Hemlibra: un medicamento prometedor para pacientes con hemofilia A

Si tienes hemofilia ASu médico podría sugerirle Hemlibra como opción de tratamiento. Aprobado por la FDA El 16 de noviembre de 2017, este medicamento se utiliza para prevenir o reducir los episodios de sangrado en personas con hemofilia A. Hemlibra se considera una alternativa prometedora a los tratamientos habituales para esta afección. En este artículo, analizaremos Hemlibra, sus efectos secundarios, la información sobre la dosificación y mucho más.

¿Qué es Hemlibra?

Hemlibra (emicizumab-kxwh) es un medicamento elaborado por Genentech, una subsidiaria de Roche. Este medicamento se utiliza para prevenir o reducir los episodios de sangrado en personas con hemofilia A, independientemente de si tienen inhibidores del factor VIII. Fue aprobado inicialmente por la FDA el 16 de noviembre de 2017 para pacientes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII.1]. Posteriormente, el 4 de octubre de 2018, se extendió la aprobación para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII [2].

Las personas con hemofilia A no tienen suficiente cantidad de una proteína llamada factor VIII en sus cuerpos.

Esta proteína desempeña un papel crucial en el proceso de coagulación sanguínea. Por lo tanto, cuando una persona con hemofilia A se corta o se lesiona, su sangre no coagula correctamente. Esto puede provocar sangrados más prolongados, hemorragias internas y más problemas.

Antes de que la FDA aprobara Hemlibra, la terapia de reemplazo de factor VIII era la principal tratamiento para la hemofilia AEsta terapia consistía en inyectar proteínas externas del factor VIII para compensar la deficiencia en pacientes con hemofilia A. Sin embargo, un problema común con esta terapia es que, con el tiempo, algunas personas desarrollan inhibidores. Los inhibidores son anticuerpos que atacan al factor VIII, lo que hace que el tratamiento sea ineficaz. Hemlibra ofrece una solución a este problema. Puede prevenir hemorragias en personas con hemofilia A, tengan o no inhibidores. 

¿Para qué se utiliza Hemlibra?

Hemlibra es un medicamento innovador que se utiliza principalmente para tratar la hemofilia A. La hemofilia A es un trastorno genético poco común que afecta la coagulación sanguínea debido a una deficiencia del factor de coagulación VIII. 

Hemlibra se prescribe para su uso regular. Previene o reduce los episodios de sangrado en pacientes de todas las edades, incluidos los recién nacidos, con hemofilia A.3]. Este medicamento es eficaz tanto para adultos como para niños con esta afección, ya sea que tengan inhibidores del factor VIII o no. 

¿Cómo funciona Hemlibra?

La hemofilia A es un trastorno hemorrágico causado por la falta de un factor de coagulación El factor VIII es una proteína que ayuda a la coagulación sanguínea. Cuando la cantidad de factor VIII es insuficiente, la sangre tiene dificultades para coagularse tras una lesión. 

Hemlibra es un anticuerpo que imita el factor VIII, la proteína faltante en la hemofilia A.

Normalmente, el factor VIII une el factor IX y el factor X para favorecer la coagulación sanguínea. Sin embargo, en la hemofilia A, este vínculo no existe. Hemlibra suple esta deficiencia uniendo el factor IX y el factor X, lo que favorece la formación del coágulo. Esta acción reduce el riesgo de hemorragias, proporcionando alivio a las personas con hemofilia A.

El tratamiento habitual para la hemofilia A consiste en la sustitución del factor VIII. Sin embargo, algunas personas pueden desarrollar inhibidores con el tiempo, lo que puede hacer que este tratamiento sea ineficaz. No obstante, Hemlibra funciona de forma única. En lugar de sustituir directamente el factor VIII, Hemlibra realiza la misma función que este al unirse a otras proteínas sanguíneas. Esto significa que mantiene su eficacia incluso con la presencia de inhibidores. 

Efectos secundarios

Como todos los medicamentos, Hemlibra también puede causar efectos secundarios. En casos raros, puede causar efectos secundarios graves. 

Efectos secundarios comunes

Los siguientes son algunos efectos secundarios comunes:

• Dolor de cabeza
• Dolor articular
• Reacciones en el lugar de la inyección, que incluyen enrojecimiento, calor, picazón o sensibilidad.

Estos efectos secundarios suelen desaparecer por sí solos al poco tiempo. Sin embargo, si empeoran o no desaparecen, consulte a su médico o farmacéutico.

Efectos secundarios graves

Los efectos secundarios graves de Hemlibra son poco frecuentes, pero pueden ocurrir. Contacte a su médico de inmediato si experimenta cualquier efecto secundario grave, como:

• Coágulos de sangre y lesiones en los vasos sanguíneos pequeños que causan daño al riñón, al cerebro y a otros órganos.
• Coágulos de sangre que pueden formarse en los vasos sanguíneos de los brazos, las piernas, los pulmones o la cabeza.
• Dolor de estómago, pecho y espalda.
• Confusión y debilidad
• Hinchazón, dolor o enrojecimiento
• Dolor ocular o dificultad para ver
• Dificultad para respirar, tos con sangre

La lista anterior de efectos secundarios de Hemlibra no es exhaustiva. Si experimenta cualquier otro efecto secundario no mencionado anteriormente, consulte a su médico. 

Información de dosificación

Hemlibra se administra por vía subcutánea mediante inyecciones. La dosis depende de varios factores, como el peso y el historial de tratamiento. El tratamiento con Hemlibra suele comenzar con dosis de carga, seguidas de dosis de mantenimiento. Las dosis de carga aumentan rápidamente la concentración del fármaco en el organismo. Son más altas que las dosis de mantenimiento.

Las primeras cuatro dosis son de carga. Se administran a una dosis de 3 mg/kg de peso corporal una vez a la semana. Posteriormente, cada dosis subsiguiente se denomina dosis de mantenimiento. Se administran como:

• 1,5 mg/kg de peso corporal una vez por semana, o
• 3 mg/kg de peso corporal una vez cada 2 semanas, o
• 6 mg/kg de peso corporal una vez cada 4 semanas

Debes suspender el uso de agentes de desvío El día antes de comenzar el tratamiento con Hemlibra. Si olvida una dosis, tómela en cuanto se acuerde y luego continúe con su pauta de dosificación habitual. 

Costo de Hemlibra

Hemlibra puede ser costoso, con un precio de alrededor de $122 por mg [5El costo total del tratamiento varía según su peso. Por ejemplo, si pesa 80 kg, el costo del tratamiento durante el primer año sería de $411,136. Para los años siguientes, sería de $381,841. Tenga en cuenta que esta es una estimación aproximada. El costo real del tratamiento varía según su plan de seguro, región y farmacia. 

Preguntas frecuentes

Aquí encontrará algunas respuestas a preguntas frecuentes sobre Hemlibra:

¿Es seguro usar Hemlibra durante el embarazo o la lactancia?

Hemlibra se probó principalmente en varones. No existe información sobre si Hemlibra puede causar daño al feto ni sobre su presencia en la leche materna. Hemlibra solo debe usarse durante el embarazo o la lactancia si los beneficios superan los riesgos.

¿Se puede utilizar Hemlibra en pacientes con enfermedad hepática o renal?

Si padece una enfermedad hepática o renal leve, puede seguir usando Hemlibra sin necesidad de modificar la dosis. Los datos sobre su uso en pacientes con enfermedad hepática o renal grave son insuficientes para ofrecer recomendaciones específicas.6]. Por favor consulte a su médico.

¿Hemlibra cura la hemofilia A?

Lamentablemente, actualmente no existe cura para la hemofilia A. Hemlibra solo puede prevenir o reducir la incidencia de episodios hemorrágicos. No puede curar la enfermedad.