Amvuttra: Mũi tiêm đầu tiên hàng quý để điều trị bệnh amyloidosis hATTR

Thuốc theo toa này lần đầu tiên được FDA chấp thuận vào ngày 13 tháng 6 năm 2022, dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng, trong đó nó được dùng cho 122 bệnh nhân mắc chứng amyloidosis di truyền qua trung gian transthyretin (hATTR). Kết quả thử nghiệm kết luận rằng Amvuttra cải thiện đáng kể tình trạng suy giảm bệnh thần kinh ở bệnh nhân.

Amvutra là loại thuốc tiêm đầu tiên và duy nhất được tiêm bốn lần một năm để điều trị bệnh lý thần kinh ngoại biên do bệnh lắng đọng amyloid hATTR ở bệnh nhân trưởng thành. 

Thuốc Amvuttra được dùng để điều trị bệnh gì?

Amvuttra được sử dụng để điều trị tổn thương thần kinh (bệnh đa dây thần kinh) do bệnh hATTR gây ra. 

Bệnh thoái hóa tinh bột di truyền qua trung gian transthyretin (hATTR) là gì?

hATTR là một rối loạn hiếm gặp nhưng gây suy nhược, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan và mô trong cơ thể, bao gồm hệ thần kinh (dây thần kinh), hệ tim (tim) và hệ tiêu hóa (tiêu hóa). Bệnh này xảy ra do đột biến ở transthyretin (TTR) gen, thường mã hóa cho một loại protein gọi là transthyretin (TTR). 

Gan của bạn chủ yếu sản xuất protein TRR, lưu thông trong máu để vận chuyển hormone tuyến giáp (thyroxine) và vitamin A (retinol) đi khắp cơ thể. 

Tuy nhiên, đột biến gen TTR khiến gan sản xuất ra các protein TTR bất thường, khiếm khuyết và dễ bị phá vỡ. Các protein bị phá vỡ này kết tụ lại thành từng cụm và hình thành lắng đọng amyloid. Các chất lắng đọng amyloid khi tích tụ ở các bộ phận khác nhau trong cơ thể sẽ gây tổn thương cho các cơ quan và dây thần kinh, đặc biệt là các dây thần kinh ngoại biên. 

Nó hoạt động thế nào?

Amvuttra chứa một thành phần hoạt tính, vutrisiran, là một loại axit ribonucleic can thiệp nhỏ (siRNA). SiRNA là một đoạn vật liệu di truyền ngắn được thiết kế để bám vào và ngăn chặn gen TRR đột biến chịu trách nhiệm sản xuất protein TRR. 

Điều này làm giảm đáng kể việc sản xuất protein TRR bị lỗi, dẫn đến giảm sự hình thành các mảng bám amyloid. 

Tỷ lệ thành công là bao nhiêu?

Theo các thử nghiệm lâm sàng, Amvuttra có ý nghĩa đáng kể cải thiện chức năng thần kinh và sức mạnh cơ bắp ở những bệnh nhân dùng thuốc so với những bệnh nhân không dùng. Bệnh nhân dùng thuốc này có thể thấy sự cải thiện về tốc độ đi bộ, sức khỏe dinh dưỡng và khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày. 

Ai có thể dùng Amvuttra?

Bệnh nhân mắc bệnh đa dây thần kinh giai đoạn I và giai đoạn II (tổn thương thần kinh) do bệnh lắng đọng amyloid hATTR có thể dùng Amvuttra. 

Tổn thương thần kinh giai đoạn I là khi bệnh nhân cảm thấy chân yếu nhưng vẫn có thể đi lại mà không cần trợ giúp. 

Ở giai đoạn tổn thương thần kinh II, bệnh nhân vẫn có thể đi lại nhưng cần được hỗ trợ. 

Những bệnh nhân mắc bệnh tiến triển đến giai đoạn III vẫn có thể dùng thuốc này nếu lợi ích vượt trội hơn rủi ro. 

Dạng bào chế và hàm lượng có sẵn là gì?

Amvuttra có sẵn ở dạng 25 mg/0,5 ml trong ống tiêm một liều đã được nạp sẵn. Thuốc này chỉ được bán khi có đơn thuốc của bác sĩ. 

Amvuttra được cung cấp như thế nào?

Amvuttra được tiêm dưới da 3 tháng một lần bởi một bác sĩ có kinh nghiệm. Thuốc thường được tiêm quanh vùng bụng, đùi hoặc cánh tay trên. 

Phải mất bao lâu để có tác dụng?

Sau liều đầu tiên, Amvuttra bắt đầu làm giảm protein TTR, và tác dụng này kéo dài cho đến khi quá trình điều trị được duy trì. Trong một nghiên cứu lâm sàng trên những người được điều trị bằng Amvuttra, 481 bệnh nhân TP448T đã phục hồi một phần chức năng thần kinh sau 18 tháng.

Tác dụng phụ thường gặp

Amvuttra cũng có một số tác dụng phụ, bên cạnh những lợi ích tiềm năng. Các tác dụng phụ thường gặp nhất được báo cáo ở hơn 5% bệnh nhân sau khi dùng thuốc bao gồm:

• Đau ở tứ chi (tay và chân)
• Đau khớp (đau khớp)
• Khó thở (khó thở)
• Mức vitamin A thấp

Bạn nên thực hiện những biện pháp phòng ngừa nào?

Trước khi dùng Amvuttra, điều quan trọng là phải tham khảo ý kiến bác sĩ và chia sẻ tình trạng sức khỏe hiện tại cũng như tiền sử bệnh của bạn. Hãy chắc chắn cho bác sĩ biết nếu bạn:

• Đang mang thai hoặc có ý định mang thai: Vì không có dữ liệu nào về tác động của Amvuttra đối với thai nhi nên điều quan trọng là phải tham khảo ý kiến bác sĩ chăm sóc sức khỏe trước khi dùng Amvuttra.
• Cho con bú: Chưa rõ liệu Amvuttra có đi vào sữa mẹ hay không; do đó, bạn nên tránh sử dụng thuốc này nếu đang cho con bú.

Những điều quan trọng bạn cần biết về Amvuttra là gì?

Amvuttra có thể gây ra tình trạng thiếu vitamin A. Như đã thảo luận trước đó, protein TRR chịu trách nhiệm vận chuyển retinol (vitamin A) đi khắp cơ thể. Việc sử dụng Amvuttra có thể làm giảm đáng kể lượng vitamin A trong máu. 
Thiếu hụt vitamin A nghiêm trọng có thể dẫn đến các vấn đề về thị lực (ví dụ: quáng gà). Do đó, điều quan trọng là phải bổ sung vitamin A với liều lượng từ 2.500 IU đến 3.000 IU mỗi ngày. 
 

Amvuttra có phải là một loại liệu pháp gen không?

Vâng, đúng vậy được phân loại là gen im lặng có tác dụng ngăn ngừa sự tích tụ amyloid và tổn thương cơ quan bằng cách hạn chế khả năng sản xuất protein transthyretin (TTR) bị lỗi của gan. Điều này dẫn đến nồng độ TTR thấp hơn trong toàn bộ cơ thể.
 

Trị giá

Chi phí có thể khá cao đối với một số bệnh nhân. Đối với dung dịch tiêm dưới da (25 mg/0,5 ml), Amvuttra có giá khoảng $125.686 cho liều dùng 0,5 ml. 
Hơn nữa, nếu bạn có ý định nhận điều trị trong một năm, nó có thể tốn kém của bạn khoảng $572,164.
Chi phí của Amvuttra có thể thay đổi tùy thuộc vào nhà thuốc bạn đến. Tuy nhiên, nếu bạn đang cân nhắc sử dụng Amvuttra, bạn nên tham khảo ý kiến của các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe về các chương trình hỗ trợ tiềm năng có thể giúp giảm chi phí tự chi trả. Tiếp điểm AmeriPharma nếu bạn quan tâm đến việc tìm hiểu các lựa chọn hỗ trợ tài chính.
 

Tóm tắt thuốc

Amvuttra là một loại thuốc được sử dụng để điều trị tổn thương thần kinh (bệnh đa dây thần kinh) do bệnh hATTR gây ra. Mục đích của thuốc này là ngăn ngừa sản xuất protein TRR khiếm khuyết, cuối cùng làm giảm sự hình thành các mảng bám amyloid trong dây thần kinh và các cơ quan. Nồng độ vitamin A thấp và đau ở chân và tay là một số tác dụng phụ thường gặp của Amvuttra và có thể điều trị được. 

Amvuttra (Vutrisiran) là tên thương mại của một loại thuốc kê đơn có tên là vutrisiran. Thuốc này thường được kê đơn để điều trị bệnh đa dây thần kinh (tổn thương nhiều dây thần kinh) do một tình trạng gọi là bệnh lắng đọng tinh bột do transthyretin di truyền (hATTR) ở bệnh nhân trưởng thành.