Onpattro là thuốc kê đơn dùng để điều trị bệnh lý thần kinh. Tên gốc của thuốc là patisiran. Thuốc được bào chế dưới dạng dung dịch lỏng và được tiêm vào tĩnh mạch để truyền tĩnh mạch (IV).
Trước khi dùng Onpattro, điều quan trọng là phải thông báo cho bác sĩ và dược sĩ của bạn:
- Về tình trạng sức khỏe, tiền sử bệnh tật và dị ứng của bạn.
- Về bất kỳ loại thuốc thảo dược, thuốc không kê đơn hoặc thuốc theo toa nào mà bạn đang dùng.
- Nếu bạn đang mang thai, cho con bú hoặc đang có kế hoạch mang thai.
Onpattro là gì?
Onpattro là thuốc chỉ bán theo toa có chứa hoạt chất patisiran. Đây là một axit ribonucleic mạch kép nhỏ, có khả năng can thiệp (siRNA) được sử dụng để điều trị bệnh lý thần kinh đa dây thần kinh do bệnh lắng đọng amyloid qua trung gian transthyretin gia đình (hATTR), một bệnh lý thần kinh ảnh hưởng đến người lớn. Onpattro là thuốc tiêm phức hợp lipid được truyền qua đường tĩnh mạch.
Nó được dùng để điều trị bệnh gì?
Bệnh thoái hóa dạng tinh bột di truyền qua trung gian transthyretin kèm theo bệnh lý đa dây thần kinh là một bệnh lý di truyền, tiến triển và hiếm gặp, đe dọa tính mạng, gây tổn thương nhiều dây thần kinh trên khắp cơ thể. Đây là kết quả của một đột biến gen di truyền làm sai lệch một protein gọi là transthyretin (TTR) thành các cụm được gọi là các mảng lắng đọng amyloid. Onpattro được sử dụng để điều trị bệnh thần kinh này.
Onpattro hoạt động như thế nào?
Onpattro thuộc nhóm thuốc được gọi là tác nhân RNAi. Tác nhân RNAi hay giao diện RNA là tập hợp các phân tử RNA nhỏ được sử dụng để điều trị các rối loạn di truyền.
Protein transthyretin là một protein được sản xuất trong gan (TTR). Bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis di truyền do transthyretin có đột biến ở gen mã hóa protein TTR. Gen đột biến này khiến protein gấp nếp theo hình dạng bất thường.
Protein TTR bị vón cục và hình thành các mảng amyloid do sự gấp nếp không đúng cách này. Các mảng bám này di chuyển khắp cơ thể và gây tổn thương các dây thần kinh và cơ quan.
Onpattro ức chế sự tích tụ các mảng bám amyloid khắp cơ thể trong các dây thần kinh và ngăn gan sản xuất protein transthyretin đột biến bất thường.
Thuốc Onpattro được sử dụng như thế nào?
- Thuốc Onpattro phải được dùng theo đúng chỉ định của bác sĩ.
- Onpattro được sử dụng trong môi trường y tế bởi chuyên gia chăm sóc sức khỏe.
- Bệnh nhân được dùng thuốc trước ít nhất 60 phút trước khi tiêm Onpattro để giảm khả năng xảy ra phản ứng bất lợi liên quan đến truyền dịch hoặc tác dụng phụ.
- Nếu không dung nạp được thuốc tiêm tĩnh mạch, bệnh nhân có thể được dùng thuốc uống hoặc giảm liều thuốc tiêm.
- Onpattro được tiêm dưới dạng truyền tĩnh mạch trực tiếp vào tĩnh mạch.
- Thuốc thường được truyền tĩnh mạch 3 tuần một lần cho đến khi bệnh tiến triển.
- Onpattro nên được truyền chậm qua đường tĩnh mạch. Thuốc thường mất 80 phút để ngấm hoàn toàn vào tĩnh mạch.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ có thể xảy ra của Onpattro bao gồm:
- Đau dạ dày
- Buồn nôn
- Chóng mặt
- Đau đầu
- Đau lưng
- Khó chịu ở ngực
- Làm sạch da
Các tác dụng phụ nghiêm trọng của Onpattro có thể bao gồm:
- Nhịp tim không đều, chậm hoặc nhanh
- Ngất xỉu
- Khó thở
- Sưng lưỡi, môi, mặt hoặc cổ họng
- Đỏ, đau hoặc sưng tại chỗ tiêm
Các tác dụng phụ nhẹ của Onpattro sẽ giảm dần khi cơ thể bạn thích nghi với thuốc. Tuy nhiên, nếu bạn gặp các tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc nếu các tác dụng phụ nhẹ trở nên khó chịu, dai dẳng hoặc nghiêm trọng, hãy liên hệ ngay với bác sĩ hoặc dược sĩ.
Tương tác thuốc Onpattro
Onpattro có thể tương tác với vitamin, các liệu pháp thảo dược và thuốc không kê đơn. Do đó, trước khi bắt đầu sử dụng Onpattro, bạn phải thông báo cho bác sĩ và dược sĩ về bất kỳ loại thuốc nào bạn đang dùng, bao gồm cả vitamin và thực phẩm chức năng thảo dược.
Sức mạnh
Onpattro được cung cấp dưới dạng dung dịch lỏng trong lọ liều đơn. Sản phẩm có hàm lượng 10 mg/5ml (2 mg/ml).
Liều lượng
Liều dùng Onpattro được kê đơn theo cân nặng cơ thể.
- Onpattro được tiêm tĩnh mạch 3 tuần một lần với liều 0,3 mg/kg cho những người có cân nặng dưới 100 kg.
- Onpattro được tiêm tĩnh mạch 3 tuần một lần với liều lượng 30 mg cho những người có cân nặng trên 100 kg.
- Không cần điều chỉnh liều dùng cho người suy gan hoặc suy thận.
Thuốc dự phòng
Các loại thuốc sau đây thường được sử dụng làm thuốc tiền mê 60 phút trước khi dùng Onpattro:
- 500 mg acetaminophen (uống)
- Corticosteroid tiêm tĩnh mạch, như dexamethasone 10 mg
- Thuốc chẹn H1 tiêm tĩnh mạch như 50 mg diphenhydramine
- Thuốc chẹn H2 tiêm tĩnh mạch, chẳng hạn như 50 mg ranitidine
Onpattro so với Tegsedi
Onpattro và Tegsedi đều là thuốc kê đơn được sử dụng để điều trị bệnh đa dây thần kinh giai đoạn 1 hoặc giai đoạn 2 ở người lớn mắc bệnh thoái hóa amyloid transthyretin di truyền (hATTR). Chúng hoạt động bằng cách giảm nồng độ protein TTR và cải thiện các triệu chứng cũng như chức năng liên quan đến thần kinh.
Onpattro và Tegsedi khác nhau ở chỗ Tegsedi, còn được gọi là inotersen, bệnh nhân có thể tự dùng thuốc một lần một tuần, trong khi Onpattro phải được bác sĩ cung cấp trong môi trường lâm sàng 3 tuần một lần.
Liệu pháp Tegsedi có hộp đen cảnh báo về tình trạng số lượng tiểu cầu thấp (giảm tiểu cầu) và cần được theo dõi liên tục. Mặt khác, điều trị bằng Onpattro không yêu cầu theo dõi liên tục.
Ghi chú: Không được thay đổi đơn thuốc mà không hỏi ý kiến bác sĩ.
Trị giá
Chi phí trung bình của dung dịch tiêm tĩnh mạch Onpattro 2 mg/ml là khoảng $10.313 cho lượng cung cấp 5 ml.
Chi phí phụ thuộc vào một số yếu tố, bao gồm:
- Địa điểm và loại hiệu thuốc bạn ghé thăm
- Tình trạng sức khỏe và tiền sử bệnh tật của bạn
- Số lượng liều thuốc được bác sĩ kê đơn
- Bảo hiểm của bạn có chi trả chi phí điều trị bằng thuốc Onpattro hay không
Hỗ trợ đồng thanh toán có thể làm giảm giá thành của loại thuốc này.
Câu hỏi thường gặp
Onpattro là loại thuốc gì?
Onpattro được chỉ định cho người lớn để điều trị bệnh thoái hóa tinh bột do di truyền qua trung gian transthyretin (bệnh thoái hóa tinh bột hATTR) với bệnh lý đa dây thần kinh giai đoạn 1 hoặc giai đoạn 2. Đây là thuốc thuộc nhóm thuốc RNAi, đôi khi được gọi là giao diện RNA, và thuốc hoạt động bằng cách giảm số lượng protein transthyretin bất thường do gan sản xuất.
Liệu trình điều trị bằng Onpattro kéo dài bao lâu?
Liệu pháp Onpattro được thực hiện 3 tuần một lần bằng cách truyền tĩnh mạch trong khoảng 80 phút. Thời gian điều trị phụ thuộc vào tiến triển của bệnh và phản ứng của cơ thể với thuốc.
Onpattro có được FDA chấp thuận không?
Có. Đây là loại thuốc được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị bệnh đa dây thần kinh do lắng đọng amyloid di truyền qua transthyretin (hATTR-PN) ở người lớn.
Phần kết luận
Onpattro là một loại thuốc được tiêm tĩnh mạch để điều trị bệnh đa dây thần kinh do lắng đọng amyloid qua trung gian transthyretin gia đình (hATTR-PN). Tình trạng này đặc trưng bởi sự tích tụ bất thường của một loại protein gọi là amyloid trong các dây thần kinh, cơ quan và mô của cơ thể.
Onpattro hoạt động bằng cách giảm lượng protein TTR do gan sản xuất, do đó làm giảm số lượng mảng bám amyloid.
Thuốc dùng đường uống hoặc đường tĩnh mạch như thuốc chẹn histamine, corticosteroid đường tĩnh mạch hoặc acetaminophen được dùng 60 phút trước khi điều trị để giảm tác dụng phụ khi tiêm tĩnh mạch của Onpattro.
