Este medicamento recetado fue aprobado por primera vez por la FDA el 13 de junio de 2022, con base en datos de un solo ensayo clínico, donde se administró a 122 pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR). Los resultados del ensayo concluyeron que Amvuttra deterioro de la neuropatía significativamente mejorado en pacientes.
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Amvutra es la primera y única inyección que se administra cuatro veces al año para tratar la polineuropatía de la amiloidosis hATTR en pacientes adultos.
¿Para qué se utiliza el Amvuttra?
Amvuttra se utiliza para tratar el daño nervioso (polineuropatía) causado por una enfermedad hATTR.
¿Qué es la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR)?
La hATTR es un trastorno poco común pero debilitante que afecta a múltiples órganos y tejidos del cuerpo, incluyendo los sistemas nervioso, cardíaco y gastrointestinal. Esta enfermedad se produce debido a mutaciones en el gen transtiretina (TTR) gen, que normalmente codifica una proteína llamada transtiretina (TTR).
El hígado produce principalmente proteína TRR, que circula en la sangre para transportar la hormona tiroidea (tiroxina) y vitamina A (retinol) por todo el cuerpo.
Sin embargo, las mutaciones en el gen TTR hacen que el hígado produzca proteínas TTR anormales, defectuosas y que se descomponen fácilmente. Las proteínas descompuestas se agrupan y forman... depósitos de amiloideLos depósitos de amiloide, cuando se acumulan en diferentes partes del cuerpo, causan daños a los órganos y nervios, específicamente a los nervios periféricos.
¿Cómo funciona?
Amvuttra contiene un componente activo, vutrisiran, que es un tipo de ácido ribonucleico interferente pequeño (siRNA). El siRNA es un fragmento corto de material genético diseñado para unirse y detener el gen TRR mutado, responsable de la producción de la proteína TRR.
Esto reduce significativamente la producción de proteína TRR defectuosa, lo que resulta en una menor formación de depósitos amiloides.
¿Cuál es la tasa de éxito?
Según los ensayos clínicos, Amvuttra significativamente mejora de la función nerviosa y la fuerza muscular En pacientes que tomaron el medicamento, en comparación con quienes no lo tomaron. Los pacientes que toman este medicamento pueden experimentar una mejora en la velocidad al caminar, la salud nutricional y la capacidad para realizar actividades cotidianas.
¿Quién puede tomar Amvuttra?
Los pacientes con amiloidosis hATTR por polineuropatía (daño nervioso) en estadio I y estadio II pueden tomar Amvuttra.
El daño nervioso en etapa I es cuando el paciente siente debilidad en las piernas pero puede caminar sin ayuda.
En el daño nervioso en estadio II, el paciente aún puede caminar pero necesita apoyo.
Los pacientes cuya enfermedad progresa a la etapa III aún pueden tomar este medicamento si los beneficios superan los riesgos.
¿Cuál es la forma farmacéutica y concentración disponibles?
El Amvuttra está disponible en una jeringa precargada de dosis única de 25 mg/0,5 ml. Solo se puede obtener con receta médica.
¿Cómo se administra Amvuttra?
El Amvuttra se administra mediante inyección subcutánea (bajo la piel) una vez cada tres meses por un profesional de la salud experimentado. Generalmente se inyecta alrededor del abdomen, los muslos o la parte superior del brazo.
¿Cuánto tiempo tarda en hacer efecto?
Tras la primera dosis, Amvuttra comienza a disminuir la proteína TTR, y este efecto persiste mientras se mantenga el tratamiento. En un estudio clínico con personas tratadas con Amvuttra, el 48% de los pacientes recuperó parte de su función nerviosa a los 18 meses.
Efectos secundarios comunes
El Amvuttra también presenta algunos efectos secundarios, además de sus posibles beneficios. Los efectos secundarios más comunes, observados en más del 51% de los pacientes tras tomar el medicamento, incluyen:
- Dolor en las extremidades (brazos y piernas)
- Artralgia (dolor articular)
- Dificultad para respirar (disnea)
- niveles bajos de vitamina A
¿Qué precauciones debes tomar?
Antes de tomar Amvuttra, es importante consultar con su profesional de la salud y compartir su estado de salud actual e historial médico. Asegúrese de informar a su médico si:
- Embarazada o con intención de quedar embarazada: Dado que no hay datos disponibles sobre los efectos de Amvuttra en un bebé nonato, es importante consultar a su proveedor de atención médica antes de tomar Amvuttra.
- Amamantamiento: No está claro si Amvuttra pasa a la leche materna; por lo tanto, debe evitar tomarlo si está amamantando.
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¿Qué cosas importantes debes saber sobre Amvuttra?
El Amvuttra puede causar niveles bajos de vitamina A. Como se mencionó anteriormente, la proteína TRR es responsable del transporte de retinol (vitamina A) a través del cuerpo. Tomar Amvuttra puede reducir significativamente la cantidad de vitamina A en la sangre.
La deficiencia grave de vitamina A puede provocar problemas de visión (p. ej., ceguera nocturna). Por lo tanto, es importante tomar suplementos de vitamina A en dosis de 2500 a 3000 UI al día.
¿Es Amvuttra un tipo de terapia genética?
Sí, lo es categorizado como silenciador genético que previene la acumulación de amiloide y el daño orgánico al limitar la capacidad del hígado para producir la proteína transtiretina (TTR) defectuosa. Esto resulta en niveles más bajos de TTR en todo el cuerpo.
Costo
El costo puede ser considerablemente alto para algunos pacientes. Para una solución subcutánea (25 mg/0,5 ml), el Amvuttra cuesta aproximadamente $125.686 por un suministro de 0,5 ml.
Además, si tiene intención de recibir tratamiento durante un año, podría te costará alrededor de $572,164.
El costo del Amvuttra puede variar según la farmacia que visite. Sin embargo, si está considerando el Amvuttra, es recomendable consultar con su profesional de la salud sobre posibles programas de asistencia que puedan ayudarle a reducir sus gastos de bolsillo. Contacto AmeriPharma Si está interesado en explorar opciones de asistencia financiera.
Resumen del medicamento
El Amvuttra es un fármaco utilizado para tratar el daño nervioso (polineuropatía) causado por la enfermedad hATTR. El objetivo de este medicamento es prevenir la producción de la proteína TRR defectuosa, reduciendo así la formación de depósitos de amiloide en nervios y órganos. Los niveles bajos de vitamina A y el dolor en piernas y brazos son algunos efectos secundarios comunes del Amvuttra y pueden tratarse.
Amvuttra (Vutrisiran) es el nombre comercial de un medicamento con receta llamado vutrisiran. Generalmente se receta para tratar la polineuropatía (daño multinervioso) causada por una afección llamada amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) en pacientes adultos.
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REFERENCIAS:
- Adams, D., Tournev, IL, Taylor, MS, Coelho, T., Planté-Bordeneuve, V., Berk, J.L., González-Duarte, A., Gillmore, J.D., Low, S., Sekijima, Y., Obici, L., Chen, C., Badri, P., Arum, SM, Vest, J. y Polydefkis, M. (2022). Eficacia y seguridad de vutrisirán en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía: un ensayo clínico aleatorizado. Amiloide, 30(1), 18–26. https://doi.org/10.1080/13506129.2022.2091985
- Luigetti, M., Romano, A., Paolantonio, AD, Bisogni, G. y Sabatelli, M. (2020). Diagnóstico y tratamiento de la polineuropatía por amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR): Perspectivas actuales para mejorar la atención al paciente. Terapéutica y gestión de riesgos clínicos, 16, 109-123. https://doi.org/10.2147/TCRM.S219979
- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA): Información de prescripción de Amvuttra (Vutrisiran): https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215515s000lbl.pdf
- Investigación, CFDEA (27 de noviembre de 2023). Instantáneas del ensayo clínico de AMVUTTRAAdministración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trial-snapshots-amvuttra
- Amvuttra | Agencia Europea de Medicamentos. (2022). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/amvuttra
- Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías en Salud. (2024). Vutrisirán (Amvuttra)Biblioteca del NCBI. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK602494/
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