Krystexxa: Phương pháp điều trị bệnh gút mãn tính

Krystexxa, còn được gọi bằng tên chung là “pegloticase”, là một loại thuốc tiêm được sử dụng để điều trị bệnh mãn tính, khó điều trị, nghiêm trọng bệnh gout ở người lớn không đáp ứng với phương pháp điều trị bệnh gút thông thường. 

Krystexxa thuộc nhóm thuốc “thuốc chống tăng axit uric máu hoặc thuốc chống gút”, có tác dụng làm giảm tình trạng sản xuất quá mức axit uric ở bệnh nhân gút. Thuốc này lần đầu tiên được phê duyệt bởi FDA vào năm 2010 dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng. 

Krystexxa chỉ được bán theo đơn. 

Thuốc Krystexxa được dùng để điều trị bệnh gì?

FDA đã phê duyệt Krystexxa để điều trị bệnh gút mạn tính ở người lớn. Gút là một loại viêm khớp xảy ra do nồng độ axit uric trong cơ thể cao bất thường. Khi nồng độ axit uric cao tích tụ trong máu hoặc dịch quanh khớp, nó sẽ chuyển hóa thành tinh thể axit uric, gây đau dữ dội, đỏ và sưng khớp. 

Theo thời gian, các tinh thể axit uric hình thành các khối u màu trắng xung quanh khớp và mô mềm (gọi là tophi), thường lộ rõ dưới da và trông giống như các nốt sưng. Điều này càng làm tổn thương khớp, dẫn đến mất khả năng vận động. 

Bệnh nhân mắc bệnh gút mãn tính thường xuyên bị đau dữ dội và viêm ở nhiều khớp, còn gọi là cơn gút. 

Khi nào thuốc Krystexxa được kê đơn cho bệnh nhân gút?

Krystexxa thường được kê đơn như một phương pháp điều trị tuyến ba và có thể được sử dụng riêng lẻ hoặc kết hợp với methotrexate ở những bệnh nhân bị bệnh gút mãn tính trong các trường hợp sau:

• Khi các loại thuốc điều trị gút thông thường không hiệu quả hoặc chống chỉ định ở một số bệnh nhân. Một số loại thuốc điều trị gút thường được kê đơn bao gồm thuốc ức chế xanthine oxidase, allopurinol, febuxostat và probenecid.
• Bệnh nhân không đạt được mục tiêu về axit uric huyết thanh.
• Bệnh nhân tiếp tục bị các đợt bùng phát bệnh gút thường xuyên (≥2 đợt bùng phát/năm).
• Bệnh nhân có cục u dưới da không tự khỏi.

Krystexxa hoạt động như thế nào?

Hoạt chất trong Krystexxa, pegloticase, chứa một loại enzyme gọi là uricase, được sản xuất bằng phương pháp công nghệ DNA tái tổ hợp trong phòng thí nghiệm. Enzyme uricase phân hủy các tinh thể axit uric (tinh thể) thành các chất dễ hòa tan hơn (allantoin), sau đó được đào thải ra khỏi cơ thể qua nước tiểu. 

Khi nồng độ axit uric giảm xuống dưới 6 mg/dl, các tinh thể trong khớp bắt đầu tan ra, làm các hạt tophi co lại dần. 

Thuốc Krystexxa có thể sử dụng cho bệnh nhân tăng axit uric máu không?

Theo hướng dẫn của FDA, Krystexxa không được khuyến cáo sử dụng để điều trị tăng axit uric máu (tình trạng mô tả mức axit uric cao) ở những người không có triệu chứng bệnh gút liên quan. 

Nhìn chung, những người bị tăng axit uric máu có thể dùng các loại thuốc khác để hạ nồng độ axit uric trong cơ thể. Tuy nhiên, tăng axit uric máu có thể trở thành yếu tố nguy cơ gây bệnh gút nếu không được điều trị kịp thời. 

Đối với những người bị bệnh gút mãn tính, khi không có loại thuốc điều trị gút thông thường nào có hiệu quả, Krystexxa được khuyến nghị cụ thể là phương pháp điều trị bậc ba để hạ thấp nồng độ axit uric ở những bệnh nhân này. 

Tóm lại, loại thuốc này không được chỉ định sử dụng chung cho mọi trường hợp tăng axit uric máu.

Krystexxa được cung cấp và sử dụng ở dạng bào chế nào?

Krystexxa có dạng dung dịch pegloticase trong suốt, vô trùng, hàm lượng 8 mg/ml và được cung cấp trong lọ liều đơn. 

Dung dịch được pha loãng (trộn) với túi 250 ml chứa 0,9% natri clorua trước khi sử dụng. 

Liều dùng khuyến cáo cho bệnh nhân gút trưởng thành là bao nhiêu?

Liều dùng khuyến cáo của Krystexxa cho người lớn bị bệnh gút mãn tính là 8 mg, nên dùng 1 lần mỗi 2 tuần. 

Krystexxa được cung cấp như thế nào?

Krystexxa được khuyến cáo dùng riêng hoặc kết hợp với methotrexate dưới dạng truyền tĩnh mạch trong thời gian không dưới 120 phút qua bơm tiêm truyền. Nhân viên y tế sẽ tiêm thuốc vào tĩnh mạch. 

Những điều quan trọng khác cần lưu ý:

• Krystexxa không nên được dùng dưới dạng tiêm tĩnh mạch hoặc viên thuốc.
• Để giảm thiểu nguy cơ phản ứng truyền dịch, bệnh nhân nên được dùng thuốc trước, chẳng hạn như thuốc kháng histamine và corticosteroid. 

Tác dụng phụ thường gặp là gì?

Bạn có thể gặp phải các tác dụng phụ sau đây sau khi dùng dịch truyền Krystexxa:  

• Các đợt bùng phát bệnh gút mới (tăng trong 3 tháng đầu do nồng độ axit uric huyết thanh thay đổi và cuối cùng giảm trong 3 tháng điều trị tiếp theo)

• Buồn nôn
• Đau ngực
• Nôn mửa
• Mệt mỏi
• Đau khớp
• Táo bón

Bạn cũng có thể gặp các phản ứng dị ứng nghiêm trọng, có thể đe dọa tính mạng và thường xảy ra trong vòng 2 giờ sau khi truyền. Do đó, khuyến cáo bệnh nhân nên được dùng thuốc kháng histamine và corticosteroid trước để giảm nguy cơ truyền và phản ứng dị ứng. 

Liệu trình Krystexxa kéo dài bao lâu?

Bệnh nhân thường thấy tình trạng cải thiện sau 3 tháng điều trị bằng Krystexxa. Tuy nhiên, nên tiếp tục điều trị từ 6 đến 12 tháng hoặc theo khuyến cáo của bác sĩ. 

Bạn nên tuân thủ những biện pháp phòng ngừa đặc biệt nào?

Trước khi dùng dịch truyền Krystexxa, hãy cho bác sĩ biết nếu bạn:

• Đang mang thai hoặc có ý định mang thai
• Đang cho con bú hoặc có kế hoạch cho con bú
• Đã từng mắc bất kỳ tình trạng nào như suy tim, bệnh tim hoặc tăng huyết áp (huyết áp cao) chưa?
• Bị dị ứng với pegloticase
• Đang dùng bất kỳ loại thuốc nào như thuốc theo toa và thuốc không kê đơn, vitamin và thực phẩm chức năng thảo dược

Bạn nên tránh những loại thuốc nào khi dùng Krystexxa?

Bạn không nên dùng các thuốc hạ axit uric khác trong khi đang dùng Krystexxa vì chúng có thể gây ra các tác dụng không mong muốn hoặc nguy hiểm. Một số loại thuốc hạ axit uric bạn không nên dùng là allopurinol, febuxostat và probenecid. 

Ai không nên dùng Krystexxa?

Bệnh nhân mắc bệnh chuyển hóa gọi là thiếu hụt glucose-6-phosphate dehydrogenase (G6PD) hoặc favism, một rối loạn máu hiếm gặp, không nên dùng Krystexxa. Thuốc này có thể làm tăng nguy cơ tan máu và methemoglobin huyết ở những bệnh nhân này. 

Những bệnh nhân có nguy cơ thiếu hụt G6PD cao hơn nên được sàng lọc trước khi bắt đầu sử dụng Krystexxa. 

Trị giá

Dung dịch tiêm tĩnh mạch Krystexxa (8 mg/mL) có giá khoảng $30.882 cho 1 ml. Chi phí có thể thay đổi tùy thuộc vào nhà thuốc bạn đến. Bệnh nhân có thu nhập thấp hoặc không có bảo hiểm có thể tham gia các chương trình hỗ trợ bệnh nhân để giảm chi phí điều trị. Liên hệ với chúng tôi nếu bạn quan tâm đến việc nhận hỗ trợ tài chính.