, đỏ, sưng, cứng da và cảm giác ấm áp và ngứa ran. 

Trên đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Takhzyro; hãy trao đổi với bác sĩ hoặc dược sĩ để biết thêm thông tin.

Mua Takhzyro ở đâu?

Bạn chỉ có thể mua loại thuốc này tại các hiệu thuốc chuyên khoa, là hiệu thuốc có thẩm quyền và giấy phép bán thuốc chuyên khoa. 

Thuốc đặc trị đôi khi có thể rất đắt. Nếu bạn đã có bảo hiểm, công ty bảo hiểm sẽ phải trao đổi với bác sĩ và xin phép trước khi chi trả cho thuốc. Vì vậy, bạn nên trao đổi với công ty bảo hiểm trước để tìm hiểu xem họ sẽ chi trả toàn bộ hay một phần chi phí thuốc.

Nếu bạn không đủ khả năng chi trả cho thuốc, chương trình hỗ trợ đồng thanh toán là một lựa chọn bạn có thể cân nhắc.

Đồng thanh toán và Hỗ trợ tài chính

Hỗ trợ tài chính dành cho những người cần giúp đỡ để mua Takhzyro. 

Takeda, công ty sản xuất Takhzyro, cung cấp chương trình hỗ trợ đồng thanh toán. Tuy nhiên, bạn cần có bảo hiểm thương mại để đủ điều kiện. 

Bạn cũng có thể nhờ đến sự hỗ trợ của Ameripharma, giúp bạn tránh khỏi quy trình tìm kiếm hỗ trợ tài chính phức tạp. Chúng tôi có thể giúp bạn tìm kiếm tất cả các nguồn tài trợ hiện có và kết nối bạn với những nguồn phù hợp nhất với nhu cầu của bạn. Hãy liên hệ với chúng tôi ngay hôm nay để tìm hiểu cách chúng tôi có thể hỗ trợ bạn.