Reblozyl (Luspatercept): Phương pháp điều trị hiệu quả bệnh thiếu máu trong các bệnh rối loạn máu

Reblozyl, còn được gọi bằng tên chung là “luspatercept”, là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các triệu chứng thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp) ở bệnh nhân trưởng thành mắc các rối loạn về máu như hội chứng loạn sản tủy (MDS) và bệnh thalassemia beta. 

Reblozyl thuộc nhóm thuốc “thuốc làm trưởng thành hồng cầu” (EMA) có tác dụng cải thiện quá trình tạo hồng cầu (một quá trình liên quan đến việc sản xuất các tế bào hồng cầu trưởng thành). Nói cách khác, nó hoạt động bằng cách tạo ra các tế bào hồng cầu (RBC) trưởng thành và hoạt động tốt hơn, đồng thời cho phép các tế bào non trưởng thành và hoạt động đúng cách. Điều này cải thiện chất lượng hồng cầu và tăng lượng hemoglobin (Hgb) trong cơ thể, giúp cải thiện tình trạng thiếu máu do có nhiều hồng cầu trưởng thành hơn trong máu. Reblozyl là loại thuốc duy nhất trong nhóm này được FDA chấp thuận để điều trị bệnh thiếu máu ở bệnh nhân trưởng thành cần truyền hồng cầu (RBC) thường xuyên hoặc những người bị thiếu máu không đáp ứng tốt với các tác nhân làm trưởng thành hồng cầu khác. 

Reblozyl chỉ có thể được mua theo đơn của bác sĩ và được đóng gói dưới dạng lọ đơn liều để tiêm với hai hàm lượng khác nhau: 25 mg và 75 mg. 

Thuốc Reblozyl được dùng để điều trị bệnh gì?

Reblozyl đã được chấp thuận là liệu pháp hàng đầu để điều trị bệnh thiếu máu liên quan đến các rối loạn máu sau đây ở người lớn:

• Bệnh thalassemia beta – Một dạng rối loạn máu di truyền hiếm gặp, trong đó bệnh nhân bị thiếu hoặc khiếm khuyết gen tạo ra protein beta globin. Protein này là một thành phần của protein hemoglobin có trong hồng cầu, có chức năng vận chuyển oxy đi khắp cơ thể. Khi bạn mắc bệnh thalassemia, cơ thể bạn sẽ sản xuất ít hemoglobin hơn bình thường và có thể dẫn đến thiếu máu nhẹ hoặc nặng. Khi nồng độ hemoglobin thấp, nó có thể gây ra tình trạng yếu cơ, mệt mỏi và nhiều biến chứng nghiêm trọng hơn. Reblozyl được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh thalassemia beta cần truyền hồng cầu thường xuyên. 
• Hội chứng loạn sản tủy (MDS) – một nhóm ung thư trong đó các tế bào tạo máu chưa trưởng thành trong tủy xương không phát triển (trưởng thành) hoặc không trở thành các tế bào chức năng khỏe mạnh. Các tế bào thường bị ảnh hưởng nhất bởi MDS là hồng cầu. Khi các tế bào chưa trưởng thành không hoạt động đúng chức năng, điều này sẽ làm giảm không gian hình thành các tế bào bạch cầu (WBC), hồng cầu và tiểu cầu khỏe mạnh trong tủy xương. Thiếu máu, nhiễm trùng hoặc dễ chảy máu có thể xảy ra do số lượng tế bào máu khỏe mạnh ít hơn. 

Bệnh nhân được chẩn đoán mắc MDS hoặc các phân nhóm của nó được gọi là bệnh loạn sản tủy/tăng sinh tủy với nguyên bào sắt vòng (MDS-RS) hoặc bị thiếu máu liên quan đến tăng tiểu cầu đã thất bại trong chất kích thích tạo hồng cầu (EPO) và cần hai hoặc nhiều đơn vị RBC (để truyền máu) trong hơn 8 tuần có thể đủ điều kiện để được điều trị bằng Rebloyzl.

Mục đích sử dụng Reblozyl ở những bệnh nhân mắc các rối loạn nêu trên là để giảm số lần truyền máu và các biến chứng liên quan đến truyền máu. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Reblozyl không được sử dụng thay thế cho truyền hồng cầu ở những bệnh nhân cần điều trị thiếu máu ngay lập tức. Người ta cũng chưa biết liệu Reblozyl có hiệu quả hoặc an toàn cho trẻ em dưới 18 tuổi hay không.

Reblozyl hoạt động như thế nào?

Trong điều kiện bình thường, các tế bào hồng cầu non sẽ trưởng thành và phát triển thành các tế bào khỏe mạnh, có chức năng trong tủy xương thông qua quá trình tạo hồng cầu. Tạo hồng cầu là một quá trình năng động bắt đầu bằng sự tăng sinh của tiền thân hồng cầu và kết thúc bằng sự trưởng thành của các tế bào hồng cầu khỏe mạnh trong tủy xương. Các tế bào hồng cầu trưởng thành sau đó di chuyển vào hệ tuần hoàn máu và thực hiện chức năng vận chuyển oxy đi khắp cơ thể. 

Quá trình tạo hồng cầu không hiệu quả dẫn đến số lượng hồng cầu thấp hơn và rủi ro cao hơn thiếu máu. Quá trình tạo hồng cầu không hiệu quả xảy ra do hoạt động quá mức của con đường truyền tín hiệu Smad2/3 làm chậm hoặc dừng quá trình trưởng thành bình thường của hồng cầu ở bệnh nhân thalassemia B và MDS. 

Reblozyl, còn được gọi bằng tên chung: “luspatercept,” Tôisa tái tổ hợp sự hợp nhất protein đó liên kết được chọn yếu tố tăng trưởng chuyển đổi-Các phối tử siêu họ β (TGF-β). Khi liên kết với các phối tử nội sinh đặc hiệu, nó sẽ ngăn chặn tín hiệu Smad2/3, dẫn đến sự trưởng thành hồng cầu trong tủy xương và dẫn đến sự phát triển bình thường của hồng cầu. 

Dạng bào chế và nồng độ

Reblozyl có dạng bột đông khô vô trùng, màu trắng đến trắng ngà với hàm lượng 25 mg và 75 mg. 

Tái tạo bột Reblozyl trong nước vô trùng 

• Một lọ thuốc liều đơn 25 mg được pha với 0,68 ml nước vô trùng. Mỗi lọ liều đơn 25 mg sẽ cung cấp ít nhất 0,5 ml luspatercept 50 mg/ml.
• Một lọ thuốc liều đơn 75 mg được pha với 1,6 ml nước vô trùng. Mỗi lọ liều đơn 75 mg sẽ cung cấp ít nhất 1,5 ml luspatercept 50 mg/ml.

Nên sử dụng ống tiêm có vạch chia để tiêm liều lượng chính xác. 

Thông tin liều dùng Reblozyl

Liều dùng Reblozyl được điều chỉnh dựa trên cân nặng, huyết sắc tố và hồ sơ truyền máu của bệnh nhân. Liều khởi đầu khuyến cáo của Reblozyl là 1 mg/kg, dùng 3 tuần một lần. 

Điều chỉnh liều cho bệnh nhân thalassemia B 

Liều lượng trong tương lai được điều chỉnh theo các điều kiện sau: 

• Nếu bệnh nhân không đáp ứng đủ với liều ban đầu (1 mg/kg 3 tuần một lần) và không đạt được hiệu quả giảm truyền RBC sau hai lần điều trị (ít nhất 2 liều liên tiếp/6 tuần), có thể tăng liều lên 1,25 mg/kg sau mỗi 3 tuần (liều tối đa). 
• Ngừng điều trị nếu bệnh nhân không đáp ứng đủ với liều điều chỉnh (1,25 mg/kg) và không giảm được lượng hồng cầu truyền sau ba lần điều trị (3 liều/9 tuần). 

Điều chỉnh liều cho bệnh nhân MDS 

Liều lượng trong tương lai được điều chỉnh theo các điều kiện sau:

• Nếu bệnh nhân không đáp ứng đủ với liều ban đầu (1 mg/kg) và không giảm được lượng hồng cầu truyền sau hai lần điều trị (2 liều/6 tuần), thì tăng liều lên 1,33 mg/kg sau mỗi 3 tuần. 
• Nếu bệnh nhân không đáp ứng đủ với liều điều chỉnh (1,33 mg/kg) và không giảm được lượng truyền RBC sau hai lần điều trị (2 liều/6 tuần), thì tăng liều lên 1,75 mg/kg sau mỗi 3 tuần. 
• Ngừng điều trị nếu bệnh nhân không đáp ứng đủ với liều điều chỉnh (1,75 mg/kg) và không giảm được lượng hồng cầu truyền sau ba lần điều trị (3 liều/9 tuần). 

Reblozyl được cung cấp như thế nào?

Thuốc Reblozyl chỉ được đưa ra dưới da (dưới da) ba tuần một lần. 

Bạn sẽ được tiêm Reblozyl dưới da bụng, cánh tay trên hoặc đùi. Thuốc này sẽ được tiêm dưới sự giám sát của nhân viên y tế hoặc điều dưỡng có kinh nghiệm để tránh các biến chứng sau này. 

Reblozyl có phải là một dạng hóa trị liệu không?

Reblozyl không phải là một dạng hóa trị liệu mà là một loại thuốc theo toa dùng để điều trị chứng thiếu máu liên quan đến MDS và bệnh thalassemia beta ở người lớn. 

Tác dụng phụ có thể xảy ra của Reblozyl

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Reblozyl bao gồm: 

• Cảm thấy mệt mỏi
• Đau cơ hoặc xương
• Chóng mặt
• Tiêu chảy
• Đau dạ dày (bụng)
• Phản ứng dị ứng
• Đau đầu
• Đau khớp (arthralgia)
• Buồn nôn
• Ho
• Dấu hiệu của cảm lạnh thông thường
• Các dấu hiệu giống cúm

Một số tác dụng phụ nghiêm trọng có thể xảy ra bao gồm:

• Cục máu đông (huyết khối/thuyên tắc huyết khối)
  • Nguy cơ có thể cao hơn ở những người đã cắt bỏ lá lách hoặc dùng thuốc tránh thai hoặc liệu pháp thay thế hormone.
  • Điều quan trọng là phải gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc tìm kiếm sự trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào sau đây:
    • Đau ngực
    • Khó thở hoặc thở gấp
    • Đau ở chân, có hoặc không có sưng
    • Một cánh tay hoặc chân nhợt nhạt hoặc lạnh
    • Tê liệt hoặc yếu đột ngột trong thời gian ngắn hoặc kéo dài trong một thời gian dài, đặc biệt là nếu chỉ ở một bên cơ thể
    • Đau đầu dữ dội hoặc lú lẫn
    • Chóng mặt đột ngột hoặc khó nhìn, đi lại, nói hoặc giữ thăng bằng 
• Huyết áp cao (tăng huyết áp)
  • Nhà cung cấp dịch vụ của bạn sẽ kiểm tra huyết áp của bạn trước khi bạn nhận liều Reblozyl
• Tạo máu ngoài tủy (EMH) khối lượng
  • Điều quan trọng là phải gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc tìm kiếm sự trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào sau đây:
    • Đau lưng dữ dội
    • Tê liệt, yếu hoặc mất khả năng vận động tự nguyện ở chân, tay, bàn tay hoặc bàn chân
    • Mất khả năng kiểm soát ruột và bàng quang 

Thận trọng

Liệu pháp Reblozyl không dành cho tất cả mọi người. Bạn nên tham khảo ý kiến bác sĩ trước khi sử dụng liệu pháp Reblozyl nếu bạn:

• Là có thaiReblozyl có thể gây hại cho thai nhi. Do đó, khuyến cáo tránh sử dụng Reblozyl trong thời kỳ mang thai.
• Là đang có kế hoạch mang thai. Sử dụng biện pháp tránh thai hoặc biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và ít nhất 3 tháng sau liều cuối cùng.
• Là đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Vì dữ liệu về sự hiện diện của Reblozyl trong sữa mẹ còn hạn chế nên không khuyến khích cho con bú trong khi tiêm Reblozyl và trong ít nhất 3 tháng sau liều cuối cùng. 
• Bị dị ứng với bất kỳ thành phần nào của Reblozyl.
• Có hoặc đã từng có tiền sử tăng huyết áp và khối u tạo máu ngoài tủy (EMH). 
• Đã cắt lách (cắt bỏ lá lách).
• Có hoặc đã từng bị lách hoặc gan to.
• Dùng thuốc bổ tổng hợp, thuốc thảo dược hoặc thuốc không kê đơn. 

Trị giá

Chi phí của loại thuốc này có thể thay đổi và phụ thuộc vào hiệu thuốc bạn đến. Vui lòng liên hệ với chúng tôi nếu bạn quan tâm đến hỗ trợ đồng thanh toán cho Reblozyl.