Ultomiris: Một phương pháp điều trị bệnh nhược cơ toàn thể

Nếu bạn được chẩn đoán mắc bệnh tổng quát bệnh nhược cơ (gMG), bác sĩ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể kê đơn Ultomiris. 

Ultomiris là gì?

Ultomiris là thuốc được FDA chấp thuận, dùng để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) ở bệnh nhân trưởng thành có kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (Anti-AChR) dương tính. 

Kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (Anti-AChR) cho thấy sự hiện diện của các tự kháng thể này, góp phần gây ra bệnh nhược cơ. 

Ultomiris cũng được biết đến với tên gọi của thành phần (hoặc hoạt chất) mà nó chứa, được gọi là ravulizumab, và chỉ dành cho những bệnh nhân đã đăng ký trong Chương trình REMS (Chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro) Ultomiris. 

Điều gì xảy ra ở bệnh nhược cơ toàn thể?

Thông thường, khi một người khỏe mạnh muốn di chuyển hoặc nâng vật gì đó, não của họ sẽ gửi tín hiệu đến cơ thông qua các dây thần kinh. Các dây thần kinh này giải phóng acetylcholine (một chất hóa học), chất này bám vào thụ thể của nó trên tế bào cơ xương và gây ra sự co cơ. 

Tuy nhiên, ở những người mắc gMG, hệ thống miễn dịch của họ sản sinh ra các kháng thể tự miễn, thường là kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (Anti-AChR) nhắm vào và chặn thụ thể acetylcholine (AChR) và ngăn cơ co lại. 

Sự liên kết của anti-AChR (tự kháng thể) với mục tiêu của nó kích hoạt hệ thống bổ sung, bao gồm nhóm protein miễn dịch thường có trong máu ở trạng thái không hoạt động. 

Khi hệ thống bổ thể được kích hoạt, nó sẽ tấn công và làm tổn thương các tế bào cơ khỏe mạnh và làm gián đoạn quá trình truyền tín hiệu thần kinh, dẫn đến các triệu chứng gMG như yếu cơ và mệt mỏi.

Sự liên kết của anti-AChR (tự kháng thể) với mục tiêu của nó kích hoạt hệ thống bổ sung, bao gồm nhóm protein miễn dịch thường có trong máu ở trạng thái không hoạt động. 
Khi hệ thống bổ thể được kích hoạt, nó sẽ tấn công và làm tổn thương các tế bào cơ khỏe mạnh và làm gián đoạn quá trình truyền tín hiệu thần kinh, dẫn đến các triệu chứng gMG như yếu cơ và mệt mỏi.

Ultomiris hoạt động như thế nào?

Ultomiris chứa thành phần hoạt chất “ravulizumab”, một kháng thể đơn dòng được thiết kế đặc biệt để liên kết và ức chế sự hoạt hóa của hệ thống bổ thể. 

Chế độ hoạt động của Ultomiris

Ravulizumab, hoạt chất của Ultomiris, ngăn chặn một protein chủ chốt (protein C5) trong hệ thống bổ thể. Protein chủ chốt này kích hoạt các protein bổ thể khác và gây tổn thương các tế bào cơ trong gMG. Bằng cách ức chế protein C5, Ultomiris ngăn chặn sự hoạt hóa của hệ thống bổ thể và ngăn ngừa tổn thương cơ trong gMG. 
 

Thuốc Ultomiris được dùng cho bệnh nhân nhược cơ như thế nào?

Ultomiris được đóng gói trong lọ đơn liều, tiêm tĩnh mạch, bắt đầu bằng liều nạp. Sau liều nạp, liều duy trì đầu tiên được tiêm 2 tuần sau đó, và các liều tiếp theo được tiêm cách nhau 8 tuần. 
 

Liều dùng khuyến cáo của Ultomiris cho bệnh nhân nhược cơ là bao nhiêu?

Liều dùng Ultomiris được điều chỉnh theo cân nặng (Kg) và tình trạng bệnh của bệnh nhân. Dựa trên hướng dẫn liều dùng của FDA, liều dùng thông thường của Ultomiris cho người lớn bị gMG như sau:
Đối với bệnh nhân có cân nặng từ 40 kg đến dưới 60 kg:
Liều nạp là 2.400 mg, sau đó là liều duy trì 3.000 mg sau mỗi 8 tuần. 
Đối với bệnh nhân có cân nặng từ 60 kg đến dưới 100 kg:
Liều nạp là 2.700 mg, sau đó là liều duy trì là 3.300 mg sau mỗi 8 tuần. 
Đối với bệnh nhân nặng 100 kg trở lên:
Liều nạp là 3.000 mg, sau đó là liều duy trì 3.600 mg sau mỗi 8 tuần.
 

Tác dụng phụ có thể xảy ra của Ultomiris ở bệnh nhân gMG là gì?

Tác dụng phụ phổ biến nhất của Ultomiris được bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh nhược cơ toàn thân báo cáo là tiêu chảy và nhiễm trùng đường hô hấp trên. 

Ultomiris cũng có cảnh báo trên hộp về nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng và nhiễm trùng huyết, có thể đe dọa tính mạng nếu không được chẩn đoán và điều trị sớm. Do đó, khuyến cáo bệnh nhân nên tiêm vắc-xin phòng ngừa nhiễm trùng não mô cầu ít nhất 2 tuần trước khi bắt đầu điều trị truyền dịch Ultomiris. 

Ai không nên dùng Ultomiris?

Bất kỳ ai bị nhiễm trùng Neisseria meningitidis đang diễn ra—vi khuẩn gây ra bệnh viêm màng não mô cầu—không nên sử dụng Ultomiris.

Ngoài ra, những bệnh nhân chưa tiêm vắc-xin phòng ngừa não mô cầu Neisseria meningitidis không nên điều trị trừ khi việc trì hoãn điều trị sẽ dẫn đến nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu cao hơn.

Bạn nên thực hiện những biện pháp phòng ngừa nào trước khi dùng dịch truyền Ultomiris?

Tham khảo ý kiến bác sĩ chăm sóc sức khỏe trong những trường hợp sau đây trước khi bắt đầu truyền dịch Ultomiris: 

• Nếu bạn có một sốt hoặc nhiễm trùng, bạn không nên dùng Ultomiris vì nó có thể làm tình trạng của bạn trở nên tồi tệ hơn.
• Nếu bạn là có thai hoặc có ý định mang thai, bạn không nên nhận Ultomiris, Svì tác dụng của loại thuốc này đối với thai nhi vẫn chưa được biết rõ. 
• Nếu bạn là đang cho con bú hoặc dự định cho con bú, bạn không nên dùng Ultomiris. Vì chưa rõ Ultomiris có đi vào sữa mẹ hay không, nên khuyến cáo KHÔNG cho con bú trong quá trình điều trị và sau khi điều trị ít nhất 8 tháng.
• Nếu bạn bị dị ứng với bất kỳ thành phần nào của Ultomiris, bạn không nên truyền dịch Ultomiris. 
• Nếu bạn lấy vitamin tổng hợp, thực phẩm bổ sung thảo dược hoặc thuốc không kê đơn, tham khảo ý kiến nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để điều chỉnh liều lượng. 

Phần kết luận

Tóm lại, Ultomiris (ravulizumab) là thuốc tiêm tĩnh mạch được kê đơn để điều trị các triệu chứng của bệnh nhược cơ toàn thể. Thuốc này ức chế protein C5 quan trọng trong hệ thống bổ thể - một phần của hệ thống miễn dịch làm rối loạn dẫn truyền tín hiệu thần kinh và gây ra gMG.