Ixinity (factor IX recombinante): usos, dosis, efectos secundarios y cómo funciona en la hemofilia B

Ixinity es un medicamento recetado que se administra como infusión intravenosa (IV) a pacientes con hemofilia B. Ixinity ayuda a controlar y prevenir el sangrado prolongado causado por lesiones, cirugía o incluso sangrado interno espontáneo en personas con hemofilia B. 

También se conoce por su nombre genérico, factor de coagulación IX (recombinante), y recibió su primera aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en abril de 2015 como un tratamiento a demanda para el manejo de hemorragias en hemofilia B Pacientes (de 12 años o más). Posteriormente, en marzo de 2024, la FDA amplió la aprobación de Ixinity para incluir a niños menores de 12 años con hemofilia B. 

Si un proveedor de atención médica le ha recetado Ixinity a usted o a su hijo, es importante que comprenda la información clave sobre este medicamento, incluido qué es, cómo funciona, cómo se usa y qué esperar durante el tratamiento. 

Ixinity: Uso o indicación

El Ixinity (factor de coagulación IX) se usa comúnmente para tratar y prevenir ciertos tipos de episodios de sangrado en personas con hemofilia B. Estos episodios de sangrado pueden ocurrir debido a una lesión o cirugía, o sin una causa clara. 

Ixinity se prescribe tanto a adultos como a niños con hemofilia B en las siguientes condiciones:

• Para tratar los episodios de sangrado cuando ocurren.
• Para controlar el sangrado excesivo antes, durante o después de un procedimiento quirúrgico
• Para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado. 

NO debe tomar Ixinity si tiene hemofilia A con deficiencia del factor VIII. 

Mecanismo de trabajo 

Para entender cómo funciona Ixinity, primero repasemos brevemente qué es la hemofilia B.

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario causado por una deficiencia del factor IX de coagulación (una proteína que coagula la sangre). Esto provoca hemorragias más frecuentes en articulaciones, músculos u órganos internos, ya sea de forma espontánea o como resultado de un traumatismo accidental o quirúrgico. 

El Ixinity es una versión de laboratorio del factor IX de coagulación humano que imita fielmente la proteína natural (factor IX) presente en el organismo. Cuando una persona con hemofilia B recibe Ixinity, el factor IX recombinante infundido ingresa al torrente sanguíneo y reemplaza temporalmente los niveles faltantes o bajos de factor IX natural.

Una vez en circulación, Ixinity ayuda a que la sangre se coagule de manera más eficiente y previene la pérdida excesiva de sangre en pacientes con hemofilia B.  

Ixinity: Formas farmacéuticas y concentraciones

Ixinity viene como un polvo liofilizado en viales de vidrio de un solo uso, codificados por color, que contienen seis dosis diferentes: 

• Vial amarillo: 250 unidades internacionales (UI)
• Vial azul: 500 UI
• Vial verde: 1.000 UI
• Vial naranja: 1.500 UI
• Vial rojo: 2.000 UI
• Vial marrón: 3.000 UI

El polvo liofilizado Ixinity se mezcla con el diluyente proporcionado (agua esterilizada) antes de la infusión. 

Nota: La UI (Unidad Internacional) indica cuánto poder de coagulación proporciona una dosis de factor IX.

Dosis y administración

La dosis y la frecuencia dependen del peso corporal del paciente (kg), la gravedad de la deficiencia de factor IX, la extensión del sangrado y si se utiliza para tratamiento o cirugía.

La dosis recomendada se mezcla primero con un diluyente y se administra a través de infusión intravenosa (IV) (inyectado directamente en una vena). 

1. Dosis de Ixinity para profilaxis de rutina

Para la profilaxis de rutina, Ixinity se administra típicamente dos veces por semana a una dosis de 40 a 70 unidades internacionales por kilogramo de peso corporal (UI/kg) en personas de 12 años o más, y a una dosis de 35 a 75 UI/kg en niños menores de 12 años. 

Los niños a menudo eliminan los factores de coagulación más rápidamente, por lo que sus dosis pueden ajustarse dentro de este rango para mantener una buena protección contra el sangrado. 

2. Dosis para el tratamiento a demanda 

Cuando se utiliza Ixinity para tratar una hemorragia activa en lugar de para la prevención rutinaria, las dosis se calculan para elevar el nivel de factor IX de la persona al objetivo deseado según la gravedad de la hemorragia. El tratamiento se administra hasta que se logre la curación. Para:

• Hemorragias menores:Los niveles de factor IX se elevan a 30–60 UI/dl, con Ixinity administrado una vez cada 24 horas durante 1–3 días. 
• Sangrados moderados: Los niveles de factor IX se aumentan a 40-60 UI/dl, con dosificación cada 24 horas durante 2 a 7 días.
• Hemorragias importantes o potencialmente mortales: Se necesitan niveles más elevados de factor IX, de 60 a 100 UI/dl, y se administra Ixinity cada 12 a 24 horas durante 2 a 14 días o más, bajo supervisión médica.

3. Dosis para controlar el sangrado después de una cirugía

El Ixinity también se utiliza para controlar el sangrado antes o después de la cirugía en pacientes con hemofilia B. Para una procedimiento quirúrgico menor, Se administra Ixinity cada 24 horas después de la cirugía para mantener los niveles de actividad del factor IX entre 30 y 80 UI/dl. 

Para procedimientos quirúrgicos mayores, Se requieren niveles de factor IX más altos y controlados con mayor precisión. Antes de la cirugía, los niveles se elevan a 60-80 UI/dl. Después de la cirugía, los niveles de factor IX se mantienen en 40-60 UI/dl durante el período de recuperación inicial, se reducen gradualmente a 30-50 UI/dl y luego a 20-40 UI/dl a medida que avanza la cicatrización. 

Posibles efectos secundarios

El efecto secundario más común observado en >2% de los pacientes en ensayos clínicos fue cefalea. Aunque es poco frecuente, Ixinity también puede causar efectos secundarios graves, como:

• Reacciones alérgicas: Los signos de una reacción alérgica pueden incluir hinchazón, urticaria, opresión en el pecho o la garganta, presión arterial baja, letargo, náuseas, vómitos, dificultad para tragar, sensaciones anormales, sibilancia o dificultad para respirar.
• Problemas renales (síndrome nefrótico)
• Coágulos de sangre (tromboembolia)

Advertencias

Los pacientes que hayan tenido antecedentes de reacciones anafilácticas o de hipersensibilidad grave (alérgica) a la proteína de hámster (CHO), que está presente en cantidades mínimas en el Ixinity, no deben tomar este medicamento. 

Algunos pacientes pueden desarrollar anticuerpos neutralizantes (inhibidores) contra Ixinity, lo que puede reducir la eficacia de los tratamientos con factor IX. Si existe la posibilidad de que esto ocurra, su profesional de la salud podría realizar un análisis para medir la concentración del inhibidor del factor IX. 

Medidas de precaución 

Siempre consulte a su proveedor de atención médica antes de tomar Ixinity si:

• Está embarazada o planea quedar embarazada (porque el Ixinity puede dañar al bebé nonato)
• Está amamantando o planea amamantar
• ¿Tiene alguna alergia, incluidas alergias a la proteína de hámster (CHO)?
• Está tomando algún medicamento de venta libre o recetado, especialmente otros factores de coagulación como carfilzomib, efgartigimod alfa o rozanolixizumab, suplementos o productos a base de hierbas.
• Tiene o ha tenido algún problema médico.
• Le han dicho que tiene inhibidores del factor IX (porque es posible que Ixinity no funcione para usted)

Ixinity: Costo estimado

El Ixinity suele ser caro porque es un medicamento biológico especializado. Sin embargo, algunos planes de seguro y programas de fabricantes pueden ayudar a reducir el costo. costos de bolsillo para los pacientes. Por ejemplo, Programas de ahorro de Ixinity puede proporcionar hasta $12,000 por año en apoyo a personas con seguro comercial, y puede haber ofertas de prueba u opciones de asistencia disponibles. Contáctanos Si está interesado en explorar oportunidades de asistencia financiera para Ixinity.