Una guía completa sobre los medicamentos para la hemofilia: tipos, beneficios y efectos secundarios

Hemofilia Es un trastorno genético poco común que impide la formación de coágulos sanguíneos. Como resultado, puede experimentar episodios de sangrado graves, incluso por cortes y lesiones menores. Si tiene hemofilia, es fundamental conocer las opciones de tratamiento disponibles para que pueda llevar una vida normal. En este artículo, le explicaremos todo lo que necesita saber sobre los medicamentos para la hemofilia, incluyendo sus tipos, efectos secundarios y cómo funcionan.

¿Qué es la hemofilia?

Antes de profundizar en los medicamentos para el tratamiento de la hemofilia, analicemos qué es la hemofilia. La hemofilia es un trastorno genético poco común que provoca problemas de coagulación sanguínea. Puede provocar sangrado sin motivo aparente o sangrado abundante por cortes o lesiones menores. 

Normalmente, la sangre de una persona sana contiene proteínas llamadas factores de coagulación que ayudan a detener el sangrado. Sin embargo, una persona con hemofilia tiene un nivel bajo de factores de coagulación. Cuanto menor sea el nivel de factor de coagulación, más grave será la hemofilia. Afortunadamente, existen medicamentos para la hemofilia que controlan los síntomas y previenen complicaciones.
La hemofilia puede causar síntomas como hemorragias nasales, hematomas y sangrado después de una lesión. También puede causar sangrado dentro de las articulaciones, lo que puede provocar enfermedades articulares. Además, la hemofilia puede causar hemorragia cerebral, lo que provoca convulsiones y parálisis.1].

¿Cuáles son los tipos de hemofilia?

Existen principalmente dos tipos de hemofilia. Son [1]:

• Hemofilia A: Este tipo de hemofilia es causada por una falta o un nivel bajo del factor de coagulación VIII (8).
• Hemofilia B: Este tipo de hemofilia es causada por una falta o un nivel bajo del factor de coagulación IX (9).

Ambos tipos de hemofilia afectan principalmente a los varones. Esta enfermedad suele ser hereditaria, es decir, se transmite de padres a hijos. Afortunadamente, existen varios medicamentos para el tratamiento de la hemofilia disponibles para ambos tipos de trastornos.

Medicamentos disponibles para la hemofilia

Terapia de reemplazo

La terapia de reemplazo es el tratamiento más común para la hemofilia. La terapia de reemplazo funciona inyectando directamente el factor de coagulación faltante en el torrente sanguíneo. Si tiene hemofilia A, recibirá factor VIII, y si tiene hemofilia B, recibirá factor IX. Estos factores de coagulación se derivan de la sangre humana o se producen en un laboratorio.2].

Ejemplos de terapias de reemplazo de factor VIII de marca para pacientes con hemofilia A son: Advate y Kogenate [3][4]. Ejemplos de terapias de reemplazo de factor IX de marca para pacientes con hemofilia B son Benefix y Alprolix [5][6].

Al igual que cualquier otro medicamento para la hemofilia, estas terapias de reemplazo de factores de coagulación también pueden causar efectos secundarios, como reacciones alérgicas, dolores de cabeza y mareos. Además, con el tiempo, el cuerpo puede desarrollar inhibidores de los factores de coagulación. Los inhibidores son proteínas creadas por el cuerpo que atacan los factores de coagulación y reducen la eficacia de la terapia de reemplazo.

Desmopresina 

La desmopresina es un medicamento similar a una hormona producida naturalmente en el cuerpo. Este medicamento puede liberar el factor VIII almacenado en los tejidos, aumentando así sus niveles en el organismo. Las personas con hemofilia A leve a moderada pueden usar este medicamento en lugar de terapias de reemplazo. Algunas marcas comerciales de la desmopresina son DDAVP (inyección de desmopresina) y Stimate (aerosol nasal de desmopresina).2].

La desmopresina puede causar efectos secundarios como sequedad bucal, dolor de cabeza, mareos, dolor abdominal, escalofríos y náuseas. Consulte a su médico si nota alguno de estos efectos secundarios.

Antifibrinolíticos

Los antifibrinolíticos son medicamentos que detienen el sangrado al prevenir la descomposición de los coágulos sanguíneos. Entre los antifibrinolíticos comunes se encuentran el ácido aminocaproico (Amicar) y ácido tranexámico (Cyklokapron y Lysteda) [7]. Los antifibrinolíticos a menudo se utilizan junto con otros medicamentos para la hemofilia. 
Los antifibrinolíticos se utilizan principalmente en personas que se someten a lesiones o cirugías dentales porque bloquean una sustancia que se encuentra en la saliva y que descompone los coágulos de sangre.2].

Terapia génica

Terapia genética Puede ser una solución a largo plazo para la hemofilia y ofrece una alternativa a los medicamentos convencionales. 

El tratamiento tradicional de la hemofilia consiste principalmente en terapia de reemplazo. Sin embargo, en esta terapia, es necesario recibir la medicación regularmente, lo que puede ser problemático para algunas personas. También conlleva el riesgo de desarrollar inhibidores, lo que puede reducir la eficacia de la medicación con el tiempo. Sin embargo, la terapia génica es un tratamiento de una sola administración que tiene el potencial de brindar alivio a largo plazo.

En pacientes con hemofilia, los genes responsables de la producción de factores de coagulación no funcionan correctamente. La terapia génica reemplaza estos genes defectuosos, lo que permite al organismo producir los factores de coagulación adecuados y reduce la dependencia de los medicamentos tradicionales para el tratamiento de la hemofilia.

A partir de octubre de 2024, solo existe una terapia genética aprobada por la FDA para la hemofilia A, conocida como Roctavian [8]. Existen dos terapias genéticas aprobadas por la FDA para la hemofilia B: Hemgenix y Beqvez [9][10]. 
Algunos efectos secundarios comunes de la terapia genética incluyen cambios en la función hepática, dolores de cabeza, fatiga y vómitos [8][9][10].

El resultado final

Vivir con hemofilia puede ser un desafío. Pero con la atención adecuada y los medicamentos adecuados, puede llevar una vida normal. Conocer sus opciones de tratamiento puede ayudarle a encontrar la mejor opción para usted.