Hướng dẫn đầy đủ về thuốc điều trị bệnh máu khó đông: Các loại, lợi ích và tác dụng phụ

Bệnh máu khó đông là một rối loạn di truyền hiếm gặp, ngăn cơ thể hình thành cục máu đông. Do đó, bạn có thể bị chảy máu nghiêm trọng, ngay cả khi chỉ bị cắt và chấn thương nhẹ. Nếu bạn mắc bệnh máu khó đông, việc tìm hiểu về các phương pháp điều trị hiện có là rất quan trọng để bạn có thể sống một cuộc sống bình thường. Trong bài viết này, chúng tôi sẽ đề cập đến mọi thông tin bạn cần biết về thuốc điều trị bệnh máu khó đông, bao gồm các loại thuốc, tác dụng phụ và cơ chế hoạt động của chúng.

Bệnh máu khó đông là gì?

Trước khi đi sâu vào các loại thuốc điều trị bệnh máu khó đông, hãy cùng tìm hiểu bệnh máu khó đông là gì. Bệnh máu khó đông là một rối loạn di truyền hiếm gặp, khiến máu không đông đúng cách. Bệnh có thể dẫn đến chảy máu không rõ nguyên nhân hoặc chảy máu ồ ạt do vết cắt hoặc chấn thương nhỏ. 

Thông thường, máu của người khỏe mạnh chứa một số protein gọi là yếu tố đông máu, giúp cầm máu. Tuy nhiên, người mắc bệnh hemophilia có nồng độ yếu tố đông máu thấp. Nồng độ yếu tố đông máu càng thấp, bệnh hemophilia càng nặng. May mắn thay, hiện nay đã có thuốc điều trị hemophilia giúp kiểm soát các triệu chứng và ngăn ngừa biến chứng.
Bệnh máu khó đông có thể gây ra các triệu chứng như chảy máu mũi, bầm tím và chảy máu sau chấn thương. Nó cũng có thể gây ra chảy máu trong khớp, có thể dẫn đến các bệnh về khớp. Ngoài ra, bệnh máu khó đông có thể gây chảy máu bên trong đầu, dẫn đến co giật và tê liệt [1].

Có những loại bệnh máu khó đông nào?

Có chủ yếu hai loại bệnh máu khó đông. Chúng là [1]:

• Bệnh máu khó đông A: Loại bệnh máu khó đông này là do thiếu hoặc nồng độ yếu tố đông máu VIII thấp (8).
• Bệnh máu khó đông B: Loại bệnh máu khó đông này là do thiếu hoặc nồng độ yếu tố đông máu IX thấp (9).

Cả hai loại bệnh hemophilia này đều chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới. Bệnh này thường di truyền, nghĩa là người bệnh bị lây truyền từ cha mẹ. May mắn thay, hiện nay có một số loại thuốc điều trị bệnh hemophilia có thể điều trị cả hai loại rối loạn này.

Thuốc điều trị bệnh Hemophilia hiện có

Liệu pháp thay thế

Liệu pháp thay thế là phương pháp điều trị phổ biến nhất cho bệnh hemophilia. Liệu pháp thay thế hoạt động bằng cách tiêm trực tiếp yếu tố đông máu bị thiếu vào máu. Nếu bạn bị hemophilia A, bạn sẽ được truyền yếu tố VIII, và nếu bạn bị hemophilia B, bạn sẽ được truyền yếu tố IX. Các yếu tố đông máu này được lấy từ máu người hoặc được sản xuất trong phòng thí nghiệm [2].

Ví dụ về liệu pháp thay thế yếu tố VIII có thương hiệu cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A là Tiến cử và Kogenate [3][4]. Các ví dụ về liệu pháp thay thế yếu tố IX có thương hiệu cho bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B là Benefix và Alprolix [5][6].

Giống như bất kỳ loại thuốc điều trị bệnh máu khó đông nào khác, liệu pháp thay thế yếu tố đông máu này cũng có thể gây ra các tác dụng phụ, bao gồm phản ứng dị ứng, đau đầu và chóng mặt. Ngoài ra, theo thời gian, cơ thể bạn có thể phát triển các chất ức chế chống lại các yếu tố đông máu. Chất ức chế là các protein do cơ thể tạo ra, tấn công các yếu tố đông máu và làm giảm hiệu quả của liệu pháp thay thế.

Desmopressin 

Desmopressin là một loại thuốc tương tự như một hormone được sản xuất tự nhiên trong cơ thể. Thuốc này có thể giải phóng yếu tố VIII được lưu trữ trong các mô, do đó làm tăng nồng độ yếu tố VIII trong cơ thể. Những người mắc bệnh ưa chảy máu A nhẹ đến trung bình có thể sử dụng thuốc điều trị này thay cho các liệu pháp thay thế. Một số tên thương mại của desmopressin là DDAVP (thuốc tiêm desmopressin) và Stimate (thuốc xịt mũi desmopressin) [2].

Desmopressin có thể gây ra các tác dụng phụ như khô miệng, đau đầu, chóng mặt, đau bụng, ớn lạnh và buồn nôn. Hãy nói chuyện với bác sĩ nếu bạn nhận thấy bất kỳ tác dụng phụ nào trong số này.

Thuốc chống tiêu sợi huyết

Thuốc chống tiêu sợi huyết là thuốc cầm máu bằng cách ngăn ngừa sự phân hủy cục máu đông. Các thuốc chống tiêu sợi huyết phổ biến bao gồm axit aminocaproic (Amicar) và axit tranexamic (Cyklokapron và Lysteda) [7]. Thuốc chống tiêu sợi huyết thường được sử dụng cùng với các loại thuốc điều trị bệnh máu khó đông khác. 
Thuốc chống tiêu sợi huyết chủ yếu được sử dụng cho những người bị thương răng hoặc phẫu thuật vì chúng ngăn chặn một chất có trong nước bọt có tác dụng phá vỡ cục máu đông [2].

Liệu pháp gen

Liệu pháp gen có thể là giải pháp lâu dài cho bệnh máu khó đông và là phương pháp thay thế cho các loại thuốc thông thường. 

Phương pháp điều trị truyền thống cho bệnh hemophilia chủ yếu là liệu pháp thay thế. Tuy nhiên, với liệu pháp thay thế, bạn phải uống thuốc thường xuyên, điều này có thể gây khó khăn cho một số người. Liệu pháp này cũng đi kèm với nguy cơ phát triển các chất ức chế, có thể làm giảm hiệu quả của thuốc theo thời gian. Tuy nhiên, liệu pháp gen là một phương pháp điều trị một lần nhưng có khả năng mang lại hiệu quả lâu dài.

Ở bệnh nhân hemophilia, các gen chịu trách nhiệm tạo ra các yếu tố đông máu không hoạt động bình thường. Liệu pháp gen thay thế các gen bị lỗi này, cho phép cơ thể sản xuất các yếu tố đông máu phù hợp và giảm sự phụ thuộc vào các loại thuốc điều trị hemophilia truyền thống.

Tính đến tháng 10 năm 2024, chỉ có một liệu pháp gen được FDA chấp thuận cho bệnh máu khó đông A được gọi là Roctavian [8]. Có hai liệu pháp gen được FDA chấp thuận cho bệnh máu khó đông B: Hemgenix và Beqvez [9][10]. 
Một số tác dụng phụ phổ biến của liệu pháp gen bao gồm thay đổi chức năng gan, đau đầu, mệt mỏi và nôn mửa [8][9][10].

Dòng cuối cùng

Sống chung với bệnh máu khó đông có thể rất khó khăn. Tuy nhiên, với sự chăm sóc đúng cách và thuốc điều trị phù hợp, bạn có thể sống một cuộc sống bình thường. Tìm hiểu về các lựa chọn điều trị có thể giúp bạn tìm ra phương pháp điều trị tốt nhất cho mình.