Bệnh nhược cơ (MG) là một rối loạn thần kinh cơ hiếm gặp và có khả năng gây tử vong, trong đó cơ xương yếu dần theo thời gian. Đây là một tình trạng tự miễn dịch kéo dài do sự suy giảm khả năng tiếp xúc thường xuyên giữa dây thần kinh và cơ. MG ảnh hưởng đến hầu hết các bộ phận cơ thể nhưng thường lan từ mắt và mặt sang các vùng khác.
Nhận hỗ trợ tài chính cho Vyvgart
Mặc dù bệnh nhược cơ không ảnh hưởng đáng kể đến tuổi thọ của hầu hết mọi người, nhưng bệnh nhân mắc bệnh này có nhiều khả năng bị giảm hoạt động thể chất và giảm chất lượng cuộc sống. Nghiên cứu cho thấy cứ 100.000 người thì có khoảng 20 người bị bệnh nhược cơ.
Tuy nhiên, tin tốt là có những phương pháp điều trị có thể giúp kiểm soát các triệu chứng. Vyvgart là một trong những lựa chọn điều trị MG được khuyến nghị cao, đang thay đổi cục diện.
Vyvgart là gì?
Vyvgart (efgartigimod) là thuốc theo toa dùng để điều trị cho người lớn được chẩn đoán mắc bệnh nhược cơ toàn thể (gMG) và có kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR) dương tính.
Thật thú vị, đây là lần đầu tiên Phương pháp điều trị được FDA chấp thuận sử dụng kháng thể IgG kết tinh mảnh để điều trị cho người lớn có kháng thể kháng AChR dương tính. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Vyvgart để điều trị gMG vào tháng 12 năm 2021. Thuốc này chứa efgartigimod alfa và có thể được sử dụng độc lập hoặc kết hợp với các thuốc khác.
Một chuyên ngành chính nghiên cứu lâm sàng Nghiên cứu trên hơn một trăm bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ (gMG) có kháng thể AChR dương tính cho thấy Vyvgart có hiệu quả trong việc cải thiện các triệu chứng của bệnh. Nghiên cứu này đã phân tích hiệu quả của thuốc bằng thang đo Hoạt động Sinh hoạt Hàng ngày (MG-ADL) đặc hiệu cho bệnh nhược cơ, dùng để đo lường tác động của bệnh lên các hoạt động hàng ngày của bệnh nhân. Thang đo này bao gồm các con số, và con số càng cao biểu thị các triệu chứng càng nghiêm trọng.
Trong nghiên cứu này, sau chu kỳ điều trị đầu tiên, khoảng 68% bệnh nhân được điều trị bằng Vyvgart đã cải thiện đáng kể so với khoảng 30% bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Nhiều bệnh nhân dùng Vyvgart cũng cho thấy đáp ứng tốt khi đo mức độ yếu cơ.
Vyvgart hoạt động như thế nào?
Dây thần kinh của chúng ta điều chỉnh hoạt động của cơ. Acetylcholine được giải phóng từ dây thần kinh khi cơ co lại và bám vào thụ thể acetylcholine (AChR) trên tế bào cơ.
Ở những bệnh nhân mắc hội chứng gMG, hệ thống miễn dịch sản sinh ra các tự kháng thể (protein gây tổn thương nhầm lẫn các bộ phận của cơ thể) gây tổn thương các thụ thể này. Hậu quả là các cơ không thể co bóp bình thường, dẫn đến yếu cơ và các biến chứng khi vận động.
Vyvgart hoạt động bằng cách gắn vào một protein gọi là thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), có chức năng điều hòa nồng độ kháng thể trong máu và ức chế hoạt động của nó. Bằng cách ngăn chặn FcRn, Vyvgart làm giảm nồng độ tự kháng thể. Điều này, đến lượt nó, tăng cường khả năng co cơ và làm giảm các triệu chứng của bệnh.
Sự đối đãi
Do đặc tính hoạt động của Vyvgart, thuốc này đặc biệt được khuyến nghị cho bệnh nhân nhược cơ toàn thể có kháng thể kháng AChR dương tính. Điều trị gMG có thể giúp giảm các triệu chứng để bệnh nhân có thể sống một cuộc sống bình thường.
Tuy nhiên, một số người cần được điều trị liên tục và việc điều trị khẩn cấp định kỳ tại bệnh viện có thể rất quan trọng nếu tình trạng bệnh bất ngờ trở nặng.
Mặc dù hầu hết bệnh nhân nhược cơ toàn thể đều có kết quả xét nghiệm AChR dương tính, bạn vẫn nên đến gặp bác sĩ để xác định xem bạn có kháng thể kháng AChR dương tính hay không. Điều này sẽ giúp ngăn ngừa bất kỳ biến chứng nào do chẩn đoán sai hoặc điều trị sai.
Vyvgart có sẵn dưới dạng truyền (nhỏ giọt) vào tĩnh mạch. Sau khi theo dõi phản ứng của bệnh nhân với liệu trình điều trị, bác sĩ sẽ quyết định số chu kỳ điều trị.
Bệnh nhân có thể được điều trị nhược cơ (MG) bằng thuốc, phẫu thuật và các liệu pháp khác. Bạn nên thảo luận về những lo lắng và tiền sử sức khỏe của mình với bác sĩ, vì đây là lựa chọn tốt nhất. lựa chọn điều trị đối với bạn tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của bệnh, các cơ bị ảnh hưởng, độ tuổi và tình trạng bệnh lý khác.
Vyvgart không phải là thuốc không kê đơn, và cần có trình độ chuyên môn nhất định để sử dụng. Việc sử dụng thuốc này nên được thực hiện bởi nhân viên y tế có kinh nghiệm trong việc điều trị bệnh nhân rối loạn thần kinh cơ.
Việc điều trị bệnh nhược cơ cũng bao gồm việc tự chăm sóc, bao gồm ngủ đủ giấc, điều chỉnh mức độ hoạt động, ăn thực phẩm lành mạnh, tập thể dục và kiểm soát căng thẳng.
Nói chuyện với một chuyên gia
Về Trợ cấp đồng thanh toánCách dùng Vyvgart
- Lọ Vyvgart phải được truyền tĩnh mạch bởi chuyên gia chăm sóc sức khỏe.
- Kiểm tra trực quan dung dịch pha loãng Vyvgart xem có tạp chất hoặc đổi màu không trước khi sử dụng.
- Tránh sử dụng nếu sản phẩm bị đổi màu hoặc phát hiện có chất gây ô nhiễm.
- Truyền tĩnh mạch 125 ml dung dịch pha loãng trong hơn một giờ qua bộ lọc trực tiếp 0,2 micron.
- Sau khi dùng Vyvgart, sử dụng 0.9% Thuốc tiêm natri clorid, USP để xả toàn bộ đường ống.
Bệnh nhân cần được theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng lâm sàng của phản ứng quá mẫn trong quá trình dùng thuốc và trong vòng 1 giờ sau đó. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn trong quá trình dùng thuốc, cần ngừng dùng Vyvgart và áp dụng các biện pháp hỗ trợ thích hợp.
Không nên tiêm các loại thuốc khác vào cổng truyền dịch bên hoặc kết hợp với Vyvgart.
Liều lượng
Liều dùng Vyvgart phụ thuộc vào cân nặng của bệnh nhân. Thuốc được dùng một lần mỗi tuần trong chu kỳ 4 tuần.
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe sẽ quyết định số chu kỳ cần thực hiện sau khi xem xét phản ứng của bạn với phương pháp điều trị.
Nhìn chung, liều khuyến cáo là 10 mg/kg truyền tĩnh mạch. Nếu bệnh nhân nặng hơn 120 kg, liều khuyến cáo của Vyvgart là 1.200 mg mỗi lần truyền.
Nếu bạn quên truyền dịch theo lịch trình, hãy tiêm Vyvgart trong vòng 3 ngày sau thời gian đã định. Sau đó, hãy quay lại liệu trình dùng thuốc ban đầu cho đến khi hoàn tất chu kỳ điều trị.
Quá liều
Mặc dù không phát hiện dấu hiệu và triệu chứng quá liều cụ thể nào của Vyvgart, bệnh nhân vẫn cần được theo dõi các phản ứng bất lợi và điều trị triệu chứng cũng như hỗ trợ thích hợp. Lưu ý rằng không có thuốc giải độc đặc hiệu cho quá liều Vyvgart.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm:
- Nhiễm trùng đường tiết niệu (UTI)
- Đau đầu
- Nhiễm trùng đường hô hấp
- Các triệu chứng cảm lạnh như nghẹt mũi, hắt hơi và đau họng
Ngoài những tác dụng phụ đã nêu ở trên, có thể xảy ra các tác dụng phụ khác. Đừng ngần ngại liên hệ hoặc tìm kiếm sự trợ giúp y tế khẩn cấp từ bác sĩ nếu bạn nhận thấy bất kỳ dấu hiệu nào của phản ứng dị ứng, chẳng hạn như đau cơ, khó thở và sưng mặt hoặc môi.
Ngoài ra, hãy liên hệ với bác sĩ ngay nếu bạn phát hiện các dấu hiệu nhiễm trùng, chẳng hạn như sốt, ớn lạnh, đau họng, đau nhức cơ thể, mệt mỏi bất thường, chán ăn, bầm tím hoặc chảy máu.
Các biện pháp phòng ngừa
Khả năng sinh sản
Không có dữ liệu nào về tác động của Vyvgart lên khả năng sinh sản ở người. Các nghiên cứu trên động vật cho thấy Vyvgart không ảnh hưởng đến khả năng sinh sản của cả nam và nữ.
Mang thai
Không có dữ liệu có sẵn về việc sử dụng Vyvgart trong mang thaiTuy nhiên, các kháng thể chứa kháng thể đơn dòng trị liệu được vận chuyển qua nhau thai bằng cách liên kết với FcRn.
Vyvgart có thể được truyền từ mẹ sang thai nhi vì thuốc được cho là làm giảm nồng độ kháng thể từ mẹ, ức chế sự truyền kháng thể từ mẹ sang thai nhi và làm giảm khả năng bảo vệ thụ động ở trẻ sơ sinh. Trước khi dùng thuốc, bác sĩ nên cân nhắc giữa nguy cơ và lợi ích, và chỉ nên cân nhắc sử dụng nếu lợi ích lâm sàng vượt trội hơn nguy cơ.
Cho con bú
Chưa có thông tin về sự hiện diện của Vyvgart trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ, hoặc ảnh hưởng đến việc sản xuất sữa. Các nghiên cứu trên động vật về việc chuyển Vyvgart vào sữa chưa được thực hiện, do đó không thể loại trừ khả năng thuốc bài tiết vào sữa mẹ. Việc điều trị cho phụ nữ đang cho con bú bằng Vyvgart chỉ nên được xem xét nếu lợi ích lâm sàng vượt trội hơn nguy cơ.
Thông tin điều trị Vyvgart
Nhận được sự cho phép trướcTương tác thuốc
Mặc dù ít hoặc chưa có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện, Vyvgart có thể làm giảm nồng độ các hợp chất liên kết với thụ thể Fc (FcRn) ở trẻ sơ sinh. Các hợp chất này bao gồm kháng thể đơn dòng, sản phẩm immunoglobulin hoặc các dẫn xuất kháng thể chứa miền Fc của người thuộc phân lớp IgG.
Nên tránh dùng Vyvgart cùng với các phương pháp điều trị sử dụng các sản phẩm nêu trên cho đến vài tuần sau liều cuối cùng của bất kỳ chu kỳ điều trị nào của Vyvgart. Bệnh nhân đang dùng Vyvgart trong khi điều trị bằng các sản phẩm này nên được theo dõi chặt chẽ bởi các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ để đánh giá hiệu quả mong muốn của các sản phẩm đó.
Đối với những bệnh nhân đang điều trị bằng Vyvgart, không nên tiêm vắc-xin sống hoặc vắc-xin sống giảm độc lực. Điều này là do Vyvgart làm giảm immunoglobulin G mức độ (IgG).
Tất cả các loại vắc-xin phải được tiêm theo hướng dẫn tiêm chủng ít nhất bốn tuần trước khi bắt đầu chu kỳ điều trị và không tiêm trước hai tuần sau lần truyền cuối cùng của chu kỳ điều trị.
Điều kiện bảo quản Vyvgart
Do Vyvgart không có chất bảo quản nên cần pha loãng ngay sau khi sử dụng và dùng hết trong vòng 4 giờ.
Trong trường hợp không thể sử dụng thuốc ngay lập tức, dung dịch đã pha loãng phải được bảo quản lạnh ở nhiệt độ từ 2°C đến 8°C (36°F đến 46°F) trong tối đa 8 giờ.
Bảo quản thuốc tránh ánh sáng và không đông lạnh. Để thuốc đã pha loãng đạt đến nhiệt độ phòng trước khi dùng và hoàn tất việc truyền dịch trong vòng 4 giờ sau khi lấy ra khỏi tủ lạnh. Không để thuốc đã pha loãng tiếp xúc với nhiệt độ cao, trừ khi để ngoài không khí.
Chi phí Vyvgart
Giá của Vyvgart có thể thay đổi tùy thuộc vào nhà thuốc bạn đến. Ở hầu hết các nơi, giá dung dịch Vyvgart (400 mg/20 ml) là khoảng $6.275 cho liều dùng 20 ml.
Vietnamese 
English 
Spanish 
Chinese