El Onpattro es un medicamento de venta con receta que se utiliza para tratar una afección nerviosa. Su nombre genérico es patisirán. Se presenta en solución líquida y se inyecta en la vena para administración intravenosa (IV).
Antes de tomar Onpattro, es fundamental informar a su médico y farmacéutico:
- Sobre sus condiciones médicas, historial de enfermedades y alergias.
- Acerca de cualquier medicamento a base de hierbas, medicamentos de venta libre o medicamentos recetados que esté tomando.
- Si está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada.
¿Qué es Onpattro?
El Onpattro es un medicamento de venta con receta que contiene el principio activo patisirán. Se trata de un ácido ribonucleico de interferencia pequeño de doble cadena (ARNi) se utiliza para tratar la polineuropatía de la amiloidosis familiar mediada por transtiretina (hATTR), una afección nerviosa que afecta a adultos. Onpattro es una inyección de complejo lipídico que se administra mediante infusión intravenosa.
¿Para qué se utiliza?
La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía es una enfermedad hereditaria, progresiva, rara y potencialmente mortal que daña múltiples nervios en todo el cuerpo. Es el resultado de una mutación genética hereditaria que pliega incorrectamente una proteína llamada transtiretina (TTR) en grupos conocidos como depósitos amiloides. Onpattro se utiliza para tratar esta enfermedad nerviosa.
¿Cómo funciona Onpattro?
Onpattro pertenece a la clase de medicamentos conocidos como agentes de ARNi. Los agentes de ARNi, o interfase de ARN, son un conjunto de pequeñas moléculas de ARN que se utilizan para tratar trastornos genéticos.
La proteína transtiretina se produce en el hígado (TTR). Los pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina presentan una mutación en el gen que codifica la proteína TTR. Esta mutación provoca que la proteína se pliegue de forma inusual.
La proteína TTR se aglutina y forma placas amiloides debido a este plegamiento inadecuado. Los depósitos se propagan por todo el cuerpo y dañan los nervios y órganos.
Onpattro inhibe la acumulación de depósitos amiloides en todo el cuerpo en los nervios y evita que el hígado produzca proteínas transtiretina mutadas anormales.
¿Cómo se administra Onpattro?
- Onpattro debe tomarse exactamente como lo indique su médico.
- Onpattro se administra en un entorno médico por un profesional de la salud.
- A los pacientes se les administra medicación previa al menos 60 minutos antes de la administración de Onpattro para reducir la posibilidad de respuestas adversas relacionadas con la infusión o efectos secundarios.
- Si no se tolera la premedicación intravenosa, se le pueden administrar al paciente equivalentes orales o se pueden reducir las dosis de premedicación.
- Onpattro se inyecta como infusión intravenosa directamente en las venas.
- El medicamento se administra comúnmente mediante infusión intravenosa una vez cada 3 semanas hasta la progresión de la enfermedad.
- El Onpattro debe administrarse lentamente por infusión intravenosa. Generalmente, el medicamento tarda 80 minutos en infundirse completamente en la vena.
Efectos secundarios
Los posibles efectos secundarios de Onpattro incluyen:
- Dolor de estómago
- Náuseas
- Mareo
- Dolor de cabeza
- Dolor de espalda
- malestar en el pecho
- Enrojecimiento de la piel
Los efectos secundarios graves del Onpattro pueden incluir:
- Latidos cardíacos irregulares, lentos o rápidos
- Desmayo
- Dificultad para respirar
- Hinchazón de la lengua, labios, cara o garganta.
- Enrojecimiento, dolor o hinchazón en el lugar de la inyección.
Los efectos adversos leves del Onpattro desaparecen a medida que su cuerpo se adapta al medicamento. Sin embargo, si experimenta efectos adversos graves o si los efectos secundarios leves se vuelven desagradables, persistentes o graves, consulte a su médico o farmacéutico de inmediato.
Interacciones farmacológicas de Onpattro
El Onpattro puede interactuar con vitaminas, tratamientos herbales y medicamentos de venta libre. Por lo tanto, antes de comenzar a tomar Onpattro, debe informar a su médico y farmacéutico sobre cualquier medicamento que esté tomando, incluyendo vitaminas y suplementos herbales.
Fortaleza
El Onpattro se presenta como solución líquida en un vial monodosis. Está disponible en una concentración de 10 mg/5 ml (2 mg/ml).
Dosis
La dosis de Onpattro se prescribe según el peso corporal.
- Onpattro se administra por vía intravenosa cada 3 semanas en una dosis de 0,3 mg/kg a personas que pesan menos de 100 kg.
- Onpattro se administra por vía intravenosa cada 3 semanas en dosis de 30 mg a personas que pesan más de 100 kg.
- No se requieren ajustes de dosis en caso de insuficiencia hepática o renal.
Premedicaciones
Los siguientes medicamentos se utilizan con frecuencia como premedicación 60 minutos antes de la administración de Onpattro:
- 500 mg de acetaminofén (oral)
- Corticosteroides intravenosos, como dexametasona 10 mg
- Bloqueador H1 intravenoso, como 50 mg de difenhidramina
- Bloqueador H2 intravenoso, como 50 mg ranitidina
Onpattro frente a Tegsedi
Onpattro y Tegsedi son medicamentos recetados que se utilizan para tratar a pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2 con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR). Su acción consiste en reducir los niveles de proteína TTR y mejorar los síntomas y la función nerviosa.
Onpattro y Tegsedi se diferencian en que Tegsedi, también conocido como inotersen, puede ser autoadministrado por el paciente una vez a la semana, mientras que Onpattro debe ser proporcionado por un médico en un entorno clínico cada 3 semanas.
La terapia con Tegsedi tiene una advertencia de recuadro negro por recuento bajo de plaquetas (trombocitopenia) y requiere monitoreo continuo. Por otro lado, el tratamiento con Onpattro no requiere observación continua.
Nota: No cambie sus prescripciones sin consultar a su médico.
Costo
El costo promedio de la solución intravenosa de Onpattro 2 mg/ml es de alrededor de $10,313 para un suministro de 5 ml.
El costo depende de varios factores, entre ellos:
- La ubicación y el tipo de farmacia que visita
- Su estado de salud y su historial de enfermedades
- El número de dosis prescritas por su médico
- Si su seguro cubre o no el costo del tratamiento farmacológico Onpattro
Asistencia para copagos Puede reducir el costo de este medicamento.
Preguntas frecuentes
¿Qué tipo de fármaco es Onpattro?
Onpattro está indicado en adultos para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (amiloidosis hATTR) con polineuropatía en estadio 1 o 2. Es un medicamento que pertenece a la clase de fármacos de ARNi, a veces conocidos como interfaces de ARN, y actúa reduciendo la cantidad de proteínas transtiretina anormales que produce el hígado.
¿Cuánto dura el tratamiento con Onpattro?
El tratamiento con Onpattro se administra cada 3 semanas mediante infusión intravenosa durante aproximadamente 80 minutos. La duración del tratamiento depende de la progresión de la enfermedad y de la respuesta del organismo al fármaco.
¿El Onpattro está aprobado por la FDA?
Sí. Es un medicamento aprobado por la FDA de EE. UU. para el tratamiento de la polineuropatía amiloide hereditaria mediada por transtiretina (hATTR-PN) en adultos.
Conclusión
Onpattro es un medicamento que se administra por vía intravenosa para tratar la polineuropatía amiloide familiar mediada por transtiretina (hATTR-PN). Esta afección se caracteriza por una acumulación anormal de una proteína conocida como amiloide en los nervios, órganos y tejidos del cuerpo.
Onpattro actúa disminuyendo la cantidad de proteínas TTR producidas por el hígado, reduciendo así el número de placas amiloides.
Se administran premedicaciones intravenosas u orales, como bloqueadores de histamina, corticosteroides intravenosos o acetaminofeno, 60 minutos antes del tratamiento para reducir los efectos secundarios intravenosos del Onpattro.
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