Bạn đang cân nhắc tiêm IVIG cho bệnh PANS/PANDAS? Dưới đây là 5 điều bạn nên biết

Nếu con bạn đang sống chung với PANS/PANDAS, IVIG có thể là một phương pháp điều trị hiệu quả, đặc biệt là trong những trường hợp nghiêm trọng. 

Tuy nhiên, đối với một số gia đình, chi phí điều trị IVIG có thể là một vấn đề. Đối với những người khác, việc không được tiếp cận với IVIG cũng có thể gây khó khăn. 

Trong bài viết này, bạn sẽ nhận được thông tin mới nhất về thời điểm cân nhắc sử dụng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS, chi phí điều trị, những rủi ro tiềm ẩn và nhiều thông tin khác. 

Tổng quan nhanh về PANS/PANDAS

PANS

PANS là từ viết tắt của Hội chứng thần kinh tâm thần cấp tính ở trẻ em. 

Đây là một tình trạng bệnh lý khiến trẻ em phát triển đột ngột, có thể chỉ sau một đêm, chứng rối loạn ám ảnh cưỡng chế (OCD) hoặc hạn chế ăn uống. Ngoài ra, trẻ cũng có thể biểu hiện các triệu chứng trầm cảm, cáu kỉnh, lo âu, rối loạn giấc ngủ và gặp vấn đề với việc học tập.

Nguyên nhân chính xác vẫn chưa được biết rõ. Tuy nhiên, người ta tin rằng nhiễm trùng, rối loạn chuyển hóa hoặc phản ứng miễn dịch có thể gây ra PANS.  

GẤU TRÚC

PANDAS là từ viết tắt của Rối loạn thần kinh tự miễn ở trẻ em liên quan đến nhiễm trùng liên cầu khuẩn. 

Đây là một tình trạng bệnh lý đặc trưng bởi các triệu chứng OCD hoặc tics (các cử động không tự chủ) đột ngột sau khi bị nhiễm liên cầu khuẩn gần đây, chẳng hạn như viêm họng liên cầu khuẩn hoặc sốt ban đỏ. Bệnh nhân mắc PANDAS cũng có thể biểu hiện các triệu chứng cáu kỉnh, thay đổi cảm xúc, lo lắng và gặp vấn đề với việc học tập.

PANS/PANDAS là một tình trạng hiếm gặp. Theo một nghiên cứu mới năm 2023, tỷ lệ mắc bệnh này ước tính hàng năm là 1/12.000 trẻ em từ 3 đến 12 tuổi [1]. 

1. Khi nào nên cân nhắc sử dụng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS?

Mạng lưới Bác sĩ PANDAS khuyến cáo mạnh mẽ nên cân nhắc sử dụng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS nếu các triệu chứng gây ra vấn đề đáng kể cho hoạt động hàng ngày của con bạn. 

Bạn nên làm việc với bác sĩ và các chuyên gia của con bạn để quyết định xem IVIG có phù hợp với con bạn hay không. 

Không phải tất cả trẻ em đều cần IVIG. Các chuyên gia cho biết chỉ có 10% đến 15% trẻ em cần IVIG. Khoảng 1 trong 20 trẻ em sẽ cần điều trị IVIG lâu dài [2].

2. IVIG có hiệu quả như thế nào đối với PANS/PANDAS? Một cái nhìn tổng quan về bằng chứng khoa học

IVIG có thể là một phương pháp điều trị hiệu quả cho trẻ em không đáp ứng với thuốc kháng sinh, liệu pháp hành vi (liệu pháp trò chuyện), steroid và NSAID (thuốc chống viêm không steroid). 

Trong nhiều trường hợp, một liệu trình IVIG duy nhất có thể làm giảm các triệu chứng và thậm chí đảo ngược PANDAS [3].

Một số nghiên cứu cho thấy IVIG cho bệnh PANS/PANDAS có thể cải thiện đáng kể các triệu chứng. 

Ví dụ, trong một nghiên cứu năm 2021, các nhà nghiên cứu đã truyền IVIG (Octagam 5%) 3 tuần một lần, tổng cộng 6 lần truyền trong khoảng thời gian 18 tuần cho 21 người tham gia từ 4 đến 16 tuổi [4].

Vào cuối nghiên cứu, họ phát hiện ra rằng tất cả những người tham gia đều có triệu chứng cải thiện hơn 50% trong ít nhất 8 tuần sau khi điều trị và một nhóm bệnh nhân có triệu chứng cải thiện tới 46 tuần sau khi điều trị. 

Các nhà nghiên cứu Thụy Điển đã quan sát thấy kết quả tương tự trong một thử nghiệm năm 2022. Trong thử nghiệm này, 10 trẻ em (tuổi trung bình 10 tuổi) được truyền tĩnh mạch 2 g/kg hàng tháng trong 3 tháng. 9 trẻ em có ít nhất 30% cải thiện các triệu chứng [5].

Hầu hết các thành viên của Liên đoàn nghiên cứu PANS (PRC) thích IVIG hơn steroid đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch đối với PANS từ trung bình đến nặng [6].

Tóm lại, nghiên cứu về việc sử dụng IVIG cho PANS/PANDAS vẫn đang được tiến hành. Bằng chứng hiện có cho thấy kết quả khả quan, và IVIG rất đáng để thử. 

3. Những rủi ro tiềm ẩn khi sử dụng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS là gì?

Đau đầu, buồn nôn, nôn và sốt là những tác dụng phụ thường gặp. Trong một số ít trường hợp, IVIG có thể gây ra:

• Phản ứng dị ứng có khả năng đe dọa tính mạng
• Thiếu máu
• Bệnh giống viêm màng não vô khuẩn

4. IVIG dùng cho PANS/PANDAS có được FDA chấp thuận không?

Không có phương pháp điều trị nào, bao gồm cả IVIG, được FDA chấp thuận cho PANS/PANDAS. 

Tuy nhiên, bác sĩ có thể kê đơn thuốc cụ thể dựa trên kinh nghiệm lâm sàng và dữ liệu sẵn có. Thực hành này được gọi là sử dụng thuốc ngoài chỉ định. 

5. Chi phí tiêm IVIG cho bệnh PANS/PANDAS là bao nhiêu?

Chi phí thay đổi đáng kể tùy theo liều lượng và trọng lượng. Có thể lên tới $25.000 [7]. Vì FDA vẫn chưa phê duyệt IVIG cho PANS/PANDAS nên Medicaid không bao gồm IVIG [8].

Liên hệ với nhà cung cấp bảo hiểm của bạn nếu có thắc mắc liên quan đến phạm vi bảo hiểm của IVIG cho bệnh nhân PANS/PANDAS. Việc điều trị bằng IVIG có thể cần được công ty bảo hiểm của bạn chấp thuận trước khi thực hiện.