Hemlibra: 혈우병 A 환자에게 유망한 약물

만약 당신이 가지고 있다면 혈우병 A, 의사는 Hemlibra를 치료 옵션으로 제안할 수 있습니다. 식품의약국(FDA) 2017년 11월 16일, 이 약은 A형 혈우병 환자의 출혈을 예방하거나 줄이는 데 사용됩니다. 헴리브라는 이 질환에 대한 기존 치료법에 대한 유망한 대안으로 여겨집니다. 이 글에서는 헴리브라의 효능, 부작용, 복용량 등에 대해 자세히 알아보겠습니다.

헴리브라란 무엇인가?

Hemlibra(emicizumab-kxwh)는 다음에서 만든 약물입니다. 제넨텍로슈(Roche)의 자회사입니다. 이 약물은 제8인자 억제제 유무와 관계없이 A형 혈우병 환자의 출혈을 예방하거나 줄이는 데 사용됩니다. 2017년 11월 16일, 제8인자 억제제를 가진 A형 혈우병 환자를 대상으로 FDA의 승인을 받았습니다.1]. 이후 2018년 10월 4일, VIII 인자 억제제가 없는 혈우병 A 환자에 대한 승인이 연장되었습니다. [2].

혈우병 A 환자의 신체에는 제8인자라는 단백질이 충분하지 않습니다.

이 단백질은 혈액 응고 과정에서 매우 중요한 역할을 합니다. 따라서 혈우병 A 환자가 베인 상처나 부상을 입으면 혈액이 제대로 응고되지 않습니다. 이로 인해 출혈이 길어지거나 내출혈이 발생하고 더 많은 문제가 발생할 수 있습니다.

FDA가 Hemlibra를 승인하기 전에는 VIII인자 대체 요법이 주요 치료법이었습니다. 혈우병 A 치료이 치료법은 혈우병 A 환자의 결핍을 보충하기 위해 외부 인자 VIII 단백질을 주입하는 것을 포함합니다. 그러나 이 치료법의 일반적인 문제점은 시간이 지남에 따라 일부 환자에게 억제제가 발생한다는 것입니다. 억제제는 인자 VIII을 공격하는 항체이므로 치료 효과가 없습니다. 헴리브라는 이 문제에 대한 해결책을 제시합니다. 억제제 유무와 관계없이 혈우병 A 환자의 출혈을 예방할 수 있습니다. 

Hemlibra는 어떤 치료에 사용되나요?

헴리브라는 주로 A형 혈우병을 치료하는 데 사용되는 획기적인 약물입니다. A형 혈우병은 응고 인자 VIII의 결핍으로 인해 혈액 응고에 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. 

헴리브라는 규칙적으로 복용하도록 처방됩니다. 신생아를 포함한 모든 연령대의 혈우병 A 환자의 출혈을 예방하거나 감소시킵니다.3]. 이 약은 인자 VIII 억제제가 있든 없든, 이 질환을 앓고 있는 성인과 어린이 모두에게 효과적입니다. 

Hemlibra는 어떻게 작동하나요?

혈우병 A는 혈액응고 장애로 인해 발생하는 출혈 질환입니다. 응고 인자 8인자라고 불리는 이 단백질은 혈액 응고에 도움을 줍니다. 8인자가 부족하면 부상을 입었을 때 혈액이 혈전을 형성하는 데 어려움을 겪습니다. 

헴리브라는 혈우병 A에서 결핍된 단백질인 제8인자를 모방하는 항체입니다.

일반적으로 제8인자는 제9인자와 제10인자를 연결하여 혈액 응고를 돕습니다. 그러나 혈우병 A에서는 이러한 연결 고리가 없습니다. 헴리브라는 제9인자와 제10인자를 연결하여 혈전 형성을 돕습니다. 이러한 작용은 출혈 위험을 줄여 혈우병 A 환자에게 도움을 줍니다.

혈우병 A의 일반적인 치료법은 제8인자를 대체하는 것입니다. 그러나 일부 환자에게는 시간이 지남에 따라 억제제가 발생하여 이 치료가 효과가 없을 수 있습니다. 그러나 헴리브라는 독특한 방식으로 작용합니다. 제8인자를 직접 대체하는 것이 아니라, 다른 혈액 단백질과 결합하여 제8인자와 동일한 기능을 수행합니다. 즉, 억제제가 존재하더라도 효과가 유지됩니다. 

부작용

모든 약물과 마찬가지로 헴리브라도 부작용을 일으킬 수 있습니다. 드물게 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. 

일반적인 부작용

일반적인 부작용은 다음과 같습니다.

• 두통
• 관절 통증
• 주사 부위의 반응(발적, 따뜻함, 가려움증 또는 통증 포함)

이러한 부작용은 대개 잠시 후 저절로 사라집니다. 하지만 증상이 악화되거나 사라지지 않으면 의사나 약사와 상담하십시오.

심각한 부작용

헴리브라 복용으로 인한 심각한 부작용은 드물지만 발생할 수 있습니다. 다음과 같은 심각한 부작용이 발생하면 즉시 의사에게 연락하십시오.

• 신장, 뇌 및 기타 장기에 손상을 입히는 혈전 및 소혈관 손상
• 팔, 다리, 폐 또는 머리의 혈관에 혈전이 형성될 수 있습니다.
• 위, 가슴, 허리 통증
• 혼란과 약점
• 붓기, 통증 또는 발적
• 눈의 통증이나 시력 장애
• 호흡곤란, 기침 시 피가 나옴

위에 나열된 헴리브라 부작용은 모든 것을 포함하지 않습니다. 위에 언급되지 않은 다른 부작용이 발생할 경우 의사와 상담하십시오. 

복용 정보

헴리브라는 피하 주사로 투여됩니다. 용량은 체중 및 치료 이력 등 다양한 요인에 따라 달라집니다. 헴리브라 치료는 일반적으로 부하 용량으로 시작하여 유지 용량으로 이어집니다. 부하 용량은 체내 약물 농도를 빠르게 증가시키며, 유지 용량보다 높습니다.

처음 네 번의 용량은 부하 용량입니다. 체중 1kg당 3mg씩 주 1회 투여합니다. 이후의 각 용량은 유지 용량으로 알려져 있습니다. 투여 방법은 다음과 같습니다.

• 체중 1kg당 1.5mg을 주 1회 또는
• 2주에 한 번 체중 1kg당 3mg 또는
• 체중 1kg당 6mg을 4주에 한 번씩 투여

사용을 중단해야 합니다. 에이전트를 우회하다 헴리브라 치료 시작 전날 복용하십시오. 복용을 잊은 경우, 생각나는 즉시 복용하고, 그 후에는 평소 복용 일정을 계속하십시오. 

헴리브라 코스트

Hemlibra는 mg당 약 $122로 가격이 비쌀 수 있습니다.5]. 총 치료 비용은 체중에 따라 달라집니다. 예를 들어, 체중이 80kg이라면 첫해 치료 비용은 $411,136입니다. 이후 연도 치료 비용은 $381,841입니다. 이는 대략적인 추정치이며, 실제 치료 비용은 보험 플랜, 지역 및 약국에 따라 달라집니다. 

자주 묻는 질문

Hemlibra에 대한 자주 묻는 질문에 대한 답변은 다음과 같습니다.

임신이나 모유 수유 중에 Hemlibra를 사용해도 안전한가요?

헴리브라는 주로 남성을 대상으로 시험되었습니다. 헴리브라가 태아에게 해를 끼칠 수 있는지 또는 모유에 존재하는지에 대한 정보는 없습니다. 헴리브라는 임신 또는 수유 중에는 유익성이 위험성보다 클 경우에만 사용해야 합니다.

간이나 신장 질환이 있는 환자에게 Hemlibra를 사용할 수 있나요?

경증 간 또는 신장 질환이 있는 경우, 용량을 변경하지 않고도 Hemlibra를 계속 사용할 수 있습니다. 중증 간 또는 신장 질환 환자에 대한 사용 데이터는 구체적인 권장 사항을 제시하기에는 충분하지 않습니다.6]. 의사와 상담하세요.

헴리브라는 혈우병 A를 치료할 수 있나요?

안타깝게도 현재 A형 혈우병에 대한 치료법은 없습니다. 헴리브라는 출혈 발생을 예방하거나 줄일 수 있을 뿐, 질병을 완치할 수는 없습니다.