- Se considera el uso de IgIV para PANS/PANDAS cuando los síntomas son graves, disruptivos o aparecen rápidamente después de la infección, especialmente si los tratamientos estándar han fallado.
- La evidencia científica muestra que la terapia con IgIV para PANS/PANDAS puede conducir a una reducción significativa de los síntomas, y algunos niños experimentan mejoras que duran meses o casi un año.
- Los riesgos graves del tratamiento con IgIV para PANS/PANDAS incluyen reacciones alérgicas, anemia y enfermedad similar a la meningitis aséptica.
- La IgIV es costosa y a menudo se utiliza fuera de indicación, ya que no está aprobada por la FDA específicamente para esta afección.
Si su hijo vive con PANS/PANDAS, IgIV Puede ser una opción de tratamiento eficaz para controlarla, especialmente en casos graves.
Pregunte sobre la infusión de IgIV en el hogar
Para algunas familias, sin embargo, la Costo del tratamiento con IgIV Para PANDAS puede ser un problema. Para otros, la falta de acceso a IgIV también puede dificultar las cosas.
En este artículo, obtendrá la información más reciente sobre cuándo considerar la terapia con IgIV para PANS/PANDAS, los costos del tratamiento, los riesgos potenciales y más.
Una breve descripción general de PANS/PANDAS
Antes de analizar los beneficios de la IgIV para el PANS/PANDAS, es fundamental comprender la afección. A continuación, se presenta una breve descripción general de PANS y PANDAS.
SARTENES
PANS es un acrónimo de Síndrome Neuropsiquiátrico de Inicio Agudo Pediátrico.
Es un condición médica que hace que los niños se desarrollen de forma abrupta, posiblemente de la noche a la mañana, trastorno obsesivo compulsivo (TOC) o restricciones alimentarias. Además, también pueden presentar síntomas de depresión, irritabilidad, ansiedad, trastornos del sueño y problemas con el rendimiento escolar.
Se desconoce la causa exacta. Sin embargo, se cree que infecciones, trastornos metabólicos o reacciones inmunitarias pueden desencadenar el PANS.
PANDAS
PANDAS es un acrónimo de Trastornos neuropsiquiátricos autoinmunes pediátricos asociados con infecciones estreptocócicas.
La IgIV es una solución eficaz para el PANDAS, que se caracteriza por TOC repentino o tics (movimientos involuntarios) después de una infección estreptocócica reciente, como faringitis estreptocócica o escarlatina.
Los pacientes con PANDAS también pueden presentar síntomas de irritabilidad, cambios emocionales, ansiedad y problemas con el trabajo escolar.
El PANS/PANDAS es una afección poco común. Según un nuevo estudio de 2023, la incidencia anual estimada de esta afección es de 1 por cada casi 12 000 niños de entre 3 y 12 años.1].
¿PANS y PANDAS son condiciones diferentes?
PANDAS es un tipo de PANS, específicamente vinculado a infecciones estreptocócicas y caracterizado por TOC repentino o tics después de la infección estreptocócica.
Por otro lado, el PANS abarca una gama más amplia de desencadenantes, incluidos infecciones, problemas metabólicos y respuestas inmunes que conducen a síntomas neuropsiquiátricos.
Ambas afecciones afectan al sistema inmunitario, pero difieren en sus causas subyacentes y criterios de diagnóstico. Sin embargo, ambas también comparten muchos síntomas y tratamientos, por lo que aquí las llamamos PANS/PANDAS.
1. Cuándo considerar la IgIV para PANS/PANDAS
La red de médicos de PANDAS recomienda encarecidamente considerar la terapia con IgIV para PANDAS si los síntomas causan una interferencia significativa en el funcionamiento diario de su hijo.
Debe trabajar con el proveedor de atención médica de su hijo y con los especialistas para decidir si la IgIV es adecuada para su hijo.
No todos los niños necesitan IgIV. Los expertos afirman que solo entre el 10% y el 15% de los niños la requieren. Aproximadamente 1 de cada 20 niños requerirá tratamiento a largo plazo con IgIV para el síndrome de Pancreatitis A (PANDAS).2].
Analicemos más de cerca cuándo podría ser beneficioso o incluso necesario considerar la administración de IgIV para PANS/PANDAS.
Obtenga autorización previa para IgIV
Cuando los síntomas son graves y alteran el funcionamiento diario
A veces, los síntomas neuropsiquiátricos de su hijo pueden interrumpir las actividades diarias, como asistir a la escuela, interactuar socialmente y participar en las rutinas familiares. En estos casos, debería considerar seriamente... IgIV para el tratamiento.
Cuando los síntomas son debilitantes y persistentes a pesar del tratamiento conductual o farmacológico, la IgIV ofrece una opción prometedora para reducir su gravedad y permitir que su hijo disfrute de las actividades normales.
Cuando los síntomas tienen un inicio rápido y abrupto después de la infección
En los casos en que los síntomas neuropsiquiátricos como TOC o tics se desarrollan repentinamente durante horas o días, en particular después de una infección estreptocócica documentada u otra enfermedad inmunodepresora, se debe evaluar la IgIV para PANS/PANDAS.
La aparición rápida de síntomas sugiere un proceso inmunomediado, que posiblemente involucra autoanticuerpos que atacan estructuras cerebrales como los ganglios basales. Estudios apoyan que la modulación inmune a través de IgIV puede atenuar la respuesta autoinmune, reduciendo así la neuroinflamación y la gravedad de los síntomas.
Considerar la terapia con IgIV para PANDAS en estos escenarios puede prevenir la escalada de los síntomas y facilitar una recuperación más rápida.
Cuando los biomarcadores autoinmunes o neuroinmunes están elevados
Si las pruebas de laboratorio revelan niveles elevados de autoanticuerpos (como anticuerpos antineuronales), aumento de la actividad de CaMKII u otros marcadores neuroinmunes que sugieran una desregulación inmunitaria, el médico puede sugerir IgIV.
Estos biomarcadores Implican un componente autoinmune que contribuye a los síntomas neuropsiquiátricos. Los efectos inmunomoduladores de la IgIV ofrecen varios beneficios para quienes presentan PANDAS y niveles elevados de biomarcadores. Estos efectos pueden:
- Neutralizar autoanticuerpos patógenos
- Suprimir las células inmunes autorreactivas
- Restablecer el equilibrio inmunológico
El uso de biomarcadores como guía también puede ayudar a personalizar las decisiones de tratamiento y aumentar la probabilidad de un resultado positivo.
Cuando los tratamientos estándar han fallado o son insuficientes
En niños con PANS/PANDAS que no responden bien a anticuerpos, agentes antiinflamatorios, terapia conductual o esteroides, se debe evaluar la IgIV como una opción terapéutica posterior.
Cuando los síntomas persisten o empeoran a pesar de los enfoques convencionales, las intervenciones basadas en el sistema inmunitario, como el tratamiento con IgIV, pueden ser eficaces para abordar la autoinmunidad subyacente en pacientes con PANS/PANDAS.
Estudios clínicos También apoyan el uso de IgIV en casos de PANS/PANDAS de moderados a graves que no responden a terapias de primera línea.
Cuando se necesita una gestión a largo plazo para sostener las mejoras
Para los niños con síntomas recurrentes o crónicos, especialmente aquellos que experimentan una recaída después de una mejoría inicial, la IgIV puede servir como terapia de mantenimiento o de refuerzo.
Las investigaciones muestran que múltiples infusiones de IgIV pueden producir beneficios duraderos, que a veces duran meses o casi un año.
Cuando la recurrencia de los síntomas se alinea con la actividad inmunitaria o factores desencadenantes, la terapia periódica con IgIV para pacientes con PANS/PANDAS puede ayudar:
- Reducir los brotes
- Manejar el proceso autoinmune
- Mejorar la calidad de vida a largo plazo
2. ¿Qué tan efectiva es la IgIV para el PANS/PANDAS? Un análisis de la evidencia científica
La IgIV puede ser una opción de tratamiento eficaz para los niños que no se benefician con antibióticos, terapia conductual (terapia de conversación), esteroides y AINE (medicamentos antiinflamatorios no esteroides).
En muchos casos, un solo ciclo de IgIV puede reducir los síntomas e incluso revertir el PANDAS [3Varios estudios sugieren que la terapia con IgIV para PANDAS puede mejorar drásticamente los síntomas. Analicemos cada uno de estos estudios con más detalle.
Estudio 1
Por ejemplo, en un estudio de 2021, los investigadores administraron infusiones de IgIV (Octagam 5%) cada 3 semanas durante un total de 6 infusiones durante un período de 18 semanas a 21 participantes de entre 4 y 16 años [4].
Al final del estudio, encontraron que todos los participantes que recibieron IgIV para PANS/PANDAS experimentaron una mejoría de más de 50% en sus síntomas durante al menos 8 semanas después del tratamiento.
Un subconjunto de pacientes que recibieron tratamiento con IgIV para PANDAS experimentaron una mejoría hasta 46 semanas después del tratamiento.
Habla con un especialista
Acerca de la asistencia para copagosEstudio 2
Investigadores suecos observaron resultados similares en un ensayo de 2022. En este ensayo, 10 niños (edad media de 10 años) recibieron 2 g/kg de IgIV mensualmente durante 3 meses. Nueve niños presentaron una mejoría de al menos 30% en sus síntomas.5].
La mayoría de los miembros de la Consorcio de Investigación PANS (PRC) prefieren la IgIV a los esteroides orales o intravenosos para el PANS de moderado a grave [6].
En conclusión, la investigación sobre el uso de IgIV para PANS/PANDAS continúa. La evidencia disponible muestra resultados prometedores, y vale la pena probar la IgIV.
3. ¿Cuáles son los riesgos potenciales del uso de IgIV para PANS/PANDAS?
Dolor de cabeza, náuseas, vómitos y fiebre son los efectos secundarios comunes de la IgIV Terapia para pacientes con PANDAS. Sin embargo, en casos raros, la IgIV puede causar problemas más graves. A continuación, se analizan algunos de ellos con más detalle.
Reacciones alérgicas potencialmente mortales
Uno de los riesgos potenciales de la terapia con IgIV Puede causar reacciones alérgicas graves. Algunos signos de estas reacciones incluyen:
- Urticaria
- ritmo cardíaco acelerado
- Dificultad para respirar
- Hinchazón de la cara o la garganta
Estas reacciones adversas requieren atención médica inmediata. Si bien son poco frecuentes, pueden ser potencialmente mortales si no se tratan con prontitud. Se debe vigilar de cerca a los pacientes durante las infusiones y el personal sanitario debe estar preparado para gestionar cualquier reacción alérgica.
Anemia
Algunos niños que reciben IgIV para PANS/PANDAS pueden desarrollar anemia. En esta condiciónLos niveles de glóbulos rojos disminuyen significativamente. Los síntomas pueden incluir:
- Fatiga
- piel pálida
- Debilidad
- Dificultad para respirar
Aunque es poco común, la anemia puede afectar el suministro de oxígeno a los tejidos y requerir intervenciones médicas como transfusiones de sangre.
Enfermedad similar a la meningitis aséptica
Otra reacción grave que pueden experimentar algunos pacientes que reciben terapia con IgIV para PANDAS es la asepsia. meningitis-como una enfermedad. Esta condición Se produce por la inflamación de las membranas que rodean el cerebro y la médula espinal. Los síntomas pueden incluir:
- Fiebre
- Rigidez del cuello
- Sensibilidad a la luz
- Dolores de cabeza severos
Por lo general, los síntomas se resuelven con cuidados paliativos, pero el diagnóstico y el tratamiento rápidos son esenciales para prevenir complicaciones adicionales.
4. ¿La IgIV para PANS/PANDAS está aprobada por la FDA?
Ningún tratamiento, incluida la IgIV, está aprobado por la FDA para PANS/PANDAS.
Sin embargo, los médicos pueden recetar medicamentos específicos según su experiencia clínica y los datos disponibles. Esta práctica se conoce como uso fuera de indicación.
5. ¿Cuál es el costo de la IgIV para PANS/PANDAS?
El costo varía considerablemente según la dosis y el peso. Puede llegar hasta $25,000 [7]. Debido a que la FDA aún no ha aprobado la terapia con IgIV para PANS/PANDAS, Medicaid no cubre la IgIV [8].
Comuníquese con su aseguradora si tiene preguntas sobre la cobertura del tratamiento con IgIV para PANS/PANDAS. El tratamiento con IgIV puede requerir autorización previa de su aseguradora antes de su administración.
Cómo la farmacia especializada AmeriPharma® puede ayudarle en su proceso de tratamiento
El manejo de la terapia con IgIV para PANS/PANDAS puede ser complejo. Sin embargo, con el apoyo adecuado, no tiene que afrontarlo solo. Farmacia especializada AmeriPharma™ se compromete a ayudar a las familias a acceder a una IgIV eficaz para PANS/PANDAS.
Nuestro acreditado ACHC farmacia especializada ofrece medicamentos difíciles de encontrar y tratamientos con IgIV en el hogar para personas con afecciones complejas como PANS/PANDAS en más de 40 estados y territorios de EE. UU.
Reservar una llamada con nosotros hoy para aprender cómo podemos apoyar el camino de su familia hacia el manejo de PANS/PANDAS con una coordinación de servicio completo, asistencia para copagosy asistencia 24/7/365.
REFERENCIAS:
- Wald, Ellen R et al. “Estimación de la incidencia de PANDAS y PANS en tres poblaciones de atención primaria”. Frontiers in Pediatrics, vol. 11, 1170379. 21 de septiembre de 2023, doi:10.3389/fped.2023.1170379
- “Oregon Health Authority Quality and Health Outcomes Committee AGENDA.” Oregon.gov, www.oregon.gov/oha/HPA/DSI/QHOCMeetingDocuments/2022-06-QHOC%20Materials%20Packet.pdf.
- "MEMORÁNDUM." www.kslegislature.org, noviembre de 2021, www.kslegislature.org/li_2022/b2021_22/committees/ctte_s_fin_inst_ins_1/documents/testimony/20220310_24.pdf.
- Melamed, Isaac et al. “Evaluación de la inmunoglobulina intravenosa en el síndrome neuropsiquiátrico de inicio agudo pediátrico”. Revista de psicofarmacología infantil y adolescente, vol. 31, 2 (2021): 118-128. doi:10.1089/cap.2020.0100
- Hajjari, Parisa et al. “Síndrome neuropsiquiátrico de inicio agudo (PANS) pediátrico e inmunoglobulina intravenosa (IVIG): ensayo clínico abierto exhaustivo en diez niños”. BMC Psychiatry, vol. 22, 1535. 6 de agosto de 2022, doi:10.1186/s12888-022-04181-x
- Melamed, Isaac et al. “Evaluación de la inmunoglobulina intravenosa en el síndrome neuropsiquiátrico de inicio agudo pediátrico”. Revista de psicofarmacología infantil y adolescente, vol. 31, 2 (2021): 118-128. doi:10.1089/cap.2020.0100
- Kaitlyn Budion, Servicio de Noticias de la Casa Estatal, Fall River Herald News. “El alto costo del tratamiento del trastorno PANDAS deja a las familias en apuros”. The Herald News, 15 de julio de 2019, www.heraldnews.com/story/news/2019/07/15/high-cost-treating-pandas-disorder/4691123007.
- “Seguro médico – Trastornos neuropsiquiátricos autoinmunes pediátricos – Modificación de los requisitos de cobertura”. https://mgaleg.maryland.gov/mgawebsite, mgaleg.maryland.gov/2022RS/fnotes/bil_0000/hb0820.pdf.
Spanish 
English 
Chinese 
Vietnamese