Bạn đang cân nhắc tiêm IVIG cho bệnh PANS/PANDAS? Dưới đây là 5 điều bạn nên biết

• IVIG cho bệnh PANS/PANDAS được cân nhắc khi các triệu chứng nghiêm trọng, gây gián đoạn hoặc khởi phát nhanh sau khi nhiễm trùng, đặc biệt nếu các phương pháp điều trị tiêu chuẩn không hiệu quả.
• Bằng chứng khoa học cho thấy liệu pháp IVIG cho bệnh PANS/PANDAS có thể làm giảm đáng kể các triệu chứng, một số trẻ có thể cải thiện tình trạng bệnh trong nhiều tháng đến gần một năm.
• Những rủi ro nghiêm trọng khi điều trị bằng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS bao gồm phản ứng dị ứng, thiếu máu và bệnh giống viêm màng não vô khuẩn.
• IVIG có giá thành cao và thường được sử dụng không theo chỉ định vì chưa được FDA chấp thuận dành riêng cho tình trạng này.

Nếu con bạn đang sống chung với PANS/PANDAS, IVIG có thể là một phương pháp điều trị hiệu quả để kiểm soát bệnh, đặc biệt là trong những trường hợp nghiêm trọng.

Tuy nhiên, đối với một số gia đình, chi phí điều trị IVIG Đối với PANDAS, việc thiếu tiếp cận IVIG có thể là một vấn đề. 

Trong bài viết này, bạn sẽ nhận được thông tin mới nhất về thời điểm cân nhắc sử dụng liệu pháp IVIG cho bệnh PANS/PANDAS, chi phí điều trị, các rủi ro tiềm ẩn và nhiều thông tin khác.

Tổng quan nhanh về PANS/PANDAS

Trước khi thảo luận về lợi ích của IVIG đối với PANS/PANDAS, trước tiên chúng ta cần hiểu rõ về tình trạng này. Dưới đây là tổng quan nhanh về PANS và PANDAS.

PANS

PANS là từ viết tắt của Hội chứng thần kinh tâm thần cấp tính ở trẻ em. 

Đó là một tình trạng sức khỏe khiến trẻ em phát triển đột ngột, có thể chỉ sau một đêm, chứng rối loạn ám ảnh cưỡng chế (OCD) hoặc hạn chế ăn uống. Ngoài ra, trẻ cũng có thể biểu hiện các triệu chứng trầm cảm, cáu kỉnh, lo âu, rối loạn giấc ngủ và gặp vấn đề với việc học tập.

Nguyên nhân chính xác vẫn chưa được biết rõ. Tuy nhiên, người ta tin rằng nhiễm trùng, rối loạn chuyển hóa hoặc phản ứng miễn dịch có thể gây ra PANS.  

GẤU TRÚC

PANDAS là từ viết tắt của Rối loạn thần kinh tự miễn ở trẻ em liên quan đến nhiễm trùng liên cầu khuẩn. 

IVIG là giải pháp hiệu quả cho bệnh PANDAS, đặc trưng bởi chứng OCD đột ngột hoặc tics (các cử động không tự chủ) sau khi bị nhiễm liên cầu khuẩn gần đây, chẳng hạn như viêm họng liên cầu khuẩn hoặc sốt ban đỏ.

Bệnh nhân mắc PANDAS cũng có thể biểu hiện các triệu chứng cáu kỉnh, thay đổi cảm xúc, lo lắng và gặp vấn đề với việc học tập.

PANS/PANDAS là một tình trạng hiếm gặp. Theo một nghiên cứu mới năm 2023, tỷ lệ mắc bệnh này ước tính hàng năm là 1/12.000 trẻ em từ 3 đến 12 tuổi [1].

PANS và PANDAS có phải là hai tình trạng khác nhau không?

PANDAS là một loại PANS, liên quan cụ thể đến nhiễm trùng liên cầu khuẩn và đặc trưng bởi chứng OCD đột ngột hoặc tics sau khi bị nhiễm liên cầu khuẩn.

Mặt khác, PANS bao gồm một phạm vi kích hoạt rộng hơn, bao gồm nhiễm trùng, các vấn đề về chuyển hóa và phản ứng miễn dịch dẫn đến các triệu chứng thần kinh.

Cả hai tình trạng đều liên quan đến hệ miễn dịch nhưng khác nhau về nguyên nhân cơ bản và tiêu chuẩn chẩn đoán. Tuy nhiên, cả hai tình trạng này cũng có nhiều triệu chứng và phương pháp điều trị giống nhau, do đó chúng tôi gọi chúng là PANS/PANDAS ở đây.

1. Khi nào nên cân nhắc sử dụng IVIG cho bệnh nhân PANS/PANDAS

Mạng lưới Bác sĩ PANDAS khuyến cáo mạnh mẽ nên cân nhắc liệu pháp IVIG cho bệnh PANDAS nếu các triệu chứng gây ảnh hưởng đáng kể đến hoạt động hàng ngày của con bạn.

Bạn nên làm việc với bác sĩ và các chuyên gia của con bạn để quyết định xem IVIG có phù hợp với con bạn hay không. 

Không phải tất cả trẻ em đều cần IVIG. Các chuyên gia cho biết chỉ có 10% đến 15% trẻ em cần IVIG. Khoảng 1 trong 20 trẻ em sẽ cần điều trị IVIG lâu dài cho PANDAS [2]. 

Chúng ta hãy xem xét kỹ hơn thời điểm nào có thể có lợi hoặc thậm chí cần thiết để cân nhắc sử dụng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS.

Khi các triệu chứng nghiêm trọng và làm gián đoạn hoạt động hàng ngày

Đôi khi các triệu chứng thần kinh tâm thần của con bạn có thể làm gián đoạn các hoạt động hàng ngày như đi học, tương tác xã hội và tham gia vào các hoạt động thường ngày của gia đình. Trong những trường hợp này, bạn nên cân nhắc kỹ lưỡng IVIG để điều trị.

Khi các triệu chứng trở nên suy nhược và dai dẳng mặc dù đã điều trị bằng thuốc hoặc hành vi, IVIG là một lựa chọn khả quan để giảm mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng và cho phép con bạn tận hưởng các hoạt động bình thường.

Khi các triệu chứng khởi phát nhanh chóng và đột ngột sau khi nhiễm trùng

Trong trường hợp các triệu chứng thần kinh tâm thần như OCD hoặc tics phát triển đột ngột trong nhiều giờ hoặc nhiều ngày, đặc biệt là sau khi bị nhiễm liên cầu khuẩn hoặc các bệnh lý kích hoạt miễn dịch khác, cần đánh giá IVIG để tìm PANS/PANDAS.

Các triệu chứng khởi phát nhanh chóng cho thấy một quá trình qua trung gian miễn dịch, có thể liên quan đến các kháng thể tự miễn tấn công các cấu trúc não như hạch nền. Nghiên cứu ủng hộ việc điều chỉnh miễn dịch thông qua IVIG có thể làm giảm phản ứng tự miễn, do đó làm giảm tình trạng viêm thần kinh và mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng.

Việc cân nhắc sử dụng liệu pháp IVIG cho bệnh PANDAS trong những trường hợp này có thể ngăn ngừa các triệu chứng trở nặng và giúp bệnh nhân phục hồi nhanh hơn.

Khi các dấu hiệu sinh học tự miễn dịch hoặc thần kinh miễn dịch tăng cao

Nếu xét nghiệm trong phòng thí nghiệm cho thấy nồng độ tự kháng thể tăng cao (như kháng thể kháng tế bào thần kinh), hoạt động CaMKII tăng cao hoặc các dấu hiệu thần kinh miễn dịch khác gợi ý tình trạng rối loạn miễn dịch, bác sĩ có thể đề nghị truyền IVIG.

Những cái này dấu ấn sinh học ngụ ý một thành phần tự miễn dịch góp phần gây ra các triệu chứng thần kinh tâm thần. Tác dụng điều hòa miễn dịch của IVIG mang lại một số lợi ích cho những người mắc PANDAS và nồng độ các dấu ấn sinh học tăng cao. Những tác dụng này có thể:

• Trung hòa các kháng thể tự miễn gây bệnh
• Ức chế các tế bào miễn dịch tự phản ứng
• Khôi phục sự cân bằng miễn dịch

Việc sử dụng các dấu ấn sinh học làm hướng dẫn cũng có thể giúp cá nhân hóa các quyết định điều trị và tăng khả năng đạt được kết quả tích cực.

Khi các phương pháp điều trị tiêu chuẩn không hiệu quả hoặc không đủ

Ở trẻ em mắc PANS/PANDAS không đáp ứng tốt với kháng thể, thuốc chống viêm, liệu pháp hành vi hoặc steroid, IVIG nên được đánh giá như một lựa chọn điều trị tiếp theo.

Khi các triệu chứng vẫn tiếp diễn hoặc trở nên tồi tệ hơn mặc dù đã áp dụng các phương pháp điều trị thông thường, các biện pháp can thiệp dựa trên miễn dịch như điều trị bằng IVIG có thể có hiệu quả trong việc giải quyết tình trạng tự miễn dịch tiềm ẩn ở bệnh nhân PANS/PANDAS.

Nghiên cứu lâm sàng cũng hỗ trợ việc sử dụng IVIG cho các trường hợp PANS/PANDAS từ trung bình đến nặng không đáp ứng với liệu pháp điều trị ban đầu.

Khi nào cần quản lý dài hạn để duy trì cải tiến

Đối với trẻ em có triệu chứng tái phát hoặc mãn tính, đặc biệt là những trẻ bị tái phát sau khi bệnh đã cải thiện ban đầu, IVIG có thể đóng vai trò là liệu pháp duy trì hoặc tăng cường.

Nghiên cứu cho thấy việc truyền IVIG nhiều lần có thể mang lại lợi ích lâu dài, đôi khi kéo dài từ vài tháng đến gần một năm. 

Khi triệu chứng tái phát phù hợp với hoạt động miễn dịch hoặc tác nhân kích hoạt, liệu pháp IVIG định kỳ cho bệnh nhân PANS/PANDAS có thể giúp:

• Giảm bùng phát
• Quản lý quá trình tự miễn dịch
• Cải thiện chất lượng cuộc sống lâu dài

2. IVIG có hiệu quả như thế nào đối với PANS/PANDAS? Một cái nhìn tổng quan về bằng chứng khoa học

IVIG có thể là một phương pháp điều trị hiệu quả cho trẻ em không đáp ứng với thuốc kháng sinh, liệu pháp hành vi (liệu pháp trò chuyện), steroid và NSAID (thuốc chống viêm không steroid). 

Trong nhiều trường hợp, một liệu trình IVIG duy nhất có thể làm giảm các triệu chứng và thậm chí đảo ngược PANDAS [3]. Một số nghiên cứu cho thấy liệu pháp IVIG cho PANDAS có thể cải thiện đáng kể các triệu chứng. Chúng ta hãy cùng xem xét kỹ hơn từng nghiên cứu này.

Nghiên cứu 1

Ví dụ, trong một nghiên cứu năm 2021, các nhà nghiên cứu đã truyền IVIG (Octagam 5%) 3 tuần một lần, tổng cộng 6 lần truyền trong khoảng thời gian 18 tuần cho 21 người tham gia từ 4 đến 16 tuổi [4].

Vào cuối nghiên cứu, họ phát hiện ra rằng tất cả những người tham gia được dùng IVIG để điều trị PANS/PANDAS đều có triệu chứng cải thiện hơn 50% trong ít nhất 8 tuần sau khi điều trị. 

Một nhóm bệnh nhân được điều trị bằng IVIG để điều trị PANDAS đã có sự cải thiện lên đến 46 tuần sau khi điều trị. 

Nghiên cứu 2

Các nhà nghiên cứu Thụy Điển đã quan sát thấy kết quả tương tự trong một thử nghiệm năm 2022. Trong thử nghiệm này, 10 trẻ em (tuổi trung bình 10 tuổi) được truyền tĩnh mạch 2 g/kg hàng tháng trong 3 tháng. 9 trẻ em có ít nhất 30% cải thiện các triệu chứng [5].

Hầu hết các thành viên của Liên đoàn nghiên cứu PANS (PRC) thích IVIG hơn steroid đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch đối với PANS từ trung bình đến nặng [6].

Tóm lại, nghiên cứu về việc sử dụng IVIG cho PANS/PANDAS vẫn đang được tiến hành. Bằng chứng hiện có cho thấy kết quả khả quan, và IVIG rất đáng để thử.

3. Những rủi ro tiềm ẩn khi sử dụng IVIG cho bệnh PANS/PANDAS là gì?

Đau đầu, buồn nôn, nôn mửa và sốt là tác dụng phụ thường gặp của IVIG Liệu pháp IVIG cho bệnh nhân PANDAS. Tuy nhiên, trong một số ít trường hợp, IVIG có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng hơn. Dưới đây là phân tích chi tiết hơn về một số vấn đề này.

Phản ứng dị ứng có khả năng đe dọa tính mạng

Một trong những rủi ro tiềm ẩn của liệu pháp IVIG là nó có thể gây ra các phản ứng dị ứng nghiêm trọng. Một số dấu hiệu của những phản ứng này bao gồm:

• Nổi mề đay
• Nhịp tim nhanh
• Khó thở
• Sưng mặt hoặc cổ họng

Những phản ứng bất lợi này cần được chăm sóc y tế ngay lập tức. Mặc dù hiếm gặp, nhưng chúng có thể đe dọa tính mạng nếu không được điều trị kịp thời. Bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ trong quá trình truyền dịch, và nhân viên y tế phải sẵn sàng xử lý bất kỳ phản ứng dị ứng nào.

Thiếu máu

Một số trẻ em được điều trị bằng IVIG cho PANS/PANDAS có thể phát triển thiếu máu. TRONG tình trạng này, lượng hồng cầu giảm đáng kể. Các triệu chứng có thể bao gồm:

• Mệt mỏi
• Da nhợt nhạt
• Điểm yếu
• Hụt hơi

Mặc dù không phổ biến, tình trạng thiếu máu có thể ảnh hưởng đến việc cung cấp oxy đến các mô và cần can thiệp y tế như truyền máu.

Bệnh giống viêm màng não vô khuẩn

Một phản ứng nghiêm trọng khác mà một số bệnh nhân đang điều trị bằng IVIG cho bệnh PANDAS có thể gặp phải là vô trùng. viêm màng não-giống như bệnh tật. Tình trạng này là kết quả của tình trạng viêm màng bao quanh não và tủy sống. Các triệu chứng có thể bao gồm:

• Fevere
• Cứng cổ
• Độ nhạy với ánh sáng
• Đau đầu dữ dội

Thông thường, các triệu chứng sẽ tự khỏi khi được chăm sóc hỗ trợ, nhưng chẩn đoán và điều trị kịp thời là rất cần thiết để ngăn ngừa các biến chứng tiếp theo.

4. IVIG dùng cho PANS/PANDAS có được FDA chấp thuận không?

Không có phương pháp điều trị nào, bao gồm cả IVIG, được FDA chấp thuận cho PANS/PANDAS. 

Tuy nhiên, bác sĩ có thể kê đơn thuốc cụ thể dựa trên kinh nghiệm lâm sàng và dữ liệu sẵn có. Thực hành này được gọi là sử dụng thuốc ngoài chỉ định. 

5. Chi phí tiêm IVIG cho bệnh PANS/PANDAS là bao nhiêu?

Chi phí thay đổi đáng kể tùy theo liều lượng và trọng lượng. Có thể lên tới $25.000 [7]. Vì FDA vẫn chưa chấp thuận liệu pháp IVIG cho PANS/PANDAS nên Medicaid không bao gồm IVIG [8].

Liên hệ với nhà cung cấp bảo hiểm của bạn nếu có thắc mắc liên quan đến phạm vi bảo hiểm cho điều trị IVIG cho bệnh nhân PANS/PANDAS. Điều trị IVIG có thể cần được công ty bảo hiểm của bạn chấp thuận trước khi thực hiện.

Nhà thuốc chuyên khoa AmeriPharma® có thể hỗ trợ hành trình điều trị của bạn như thế nào

Việc điều trị bằng IVIG cho hội chứng PANS/PANDAS có thể phức tạp. Tuy nhiên, với sự hỗ trợ phù hợp, bạn không phải đối mặt với nó một mình. Nhà thuốc chuyên khoa AmeriPharma™ cam kết giúp các gia đình tiếp cận IVIG hiệu quả cho PANS/PANDAS.

Được chứng nhận ACHC của chúng tôi hiệu thuốc chuyên khoa cung cấp các loại thuốc khó tìm và phương pháp điều trị IVIG tại nhà cho những người mắc các bệnh lý phức tạp như PANS/PANDAS tại hơn 40 tiểu bang và vùng lãnh thổ của Hoa Kỳ.

Đặt cuộc gọi hãy cùng chúng tôi tìm hiểu cách chúng tôi có thể hỗ trợ gia đình bạn trong hành trình quản lý PANS/PANDAS với sự phối hợp dịch vụ đầy đủ, hỗ trợ đồng thanh toánvà hỗ trợ 24/7/365.