Nplate (Romiplostim): Hướng dẫn toàn diện

Nplate là một loại thuốc ở dạng tiêm dưới da thường được kê đơn để điều trị giảm tiểu cầu miễn dịch (một tình trạng đặc trưng bởi số lượng tiểu cầu thấp) ở người lớn và bệnh nhi khi các phương pháp điều trị trước đó như corticosteroid, cắt lách hoặc globulin miễn dịch không mang lại kết quả khả quan. 

Thuốc có nhãn hiệu này lần đầu tiên được FDA chấp thuận vào năm 2008 và cũng được biết đến với tên chung là “romiplostim”. Thuốc này thuộc nhóm chất chủ vận thụ thể thrombopoietin (thuốc kích thích sản xuất tiểu cầu).

Nplate chỉ có ở dạng có thương hiệu và được đóng gói trong lọ liều đơn với nhiều nồng độ khác nhau. 

Thuốc Nplate được dùng để điều trị bệnh gì?

Nplate được chỉ định để điều trị bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), một tình trạng tự miễn dịch trong đó hệ thống miễn dịch của bệnh nhân sản xuất kháng thể tự miễn tấn công và phá hủy nhầm tiểu cầu, dẫn đến lượng tiểu cầu trong máu thấp. 

Tiểu cầu là một loại tế bào máu được sản xuất bởi tủy xương và lưu thông trong máu. Thông thường, các tế bào này tập hợp lại (dính vào nhau) khi bị thương hoặc bị cắt để bịt kín các mạch máu bị tổn thương và hạn chế mất máu quá mức. 

Tuy nhiên, ở ITP, cơ thể bệnh nhân gặp khó khăn trong việc cầm máu do số lượng tiểu cầu thấp, cuối cùng làm tăng nguy cơ chảy máu bên trong hoặc bên ngoài nghiêm trọng hoặc bầm tím. 

Nplate được sử dụng để duy trì số lượng tiểu cầu ít nhất ở mức 50.000 hoặc cao hơnµL để ngăn ngừa các đợt chảy máu hoặc bầm tím liên quan đến ITP. FDA chỉ phê duyệt thuốc này để điều trị số lượng tiểu cầu thấp do ITP, chứ không phải do các tình trạng bệnh lý khác như hội chứng loạn sản tủy (MDS). 

Trong một số trường hợp, Nplate cũng được sử dụng để tăng tỷ lệ sống sót ở những bệnh nhân bị ảnh hưởng tủy xương do tiếp xúc với liều bức xạ gây ức chế tủy xương. 

Nplate hoạt động như thế nào?

Nplate chứa thành phần hoạt chất “romiplostim” mô phỏng hoạt động của thrombopoietin (TPO). TPO là một hormone được sản xuất tự nhiên chủ yếu bởi gan để điều hòa sản xuất tiểu cầu trong máu. Hormone này kích thích sản xuất tiểu cầu trong tủy xương nhằm duy trì số lượng tiểu cầu trong máu. 

Romiplostim được thiết kế sao cho nó bám vào cùng một đích (tủy xương), giống như thrombopoietin tự nhiên (TPO), và kích thích tủy xương sản xuất nhiều tiểu cầu hơn ở bệnh nhân ITP. Nói cách khác, Nplate giúp tăng lượng tiểu cầu và giảm nguy cơ chảy máu ở bệnh nhân ITP. 

Phải mất bao lâu để Nplate có hiệu quả?

Hiệu quả của Nplate có thể khác nhau tùy từng người. Ở một số bệnh nhân, thuốc thường bắt đầu làm tăng nồng độ tiểu cầu sau 4 đến 9 ngày kể từ khi tiêm, và số lượng tiểu cầu đạt đỉnh thường đạt được sau 12 đến 16 ngày kể từ khi tiêm. 

Dạng bào chế và hàm lượng Nplate

Nplate được đóng gói trong lọ liều đơn chứa bột trắng đông khô vô trùng có các nồng độ sau:

• 125 mcg (microgam)
• 250 mcg
• 500 mcg

Bột đầu tiên được pha với nước vô trùng để tạo thành dung dịch rồi tiêm dưới da cho bệnh nhân. 

Thông tin liều lượng Nplate

Liều Nplate được tính toán dựa trên cân nặng của bệnh nhân. Sau đó, liều có thể được điều chỉnh tùy theo đáp ứng điều trị và số lượng tiểu cầu (mục tiêu duy trì số lượng tiểu cầu ở mức 50.000/mm3 hoặc cao hơn) nếu cần thiết để giảm nguy cơ chảy máu.

Không nên sử dụng Nplate để bình thường hóa số lượng tiểu cầu.

Dành cho người lớn và trẻ em mắc ITP

Liều khởi đầu được tính theo cân nặng thực tế của bệnh nhân người lớn hoặc trẻ em. Liều khởi đầu là 1 mcg/kg, dùng một lần mỗi tuần. 

Sau liều ban đầu, các liều tiếp theo được điều chỉnh theo số lượng tiểu cầu. Liều hàng tuần được điều chỉnh với mức tăng 1 mcg/kg. cho đến khi bệnh nhân (người lớn/trẻ em) đạt được số lượng tiểu cầu là 50.000/mm3 hoặc cao hơn. 

Liều tối đa hàng tuần không được vượt quá 10 mcg/kg.

Dành cho bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc hội chứng tạo máu Hội chứng bức xạ cấp tínhTôi (HSARS)

Bệnh nhân người lớn và trẻ em, bao gồm cả trẻ sơ sinh mắc HSARS, được tiêm một liều 10 mcg/kg dưới da ngay sau khi tiếp xúc với bức xạ. 

Quá liều/Quên liều Nplate

Nếu bạn quên liều, hãy gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn để sắp xếp liều tiếp theo càng sớm càng tốt. Trong trường hợp quá liều, hãy tham khảo ý kiến nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn, vì nồng độ tiểu cầu cao trong cơ thể có thể làm tăng nguy cơ đông máu. 

Nplate được cung cấp như thế nào?

Thuốc tiêm Nplate chỉ được tiêm dưới da bằng ống tiêm. Thuốc chỉ được sử dụng theo đơn của bác sĩ.

Bạn KHÔNG ĐƯỢC tự tiêm cho mình.

Nplate có phải là một dạng hóa trị liệu không?

Không, Nplate không phải là hóa trị nhưng là thuốc theo toa dùng để điều trị tình trạng tiểu cầu thấp ở bệnh nhân ITP.  

Tác dụng phụ có thể xảy ra

Giống như tất cả các loại thuốc khác, Nplate có thể gây ra một số tác dụng phụ. 

Các tác dụng phụ phổ biến nhất (ảnh hưởng đến hơn 1 trong 10 bệnh nhân) ở người lớn mắc ITP bao gồm:

• Đau đầu và chóng mặt
• Phản ứng dị ứng (sưng, ngứa, phát ban)
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên
• Mất ngủ

Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc ITP bao gồm:

• Nhiễm trùng mũi họng (nhiễm trùng đường hô hấp trên)
• Tiêu chảy và đau bụng
• Sổ mũi, ho và sốt
• Phát ban và bầm tím
• Đau miệng và họng
• Sốt
• Đau vùng hầu họng
• Vết bầm tím

Các tác dụng phụ ít phổ biến hoặc có hại hơn (ảnh hưởng đến 1 trong 100 bệnh nhân) mà bạn có thể gặp phải bao gồm:

• Biến chứng huyết khối/tắc mạch do nồng độ tiểu cầu cao 
• Tiến triển của MDS (hội chứng loạn sản tủy)
• Suy tủy xương do rsự hình thành sợi eticulin trong tủy xương
• Căng cơ, yếu cơ
• Mất phản ứng với Nplate
• Một tình trạng gọi là erythromelalgia (một tình trạng hiếm gặp gây ra các cơn đau rát và đỏ ở bàn chân và đôi khi là bàn tay, cánh tay, chân, tai và mặt)

Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra do Nplate. Hãy nói chuyện với bác sĩ hoặc dược sĩ để biết thêm thông tin.

Các biện pháp phòng ngừa

Nplate không dành cho mọi bệnh nhân bị giảm tiểu cầu. Bạn nên tham khảo ý kiến bác sĩ trước khi tiêm Nplate nếu bạn:

• Đang mang thai vì thuốc này có thể gây hại cho thai nhi. 
• Đang có kế hoạch mang thai. Nếu bạn đang tiêm Nplate, thì bạn phải sử dụng biện pháp tránh thai. 
• Là đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Do dữ liệu về việc tiết Nplate trong sữa mẹ còn hạn chế, nên tránh dùng Nplate trong những trường hợp này vì KHÔNG được khuyến cáo.
• Mắc bệnh MDS (một loại ung thư tủy xương). Dùng Nplate có thể làm tình trạng bệnh trở nên trầm trọng hơn và tăng nguy cơ tiến triển thành AML (bệnh bạch cầu tủy cấp tính). 

Trị giá 

Chi phí của Nplate thay đổi tùy thuộc vào nhiều yếu tố, chẳng hạn như địa điểm và nhà thuốc. Vui lòng hỏi dược sĩ để biết giá chính xác.