Hemlibra: Một loại thuốc đầy hứa hẹn cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A

Nếu bạn có bệnh máu khó đông A, bác sĩ có thể đề nghị Hemlibra như một lựa chọn điều trị. Được chấp thuận bởi FDA Vào ngày 16 tháng 11 năm 2017, thuốc này được sử dụng để ngăn ngừa hoặc giảm các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh Hemophilia A. Hemlibra được xem là một phương pháp thay thế đầy hứa hẹn cho các phương pháp điều trị thông thường cho tình trạng này. Trong bài viết này, chúng ta sẽ thảo luận về Hemlibra, tác dụng phụ, thông tin về liều dùng và nhiều nội dung khác.

Hemlibra là gì?

Hemlibra (emicizumab-kxwh) là một loại thuốc được sản xuất bởi Genentech, một công ty con của tập đoàn Roche. Thuốc này được sử dụng để ngăn ngừa hoặc giảm các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh hemophilia A, bất kể họ có sử dụng thuốc ức chế yếu tố VIII hay không. Thuốc được FDA phê duyệt lần đầu tiên vào ngày 16 tháng 11 năm 2017 cho những bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A đang sử dụng thuốc ức chế yếu tố VIII [1]. Sau đó, vào ngày 4 tháng 10 năm 2018, việc chấp thuận đã được mở rộng cho những bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A không có chất ức chế yếu tố VIII [2].

Những người mắc bệnh máu khó đông A không có đủ loại protein gọi là yếu tố VIII trong cơ thể.

Protein này đóng vai trò rất quan trọng trong quá trình đông máu. Do đó, khi người mắc bệnh hemophilia A bị đứt tay hoặc bị thương, máu của họ sẽ không đông đúng cách. Điều này có thể dẫn đến chảy máu kéo dài, xuất huyết nội và nhiều vấn đề khác.

Trước khi FDA chấp thuận Hemlibra, liệu pháp thay thế yếu tố VIII là phương pháp chính điều trị bệnh máu khó đông ALiệu pháp này bao gồm tiêm protein yếu tố VIII bên ngoài để bù đắp sự thiếu hụt ở bệnh nhân hemophilia A. Tuy nhiên, một vấn đề thường gặp với liệu pháp này là theo thời gian, một số người sẽ phát triển chất ức chế. Chất ức chế là kháng thể tấn công yếu tố VIII, khiến việc điều trị không hiệu quả. Hemlibra mang đến giải pháp cho vấn đề này. Thuốc có thể ngăn ngừa chảy máu ở những người mắc bệnh hemophilia A, bất kể họ có chất ức chế hay không. 

Cây Hemlibra được dùng để điều trị bệnh gì?

Hemlibra là một loại thuốc đột phá được sử dụng chủ yếu để điều trị bệnh máu khó đông A. Bệnh máu khó đông A là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến quá trình đông máu do thiếu hụt yếu tố đông máu VIII. 

Hemlibra được kê đơn sử dụng thường xuyên. Thuốc này ngăn ngừa hoặc làm giảm các đợt chảy máu ở bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu A ở mọi lứa tuổi, kể cả trẻ sơ sinh [3]. Thuốc này có hiệu quả đối với cả người lớn và trẻ em mắc bệnh này, bất kể họ có sử dụng thuốc ức chế yếu tố VIII hay không. 

Hemlibra hoạt động như thế nào?

Bệnh máu khó đông A là một rối loạn chảy máu do thiếu một yếu tố đông máu được gọi là yếu tố VIII, một loại protein giúp đông máu. Khi thiếu yếu tố VIII, máu của bạn sẽ khó hình thành cục máu đông khi bị thương. 

Hemlibra là một kháng thể mô phỏng yếu tố VIII, loại protein bị thiếu trong bệnh máu khó đông A.

Thông thường, yếu tố VIII liên kết yếu tố IX và yếu tố X để hỗ trợ quá trình đông máu. Tuy nhiên, trong bệnh hemophilia A, liên kết này bị thiếu. Hemlibra lấp đầy khoảng trống này bằng cách kết hợp yếu tố IX và yếu tố X, giúp hình thành cục máu đông. Tác dụng này làm giảm nguy cơ chảy máu, mang lại sự dễ chịu cho người mắc bệnh hemophilia A.

Phương pháp điều trị thông thường cho bệnh hemophilia A là thay thế yếu tố VIII. Tuy nhiên, một số người có thể phát triển chất ức chế theo thời gian, khiến phương pháp điều trị này không hiệu quả. Tuy nhiên, Hemlibra hoạt động độc đáo. Thay vì thay thế trực tiếp yếu tố VIII, Hemlibra thực hiện chức năng tương tự yếu tố VIII bằng cách kết hợp với các protein máu khác. Điều này có nghĩa là nó vẫn hiệu quả, ngay cả khi có chất ức chế. 

Tác dụng phụ

Giống như tất cả các loại thuốc khác, Hemlibra cũng có thể gây ra tác dụng phụ. Trong một số ít trường hợp, thuốc có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. 

Tác dụng phụ thường gặp

Sau đây là một số tác dụng phụ thường gặp:

• Đau đầu
• Đau khớp
• Phản ứng tại vị trí tiêm, bao gồm đỏ, nóng, ngứa hoặc đau

Những tác dụng phụ này thường tự khỏi sau một thời gian ngắn. Tuy nhiên, nếu chúng trở nên trầm trọng hơn hoặc không thuyên giảm, hãy tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc dược sĩ.

Tác dụng phụ nghiêm trọng

Tác dụng phụ nghiêm trọng của Hemlibra rất hiếm gặp, nhưng vẫn có thể xảy ra. Hãy liên hệ ngay với bác sĩ nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào, bao gồm:

• Các cục máu đông và tổn thương các mạch máu nhỏ gây hại cho thận, não và các cơ quan khác
• Các cục máu đông có thể hình thành trong các mạch máu ở cánh tay, chân, phổi hoặc đầu của bạn
• Đau bụng, ngực và lưng
• Sự nhầm lẫn và yếu đuối
• Sưng, đau hoặc đỏ
• Đau mắt hoặc khó nhìn
• Khó thở, ho ra máu

Danh sách tác dụng phụ của Hemlibra ở trên không phải là danh sách đầy đủ. Nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nào khác không được đề cập ở trên, vui lòng tham khảo ý kiến bác sĩ. 

Thông tin liều lượng

Hemlibra được tiêm dưới da. Liều lượng phụ thuộc vào nhiều yếu tố như cân nặng và tiền sử điều trị của bạn. Việc điều trị bằng Hemlibra thường bắt đầu bằng liều nạp, sau đó là liều duy trì. Liều nạp làm tăng nhanh nồng độ thuốc trong cơ thể. Liều nạp cao hơn liều duy trì.

Bốn liều đầu tiên là liều nạp. Chúng được tiêm với liều 3 mg/kg trọng lượng cơ thể, mỗi tuần một lần. Sau đó, mỗi liều tiếp theo được gọi là liều duy trì. Chúng được tiêm như sau:

• 1,5 mg/kg trọng lượng cơ thể một lần mỗi tuần, hoặc
• 3 mg/kg trọng lượng cơ thể một lần mỗi 2 tuần, hoặc
• 6 mg/kg trọng lượng cơ thể một lần mỗi 4 tuần

Bạn phải ngừng sử dụng bỏ qua các tác nhân một ngày trước khi bắt đầu điều trị bằng Hemlibra. Nếu bạn quên một liều, hãy uống ngay khi nhớ ra và sau đó tiếp tục lịch trình dùng thuốc thông thường. 

Chi phí Hemlibra

Hemlibra có thể đắt, giá khoảng $122 cho mỗi mg [5]. Tổng chi phí điều trị thay đổi tùy theo cân nặng của bạn. Ví dụ: nếu bạn nặng 80 kg, chi phí điều trị năm đầu tiên sẽ là $411.136. Các năm tiếp theo sẽ là $381.841. Xin lưu ý rằng đây chỉ là ước tính sơ bộ. Chi phí điều trị thực tế sẽ khác nhau tùy thuộc vào gói bảo hiểm, khu vực và nhà thuốc của bạn. 

Câu hỏi thường gặp

Sau đây là một số câu trả lời cho những câu hỏi thường gặp về Hemlibra:

Hemlibra có an toàn khi sử dụng trong thời kỳ mang thai hoặc cho con bú không?

Hemlibra chủ yếu được thử nghiệm trên nam giới. Chưa có thông tin về việc Hemlibra có thể gây hại cho thai nhi hay có hiện diện trong sữa mẹ hay không. Chỉ nên sử dụng Hemlibra trong thời kỳ mang thai hoặc cho con bú nếu lợi ích vượt trội hơn nguy cơ.

Có thể sử dụng Hemlibra cho bệnh nhân mắc bệnh gan hoặc thận không?

Nếu bạn bị bệnh gan hoặc thận nhẹ, bạn vẫn có thể sử dụng Hemlibra mà không cần thay đổi liều dùng. Dữ liệu sử dụng cho bệnh nhân bị bệnh gan hoặc thận nặng không đủ để đưa ra khuyến nghị cụ thể [6]. Vui lòng tham khảo ý kiến bác sĩ.

Hemlibra có chữa được bệnh Hemophilia A không?

Thật không may, hiện tại vẫn chưa có phương pháp chữa khỏi bệnh hemophilia A. Hemlibra chỉ có thể ngăn ngừa hoặc làm giảm các đợt chảy máu. Thuốc không thể chữa khỏi bệnh.