Ultomiris: Un tratamiento para la miastenia grave generalizada

Si le diagnostican una enfermedad generalizada miastenia gravis (gMG), su proveedor de atención médica podría recetarle Ultomiris. 

¿Qué es Ultomiris?

Ultomiris es un medicamento aprobado por la FDA indicado para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (gMG) en pacientes adultos con anticuerpos antirreceptor de acetilcolina (Anti-AChR) positivos. 

Los resultados positivos de la prueba de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (Anti-AChR) indican la presencia de estos autoanticuerpos, que contribuyen al desarrollo de la miastenia gravis. 

Ultomiris también se conoce por el nombre del componente (o sustancia activa) que contiene, llamado ravulizumab, y solo está disponible para pacientes que estén registrados en el Ultomiris Programa REMS (Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos). 

¿Qué ocurre en la miastenia grave generalizada?

Normalmente, cuando una persona sana quiere mover o levantar algo, su cerebro envía señales a los músculos a través de los nervios. Estos nervios liberan acetilcolina (una sustancia química), que se une a su receptor en la célula muscular esquelética y provoca la contracción muscular. 

Sin embargo, en las personas con gMG, su sistema inmunológico produce autoanticuerpos, comúnmente anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (Anti-AChR) que atacan y bloquean el receptor de acetilcolina (AChR) e impiden que el músculo se contraiga. 

La unión del anti-AChR (autoanticuerpo) a su objetivo desencadena la activación de la sistema del complemento, que consiste en el grupo de proteínas inmunes que normalmente están presentes en la sangre en un estado inactivo. 

Cuando el sistema del complemento se activa, ataca y daña las células musculares sanas e interrumpe la transmisión de señales nerviosas, lo que produce síntomas de gMG como debilidad muscular y fatiga.

La unión del anti-AChR (autoanticuerpo) a su objetivo desencadena la activación de la sistema del complemento, que consiste en el grupo de proteínas inmunes que normalmente están presentes en la sangre en un estado inactivo. 
Cuando el sistema del complemento se activa, ataca y daña las células musculares sanas e interrumpe la transmisión de señales nerviosas, lo que produce síntomas de gMG como debilidad muscular y fatiga.

¿Cómo funciona Ultomiris?

Ultomiris contiene un componente activo, “ravulizumab”, que es un anticuerpo monoclonal diseñado específicamente para unirse e inhibir la activación del sistema del complemento. 

Modo de acción del Ultomiris

Ravulizumab, principio activo de Ultomiris, bloquea una proteína clave (proteína C5) del sistema del complemento. Esta proteína clave activa otras proteínas del complemento y daña las células musculares en la gMG. Al inhibir la proteína C5, Ultomiris bloquea la activación del sistema del complemento y previene el daño muscular en la gMG. 
 

¿Cómo se administra Ultomiris a pacientes con miastenia gravis?

Ultomiris se presenta en un vial monodosis que se administra por vía intravenosa mediante infusión intravenosa, comenzando con una dosis de carga. Tras esta dosis, se administra la primera dosis de mantenimiento 2 semanas después, y las dosis subsiguientes se administran cada 8 semanas. 
 

¿Cuáles son las dosis recomendadas de Ultomiris para pacientes con miastenia gravis?

La dosis de Ultomiris se ajusta según el peso corporal (kg) del paciente y el estado de la enfermedad. Según la guía de dosificación de la FDA, las dosis habituales de Ultomiris para adultos con gMG son las siguientes:
Para pacientes que pesan entre 40 kg y menos de 60 kg:
La dosis de carga es de 2.400 mg, seguida de la dosis de mantenimiento de 3.000 mg cada 8 semanas. 
Para pacientes que pesan entre 60 kg y menos de 100 kg:
La dosis de carga es de 2.700 mg, seguida de la dosis de mantenimiento de 3.300 mg cada 8 semanas. 
Para pacientes que pesan 100 kg o más:
La dosis de carga es de 3.000 mg, seguida de la dosis de mantenimiento de 3.600 mg cada 8 semanas.
 

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Ultomiris en pacientes con gMG?

Los efectos secundarios más comunes de Ultomiris informados por pacientes adultos con miastenia generalizada son diarrea e infección del tracto respiratorio superior. 

Ultomiris también incluye una advertencia sobre infecciones meningocócicas graves y sepsis, que pueden ser mortales si no se diagnostican y tratan a tiempo. Por lo tanto, se recomienda que los pacientes reciban una vacuna para protegerse contra las infecciones meningocócicas al menos dos semanas antes de comenzar el tratamiento de infusión de Ultomiris. 

¿Quién no debe tomar Ultomiris?

Cualquier persona con una infección activa por Neisseria meningitidis (la bacteria que causa enfermedad meningocócica—no debe utilizar Ultomiris.

Además, los pacientes que no hayan recibido la vacuna contra Neisseria meningitidis no deben recibir la terapia a menos que posponer el tratamiento resulte en un mayor riesgo de infección meningocócica.

¿Qué precauciones debes seguir antes de tomar infusiones de Ultomiris?

Consulte a su proveedor de atención médica en los siguientes casos antes de iniciar las infusiones de Ultomiris: 

• Si tienes una fiebre o infección, no debe recibir Ultomiris porque puede empeorar su condición.
• Si tu estas embarazada o tiene intención de quedar embarazada, No deberías recibir Ultomiris, sYa que aún se desconoce el efecto de este fármaco en los fetos. 
• Si tu estas amamantando o planea amamantarNo debe recibir Ultomiris. Dado que se desconoce si Ultomiris pasa a la leche materna, se recomienda no amamantar durante el tratamiento ni después del mismo durante al menos 8 meses.
• Si es alérgico a cualquier componente de Ultomiris, no debe recibir infusiones de Ultomiris. 
• Si tomas multivitaminas, suplementos herbales o medicamentos de venta libre, Consulte a su proveedor de atención médica para ajustar la dosis. 

Conclusión

En resumen, Ultomiris (ravulizumab) es un medicamento intravenoso para el tratamiento de los síntomas de la miastenia gravis generalizada. Este fármaco inhibe la proteína C5, clave en el sistema del complemento, una parte del sistema inmunitario que altera la transmisión de señales nerviosas y causa gMG.