Promacta và vai trò của nó trong điều trị mức tiểu cầu thấp

Nếu bạn đang mắc phải một tình trạng bệnh lý cụ thể gây ra tình trạng lượng tiểu cầu trong máu thấp (giảm tiểu cầu), bác sĩ có thể đề nghị dùng Promacta. Bài viết này sẽ xem xét cách thức hoạt động của loại thuốc này và đề cập đến các lợi ích cũng như tác dụng phụ.

Promacta là gì?

Promacta, còn được gọi bằng tên chung eltrombopag, là một loại thuốc thường được kê đơn để điều trị tình trạng tiểu cầu thấp ở những bệnh nhân bị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (ITP), thiếu máu bất sản nặng và giảm tiểu cầu liên quan đến virus viêm gan C (HCV). Thuốc này thường được sử dụng như một lựa chọn điều trị thứ hai khi các loại thuốc khác không kiểm soát hiệu quả mức tiểu cầu của bệnh nhân.

Promacta thuộc nhóm thuốc “kích thích tiểu cầu” có tác dụng kích thích tế bào sản xuất tiểu cầu trong cơ thể, đóng vai trò quan trọng trong quá trình đông máu và ngăn ngừa chảy máu quá nhiều. 

Thuốc này chỉ có thể có được thông qua bác sĩ theo toa và có sẵn ở dạng viên nén và dạng hỗn dịch uống một lần một ngày.

Có thuốc chung cho Promacta không?

Không, không có phiên bản chung. Thuốc này chỉ có dạng thương hiệu, khiến loại thuốc này đắt tiền, ngay cả khi có bảo hiểm.  

Thuốc Promacta được dùng để điều trị bệnh gì?

Promacta đã được chấp thuận để điều trị chứng giảm tiểu cầu ở những bệnh nhân (người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên) mắc bệnh xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (ITP) khi các phương pháp điều trị khác (cắt lách) hoặc thuốc (corticosteroid, globulin miễn dịch) không hoạt động đủ tốt. 

Promacta cũng được chỉ định để điều trị giảm tiểu cầu ở bệnh nhân viêm gan C mạn tính (CHC). Ở những bệnh nhân này, số lượng tiểu cầu thấp ngăn cản họ bắt đầu hoặc tiếp tục liệu pháp điều trị bằng interferon, Promacta được sử dụng để bắt đầu và duy trì điều trị interferon. Ngoài điều trị giảm tiểu cầu, thuốc còn được sử dụng đơn độc hoặc kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch để điều trị thiếu máu bất sản nặng ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên. 

Nó hoạt động thế nào?

Promacta có tác dụng thúc đẩy quá trình sản xuất tiểu cầu trong cơ thể bạn. Nó chứa một hoạt chất gọi là eltrombopag, một dạng phân tử nhỏ không phải peptit liên kết với thụ thể protein tự nhiên thụ thể thrombopoietin (TPO-R). 

Chế độ hành động

Eltrombopag hoạt động như một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin (TPO-RA) và hoạt động bằng cách liên kết và kích hoạt thụ thể thrombopoietin tự nhiên (TPO), một protein được tìm thấy trên bề mặt của các tế bào tiền thân tiểu cầu như đại thực bào. Đại thực bào là những tế bào lớn được tìm thấy trong tủy xương và chịu trách nhiệm sản xuất và giải phóng tiểu cầu vào máu.

Khi chất chủ vận thụ thể thrombopoietin kích hoạt thụ thể TPO tự nhiên, nó sẽ báo hiệu sự phát triển và trưởng thành của các tế bào megakaryocyte trong tủy xương để sản xuất nhiều tiểu cầu hơn và giải phóng chúng vào máu. Điều này dẫn đến sự gia tăng số lượng tiểu cầu lưu hành trong máu, có thể giúp ngăn ngừa chảy máu và bầm tím ở những người có số lượng tiểu cầu thấp.

Promacta mất bao lâu để hoạt động?

Theo báo cáo từ các nghiên cứu lâm sàng được thực hiện trên người lớn mắc ITP mạn tính, liệu pháp Promacta làm tăng số lượng tiểu cầu trong vòng một tuần. Đáp ứng tối đa sớm nhất được ghi nhận sau 2 tuần điều trị. Trong hai nghiên cứu chính được thực hiện, 54% bệnh nhân đạt mục tiêu tiểu cầu ≥50.000/mcl trong một nghiên cứu và 88% đạt mục tiêu ≥50.000/mcl trong nghiên cứu còn lại, trong vòng một tháng rưỡi. Sau khi hoàn thành năm đầu tiên của các nghiên cứu lâm sàng, 80% bệnh nhân báo cáo ít mệt mỏi hơn và ít chảy máu hoặc bầm tím hơn.  

Dạng bào chế và hàm lượng Promacta

Promacta có sẵn ở hai dạng với độ mạnh khác nhau, bao gồm:

• Viên nén có hàm lượng 12,5 mg, 25 mg, 50 mg và 75 mg 
• Hỗn dịch uống với 12,5 mg hoặc 25 mg bột để pha

Thông tin liều lượng

Liều dùng Promacta sẽ phụ thuộc vào số lượng tiểu cầu và tình trạng bệnh lý của bạn. Nhìn chung, liều khởi đầu của Promacta cho bệnh nhân người lớn và trẻ em như sau:

Dành cho bệnh nhân người lớn và trẻ em (6 tuổi trở lên) Wvới ITP

Liều khởi đầu được khuyến cáo cho Promacta ở người lớn và trẻ em (6 tuổi trở lên) mắc ITP mãn tính là 50 mg một lần mỗi ngày. 

• Đối với bệnh nhi dưới 6 tuổi, liều khởi đầu là 25 mg, uống một lần mỗi ngày. 
• Bệnh nhân mắc ITP và các vấn đề về gan hoặc có nguồn gốc châu Á nên dùng Promacta với liều thấp hơn là 25 mg, một lần mỗi ngày. 

Bác sĩ có thể điều chỉnh liều dùng dựa trên phản ứng của bạn với thuốc và số lượng tiểu cầu, nhưng liều khuyến cáo tối đa không được vượt quá 75 mg/ngày. 

Dành cho người lớn mắc bệnh viêm gan C mãn tính (CHC)

Liều khởi đầu của Promacta cho bệnh nhân CHC là 25 mg, uống một lần mỗi ngày. Hơn nữa, nên sử dụng liều Promacta thấp nhất có hiệu quả để đạt và duy trì mức tiểu cầu cần thiết để bắt đầu và tiếp tục điều trị bằng interferon.

Liều duy trì của Promacta không được quá 100 mg/ngày.

Dành cho bệnh nhân nặng Thiếu máu không tái tạo

Đối với bệnh nhân sử dụng Promacta kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch:

• Đối với bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, liều dùng hàng ngày là 150 mg, uống một lần mỗi ngày. 
• Đối với bệnh nhân từ 6-11 tuổi, liều dùng hàng ngày là 75 mg, uống một lần mỗi ngày.
• Đối với trẻ em từ 2-5 tuổi, liều dùng là 2,5 mg/kg. 

Đối với bệnh nhân chỉ sử dụng Promacta sau khi đáp ứng không đủ với thuốc ức chế miễn dịch, liều dùng là 50 mg một lần mỗi ngày.

Bệnh nhân có nguồn gốc châu Á hoặc suy gan có thể cần điều chỉnh liều. Ngoài ra, liều Promacta của bạn có thể được điều chỉnh dựa trên phản ứng của cơ thể với thuốc. Liều duy trì tối đa được khuyến cáo là 150 mg, uống một lần mỗi ngày.

Thuốc Promacta được sử dụng như thế nào?

Viên nén hoặc hỗn dịch Promacta được dùng bằng đường uống. 

Nếu bạn đang dùng thực phẩm giàu canxi (như các sản phẩm từ sữa và nước ép bổ sung canxi), thuốc (ví dụ, thuốc kháng axit) hoặc bất kỳ chất bổ sung nào khác có chứa sắt, canxi, nhôm, magie, selen và kẽm, hãy dùng Promacta trước hoặc sau khi dùng thuốc, thực phẩm hoặc chất bổ sung 2 giờ. 

Nên nuốt cả viên thuốc; không nghiền nát hoặc trộn với các loại thực phẩm hoặc chất lỏng khác.

Bột hỗn dịch uống Promacta chỉ nên được pha với nước. Mỗi liều Promacta cần được sử dụng một ống tiêm uống mới. Không tái sử dụng ống tiêm uống.

Promacta có phải là một dạng hóa trị liệu không?

Không, Promacta không phải là một dạng hóa trị liệu mà là một loại thuốc theo toa thường được kê đơn để điều trị chứng giảm tiểu cầu ở bệnh nhân mắc ITP và CHC và điều trị chứng thiếu máu bất sản nghiêm trọng. 

Tác dụng phụ có thể xảy ra

Tác dụng phụ của Promacta có thể khác nhau tùy theo bệnh nhân và tình trạng bệnh lý của họ. Ví dụ, các tác dụng không mong muốn thường gặp nhất được ghi nhận là: ở bệnh nhân trưởng thành mắc ITP là: 

• Buồn nôn và nôn mửa
• Đau cơ (đau cơ)
• Tiêu chảy
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên
• Nhiễm trùng đường tiết niệu
• Đau đầu
• Xét nghiệm gan bất thường

Tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhi mắc ITP 

Các tác dụng phụ thường được báo cáo nhất ở bệnh nhi (từ 1 tuổi trở lên) là nhiễm trùng đường hô hấp trên và viêm mũi họng (triệu chứng cảm lạnh).

Tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhân CHC 

Bệnh nhân bị giảm tiểu cầu mãn tính liên quan đến viêm gan C có thể gặp các triệu chứng sau: 

• Thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp)
• Sốt
• Ớn lạnh
• Rụng tóc
• Ngứa
• Phù ngoại biên (sưng chi dưới)
• Đau cơ (đau cơ)
• Đau đầu, mệt mỏi và buồn nôn
• Tiêu chảy 
• Chán ăn
• Bệnh giống cúm và ho
• Khó ngủ (mất ngủ)

Tác dụng phụ thường gặp ở bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng

Bệnh nhân bị thiếu máu bất sản nghiêm trọng có thể gặp phải:

• Xét nghiệm gan bất thường
• Phát ban
• Tăng sắc tố da  

Promacta Biện pháp phòng ngừa

Nếu bạn đang dùng Promacta, có một số lưu ý bạn nên ghi nhớ để đảm bảo an toàn và sức khỏe. Promacta có thể không phù hợp với bạn nếu:

• Nếu bạn đang mang thai hoặc có ý định mang thai, Promacta có thể gây hại cho thai nhi. Khuyến cáo nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong thời gian dùng Promacta và ít nhất 7 ngày sau khi ngừng thuốc.
• Bạn đang cho con bú hoặc dự định cho con bú, vì nghiên cứu về việc tiết Promacta trong sữa mẹ còn hạn chế. Do đó, không khuyến cáo cho con bú trong thời gian điều trị này.
• Bạn có một dị ứng đến bất kỳ thành phần nào của Promacta.
• Bạn có hội chứng loạn sản tủy (MDS) (một loại ung thư máu).
• Bạn có vấn đề về gan và chảy máu.
• Bạn có tiền sử đục thủy tinh thể. Đã có báo cáo về tình trạng đục thủy tinh thể mới mắc hoặc nặng hơn ở những người dùng Promacta.
• Bạn đã được phẫu thuật cắt lách (phẫu thuật cắt bỏ lá lách). 
• Bạn đang dùng thuốc bổ sung đa vitamin, khoáng chất hoặc thuốc làm loãng máu và thuốc kháng axit.

Nhìn chung, điều quan trọng là phải tuân thủ cẩn thận hướng dẫn của bác sĩ khi dùng Promacta và báo cáo ngay bất kỳ triệu chứng hoặc tác dụng phụ bất thường nào.

Chi phí Promacta 

Giá của Promacta có thể thay đổi tùy thuộc vào dạng bào chế và hàm lượng. Giá bán buôn trung bình (AWP) cho 30 ngày sử dụng viên nén Promacta như sau:

• Promacta 12,5 mg chi phí khoảng $7,074.97 cho 30 viên. 
• Promacta 25 mg viên nén có AWP khoảng $6,035.45 cho 30 viên nén. 
• Promacta 50 mg chi phí khoảng $5,976.42 cho 14 viên thuốc.
• Promacta 75 mg chi phí khoảng $16.382,51 cho 30 viên thuốc. 

Chi phí của hỗn dịch uống Promacta:

AWP cho liều dùng hỗn dịch uống Promacta trong 30 ngày (12,5 mg/5 ml hoặc 25 mg/5 ml) dao động từ khoảng $7.074,97 đến 7.075,35, tùy thuộc vào liều dùng.