Ixinity (Yếu tố IX tái tổ hợp): Công dụng, liều lượng, tác dụng phụ và cơ chế hoạt động đối với bệnh máu khó đông B

Ixinity là thuốc kê đơn được truyền tĩnh mạch (IV) cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông loại B. Ixinity giúp kiểm soát và ngăn ngừa chảy máu kéo dài do chấn thương, phẫu thuật hoặc thậm chí chảy máu nội tạng tự phát ở người mắc bệnh máu khó đông loại B. 

Nó còn được biết đến với tên gọi chung là yếu tố đông máu IX (tái tổ hợp), và đã nhận được sự phê duyệt đầu tiên từ... Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 4 năm 2015 như một phương pháp điều trị theo yêu cầu để kiểm soát chảy máu trong bệnh máu khó đông B bệnh nhân (từ 12 tuổi trở lên). Sau đó, vào tháng 3 năm 2024, FDA đã mở rộng phạm vi phê duyệt Ixinity để bao gồm cả trẻ em dưới 12 tuổi mắc bệnh máu khó đông loại B. 

Nếu bác sĩ đã kê đơn Ixinity cho bạn hoặc con bạn, điều quan trọng là phải hiểu rõ các thông tin chính về thuốc này, bao gồm thuốc là gì, cơ chế hoạt động, cách sử dụng và những điều cần lưu ý trong quá trình điều trị. 

Ixinity: Công dụng hoặc chỉ dẫn

Ixinity (yếu tố đông máu IX) thường được sử dụng để điều trị và ngăn ngừa một số loại chảy máu ở người mắc bệnh máu khó đông loại B. Những trường hợp chảy máu này có thể xảy ra do chấn thương hoặc phẫu thuật, hoặc không rõ nguyên nhân. 

Thuốc Ixinity được chỉ định cho cả người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông loại B trong các điều kiện sau:

• Để điều trị các đợt chảy máu khi chúng xảy ra
• Để kiểm soát tình trạng chảy máu quá nhiều trước, trong hoặc sau phẫu thuật.
• Để phòng ngừa thường quy nhằm ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu 

Bạn KHÔNG nên dùng Ixinity nếu bạn bị bệnh máu khó đông loại A kèm theo thiếu hụt yếu tố VIII. 

Cơ chế hoạt động 

Để hiểu cách thức hoạt động của Ixinity, trước tiên chúng ta hãy cùng xem lại ngắn gọn bệnh máu khó đông loại B là gì.

Bệnh máu khó đông B là một rối loạn chảy máu di truyền do thiếu hụt yếu tố đông máu IX (một loại protein gây đông máu). Điều này dẫn đến tình trạng chảy máu thường xuyên hơn vào các khớp, cơ hoặc các cơ quan nội tạng, có thể tự phát hoặc do chấn thương do tai nạn hoặc phẫu thuật. 

Ixinity là một phiên bản được sản xuất trong phòng thí nghiệm của yếu tố đông máu IX của người, bắt chước rất sát protein tự nhiên (yếu tố IX) có trong cơ thể. Khi người mắc bệnh máu khó đông loại B được truyền Ixinity, yếu tố IX tái tổ hợp được truyền vào sẽ đi vào máu và tạm thời thay thế lượng yếu tố IX tự nhiên bị thiếu hoặc thấp.

Khi vào tuần hoàn máu, Ixinity giúp máu đông hiệu quả hơn và ngăn ngừa mất máu quá nhiều ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông loại B.  

Ixinity: Dạng bào chế và hàm lượng

Ixinity được bào chế dưới dạng bột đông khô, đựng trong các lọ thủy tinh dùng một lần, có mã màu, chứa sáu liều lượng khác nhau: 

• Lọ màu vàng: 250 đơn vị quốc tế (IU)
• Lọ màu xanh: 500 IU
• Lọ màu xanh lá cây: 1.000 IU
• Lọ màu cam: 1.500 IU
• Lọ màu đỏ: 2.000 IU
• Lọ màu nâu: 3.000 IU

Bột đông khô Ixinity được pha với dung môi (nước vô trùng) được cung cấp trước khi truyền. 

Ghi chú: IU (Đơn vị Quốc tế) cho biết lượng năng lượng đông máu mà một liều yếu tố IX cung cấp.

Liều lượng và cách dùng

Liều lượng và tần suất phụ thuộc vào trọng lượng cơ thể (kg) của bệnh nhân, mức độ nghiêm trọng của tình trạng thiếu hụt yếu tố IX, mức độ chảy máu và liệu thuốc được sử dụng để điều trị hay phẫu thuật.

Liều khuyến cáo được pha loãng trước khi dùng qua đường uống. truyền tĩnh mạch (IV) (tiêm trực tiếp vào tĩnh mạch). 

1. Liều dùng Ixinity cho mục đích phòng ngừa thường quy

Để phòng ngừa thường quy, Ixinity thường được dùng hai lần một tuần với liều 40-70 đơn vị quốc tế trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể (IU/kg) ở người từ 12 tuổi trở lên và 35-75 IU/kg cho trẻ em dưới 12 tuổi. 

Trẻ em thường đào thải các yếu tố đông máu nhanh hơn, vì vậy liều lượng của chúng có thể được điều chỉnh trong phạm vi này để duy trì khả năng bảo vệ tốt chống chảy máu. 

2. Liều dùng cho điều trị theo yêu cầu 

Khi Ixinity được sử dụng để điều trị chảy máu đang diễn ra chứ không phải để phòng ngừa thường quy, liều lượng được tính toán để nâng mức yếu tố IX của người bệnh lên mức mục tiêu mong muốn dựa trên mức độ nghiêm trọng của chảy máu. Điều trị được thực hiện cho đến khi vết thương lành. Đối với:

• Chảy máu nhẹNồng độ yếu tố IX được nâng lên 30–60 IU/dl, bằng cách dùng Ixinity mỗi 24 giờ một lần trong 1–3 ngày. 
• Chảy máu mức độ vừa phải: Nồng độ yếu tố IX được tăng lên 40–60 IU/dl, với liều dùng mỗi 24 giờ trong 2–7 ngày.
• Chảy máu nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng: Cần duy trì nồng độ yếu tố IX cao hơn, từ 60–100 IU/dl, với liều Ixinity được truyền mỗi 12–24 giờ trong 2–14 ngày hoặc lâu hơn dưới sự giám sát y tế.

3. Liều lượng để kiểm soát chảy máu xung quanh phẫu thuật

Ixinity cũng được sử dụng để kiểm soát chảy máu trước hoặc sau phẫu thuật ở bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông loại B. Đối với một thủ thuật phẫu thuật nhỏ, Ixinity được dùng mỗi 24 giờ sau phẫu thuật để duy trì nồng độ hoạt tính của yếu tố IX ở mức 30–80 IU/dl. 

Vì các thủ thuật phẫu thuật chính, Để đạt được kết quả tốt hơn, cần duy trì nồng độ yếu tố IX cao hơn và được kiểm soát chặt chẽ hơn. Trước khi phẫu thuật, nồng độ được nâng lên 60–80 IU/dl. Sau phẫu thuật, nồng độ yếu tố IX được duy trì ở mức 40–60 IU/dl trong giai đoạn hồi phục sớm, giảm dần xuống 30–50 IU/dl, và sau đó xuống 20–40 IU/dl khi quá trình lành thương tiếp tục. 

Tác dụng phụ có thể xảy ra

Tác dụng phụ thường gặp nhất được quan sát thấy ở hơn 21 bệnh nhân dùng TP447T trong các thử nghiệm lâm sàng là đau đầu. Mặc dù hiếm gặp, Ixinity cũng có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

• Phản ứng dị ứng: Các dấu hiệu của phản ứng dị ứng có thể bao gồm sưng tấy, nổi mề đay, tức ngực hoặc cổ họng, huyết áp thấp, mệt mỏi, buồn nôn, nôn mửa, khó nuốt, cảm giác bất thường, thở khò khè hoặc khó thở.
• Các vấn đề về thận (hội chứng thận hư)
• Cục máu đông (huyết khối tắc mạch)

Cảnh báo

Bệnh nhân có tiền sử phản ứng phản vệ hoặc phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (dị ứng) với protein chuột hamster (CHO), có mặt với lượng nhỏ trong Ixinity, không nên dùng thuốc này. 

Một số bệnh nhân có thể phát triển kháng thể trung hòa (chất ức chế) đối với Ixinity, làm giảm hiệu quả của các phương pháp điều trị bằng yếu tố IX. Nếu có khả năng điều này xảy ra, bác sĩ có thể thực hiện xét nghiệm để đo nồng độ chất ức chế yếu tố IX. 

Các biện pháp phòng ngừa 

Luôn tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc chuyên gia chăm sóc sức khỏe trước khi dùng Ixinity nếu bạn:

• Bạn đang mang thai hoặc có kế hoạch mang thai (vì Ixinity có thể gây hại cho thai nhi)
• Đang cho con bú hoặc có kế hoạch cho con bú
• Bạn có bị dị ứng với bất kỳ chất nào, bao gồm cả dị ứng với protein (CHO) của chuột hamster không?
• Bạn có đang dùng bất kỳ loại thuốc không kê đơn hoặc thuốc kê đơn nào, đặc biệt là các yếu tố đông máu khác như carfilzomib, efgartigimod alfa hoặc rozanolixizumab, thực phẩm chức năng hoặc các sản phẩm thảo dược không?
• Có hoặc đã từng có bất kỳ vấn đề y tế nào
• Tôi được biết là bạn có kháng thể chống lại yếu tố IX (vì Ixinity có thể không hiệu quả với bạn).

Ixinity: Chi phí ước tính

Ixinity thường có giá thành cao vì đây là một loại thuốc sinh học chuyên biệt. Tuy nhiên, một số chương trình bảo hiểm và chương trình của nhà sản xuất có thể giúp giảm giá thành. Chi phí mà bệnh nhân phải tự chi trả. Ví dụ:, Chương trình tiết kiệm của Ixinity có thể hỗ trợ lên đến $12,000 mỗi năm cho những người có bảo hiểm thương mại, và có thể có các ưu đãi dùng thử hoặc các lựa chọn hỗ trợ khác. Liên hệ với chúng tôi Nếu bạn quan tâm đến việc tìm hiểu các cơ hội hỗ trợ tài chính cho khóa học Ixinity.