Afstyla: Liệu pháp yếu tố VIII chuỗi đơn đầu tiên cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A

Bệnh máu khó đông A bệnh nhân có xu hướng chảy máu lâu hơn những người khỏe mạnh vì cơ thể họ thiếu yếu tố đông máu gọi là yếu tố VIII (FVIII).

Nếu bạn hoặc người thân của bạn bị chảy máu tự phát và thường xuyên mà không có nguyên nhân rõ ràng, bạn có thể cân nhắc sử dụng Afstyla sau khi tham khảo ý kiến bác sĩ.

Afstyla là hiệu quả hơn trong việc ngăn ngừa và điều trị các đợt chảy máu ở những bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu A nặng hơn các sản phẩm yếu tố đông máu VIII hiện có khác. Afstyla là liệu pháp yếu tố VIII chuỗi đơn đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận, có khả năng bảo vệ lâu dài khỏi chảy máu.

Trong hướng dẫn này, chúng tôi sẽ thảo luận về Afstyla và cách thuốc này có thể giúp ích cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A. Chúng tôi cũng sẽ xem xét liều lượng tiêu chuẩn và quy trình sử dụng, các tác dụng phụ tiềm ẩn, chi phí ước tính và nhiều thông tin khác.

Afstyla là gì và nó được sử dụng để làm gì?

Afstyla, còn được gọi bằng tên chung của nó, yếu tố chống hemophilia (tái tổ hợp), chuỗi đơn, là sản phẩm tái tổ hợp có chứa dạng protein yếu tố VIII được tạo ra trong phòng thí nghiệm.

Dạng nhân tạo của yếu tố VIII này tạm thời thay thế yếu tố đông máu VIII bị thiếu và giúp đông máu và cầm máu ở những bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A (a rối loạn chảy máu xảy ra do thiếu hụt protein yếu tố đông máu VIII). Bệnh Hemophilia A còn được gọi là bệnh thiếu hụt yếu tố VIII bẩm sinh.

Thuốc này thường được kê đơn cho người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông A và được sử dụng trong các trường hợp sau:

• Để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu (được sử dụng như một tác nhân dự phòng)
• Để kiểm soát tình trạng chảy máu đang diễn ra do chấn thương/chấn thương do tai nạn (được sử dụng như một phương pháp điều trị theo yêu cầu)
• Để ngăn ngừa và xử lý tình trạng chảy máu tự phát xảy ra trong quá trình phẫu thuật (quản lý quanh phẫu thuật).

Cần lưu ý rằng Afstyla tái tổ hợp không được chấp thuận sử dụng để điều trị bệnh von Willebrand.

Thuốc Afstyla hoạt động như thế nào và có tác dụng gì đối với bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A?

Afstyla chứa thành phần hoạt tính là lonoctocog alfa, một phiên bản rút gọn của yếu tố đông máu VIII tự nhiên ở người.

Thành phần hoạt chất trong Afstyla hoạt động tương tự như yếu tố VIII của con người và được kích hoạt trong máu khi xuất huyết. Sau khi được kích hoạt, nó giúp hình thành cục máu đông bằng cách phối hợp với các protein khác trong máu để cầm máu.

Hơn nữa, cấu trúc chuỗi đơn của thuốc là một đặc điểm độc đáo cho phép nó liên kết chặt chẽ hơn với yếu tố von Willebrand (VWF). Protein này giúp ổn định yếu tố VIII trong máu trong thời gian dài.

Do đó, bằng cách liên kết với VWF, Afstyla không bị phân hủy nhanh chóng, hoạt động lâu hơn và hiệu quả hơn các loại thuốc đông máu yếu tố VIII truyền thống.

Liều lượng tiêu chuẩn của Afstyla cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A là bao nhiêu?

Liều lượng và tần suất tiêu chuẩn của Afstyla được xác định dựa trên mức độ nghiêm trọng của tình trạng thiếu hụt yếu tố VIII, mức độ, vị trí, loại chảy máu, tình trạng lâm sàng của bệnh nhân và cân nặng (kg).

1. Liều dùng cho dự phòng thường quy

Phạm vi liều lượng khuyến cáo của loại này thuốc điều trị bệnh máu khó đông đối với người lớn và trẻ em (≥12 tuổi) là 20 đến 50 IU trên mỗi kg Afstyla, nên dùng 2 đến 3 lần một tuần.

Đối với trẻ em dưới 12 tuổi, liều dùng từ 30 đến 50 IU/kg, dùng 2 đến 3 lần một tuần.

2. Liều dùng để điều trị theo yêu cầu và kiểm soát các đợt chảy máu

Đối với điều trị theo yêu cầu, Afstyla được dùng để duy trì mức hoạt động của yếu tố VIII trong phạm vi mục tiêu:

• Đối với chảy máu nhẹ (ví dụ, chảy máu khớp, chảy máu cơ nhẹ hoặc chảy máu miệng), Afstyla được dùng sau mỗi 12 đến 24 giờ để đạt mức FVIII từ 20 đến 40 IU/dL cho đến khi ngừng chảy máu.
• Trong trường hợp chảy máu vừa phải (ví dụ, chảy máu cơ và khớp hoặc chấn thương nhẹ), thuốc được dùng sau mỗi 12 đến 24 giờ để duy trì mức hoạt động của FVIII từ 30 đến 60 IU/dL cho đến khi vấn đề được giải quyết.
• Đối với tình trạng chảy máu nghiêm trọng hoặc có khả năng gây tử vong (ví dụ, xuất huyết não và cơ sâu, gãy xương hoặc chấn thương đầu), liệu pháp được thực hiện sau mỗi 8 đến 24 giờ để đạt mức FVIII từ 60 đến 100 IU/dL cho đến khi ngừng chảy máu.

3. Liều dùng để kiểm soát chảy máu quanh phẫu thuật

Trong các thủ thuật phẫu thuật nhỏ và lớn, Afstyla được sử dụng để duy trì mức hoạt động của FVIII ở mức hoặc cao hơn phạm vi mục tiêu, như sau:

• Trong các thủ thuật phẫu thuật nhỏ (ví dụ, nhổ răng), để duy trì mức hoạt động của FVIII ở mức từ 30 đến 60 IU/dL, thuốc được dùng 24 giờ một lần trong ít nhất một ngày cho đến khi vết thương lành hẳn.
• Trong các phẫu thuật lớn (ví dụ, phẫu thuật thay khớp háng hoặc phẫu thuật não), để duy trì mức hoạt động của enzyme FVIII từ 80 đến 100 IU/dL, thuốc được dùng mỗi 8 đến 24 giờ cho đến khi hồi phục hoàn toàn. Việc điều trị nên được tiếp tục trong ít nhất 7 ngày nữa để duy trì mức hoạt động của enzyme FVIII từ 30 đến 60 IU/dL.

Afstyla được sử dụng như thế nào?

Afstyla được tiêm tĩnh mạch. Thuốc này được đóng gói trong lọ đơn liều dưới dạng bột khô màu trắng hoặc hơi vàng, phải được pha loãng với nước vô trùng hoặc dung môi pha loãng có sẵn trong bộ dụng cụ.

Sau đây là các mức liều dùng được mã hóa màu của liệu pháp yếu tố VIII Afstyla:

• Cam: 250 IU mỗi lọ
• Màu xanh: 500 IU mỗi lọ
• Xanh lá cây: 1.000 IU mỗi lọ
• Turquoise: 1.500 IU mỗi lọ
• Tím: 2.000 IU mỗi lọ
• Cool Grey: 2.500 IU mỗi lọ
• Vàng: 3.000 IU mỗi lọ

Bạn nên luôn kiểm tra liều lượng được kê đơn được in trên nhãn trước khi sử dụng.

Quy trình quản lý

Sau khi nhận được hướng dẫn phù hợp từ chuyên gia chăm sóc sức khỏe có trình độ, người chăm sóc hoặc bệnh nhân có thể sử dụng Afstyla. Dưới đây là một số mẹo hữu ích có thể được thực hiện để sử dụng thuốc này một cách an toàn.

• Hãy chắc chắn rằng bạn làm theo một kỹ thuật vô trùng khi tiêm thuốc để tránh nguy cơ nhiễm trùng tại vị trí tiêm.
• Không kết hợp Afstyla với các loại thuốc khác.
• Luôn sử dụng đường tiêm tĩnh mạch để tiêm thuốc.
• Thuốc phải được sử dụng trong vòng 4 giờ sau khi pha ở nhiệt độ phòng.
• Chỉ nên dùng một lần. Sau khi dùng, hãy vứt bỏ đúng nơi quy định tất cả dụng cụ dùng thuốc và dung dịch còn thừa.

Tác dụng phụ

Afstyla có ít tác dụng phụ hơn so với các loại thuốc yếu tố VIII khác hiện có.

Hồ sơ an toàn của thuốc đã được đánh giá trong một trong những chương trình thử nghiệm lâm sàng FVIII lớn nhất, bao gồm 258 người tham gia mắc bệnh ưa chảy máu A. Khoảng 14 trong số 258 người đã báo cáo các tác dụng phụ sau trong các thử nghiệm lâm sàng:

• Phản ứng dị ứng (quá mẫn) (gặp ở 1/10 người)
• Chóng mặt (gặp ở 0,8% người)

Những tác dụng phụ này chỉ là tạm thời và sẽ giảm dần sau khi dùng thuốc theo chỉ định của bác sĩ chăm sóc sức khỏe.

Bạn nên thực hiện những biện pháp phòng ngừa nào trước khi sử dụng Afstyla?

Luôn tham khảo ý kiến bác sĩ chăm sóc sức khỏe trước khi sử dụng Afstyla nếu bạn:

• Đang mang thai hoặc đang có kế hoạch mang thai
• Đang cho con bú
• Đã được thông báo bạn có chất ức chế FVIII (vì thuốc này có thể không có tác dụng với bạn nếu bạn có chất ức chế yếu tố VIII)
• Bị dị ứng với protein chuột hamster (vì Afstyla được sản xuất bằng loại protein này)
• Đang sử dụng bất kỳ loại thuốc không kê đơn, thực phẩm bổ sung hoặc sản phẩm thảo dược nào
• Có hoặc đã từng có bất kỳ vấn đề y tế nào

Chi phí Afstyla

Chi phí cho bột tiêm tĩnh mạch tái tổ hợp Afstyla là khoảng $12 cho 1 bột, tùy thuộc vào hiệu thuốc bạn đến.

Quản lý bệnh Hemophilia A với Nhà thuốc chuyên khoa AmeriPharma®

Liệu pháp yếu tố VIII Afstyla mang lại lợi ích điều trị lâu dài trong việc kiểm soát và ngăn ngừa chảy máu thường xuyên so với các loại thuốc yếu tố VIII khác. Tuy nhiên, điều quan trọng là phải tham khảo ý kiến bác sĩ trước khi sử dụng thuốc này.

Nếu bác sĩ thấy loại thuốc này phù hợp, bạn có thể tin tưởng Nhà thuốc chuyên khoa AmeriPharma® để được hỗ trợ toàn diện.

Được chứng nhận URAC của chúng tôi hiệu thuốc chuyên khoa cung cấp liệu pháp truyền dịch tại nhà, các loại thuốc khó tìm và hướng dẫn của chuyên gia tại hơn 40 tiểu bang và vùng lãnh thổ của Hoa Kỳ.

Nếu bạn hoặc người thân đang phải đối mặt với căn bệnh máu khó đông A phức tạp, liên hệ với chúng tôi để được hỗ trợ toàn diện và phối hợp 24/7/365. Hãy bắt đầu ngay hôm nay!